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후기 발병 폼페병 환자 및 효소 대체 요법을 받는 개인에서 클렌부테롤의 안전성 및 효능

2019년 6월 28일 업데이트: Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

후기 발병 폼페병 환자 및 효소 대체 요법을 받는 개인의 운동 기능에 대한 클렌부테롤의 안전성 및 효능에 대한 임상 조사

자금 출처 - FDA OOPD

이 연구의 목적은 효소 대체 요법(ERT)으로 치료받는 후기 발병 폼페병(LOPD) 환자의 운동 기능에 대한 클렌부테롤의 안전성과 효능을 조사하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 LOPD에서 보조 클렌부테롤에 대한 52주 I/II상 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구입니다(표 2, 섹션 6). 모든 피험자는 운동 기능 테스트를 위한 기준선을 설정하기 위해 0주 및 6주에 평가됩니다. 6주차에 대상자는 클렌부테롤 또는 위약에 3:2로 무작위 배정되고 12주차 및 18주차 방문 동안 안전성과 효능에 대해 평가됩니다. Investigational Drug Service는 연구 약물 또는 위약(캡슐화 정제)을 피험자에게 직접 제공함으로써 이중 눈가림을 유지할 것입니다. 약물(또는 위약)은 단계적 방식으로 6주차 방문에서 개시될 것이며(첫 번째는 1일 1회 및 이후 BID), 투여량은 AE 및 관련 감소를 최소화하기 위해 유사한 단계적 방식으로 12주차 방문 시 증가될 것이다. 모든 피험자는 연구에서 총 52주 후에 최종 방문을 위해 돌아올 것입니다.

치료 표준 측면에서, 피험자는 두 번의 임상 방문(피험자 및/또는 피험자의 보험 회사에 청구됨), 연구 약물의 시작 시(기준선) 및 연구 완료 시(52주)에 한 번 방문하게 됩니다. 연구 약물은 ERT 투약 후 약 1주일인 "오프 주" 동안 개시되도록 시도될 것이며, ERT는 연구 기간 내내 계속될 것이다. 그 후, 연구 방문은 "휴식 주"에 있을 것입니다. 6주, 12주 및 18주 방문은 대상자의 전반적인 건강 상태를 결정하고 운동 개선의 초기 징후를 측정하기 위한 연구 방문(대상자 및/또는 대상자의 보험 회사에 청구되지 않음)일 것입니다. 클렌부테롤의 초기 용량은 1주일 동안 매일 아침 경구당 40mcg이고, 이후 12주차 방문까지 다음 5주 동안 40mcg BID입니다. 경구당 40mcg BID가 내약성이 좋은 경우, 복용량은 1주 동안 매일 아침 80mcg/매일 저녁 40mcg로 증가한 다음 18주차 방문까지 다음 5주 동안 80mcg BID로 증가합니다. 80mcg BID가 18주차에 허용되는 경우 대상자는 52주차까지 해당 용량을 계속 투여합니다.

준수 여부는 6주차, 12주차 및 18주차 방문 시 논의될 것입니다. 피험자는 1주, 7주, 13주, 36주 및 52주 동안 전화 방문을 하고 준수 여부에 대해 논의합니다. 연구 약물(7주차) 및 용량 증량(13주차) 시작 후 첫 주 동안 매일 피험자에게 전화를 걸어 조기 종료로 이어질 수 있는 빠른 속박의 조기 부작용을 통해 피험자를 지원합니다. 규정 준수 여부를 모니터링하기 위해 36주차에 중간 전화가 있을 것입니다. 비순응, 연구 약물의 >6 용량 누락을 인정하는 피험자는 비순응으로 간주되어 연구에서 제외됩니다. 피험자는 근육 생검 후 3일째인 1주 및 52주 동안 호출됩니다. 모든 전화 통화는 AE를 검토합니다(표).

LOPD 환자의 ERT 동안 클렌부테롤 치료의 효능은 근육 및 폐 기능 검사를 1차 종점으로 평가합니다. 2차 종점인 소변 Glc4 바이오마커는 피험자가 기준선, 18주 및 52주에 평가될 때 모니터링됩니다. 향상된 CI-MPR-매개 GAA 섭취의 영향은 동시 β2 작용제 치료 전과 치료 동안 ERT로 치료된 LOPD를 가진 피험자의 근육 기능, 폐 기능 및 근육의 생화학적 교정을 비교함으로써 분석될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

17

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 혈중 산성 알파-글루코시다아제 분석 및 산성 알파-글루코시다아제 유전자 염기서열 분석에 의한 폼페병의 진단,
  2. 연령: 등록 시 18세 이상,
  3. 최소 52주 동안 표준 용량(2주마다 20mg/kg)으로 ERT를 받고,
  4. 피험자는 서면 동의를 할 수 있습니다.

제외 기준:

  1. 지속적인 침습적 환기(기관절개술 또는 기관내관을 통한)
  2. 38.2 C 이상의 열, 24시간에 1회 이상의 구토, 발작 또는 새로운 요법에 금기인 것으로 간주되는 기타 증상을 포함하여 등록 후 2주 이내에 임상적으로 관련된 질병.
  3. 만성심장질환(심근경색, 부정맥, 심근병증)
  4. 빈맥
  5. 발작 장애의 병력
  6. 갑상선 기능 항진증
  7. 갈색 세포종
  8. 임신
  9. 당뇨병의 역사
  10. 알부테롤, 레발부테롤(Xopenex), 비톨테롤(Tornalate), 피르부테롤(Maxair), 테르부탈린, 살메테롤(Serevent),
  11. 비표준 ERT 일정에 있는 환자 예를 들어, 2주마다 주입하는 것과 달리 매주 주입합니다.
  12. 지난 12개월 동안의 천식 치료.

  13. 다음 병용 약물의 사용은 연구 중에 금지됩니다.

    • 이뇨제(물약);
    • 디곡신(디기탈리스, 라녹신);
    • 아테놀롤(Tenormin), 메토프롤롤(Lopressor) 및 프로프라놀롤(Inderal)과 같은 베타-차단제;
    • 아미트립틸린(Elavil, Etrafon), 독세핀(Sinequan), 이미프라민(Janimine, Tofranil) 및 노르트립틸린(Pamelor)과 같은 삼환계 항우울제;
    • isocarboxazid(Marplan), phenelzine(Nardil), rasagiline(Azilect), selegiline(Eldepryl, Emsam) 또는 tranylcypromine(Parnate)과 같은 모노아민 옥시다제 억제제; 또는
    • albuterol, levalbuterol(Xopenex), bitolterol(Tornalate), pirbuterol(Maxair), terbutaline(Brethine, Bricanyl), salmeterol(Serevent), isoetherine(Bronkometer), metaproterenol(Alupent, Metaprel) 또는 isoproterenol(Isuprel Mistometer)과 같은 기타 기관지확장제 ).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 클렌부테롤
처음에는 일주일 동안 매일 아침 40mcg. 그런 다음 다음 5주 동안 40mcg BID로 늘립니다. 내약성이 있는 경우 일주일 동안 아침에 80mcg, 저녁에 40mcg로 증가합니다. 그런 다음 마지막 용량 증가는 52주차까지 80mcg BID입니다.
의약품: 클렌부테롤
다른 이름들:
  • 스피로펜트
위약 비교기: 위약 비교기
처음에는 일주일 동안 매일 아침 한 캡슐. 그런 다음 다음 5주 동안 1캡슐 BID로 늘립니다. 내약성이 있는 경우, 일주일 동안 아침에 2캡슐, 저녁에 1캡슐로 증량합니다. 그런 다음 마지막 용량 증가는 52주까지 캡슐 2개 BID입니다.
의약품: 위약
다른 이름들:
  • 캡슐

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
근육 관여의 악화를 반영하는 크레아틴 키나제(CK)의 변화가 있는 참가자 수
기간: 52주차까지 임의의 시점
정상 상한치의 2배를 초과하는 베이스라인 대비 CK의 >3배 증가로 정의되는 근육 침범 악화
52주차까지 임의의 시점
간 독성을 나타내는 아스파르트산아미노전이효소(AST), 알라닌전이효소(ALT) 및 빌리루빈의 변화가 있는 참가자 수
기간: 52주차까지 임의의 시점
각각의 기준선 값에서 AST 또는 ALT의 >3배 증가 및/또는 정상 상한치의 >3x의 직접, 간접 또는 총 빌리루빈 증가로 정의되는 간 독성
52주차까지 임의의 시점

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
6분 걷기 테스트의 변화
기간: 기준선, 18주차
연구 환자의 운동 내성을 평가합니다. 물리치료사가 시행하는 검사. 피험자들은 도움 없이 6분 동안 걸을 것을 요청받았다. 걸은 거리는 미터로 기록되었습니다.
기준선, 18주차
6분 걷기 테스트의 변화
기간: 기준선, 52주차
연구 환자의 운동 내성을 평가합니다. 물리치료사가 시행하는 검사. 피험자들은 도움 없이 6분 동안 걸을 것을 요청받았다. 걸은 거리는 미터로 기록되었습니다.
기준선, 52주차
폐기능 검사에서 강제 폐활량(FVC)의 변화
기간: 기준선, 18주차
강제 폐활량(FVC)은 폐 기능 검사 중에 내쉬는 공기의 총량입니다.
기준선, 18주차
폐기능 검사에서 강제 폐활량(FVC)의 변화
기간: 기준선, 52주차
강제 폐활량(FVC)은 폐 기능 검사 중에 내쉬는 공기의 총량입니다.
기준선, 52주차
소변 Glc4 바이오마커의 변화
기간: 기준선, 18주차
Glc4 바이오마커는 소변에서 측정되며 근육 글리코겐 함량과 관련이 있습니다. 이는 폼페병의 바이오마커 역할을 하는 비침습적 측정입니다.
기준선, 18주차
소변 Glc4 바이오마커의 변화
기간: 기준선, 52주차
기준선, 52주차
GSGC(보행, 계단, 가워, 의자에서 일어서기)
기간: 기준선, 18주 및 52주
GSGC는 기능적 상태와 시간 경과에 따른 총 운동 기능의 변화, 특히 임상적으로 관련된 변화를 측정하도록 설계된 기준 참조 평가입니다. 보행, 계단 오르기, Gower's Manuever, 의자에서 일어서기의 4가지 구성 요소로 구성됩니다. 최저 점수 4 = 정상 근육 기능, 최고 점수 27 = 운동 기능 테스트를 수행할 수 없음.
기준선, 18주 및 52주
빠른 운동 기능 테스트(QMFT)
기간: 기준선, 18주 및 52주
QMFT는 기능적 상태와 시간 경과에 따른 총 운동 기능의 변화, 특히 임상적으로 관련된 변화를 측정하도록 설계된 기준 참조 평가입니다. 16개의 운동 기능 테스트로 구성됩니다. 최저 점수 0 = 운동 기능 테스트를 수행할 수 없음, 최고 점수 64 = 정상 근육 기능.
기준선, 18주 및 52주
노년기 기능 및 장애 도구(LLFDI)
기간: 기준선, 18주차, 52주차
노년기 기능 및 장애 도구(Late-Life FDI)는 지역사회 거주 노인을 위한 평가 결과 도구입니다. 최고 점수 240 = 정상 기능 및 장애 없음, 최저 점수 0 = 낮은 수준의 생활 과제 참여 빈도.
기준선, 18주차, 52주차
예상 최대 흡기 압력(MIP)
기간: 기준선, 18주 및 52주
MIP는 횡경막의 약화를 포함한 흡기 근육 약화의 측정치입니다. MIP는 폼페병에서 감소하며 호흡근의 약화를 반영합니다.
기준선, 18주 및 52주
최대 호기압(MEP)
기간: 기준선, 18주 및 52주
MEP는 복부 근육 및 기타 호기 근육의 강도를 반영합니다.
기준선, 18주 및 52주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

수사관

  • 수석 연구원: Dwight d Koeberl, MD, PhD, Duke University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 9월 1일

기본 완료 (실제)

2016년 9월 2일

연구 완료 (실제)

2016년 9월 2일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 9월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 9월 11일

처음 게시됨 (추정)

2013년 9월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 7월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 6월 28일

마지막으로 확인됨

2019년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Pro00043680
  • R01FD004364 (미국 FDA 승인/계약)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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