Badanie bezpieczeństwa po wprowadzeniu do obrotu po długotrwałym profilaktycznym leczeniu produktem Optivate u pacjentów z ciężką hemofilią typu A
Wieloośrodkowe, niekontrolowane, prospektywne badanie po wprowadzeniu do obrotu dotyczące bezpieczeństwa stosowania długoterminowego profilaktycznego leczenia produktem Optivate u pacjentów z ciężką hemofilią typu A
Główny cel: Ocena immunogenności Optivate® po wprowadzeniu do obrotu poprzez monitorowanie poziomów inhibitorów w osoczu przez co najmniej 100 dni ekspozycji (ED) dla każdego pacjenta.
Cele drugorzędne: Ocena skuteczności i tolerancji poprzez monitorowanie regeneracji czynnika VIII i zdarzeń niepożądanych
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności jest ocena immunogenności Optivate® poprzez monitorowanie poziomu inhibitora w osoczu dla co najmniej 100 ED dla każdego pacjenta.
Ocena inhibitora FVIII Zostaną wyświetlone dane ekranowe dotyczące inhibitora FVIII. Zostaną wymienione ilościowe wyniki inhibitora FVIII. Tabele przestawne przedstawią liczbę osób z wynikiem pozytywnym (≥ 0,6 BU) i negatywnym (< 0,6 BU) oraz tych, u których wyniki zmieniają się w trakcie badania. Podsumowana zostanie liczba dni ekspozycji do powstania inhibitorów.
Dla drugorzędowych punktów końcowych: zostaną przedstawione statystyki opisowe dotyczące liczby wyzdrowień w każdym punkcie czasowym i dla każdego podmiotu. Zostaną one przedstawione dla każdej wizyty i dla każdego pacjenta, a następnie dla każdej zastosowanej serii FVIII/Optivate®. Wszystkie dane AE (z CRF i dziennika badania) zostaną zebrane razem i przedstawione pod względem rodzaju, czasu trwania, leczenia i/lub ciężkości.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Barranquilla, Kolumbia, 80-216
- Fundacion BIOS
-
Medellin, Kolumbia, 32-102
- Hospital General de Medellin
-
-
-
-
Mörfelden-Walldorf
-
Darmstadt, Mörfelden-Walldorf, Niemcy, 64546
- HZRM Haemophilia Centre Rhine Main
-
-
-
-
-
Lodz, Polska, 93-513
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pisemna świadoma zgoda lub, jeśli ma mniej niż 18 lat, pisemna zgoda (jeśli to możliwe) oraz pisemna świadoma zgoda rodzica/opiekuna.
- Ciężka hemofilia A (< 1%# FVIII:C).
- Wcześniej leczeni pacjenci (PTP) z > 150 dniami ekspozycji na wcześniejszą terapię czynnikiem VIII (z których co najmniej 50 ostatnich ED lub 2 lata leczenia można potwierdzić w dokumentacji pacjenta).
- Immunokompetentny z liczbą CD4 > 200 / µl.
HIV ujemny lub miano wirusa < 200 cząstek / µl.
- pacjenci cierpiący na ciężką hemofilię A (<2%) mogą zostać włączeni, ale tylko po zatwierdzeniu przez BPL. Osoby z czynnikiem VIII <2% nie mogą stanowić więcej niż 50% całej populacji pacjentów. Odrębna ocena statystyczna zostanie przeprowadzona dla populacji <1% i <2%.
Kryteria wyłączenia:
• Historia rozwoju inhibitora FVIII lub pozytywny wynik testu Nijmegen Bethesda podczas skriningu (wynik ilościowy > 0,6 BU) przed podaniem Optivate®.
- Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na badany produkt leczniczy lub jego substancje pomocnicze.
- Klinicznie istotna choroba wątroby, choroba nerek lub koagulopatia inna niż hemofilia A.
- Historia nierzetelności lub braku współpracy (w tym niemożność wypełnienia dzienniczka badania).
- Uczestniczyć lub brać udział w innym badaniu w ciągu ostatnich 30 dni.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Optymalizacja 500 j.m
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których nie rozwinęły się inhibitory FVIII (<0,6 BU)
Ramy czasowe: Co najmniej 100 dni ekspozycji dla każdego przedmiotu. Pacjenci wezmą udział w 5 wizytach w okresie do 12 miesięcy
|
Status inhibitora FVIII podczas którejkolwiek z wizyt badawczych mierzono za pomocą testu Nijmegen Bethesda i badań przesiewowych inhibitorów.
Wynik ≥ 0,6 BU potwierdził, że u osobnika rozwinęły się inhibitory czynnika VIII.
Jeśli tak się stało, test powtarzano na oddzielnej próbce; jeśli w obu testach potwierdzono ≥ 0,6 BU, badacz miał to zgłosić jako poważne zdarzenie niepożądane (SAE).
|
Co najmniej 100 dni ekspozycji dla każdego przedmiotu. Pacjenci wezmą udział w 5 wizytach w okresie do 12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odzyskiwanie po wcześniejszym podaniu koncentratu FVIII (wizyta przesiewowa) a odzyskiwanie po pierwszej dawce preparatu Optivate® (wizyta 1) dla populacji objętej protokołem.
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe i wizyta 1 (do 4 tygodni)
|
Odzyskiwanie po wcześniejszym zastosowaniu koncentratu FVIII (wizyta przesiewowa) w porównaniu do odzyskiwania po pierwszej dawce Optivate® (wizyta 1) dla populacji objętej protokołem.
|
Badanie przesiewowe i wizyta 1 (do 4 tygodni)
|
|
Odzyskiwanie Optivate® podczas wizyt od 1 do 4 dla populacji objętej protokołem.
Ramy czasowe: Wizyty od 1 do 4 (do 100 dni ekspozycji Optivate)
|
Podczas każdej wizyty studyjnej przeprowadzano ocenę powrotu do zdrowia. Ocenę regeneracji przeprowadzono dopiero po 3-dniowym okresie wymywania i gdy pacjent nie krwawił aktywnie. Podczas wizyty przesiewowej pacjentom, którzy ukończyli 3-dniowy okres wypłukiwania i nie krwawili aktywnie, podano dawkę 30 IU/kg ich wcześniejszego koncentratu czynnika VIII. Dawkę odmierzano z dokładnością do 0,1 ml. Próbki krwi do oceny regeneracji miały być pobierane w następujących punktach czasowych:
Podczas wizyt 1, 2, 3 i 4 pacjentom podawano 30 IU/kg Optivate i pobierano próbki krwi do oceny regeneracji w tych samych punktach czasowych, jak określono powyżej. Model ANOVA (analiza wariancji) został wykorzystany do obliczenia skorygowanej średniej dla powrotu do zdrowia podczas wizyt od 1 do 4. |
Wizyty od 1 do 4 (do 100 dni ekspozycji Optivate)
|
|
Terapia Optivate® w leczeniu krwawień międzymiesiączkowych na pacjenta na rok w populacji objętej protokołem.
Ramy czasowe: Przez okres 12 miesięcy
|
Terapia Optivate® w celu leczenia liczby krwawień międzymiesiączkowych na pacjenta rocznie w populacji objętej protokołem przez okres 12 miesięcy.
|
Przez okres 12 miesięcy
|
|
Całkowite spożycie Optivate®: liczba dni ekspozycji dla każdego osobnika na rok/osobnik w populacji zgodnej z protokołem.
Ramy czasowe: Przez okres 12 miesięcy
|
Całkowite spożycie Optivate®: Liczba dni ekspozycji dla każdego pacjenta w ciągu roku/osoby w populacji zgodnej z protokołem w okresie 12 miesięcy.
|
Przez okres 12 miesięcy
|
|
Całkowite spożycie Optivate®: Całkowita dawka w IU/kg Optivate® na pacjenta do stosowania profilaktycznego.
Ramy czasowe: Przez okres 12 miesięcy
|
Całkowite spożycie Optivate®: Całkowita dawka w IU/kg Optivate® na pacjenta do stosowania profilaktycznego przez okres 12 miesięcy.
|
Przez okres 12 miesięcy
|
|
Całkowite spożycie Optivate®: Całkowita dawka w IU/kg Optivate® na pacjenta do leczenia krwawienia w populacji objętej protokołem.
Ramy czasowe: Przez okres 12 miesięcy
|
Całkowite spożycie Optivate®: Całkowita dawka w IU/kg Optivate® na pacjenta do leczenia krwawienia w populacji objętej protokołem przez okres 12 miesięcy.
|
Przez okres 12 miesięcy
|
|
Całkowite spożycie Optivate®: Całkowita liczba infuzji do stosowania profilaktycznego na pacjenta w populacji objętej protokołem.
Ramy czasowe: Przez okres 12 miesięcy
|
Całkowite spożycie Optivate®: Całkowita liczba infuzji do stosowania profilaktycznego na pacjenta w populacji objętej protokołem.
|
Przez okres 12 miesięcy
|
|
Całkowite zużycie Optivate®: Całkowita liczba infuzji do leczenia krwawienia na pacjenta w populacji objętej protokołem.
Ramy czasowe: Przez okres 12 miesięcy
|
Całkowita liczba infuzji do leczenia krwawienia na pacjenta w populacji objętej protokołem.
|
Przez okres 12 miesięcy
|
|
Całkowite spożycie Optivate®: Całkowita średnia dawka w IU/kg Optivate® na pacjenta/rok do stosowania profilaktycznego w populacji objętej protokołem.
Ramy czasowe: Przez okres 12 miesięcy
|
Całkowite spożycie Optivate®: Całkowita średnia dawka w IU/kg Optivate® na pacjenta/rok do stosowania profilaktycznego w populacji objętej protokołem.
|
Przez okres 12 miesięcy
|
|
Leczenie Pojawiające się zdarzenia niepożądane (nieciężkie) w populacji bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Przez okres 12 miesięcy
|
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (inne niż poważne) w populacji bezpieczeństwa.
|
Przez okres 12 miesięcy
|
|
Leczenie Pojawiające się zdarzenia niepożądane (poważne) w bezpiecznej populacji
Ramy czasowe: Przez okres 12 miesięcy
|
Zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia (poważne) w populacji bezpieczeństwa w okresie 12 miesięcy
|
Przez okres 12 miesięcy
|
|
Liczba uczestników z rozwojem inhibitora w bezpiecznej populacji (mierzona za pomocą ≥0,6 jednostek Bethesda)
Ramy czasowe: Przez okres 12 miesięcy
|
Rozwój inhibitora: Dodatni status inhibitora FVIII w populacji bezpieczeństwa mierzony jako ≥0,6 jednostek Bethesda (był to pomiar bezpieczeństwa, ale został oceniony jako pierwszorzędowy punkt końcowy skuteczności).
|
Przez okres 12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 8VWF07
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .