Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Palliative Care bei Spinaler Muskelatrophie (SMA) 1 (ASI1)

5. September 2025 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Bewertung der palliativen und unterstützenden Versorgung bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1

Der Zweck dieser Studie ist es, die Qualität der unterstützenden und palliativen Versorgung für SMA-Typ-1-Patienten zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Spinale Muskelatrophie Typ I (SMA I) ist die schwerste Form von SMA. Es tritt im Säuglingsalter auf und der Tod tritt nach 2 Jahren ein. Es gibt eigentlich keine heilende Behandlung für diese Pathologie. Unterstützung und Hilfe müssen vom Zeitpunkt der Vorstellung bis zum Tod geleistet werden, und normalerweise ist dieser Zeitraum recht kurz, etwa ein paar Monate. Je nach medizinischer Erfahrung und manchmal verbunden mit Unterschieden in den familiären Ressourcen und Werten sind Unterschiede in der medizinischen Praxis zu beobachten. Ziel der Studie ist es, die Bedürfnisse der Patienten und ihrer Familien sowie der Arztpraxen zu evaluieren und eine Kohorte von SMA-Typ-1-Patienten mit dem natürlichen Krankheitsverlauf zu beschreiben. Dazu wird ein Follow-up-Tagebuch geführt, und dieses Tagebuch wird von den Familien und den verschiedenen Ärzten, die mit dem Patienten arbeiten, vervollständigt. Darin werden vermerkt: körperliche Anzeichen, alle therapeutischen Entscheidungen und Maßnahmen, Bewertung der Schmerzen und Behandlungen. Ein spezieller Teil dieses Nachsorgetagebuchs wird von den Ärzten nach dem Tod des Patienten mit allen zum Zeitpunkt des Todes verwendeten Medikamenten und den Todesbedingungen ausgefüllt. Ein Jahr nach dem Tod des Patienten wird den Eltern des Kindes von einem Psychologen ein Fragebogen vorgeschlagen. Dieser Fragebogen wird den Nutzen des Follow-up-Tagebuchs und die Verbesserungen der diagnostischen Strategien, Empfehlungen für die Bewertung und Überwachung sowie therapeutische Interventionen bei SMA Typ 1 abschätzen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

39

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Necker Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Tag bis 1 Jahr (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • SMA Typ 1 unter 1 an
  • Genetische Bestätigung

Ausschlusskriterien:

  • Keine genetische Bestätigung
  • SMA Typ 1 über 1 Jahr

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Unterstützende Pflege
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Unterstützende und palliative Pflege
Ein Follow-up-Tagebuch wird von den Familien und den verschiedenen Praktikern abgeschlossen, die mit dem Patienten arbeiten. Ein Jahr nach dem Tod des Patienten wird der Eltern des Kindes von einem Psychologen ein Fragebogen vorgeschlagen.
Sonstiges: Follow-up-Tagebuch und Fragebogen
Ein Follow-up-Tagebuch wird von den Familien und den verschiedenen Ärzten, die mit dem Patienten arbeiten, geführt. Ein Jahr nach dem Tod des Patienten wird den Eltern des Kindes von einem Psychologen ein Fragebogen vorgeschlagen.
Andere Namen:
  • Unterstützende und palliative Pflege

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
%O2
Zeitfenster: bis 2 Jahre
Quantitative Bewertung der Versorgung: Sauerstofftherapie und invasive Beatmung
bis 2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Qualitative Evaluation der Pflegepraktiken
Zeitfenster: bis 2 Jahre
Analyse des halbstrukturierten Fragebogens, der ferngesteuert mit halbqualitativen Analysemethoden ausgefüllt wurde. Identifizierung der wichtigsten Herausforderungen, denen sich Eltern gegenübersehen, und Zufriedenheitskriterien oder Nichtangesichts der vorgeschlagenen Lösungen.
bis 2 Jahre
Bewertung des Ernährungszustands
Zeitfenster: bis 2 Jahre
Quantitative Bewertung der Pflege: Ernährungszustand und enterale Ernährung
bis 2 Jahre
Bewertung orthopädischer Einrichtungen
Zeitfenster: bis 2 Jahre
Quantitative Bewertung der Pflege: Bewegungstherapie und orthopädische Einrichtung
bis 2 Jahre
Bewertung des Komforts
Zeitfenster: bis 2 Jahre
Quantitative Bewertung der Versorgung: Kriterium für die Versorgung mit Schmerzmitteln und Beruhigungsmitteln
bis 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Mitarbeiter

Unité de Recherche Clinique Necker Cochin, France

Ermittler

  • Studienstuhl: Isabelle Desguerre, MD, PhD, Necker Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juni 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. Juni 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. Juni 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Juli 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Mai 2013

Zuerst gepostet (Geschätzt)

24. Mai 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

11. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • P110135
  • 2012-A00024-39 (Registrierungskennung: ID-RCB)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren