소아 낭포성 섬유증 환자에서 경구 환원형 글루타티온 보충
성장 장애에 대한 소아 낭포성 섬유증에서 경구 감소된 글루타티온의 보충
낭포성 섬유증을 가진 많은 사람들은 성장 장애를 경험합니다. 그 이유는 명확하지 않지만 이러한 환자의 장 염증이 중요한 이유 중 하나인 것 같습니다. 글루타티온은 장과 폐의 정상적인 기능에 중요합니다. 글루타티온은 염증을 줄이고 점액을 묽게 만드는 기능을 합니다. 그러나 낭포성 섬유증에서는 글루타치온이 세포 내부에 갇히게 되어 세포 표면으로 이동하여 적절한 기능을 수행할 수 없습니다. 또한 글루타티온은 AIDS 및 암 환자의 영양 상태를 개선하는 것으로 나타났습니다.
연구자들은 낭포성 섬유증이 있는 소아에게 경구용 글루타티온을 보충하면 성장 장애를 개선할 수 있다고 가정합니다.
연구 개요
상세 설명
낭포성 섬유증(CF)은 주로 폐에 미치는 영향으로 알려져 있습니다. 그러나 CF를 가진 대부분의 개인의 경우 초기 징후는 폐가 아니라 위장관입니다. 많은 아이들이 성장 장애를 경험합니다. 만성 장염도 발생합니다. 연구에 따르면 폐 기능 점수는 체질량 지수(BMI) 및 CF의 체중 백분위수와 유의한 상관관계가 있습니다. 따라서 유아기에 CF의 위장 차원을 개선하기 위한 개입은 환자의 수명 동안 질병의 경과를 개선할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다. Cochrane Database 리뷰와 낭포성 섬유증 재단(Cystic Fibrosis Foundation)이 의뢰한 최근 리뷰 모두 현재의 영양 지침에 대한 공정한 증거만 발견했습니다. 따라서 현재 치료보다 더 효과적이고 덜 침습적인 CF 성장 부전 치료에 대한 절실한 필요성이 있습니다.
CF가 신체의 대부분의 세포에서 감소된 감소된 글루타티온(GSH) 유출과 관련이 있다는 발견은 이 질병의 병리생리학에 대한 새로운 시각을 제공합니다. GSH는 몇 가지 중요한 역할을 합니다. 가장 중요한 것은 다음과 같습니다. 1) 일차 수용성 항산화제; 2) 이황화 결합을 절단할 수 있는 점액 용해성; 및 3) 면역계 기능의 조절제. 산화 환원 비율(GSH:GSSG)과 총 글루타티온(GSH+GSSG) 사이의 관계와 염증의 시작은 연구 문헌에서 잘 확립되어 있습니다.
GSH는 또한 장의 상피 내막액의 중요한 구성 요소로서 장 점액을 얇게 유지하고 활성 산소 종으로부터 장 시스템을 보호하며 정상적인 상황에서 염증을 억제합니다. GSH는 AIDS 관련 악액질에 대한 FDA 승인 치료제입니다. CF에서 GSH 시스템 기능 장애에 대한 인식이 증가하고 위장 기능에서 GSH의 역할에 대한 확립된 연구 문헌과 CF가 아닌 상황에서 체중 증가는 CF 환자의 유아기 성장 장애에 대한 새로운 개입을 제안합니다. 특히 연구자들은 경구용 글루타티온이 소아 환자의 CF 성장 장애를 효과적으로 치료할 수 있다는 가설을 세웠습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Turin, 이탈리아
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
-다음 기준 중 하나에 의한 낭포성 섬유증의 진단: >60 땀 염화물 검사 또는 한 쌍의 유해한 DNA 낭포성 섬유증 막전도 조절자(CFTR) 돌연변이(Ambry 유전학, Genetech 또는 ARUP);
- 의사의 췌장 효소 처방에 의해 정의된 바와 같이 췌장이 불충분합니다.
제외 기준:
- 등록 전 6개월 동안 장폐색 또는 수술로 입원한 경우
- 등록 1개월 이내에 폐 악화 또는 경구 스테로이드 사용 또는 IV 항생제 사용,
- 시험 직전 12개월 이내에 GSH 또는 N-아세틸 시스테인(NAC)을 복용한 적이 있는 자,
- Burkholderia cepacia에 만성적으로 감염된
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 경구 감소된 l-글루타티온
치료는 일일 용량이 65mg/kg인 제약 등급 감소된 L-글루타티온(GSH)이었습니다.
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치료는 일일 용량이 65mg/kg인 제약 등급 감소된 L-글루타티온(GSH)이었습니다.
위약은 일일 용량이 65mg/kg인 구연산 칼슘이었습니다.
각 물질의 1일 투여량을 3회로 나누어 식사시간에 투여하였다.
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플라시보_COMPARATOR: 위약 구연산칼슘
위약은 일일 용량이 65mg/kg인 구연산 칼슘이었습니다.
각 물질의 1일 투여량을 3회로 나누어 식사시간에 투여하였다.
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일일 용량이 65mg/kg인 구연산 칼슘.
각 물질의 1일 투여량을 3회로 나누어 식사시간에 투여하였다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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3개월 후 체중 백분위수
기간: 3 개월
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성별 및 연령에 맞게 조정된 3개월 시점의 체중 백분위수
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3 개월
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신장 백분위수
기간: 3 개월
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성별 및 연령에 맞게 조정된 키 백분위수
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3 개월
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BMI 백분위수
기간: 3 개월
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성별 및 연령에 맞게 조정된 체질량 지수 백분위수.
2세 미만 참가자는 표준 BMI를 사용할 수 없습니다.
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3 개월
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BMI 백분위수
기간: 6 개월
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성별 및 연령에 맞게 조정된 체질량 지수 백분위수.
2세 미만의 참가자는 이용할 수 없습니다.
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6 개월
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가중치 백분위수
기간: 6 개월
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성별 및 연령에 맞게 조정된 체중 백분위수
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6 개월
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신장 백분위수
기간: 6 개월
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치료가 키 백분위 수를 개선했는지 결정하기 위해 연구 과정 동안 피험자를 측정했습니다.
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6 개월
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대변 칼프로텍틴
기간: 6 개월
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소화관 염증의 척도인 분변 칼프로텍틴을 측정하여 치료가 이러한 결과를 감소시키는지 확인했습니다.
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6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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강제 폐활량
기간: 3 개월
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강제 폐활량 퍼센트 예측
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3 개월
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FEV1
기간: 3 개월
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1초의 강제 호기량, 예상 백분율
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3 개월
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세균학
기간: 3 개월
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객담 또는 인후 면봉
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3 개월
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강제 폐활량
기간: 6 개월
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강제 폐활량의 예측 백분율.
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6 개월
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FEV1
기간: 6 개월
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1초의 강제 호기량, 예상 백분율.
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6 개월
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C 반응성 단백질(CRP)
기간: 6 개월
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CRP를 측정하여 이 테스트가 치료 과정 중에 떨어졌는지 확인했습니다.
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6 개월
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백혈구 수
기간: 6 개월
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치료가 이 테스트에 영향을 미치는지 확인하기 위해 연구 시작과 종료 시 백혈구 수를 측정했습니다.
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6 개월
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비타민 E
기간: 6 개월
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치료가 이 테스트에 영향을 미치는지 결정하기 위해 혈청 비타민 E 수치를 측정했습니다.
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6 개월
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알라닌 아미노전이효소(ALT)
기간: 6 개월
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간 기능이 연구 과정 동안 치료에 의해 영향을 받는지 결정하기 위해 ALT를 측정했습니다.
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6 개월
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세균학
기간: 6 개월
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객담 또는 인후 면봉
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6 개월
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복통의 빈도
기간: 6 개월
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질적 증상 평가의 일부; 1-4로 조정되었으며 4가 가장 빈번함
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6 개월
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복통의 심각도
기간: 6 개월
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질적 증상 평가의 일부; 1-4로 조정되었으며 4가 가장 심각함
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6 개월
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트림 빈도
기간: 6 개월
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질적 증상 평가의 일부; 1-4로 조정되었으며 4가 가장 빈번함
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6 개월
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트림의 심각도
기간: 6 개월
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질적 증상 평가의 일부; 1-4로 조정되었으며 4가 가장 심각함
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6 개월
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방귀의 빈도
기간: 6 개월
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질적 증상 평가의 일부; 1-4로 조정되었으며 4가 가장 빈번함
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6 개월
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방귀의 심각성
기간: 6 개월
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질적 증상 평가의 일부; 1-4로 조정되었으며 4가 가장 심각함
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6 개월
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식욕부진 빈도
기간: 6 개월
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질적 증상 평가의 일부; 1-4로 조정되었으며 4가 가장 빈번함
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6 개월
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식욕부진의 심각도
기간: 6 개월
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질적 증상 평가의 일부; 1-4로 조정되었으며 4가 가장 심각함
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6 개월
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배부품의 빈도
기간: 6 개월
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질적 증상 평가의 일부; 1-4로 조정되었으며 4가 가장 빈번함
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6 개월
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팽만감의 심각도
기간: 6 개월
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질적 증상 평가의 일부; 1-4로 조정되었으며 4가 가장 심각함
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6 개월
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메스꺼움의 빈도
기간: 6 개월
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질적 증상 평가의 일부; 1-4로 조정되었으며 4가 가장 빈번함
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6 개월
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메스꺼움의 심각도
기간: 6 개월
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질적 증상 평가의 일부; 1-4로 조정되었으며 4가 가장 심각함
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6 개월
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구토 빈도
기간: 6 개월
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질적 증상 평가의 일부; 1-4로 조정되었으며 4가 가장 빈번함
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6 개월
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구토의 심각도
기간: 6 개월
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질적 증상 평가의 일부; 1-4로 조정되었으며 4가 가장 심각함
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6 개월
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속 쓰림의 빈도
기간: 6 개월
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질적 증상 평가의 일부; 1-4로 조정되었으며 4가 가장 빈번함
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6 개월
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심장 화상의 심각도
기간: 6 개월
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질적 증상 평가의 일부; 1-4로 조정되었으며 4가 가장 심각함
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6 개월
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설사의 빈도
기간: 6 개월
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질적 증상 평가의 일부; 1-4로 조정되었으며 4가 가장 빈번함
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6 개월
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설사의 중증도
기간: 6 개월
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질적 증상 평가의 일부; 1-4로 조정되었으며 4가 가장 심각함
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6 개월
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하루 2회 이상의 배변 빈도
기간: 6 개월
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질적 증상 평가의 일부; 1-4로 조정되었으며 4가 가장 빈번함
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6 개월
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하루 2회 이상의 배변의 중증도
기간: 6 개월
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질적 증상 평가의 일부; 1-4로 조정되었으며 4가 가장 심각함
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6 개월
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주당 2회 미만의 배변 빈도
기간: 6 개월
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질적 증상 평가의 일부; 1-4로 조정되었으며 4가 가장 빈번함
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6 개월
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주당 배변 횟수 2회 미만의 중증도
기간: 6 개월
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질적 증상 평가의 일부; 1-4로 조정되었으며 4가 가장 심각함
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clark T Bishop, MD, Intermountain Health Care
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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