Sikkerhetsstudie etter markedsføring etter langsiktig profylaktisk Optivate-behandling hos personer med alvorlig hemofili A
Multisenter, ikke-kontrollert, prospektiv, post-markedsføring sikkerhetsstudie etter langsiktig profylaktisk Optivate-behandling hos personer med alvorlig hemofili A
Primært mål: Å vurdere immunogenisiteten til Optivate® etter markedsføring ved å overvåke plasmahemmernivåer i minst 100 eksponeringsdager (EDs) for hvert individ.
Sekundære mål: Å vurdere effekt og tolerabilitet ved å overvåke FVIII-gjenoppretting og uønskede hendelser
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Det primære effektendepunktet er å vurdere immunogenisiteten til Optivate® ved å overvåke plasmahemmernivået for minst 100 EDs for hvert individ.
FVIII-hemmerevaluering FVIII-hemmerskjermdata vil bli listet opp. FVIII kvantitative inhibitorresultater vil bli listet opp. Skifttabeller vil presentere antall forsøkspersoner med positive (≥ 0,6 BU) og negative (< 0,6 BU) resultater og de som resultatene endres for i løpet av studien. Antall eksponeringsdager frem til utvikling av inhibitorer vil bli oppsummert.
For de sekundære endepunktene: Det vil bli presentert beskrivende statistikk over antall gjenopprettinger på hvert tidspunkt og for hvert emne. Disse vil bli presentert for hvert besøk og for hvert emne og deretter for hver batch av FVIII/Optivate® som brukes. Alle AE-data (fra CRF og studiedagbok) vil bli slått sammen og rapportert når det gjelder type, varighet, behandling og/eller alvorlighetsgrad.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Barranquilla, Colombia, 80-216
- Fundacion BIOS
-
Medellin, Colombia, 32-102
- Hospital General de Medellin
-
-
-
-
-
Lodz, Polen, 93-513
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
-
-
-
-
Mörfelden-Walldorf
-
Darmstadt, Mörfelden-Walldorf, Tyskland, 64546
- HZRM Haemophilia Centre Rhine Main
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Skriftlig informert samtykke eller, hvis mindre enn 18 år gammel, skriftlig samtykke (der det er mulig) og deres forelders/foresattes skriftlige informerte samtykke.
- Alvorlig hemofili A (< 1 %# FVIII:C).
- Tidligere behandlede pasienter (PTPs) med > 150 eksponeringsdager på tidligere faktor VIII-behandling (hvorav minst de siste 50 EDs eller 2 års behandling kan bekreftes ved hjelp av pasientjournaler).
- Immunkompetent med CD4-tall > 200 / µl.
HIV-negativ eller en virusmengde < 200 partikler / µl.
- forsøkspersoner som lider av alvorlig hemofili A (<2%) kan meldes inn, men kun etter godkjenning av BPL. Pasienter med en faktor VIII på <2 % kan ikke utgjøre mer enn 50 % av den totale pasientpopulasjonen. En egen statistisk evaluering vil bli utført for <1 % og <2 % populasjoner.
Ekskluderingskriterier:
• Anamnese med inhibitorutvikling til FVIII eller et positivt resultat på Nijmegen Bethesda ved screening (kvantitativt resultat > 0,6 BU) før administrering av Optivate®.
- Kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor utprøvingspreparatet eller dets hjelpestoffer.
- Klinisk signifikant leversykdom, nyresykdom eller koagulopati annet enn hemofili A.
- Historie med upålitelighet eller manglende samarbeid (inkludert ikke å kunne fullføre studiedagboken).
- Deltar i eller har deltatt i en annen prøveversjon i løpet av de siste 30 dagene.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Optiver 500IU
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere som ikke utviklet inhibitorer mot FVIII (<0,6BU)
Tidsramme: Minst 100 eksponeringsdager for hvert emne. Fagene vil delta på 5 besøk over en periode på opptil 12 måneder
|
FVIII-hemmerstatus ved noen av studiebesøkene ble målt ved en Nijmegen Bethesda-analyse og inhibitorskjermer.
Et resultat på ≥ 0,6 BU bekreftet at forsøkspersonen hadde utviklet inhibitorer mot FVIII.
Hvis dette skjedde, ble testen gjentatt på en separat prøve; hvis begge testene ble bekreftet å være ≥ 0,6 BU, skulle dette rapporteres av etterforskeren som en alvorlig bivirkning (SAE).
|
Minst 100 eksponeringsdager for hvert emne. Fagene vil delta på 5 besøk over en periode på opptil 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Restitusjon med tidligere FVIII-konsentrat (kontrollbesøk) versus restitusjon med første dose med Optivate® (besøk 1) for protokollpopulasjonen.
Tidsramme: Screening og besøk 1 (opptil 4 uker)
|
Restitusjon med tidligere FVIII-konsentrat (kontrollbesøk) versus restitusjon med første dose med Optivate® (besøk 1) for protokollpopulasjonen.
|
Screening og besøk 1 (opptil 4 uker)
|
|
Optivate® Recovery på tvers av besøk 1 til 4 for protokollpopulasjonen.
Tidsramme: Besøk 1 til 4 (opptil 100 Optivate eksponeringsdager)
|
En bedringsvurdering ble utført ved hvert studiebesøk. Utvinningsvurderinger ble kun utført etter en 3-dagers utvaskingsperiode og når personen ikke blødde aktivt. Ved screeningbesøket ble forsøkspersoner som hadde fullført en 3-dagers utvaskingsperiode og ikke blødde aktivt, dosert med 30 IE/kg av sitt tidligere FVIII-konsentrat. Dosen ble målt til nærmeste 0,1 ml. Blodprøver for utvinningsvurderingen skulle samles inn på følgende tidspunkt:
Ved besøk ble 1, 2, 3 og 4 forsøkspersoner dosert med 30 IE/kg Optivate og blodprøver for restitusjonsvurderinger ble tatt på samme tidspunkt som spesifisert ovenfor. En ANOVA-modell (variansanalyse) ble brukt for å beregne det justerte gjennomsnittet for restitusjon over besøk 1 til 4. |
Besøk 1 til 4 (opptil 100 Optivate eksponeringsdager)
|
|
Optivate®-terapi for å behandle gjennombruddsblødninger per forsøksperson per år i protokollpopulasjonen.
Tidsramme: Over en periode på 12 måneder
|
Optivate®-terapi for å behandle antall gjennombruddsblødninger per forsøksperson per år i protokollpopulasjonen over en periode på 12 måneder.
|
Over en periode på 12 måneder
|
|
Totalt forbruk av Optivate®: Antall eksponeringsdager for hvert emne per år/emne i per protokollpopulasjon.
Tidsramme: Over en periode på 12 måneder
|
Totalt forbruk av Optivate®: Antall eksponeringsdager for hvert individ per år/person i populasjonen per protokoll over en periode på 12 måneder.
|
Over en periode på 12 måneder
|
|
Totalt forbruk av Optivate®: Total dose i IE/kg Optivate® per forsøksperson for profylaktisk bruk.
Tidsramme: Over en periode på 12 måneder
|
Totalt forbruk av Optivate®: Total dose i IE/kg Optivate® per forsøksperson for profylaktisk bruk over en periode på 12 måneder.
|
Over en periode på 12 måneder
|
|
Totalt forbruk av Optivate®: Total dose i IE/kg Optivate® per individ for å behandle en blødning i protokollpopulasjonen.
Tidsramme: Over en periode på 12 måneder
|
Totalt forbruk av Optivate®: Total dose i IE/kg Optivate® per individ for å behandle en blødning i protokollpopulasjonen over en periode på 12 måneder.
|
Over en periode på 12 måneder
|
|
Totalt forbruk av Optivate®: Totalt antall infusjoner for profylaktisk bruk per individ i protokollpopulasjonen.
Tidsramme: Over en periode på 12 måneder
|
Totalt forbruk av Optivate®: Totalt antall infusjoner for profylaktisk bruk per forsøksperson i protokollpopulasjonen.
|
Over en periode på 12 måneder
|
|
Totalt forbruk av Optivate®: Totalt antall infusjoner for å behandle en blødning per individ i protokollpopulasjonen.
Tidsramme: Over en periode på 12 måneder
|
Totalt antall infusjoner for å behandle en blødning per individ i protokollpopulasjonen.
|
Over en periode på 12 måneder
|
|
Totalt forbruk av Optivate®: Samlet gjennomsnittlig dose i IE/kg Optivate® per forsøksperson/år for profylaktisk bruk i protokollpopulasjonen.
Tidsramme: Over en periode på 12 måneder
|
Totalt forbruk av Optivate®: Samlet gjennomsnittlig dose i IE/kg Optivate® per forsøksperson/år for profylaktisk bruk i protokollpopulasjonen.
|
Over en periode på 12 måneder
|
|
Behandling Nye uønskede hendelser (ikke-alvorlige) i sikkerhetspopulasjonen
Tidsramme: Over en periode på 12 måneder
|
Behandlingsoppståtte bivirkninger (ikke-alvorlige) i sikkerhetspopulasjonen.
|
Over en periode på 12 måneder
|
|
Behandling Emergent Adverse Events (alvorlige) i sikkerhetspopulasjonen
Tidsramme: Over en periode på 12 måneder
|
Behandlingsoppståtte bivirkninger (alvorlige) i sikkerhetspopulasjonen over en periode på 12 måneder
|
Over en periode på 12 måneder
|
|
Antall deltakere med hemmerutvikling i sikkerhetspopulasjonen (målt med ≥0,6 Bethesda-enheter)
Tidsramme: Over en periode på 12 måneder
|
Inhibitorutvikling: Positiv FVIII-hemmerstatus i sikkerhetspopulasjonen målt ved ≥0,6 Bethesda-enheter (dette var en sikkerhetsmåling, men ble vurdert som et primært effektendepunkt).
|
Over en periode på 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 8VWF07
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .