Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Paliativní péče u spinální svalové atrofie (SMA) 1 (ASI1)

5. září 2025 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Hodnocení paliativní a podpůrné péče u pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA) 1. typu

Účelem této studie je zhodnotit kvalitu podpůrné a paliativní péče u pacientů se SMA 1. typu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Spinální svalová atrofie typu I (SMA I) je nejzávažnější formou SMA. Projevuje se v kojeneckém věku a smrt nastává do 2 let. Ve skutečnosti neexistuje žádná kurativní léčba této patologie. Podpora a pomoc musí být poskytnuta od okamžiku prezentace až do smrti a obvykle je tato doba poměrně krátká, asi několik měsíců. V lékařské praxi byly vidět rozdíly v závislosti na lékařské zkušenosti a někdy spojené s rozdíly v rodinných zdrojích a hodnotách. Cílem studie je zhodnotit potřeby pacientů a jejich rodin, lékařskou praxi a popsat kohortu pacientů se SMA typu 1 s přirozenou anamnézou tohoto onemocnění. Za tímto účelem bude veden kontrolní deník a tento deník vyplní rodiny a různí praktici pracující s pacientem. Budou v něm zaznamenány: fyzické příznaky, všechny terapeutické volby a akce, hodnocení bolesti a léčby. Zvláštní část tohoto navazujícího deníku vyplní lékaři po smrti pacienta se všemi léky užívanými v době smrti a podmínkami smrti. Rok po úmrtí pacienta navrhne psycholog rodičům dítěte dotazník. Tento dotazník odhadne přínos sledovacího deníku a zlepšení diagnostických strategií, doporučení pro hodnocení a monitorování a terapeutických intervencí u SMA typu 1.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

39

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Necker Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 den až 1 rok (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • SMA typ 1 pod 1 an
  • Genetické potvrzení

Kritéria vyloučení:

  • Žádné genetické potvrzení
  • SMA typu 1 nad 1 rok

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Podpůrná a paliativní péče
Následný deník dokončí rodiny a různí odborníci pracující s pacientem. Jeden rok po smrti pacienta bude psycholog navržen dotazník rodičům dítěte.
Jiný: Navazující deník a dotazník
Rodiny a různí praktici, kteří s pacientem pracují, vyplní následný deník. Rok po úmrtí pacienta navrhne psycholog rodičům dítěte dotazník.
Ostatní jména:
  • Podpůrná a paliativní péče

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
% O2
Časové okno: do 2 let
Kvantitativní hodnocení péče: oxygenoterapie a invazivní ventilace
do 2 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvalitativní hodnocení postupů péče
Časové okno: do 2 let
Analýza polostrukturovaného dotazníku doplněná dálkově metodami semikvalitativní analýzy. Identifikace hlavních výzev, kterým rodiče čelí, a kritérií spokojenosti nebo netváří v tvář navrhovaným řešením.
do 2 let
Hodnocení nutričního stavu
Časové okno: do 2 let
Kvantitativní hodnocení péče : nutriční stav a enterální výživa
do 2 let
Hodnocení ortopedických zařízení
Časové okno: do 2 let
Kvantitativní hodnocení péče : kineziterapeutické a ortopedické pracoviště
do 2 let
Hodnocení komfortu
Časové okno: do 2 let
kvantitativní hodnocení péče: kritérium pro péči o analgetika a sedativa
do 2 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Spolupracovníci

Unité de Recherche Clinique Necker Cochin, France

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Isabelle Desguerre, MD, PhD, Necker Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2012

Primární dokončení (Aktuální)

11. června 2018

Dokončení studie (Aktuální)

11. června 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. července 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. května 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

24. května 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

11. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • P110135
  • 2012-A00024-39 (Identifikátor registru: ID-RCB)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit