Estudo de Segurança Pós-Comercialização Após Tratamento Profilático de Longo Prazo em Indivíduos com Hemofilia A Grave
Estudo Multicêntrico, Não Controlado, Prospectivo, de Segurança Pós-Comercialização Após Tratamento Profilático de Longo Prazo Optivate em Indivíduos com Hemofilia A Grave
Objetivo primário: Avaliar a imunogenicidade pós-comercialização de Optivate® monitorando os níveis de inibidores plasmáticos por pelo menos 100 Dias de Exposição (EDs) para cada indivíduo.
Objetivos secundários: Avaliar a eficácia e a tolerabilidade monitorando a recuperação do FVIII e os eventos adversos
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O objetivo primário de eficácia é avaliar a imunogenicidade de Optivate® monitorando o nível de inibidor de plasma por pelo menos 100 EDs para cada indivíduo.
Avaliação do inibidor de FVIII Os dados da tela do inibidor de FVIII serão listados. Os resultados do inibidor quantitativo de FVIII serão listados. As tabelas de deslocamento apresentarão o número de indivíduos com resultados positivos (≥ 0,6 BU) e negativos (< 0,6 BU) e aqueles para os quais os resultados mudam durante o estudo. O número de dias de exposição até o desenvolvimento de inibidores será resumido.
Para os endpoints secundários: Estatísticas descritivas serão apresentadas sobre o número de recuperações em cada ponto de tempo e para cada assunto. Estes serão apresentados para cada visita e para cada sujeito e depois para cada lote de FVIII/Optivate® utilizado. Todos os dados de EA (do CRF e do diário do estudo) serão agrupados e relatados em termos de tipo, duração, tratamento e/ou gravidade.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Mörfelden-Walldorf
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Darmstadt, Mörfelden-Walldorf, Alemanha, 64546
- HZRM Haemophilia Centre Rhine Main
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Barranquilla, Colômbia, 80-216
- Fundacion BIOS
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Medellin, Colômbia, 32-102
- Hospital General de Medellin
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Lodz, Polônia, 93-513
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado por escrito ou, se menor de 18 anos, consentimento por escrito (quando possível) e consentimento informado por escrito dos pais/responsáveis.
- Hemofilia A grave (< 1%# FVIII:C).
- Pacientes Tratados Anteriormente (PTPs) com > 150 dias de exposição em terapia anterior com Fator VIII (dos quais pelo menos os últimos 50 EDs ou 2 anos de tratamento podem ser confirmados por meio de registros de indivíduos).
- Imunocompetente com contagem de CD4 > 200/µl.
HIV negativo ou carga viral < 200 partículas / µl.
- indivíduos que sofrem de hemofilia A grave (<2%) podem ser inscritos, mas somente após a aprovação do BPL. Indivíduos com Fator VIII <2% não podem constituir mais de 50% da população total de pacientes. Uma avaliação estatística separada será conduzida para as populações <1% e <2%.
Critério de exclusão:
• Histórico de desenvolvimento de inibidor para FVIII ou resultado positivo no Nijmegen Bethesda na triagem (resultado quantitativo de > 0,6 BU) antes da administração de Optivate®.
- Hipersensibilidade conhecida ou suspeita ao medicamento experimental ou seus excipientes.
- Doença hepática clinicamente significativa, doença renal ou coagulopatia diferente da hemofilia A.
- História de falta de confiabilidade ou não cooperação (incluindo não ser capaz de completar o diário de estudo).
- Participar ou ter participado de outro estudo nos últimos 30 dias.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Optimizar 500 UI
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes que não desenvolveram inibidores do FVIII (<0,6BU)
Prazo: Pelo menos 100 dias de exposição para cada assunto. Os indivíduos participarão de 5 visitas durante um período de até 12 meses
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O status do inibidor de FVIII em qualquer uma das visitas do estudo foi medido por um ensaio Nijmegen Bethesda e telas de inibidores.
Um resultado de ≥ 0,6 BU confirmou que o sujeito desenvolveu inibidores do FVIII.
Se isso ocorresse, o teste era repetido em uma amostra separada; se ambos os testes fossem confirmados como ≥ 0,6 BU, isso deveria ser relatado pelo investigador como um evento adverso grave (SAE).
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Pelo menos 100 dias de exposição para cada assunto. Os indivíduos participarão de 5 visitas durante um período de até 12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Recuperação com concentrado prévio de FVIII (visita de triagem) versus recuperação com primeira dose com Optivate® (visita 1) para a população do protocolo.
Prazo: Triagem e Visita 1 (até 4 semanas)
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Recuperação com concentrado de FVIII anterior (visita de triagem) versus recuperação com primeira dose com Optivate® (visita 1) para a população do protocolo.
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Triagem e Visita 1 (até 4 semanas)
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Optivate® Recovery nas visitas 1 a 4 para a população do protocolo.
Prazo: Visitas 1 a 4 (Até 100 dias de exposição Optivate)
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Uma avaliação de recuperação foi realizada em cada visita do estudo. As avaliações de recuperação foram realizadas apenas após um período de washout de 3 dias e quando o sujeito não estava sangrando ativamente. Na visita de triagem, os indivíduos que completaram um período de washout de 3 dias e não estavam sangrando ativamente receberam 30 UI/kg de seu concentrado de FVIII anterior. A dose foi medida para o 0,1 mL mais próximo. As amostras de sangue para a avaliação de recuperação deveriam ser coletadas nos seguintes pontos de tempo:
Nas visitas 1, 2, 3 e 4, os indivíduos receberam 30 UI/kg de Optivate e amostras de sangue para avaliações de recuperação foram coletadas nos mesmos pontos de tempo especificados acima. Um modelo ANOVA (análise de variância) foi usado para calcular a média ajustada para recuperação nas visitas 1 a 4. |
Visitas 1 a 4 (Até 100 dias de exposição Optivate)
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Terapia Optivate® para tratar sangramentos inesperados por indivíduo por ano na população do protocolo.
Prazo: Durante um período de 12 meses
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Terapia Optivate® para tratar o número de sangramentos inesperados por indivíduo por ano na população do protocolo durante um período de 12 meses.
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Durante um período de 12 meses
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Consumo geral de Optivate®: Número de dias de exposição para cada indivíduo por ano/indivíduo na população por protocolo.
Prazo: Durante um período de 12 meses
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Consumo geral de Optivate®: Número de dias de exposição para cada indivíduo por ano/indivíduo na população por protocolo durante um período de 12 meses.
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Durante um período de 12 meses
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Consumo geral de Optivate®: Dose total em UI/kg de Optivate® por indivíduo para uso profilático.
Prazo: Durante um período de 12 meses
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Consumo total de Optivate®: Dose total em UI/kg de Optivate® por indivíduo para uso profilático durante um período de 12 meses.
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Durante um período de 12 meses
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Consumo geral de Optivate®: Dose total em UI/kg de Optivate® por indivíduo para tratar um sangramento na população do protocolo.
Prazo: Durante um período de 12 meses
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Consumo total de Optivate®: Dose total em UI/kg de Optivate® por indivíduo para tratar um sangramento na população do protocolo durante um período de 12 meses.
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Durante um período de 12 meses
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Consumo geral de Optivate®: Número total de infusões para uso profilático por indivíduo na população do protocolo.
Prazo: Durante um período de 12 meses
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Consumo geral de Optivate®: Número total de infusões para uso profilático por indivíduo na população do protocolo.
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Durante um período de 12 meses
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Consumo geral de Optivate®: Número total de infusões para tratar um sangramento por indivíduo na população do protocolo.
Prazo: Durante um período de 12 meses
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Número total de infusões para tratar um sangramento por indivíduo na população do protocolo.
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Durante um período de 12 meses
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Consumo geral de Optivate®: Dose média geral em UI/kg de Optivate® por indivíduo/ano para uso profilático na população do protocolo.
Prazo: Durante um período de 12 meses
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Consumo geral de Optivate®: Dose média geral em UI/kg de Optivate® por indivíduo/ano para uso profilático na população do protocolo.
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Durante um período de 12 meses
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Tratamento de eventos adversos emergentes (não graves) na população de segurança
Prazo: Durante um período de 12 meses
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Eventos adversos emergentes do tratamento (não graves) na população de segurança.
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Durante um período de 12 meses
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Tratamento de Eventos Adversos Emergentes (Graves) na População de Segurança
Prazo: Durante um período de 12 meses
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Eventos adversos emergentes do tratamento (graves) na população de segurança durante um período de 12 meses
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Durante um período de 12 meses
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Número de participantes com desenvolvimento de inibidor na população de segurança (medido por ≥0,6 unidades Bethesda)
Prazo: Durante um período de 12 meses
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Desenvolvimento do Inibidor: Status do inibidor de FVIII positivo na população de segurança medido por ≥0,6 unidades Bethesda (esta foi uma medida de segurança, mas foi avaliada como um endpoint primário de eficácia).
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Durante um período de 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 8VWF07
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