Orálisan csökkentett glutation pótlása cisztás fibrózisos gyermekeknél
Csökkentett glutation orális kiegészítése gyermekkori cisztás fibrózisban növekedési elégtelenség esetén
Sok cisztás fibrózisban szenvedő személy növekedési kudarcot szenved. Az okok nem világosak, de úgy tűnik, hogy ezeknél a betegeknél a bélgyulladás az egyik fontos ok. A glutation fontos a belek és a tüdő normál működéséhez. A glutation csökkenti a gyulladást és elvékonyítja a nyálkahártyát. A cisztás fibrózisban azonban a glutation beszorul a sejtek belsejébe, így nem tud eljutni a sejtek felszínére, és nem tudja ellátni megfelelő funkcióját. Ezenkívül kimutatták, hogy a glutation javítja az AIDS-ben és rákos betegek táplálkozási állapotát.
A kutatók azt feltételezik, hogy a cisztás fibrózisban szenvedő gyermekek orális glutation-pótlása javíthatja a növekedési kudarcot.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A cisztás fibrózis (CF) elsősorban pulmonális következményeiről ismert. Azonban a legtöbb CF-ben szenvedő egyénnél a legkorábbi megnyilvánulások nem tüdőben, hanem gyomor-bélrendszerben jelentkeznek. Sok gyermek tapasztal növekedési kudarcot. Krónikus bélgyulladás is kialakul. A kutatások azt is megállapították, hogy a tüdőfunkció pontszámok szignifikánsan korrelálnak a testtömeg-indexszel (BMI) és a CF-ben mért tömegszázalékkal. Ezért a CF gasztrointesztinális dimenziójának javítását célzó beavatkozások korai gyermekkorban képesek javítani a betegség lefolyását a beteg élete során. Mind a Cochrane Database áttekintése, mind a Cisztás Fibrózis Alapítvány által megrendelt közelmúltbeli felülvizsgálat csak tisztességes bizonyítékot talált a jelenlegi táplálkozási irányelvekre. Ezért égető szükség van a CF növekedési elégtelenség kezelésére, amely hatékonyabb és kevésbé invazív, mint a jelenlegi kezelések.
Az a felfedezés, hogy a CF a szervezet legtöbb sejtjéből a redukált glutation (GSH) jelentősen csökkent kiáramlásával jár, új perspektívát kínál a betegség patofiziológiájában. A GSH számos fontos szerepet játszik; a legfontosabbak közé tartoznak a következők: 1) elsődleges vízoldható antioxidáns; 2) nyálkaoldó, amely képes a diszulfid kötések elszakítására; és 3) az immunrendszer működésének szabályozója. A redox arány (GSH:GSSG) és a teljes glutation (GSH+GSSG) és a gyulladás kezdete közötti kapcsolat jól megalapozott a kutatási irodalomban.
A GSH a belek hámburkoló folyadékának is fontos összetevője, segít a bélnyálka vékonyodásának megőrzésében, védi a bélrendszert a reaktív oxigénfajták ellen, és normál körülmények között kordában tartja a gyulladást. A GSH az FDA által jóváhagyott kezelés az AIDS-szel kapcsolatos cachexia kezelésére. A GSH rendszer diszfunkciójának egyre növekvő felismerése CF-ben, valamint a GSH gasztrointesztinális működésben és súlygyarapodásban betöltött szerepére vonatkozó megalapozott kutatási irodalom, amely a CF-betegek korai gyermekkori növekedési elégtelenségének kezelésére utal. A kutatók konkrétan azt feltételezték, hogy az orális glutation hatékonyan kezelheti a CF növekedési elégtelenségét gyermekkorú betegeknél.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Turin, Olaszország
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
-Cisztás fibrózis diagnózisa a következő kritériumok valamelyikével: >60 verejték-klorid teszt vagy páros káros DNS cisztás fibrózis transzmembrán konduktancia szabályozó (CFTR) mutációk (Ambry genetics, Genetech vagy ARUP);
- Hasnyálmirigy-elégtelenség az orvos által felírt hasnyálmirigyenzimek alapján.
Kizárási kritériumok:
- bélelzáródás vagy műtét miatt kórházba került a felvételt megelőző hat hónapban;
- a beiratkozást követő egy hónapon belül tüdőgyulladást szenvedett, vagy orális szteroidot vagy intravénás antibiotikumot szedett,
- akik a vizsgálatot közvetlenül megelőző 12 hónapban GSH-t vagy N-acetil-ciszteint (NAC) szedtek,
- krónikusan fertőzött Burkholderia cepacia-val.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: NÉGYSZERES
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Orálisan csökkentett l-glutation
A kezelés gyógyszerészeti minőségű csökkentett L-glutation (GSH) volt, napi 65 mg/kg dózissal.
|
A kezelés gyógyszerészeti minőségű csökkentett L-glutation (GSH) volt, napi 65 mg/kg dózissal.
A placebo kalcium-citrát volt, napi 65 mg/kg dózissal.
Az egyes anyagok napi adagját három adagra osztották étkezés közben.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo kalcium-citrát
A placebo kalcium-citrát volt, napi 65 mg/kg dózissal.
Az egyes anyagok napi adagját három adagra osztották étkezés közben.
|
kalcium-citrát 65 mg/kg napi adaggal.
Az egyes anyagok napi adagját három adagra osztották étkezés közben.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Súlyszázalék 3 hónapos korban
Időkeret: 3 hónap
|
Súlyszázalék 3 hónapos korban, nemhez és életkorhoz igazítva
|
3 hónap
|
|
Magasság százalékos
Időkeret: 3 hónap
|
Nemhez és életkorhoz igazított magassági százalék
|
3 hónap
|
|
BMI százalékos
Időkeret: 3 hónap
|
A nemhez és életkorhoz igazított testtömeg-index százalékos.
A standard BMI nem érhető el 2 év alatti résztvevők számára
|
3 hónap
|
|
BMI százalékos
Időkeret: 6 hónap
|
A nemhez és életkorhoz igazított testtömeg-index százalékos.
2 éven aluli résztvevők számára nem elérhető.
|
6 hónap
|
|
Súlyszázalék
Időkeret: 6 hónap
|
Súlyszázalék, nemhez és életkorhoz igazítva
|
6 hónap
|
|
Magasság százalékos
Időkeret: 6 hónap
|
A vizsgálat során megmérték az alanyokat annak megállapítására, hogy a kezelés javította-e a testmagasság százalékos értékét.
|
6 hónap
|
|
Széklet Calprotectin
Időkeret: 6 hónap
|
A széklet kalprotektint, a bélgyulladás mértékét mérték annak megállapítására, hogy a kezelés csökkentette-e ezt az eredményt.
|
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kényszerített életképesség
Időkeret: 3 hónap
|
A kényszerített vitálkapacitás százalékos előrejelzése
|
3 hónap
|
|
FEV1
Időkeret: 3 hónap
|
Kényszerkilégzési térfogat egy másodpercnél, százalékos előrejelzés
|
3 hónap
|
|
Bakteriológia
Időkeret: 3 hónap
|
Vágott köpet vagy torok tampon
|
3 hónap
|
|
Kényszerített életképesség
Időkeret: 6 hónap
|
A kényszerített vitálkapacitás előrejelzett százaléka.
|
6 hónap
|
|
FEV1
Időkeret: 6 hónap
|
Kényszerkilégzési térfogat egy másodpercnél, százalékos előrejelzés.
|
6 hónap
|
|
C-reaktív fehérje (CRP)
Időkeret: 6 hónap
|
CRP-t mértek annak meghatározására, hogy ez a teszt a kezelés során elesett-e.
|
6 hónap
|
|
Fehérvérsejtszám
Időkeret: 6 hónap
|
A vizsgálat elején és végén megmérték a fehérvérsejtszámot annak megállapítására, hogy a kezelés befolyásolta-e ezt a tesztet.
|
6 hónap
|
|
E vitamin
Időkeret: 6 hónap
|
A szérum E-vitamin szintjét megmértük annak meghatározására, hogy a kezelés befolyásolta-e ezt a tesztet.
|
6 hónap
|
|
Alanin aminotranszferáz (ALT)
Időkeret: 6 hónap
|
Az ALT-értéket mértük annak megállapítására, hogy a májfunkciót befolyásolta-e a kezelés a vizsgálat során.
|
6 hónap
|
|
Bakteriológia
Időkeret: 6 hónap
|
Vágott köpet vagy torok tampon
|
6 hónap
|
|
A hasi fájdalom gyakorisága
Időkeret: 6 hónap
|
A kvalitatív tünetértékelés része; 1-től 4-ig skálázva, ahol a 4 a leggyakoribb
|
6 hónap
|
|
A hasi fájdalom súlyossága
Időkeret: 6 hónap
|
A kvalitatív tünetértékelés része; 1-től 4-ig skálázva, ahol a 4 a legsúlyosabb
|
6 hónap
|
|
Böfögés gyakorisága
Időkeret: 6 hónap
|
A kvalitatív tünetértékelés része; 1-től 4-ig skálázva, ahol a 4 a leggyakoribb
|
6 hónap
|
|
A böfögés súlyossága
Időkeret: 6 hónap
|
A kvalitatív tünetértékelés része; 1-től 4-ig skálázva, ahol a 4 a legsúlyosabb
|
6 hónap
|
|
A puffadás gyakorisága
Időkeret: 6 hónap
|
A kvalitatív tünetértékelés része; 1-től 4-ig skálázva, ahol a 4 a leggyakoribb
|
6 hónap
|
|
A puffadás súlyossága
Időkeret: 6 hónap
|
A kvalitatív tünetértékelés része; 1-től 4-ig skálázva, ahol a 4 a legsúlyosabb
|
6 hónap
|
|
Az étvágytalanság gyakorisága
Időkeret: 6 hónap
|
A kvalitatív tünetértékelés része; 1-től 4-ig skálázva, ahol a 4 a leggyakoribb
|
6 hónap
|
|
Az étvágytalanság súlyossága
Időkeret: 6 hónap
|
A kvalitatív tünetértékelés része; 1-től 4-ig skálázva, ahol a 4 a legsúlyosabb
|
6 hónap
|
|
A puffadás gyakorisága
Időkeret: 6 hónap
|
A kvalitatív tünetértékelés része; 1-től 4-ig skálázva, ahol a 4 a leggyakoribb
|
6 hónap
|
|
A puffadás súlyossága
Időkeret: 6 hónap
|
A kvalitatív tünetértékelés része; 1-től 4-ig skálázva, ahol a 4 a legsúlyosabb
|
6 hónap
|
|
Hányinger gyakorisága
Időkeret: 6 hónap
|
A kvalitatív tünetértékelés része; 1-től 4-ig skálázva, ahol a 4 a leggyakoribb
|
6 hónap
|
|
A hányinger súlyossága
Időkeret: 6 hónap
|
A kvalitatív tünetértékelés része; 1-től 4-ig skálázva, ahol a 4 a legsúlyosabb
|
6 hónap
|
|
Hányás gyakorisága
Időkeret: 6 hónap
|
A kvalitatív tünetértékelés része; 1-től 4-ig skálázva, ahol a 4 a leggyakoribb
|
6 hónap
|
|
A hányás súlyossága
Időkeret: 6 hónap
|
A kvalitatív tünetértékelés része; 1-től 4-ig skálázva, ahol a 4 a legsúlyosabb
|
6 hónap
|
|
Szívégés gyakorisága
Időkeret: 6 hónap
|
A kvalitatív tünetértékelés része; 1-től 4-ig skálázva, ahol a 4 a leggyakoribb
|
6 hónap
|
|
A szívégés súlyossága
Időkeret: 6 hónap
|
A kvalitatív tünetértékelés része; 1-től 4-ig skálázva, ahol a 4 a legsúlyosabb
|
6 hónap
|
|
A hasmenés gyakorisága
Időkeret: 6 hónap
|
A kvalitatív tünetértékelés része; 1-től 4-ig skálázva, ahol a 4 a leggyakoribb
|
6 hónap
|
|
A hasmenés súlyossága
Időkeret: 6 hónap
|
A kvalitatív tünetértékelés része; 1-től 4-ig skálázva, ahol a 4 a legsúlyosabb
|
6 hónap
|
|
Napi 2-nél több székletürítés gyakorisága
Időkeret: 6 hónap
|
A kvalitatív tünetértékelés része; 1-től 4-ig skálázva, ahol a 4 a leggyakoribb
|
6 hónap
|
|
Napi 2-nél több bélmozgás súlyossága
Időkeret: 6 hónap
|
A kvalitatív tünetértékelés része; 1-től 4-ig skálázva, ahol a 4 a legsúlyosabb
|
6 hónap
|
|
Heti 2-nél kevesebb bélmozgás gyakorisága
Időkeret: 6 hónap
|
A kvalitatív tünetértékelés része; 1-től 4-ig skálázva, ahol a 4 a leggyakoribb
|
6 hónap
|
|
Heti 2-nél kevesebb bélmozgás súlyossága
Időkeret: 6 hónap
|
A kvalitatív tünetértékelés része; 1-től 4-ig skálázva, ahol a 4 a legsúlyosabb
|
6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clark T Bishop, MD, Intermountain Health Care
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (BECSLÉS)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- FIMP/clin.stud/2010/1.
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Befejezve
-
Rabin Medical CenterIsmeretlenBleb Vascularity | Bleb Fibrosis | Trabeculectomiás kudarcIzrael
-
Altamash Institute of Dental MedicineBefejezveTumor | Pentoxifillin | Triamcinolon | E vitamin | Orális submucosa fibrosisPakisztán
-
Danish Breast Cancer Cooperative GroupDanish Cancer Society; Danish Center for Interventional Research in Radiation Oncology...ToborzásFájdalom | Halál | Sebhely | PROM | Telangiectasia | Helyi neoplazma kiújulása | Távolról áttétes rosszindulatú daganat | Fibrosis mell | A bőr depigmentációja/hiperpigmentációjaDánia, Svédország, Norvégia, Chile