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척수성 근위축증(SMA)에서의 완화 치료 1 (ASI1)

2019년 7월 1일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

척수근위축(SMA) Type 1 환자의 완화 및 지지 요법 평가

이 연구의 목적은 SMA 유형 1 환자의 지지 및 완화 치료의 질을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

척추 근육 위축 유형 I(SMA I)은 SMA의 가장 심각한 형태입니다. 유아기에 나타나며 2세에 사망한다. 실제로 이 병리를 치료할 수 있는 치료법은 없습니다. 내원 시점부터 사망할 때까지 지원과 도움이 제공되어야 하며 일반적으로 이 기간은 약 두 달 정도로 매우 짧습니다. 의료 경험에 따라 그리고 때로는 가족 자원 및 가치의 차이와 결합하여 의료 관행의 변화가 나타났습니다. 이 연구의 목적은 환자와 그 가족의 요구, 의료 관행을 평가하고 이 질병의 자연사를 가진 SMA 유형 1 환자 집단을 설명하는 것입니다. 이를 위해 후속 일지가 작성되며, 이 일지는 환자와 함께 일하는 가족 및 다른 개업의에 의해 작성됩니다. 신체적 징후, 모든 치료 선택 및 조치, 통증 및 치료 평가. 이 후속 일지의 특별한 부분은 의사가 환자 사망 후 사망 시 사용된 모든 약물과 사망 상태에 대해 작성합니다. 환자가 사망한 지 1년이 지나면 심리학자가 아이의 부모에게 설문지를 제안합니다. 이 설문지는 후속 일지의 이점, 진단 전략, 평가 및 모니터링에 대한 권장 사항, SMA 유형 1의 치료 개입에 제공할 개선 사항을 평가합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

39

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Necker Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1일 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 1 미만의 SMA 유형 1
  • 유전자 확인

제외 기준:

  • 유전자 확인 없음
  • 1년 이상 SMA 유형 1

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 지원_케어
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 지지 및 완화 치료
후속 일지는 가족과 환자와 함께 일하는 다른 개업의에 의해 작성됩니다. 환자가 사망한 지 1년이 지나면 심리학자가 아이의 부모에게 설문지를 제안합니다.
다른: 후속 일지 및 설문지
후속 일지는 가족과 환자와 함께 일하는 다른 개업의에 의해 작성됩니다. 환자가 사망한 지 1년이 지나면 심리학자가 아이의 부모에게 설문지를 제안합니다.
다른 이름들:
  • 지지 및 완화 치료

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
%O2
기간: 2년까지
치료의 정량적 평가 : 산소 요법 및 침습적 환기
2년까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
진료 관행에 대한 질적 평가
기간: 2년까지
반질적 분석 방법에 의해 원격으로 완료된 반구조화된 설문지의 분석. 제안된 솔루션에 대한 부모 및 만족 기준 또는 비대면이 직면한 주요 과제를 식별합니다.
2년까지
영양상태 평가
기간: 2년까지
진료의 정량적 평가 : 영양상태 및 경장영양
2년까지
정형외과 시설 평가
기간: 2년까지
치료의 정량적 평가 : 운동 요법 및 정형외과 시설
2년까지
편안함 평가
기간: 2년까지
진료의 정량적 평가 : 진통제 및 진정제 진료 기준
2년까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

수사관

  • 연구 의자: Isabelle Desguerre, MD, PhD, Necker Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2012년 6월 1일

기본 완료 (실제)

2018년 6월 11일

연구 완료 (실제)

2018년 6월 11일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 7월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 5월 22일

처음 게시됨 (추정)

2013년 5월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 7월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 7월 1일

마지막으로 확인됨

2019년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • P110135
  • 2012-A00024-39 (기재: ID-RCB)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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