편측 또는 양측 중증-심도 난청 환자에서 CGF166의 안전성, 내약성 및 효능
2021년 10월 7일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
중증-심도 난청 환자에서 IL(Intra Labyrinthine) CGF166의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 3부, 다기관, 공개 라벨, 단일 용량 연구
이 연구의 목표는 청력을 개선하기 위해 IL 주입을 통해 전달된 CGF166의 안전성, 내약성 및 잠재적 능력을 평가하는 것이었습니다.
CGF166은 인간 Atonal 전사 인자(Hath1)를 암호화하는 cDNA를 포함하는 재조합 아데노바이러스 5(Ad5) 벡터입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 CGF166의 안전성, 내약성 및 잠재적 효능과 중증-심도 편측 또는 양측 난청 환자의 관련 전달 절차를 평가했습니다.
자격이 있는 환자는 기록된 변동이 없는 청력 손실이 있어야 했습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
22
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- Novartis Investigative Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Novartis Investigative Site
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Novartis Investigative Site
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
연구의 모든 파트 A, B 및 C에 대해,
포함 기준:
- 평가를 수행하기 전에 사전 서면 동의를 얻어야 합니다.
연구의 모든 파트 A, B 및 C에 대해 수술하지 않은 귀에 온전한 전정 기능이 있는 중증에서 심도의 양측 청력 손실 또는 일측성 청력 손실이 있는 18세에서 75세까지의 남성 또는 여성 환자. 연구 귀에 변동이 없는 심도 청력 손실이 필요하며 다음과 같이 정의됩니다.
- 최소 11개월 전에 획득한 PTA의 10dB 이내의 PTA.
- 최소 11개월 이전 테스트의 20% 이내 단어 인식
- 후보 귀("연구용 귀"): ≤110dB HL의 0.5, 1, 2 및 4kHz 임계값의 순음 평균에 기반한 최소 잔존 청력
- 후보 귀("연구 귀"): 0.125 및 0.250kHz의 각 테스트 가능한 옥타브 주파수에 대해 ≥50dB HL의 순음 청력 임계값, 0.5~8kHz의 각 테스트 가능한 옥타브 주파수에 대해 ≥70dB HL 및 문장 인식 점수 ≤50% 상영중.
6. 전정 유발 근전위(VEMP)로 측정했을 때 적어도 한쪽 귀(비연구 귀)에서 온전한 전정 기능을 가진 환자 7. 연구의 요구 사항을 이해하고 준수하기 위해 조사자와 잘 의사소통할 수 있음 8. 6개월 이내 또는 내이 수술에 대한 적합성 확인을 위한 스크리닝 시 MRI 스캔 9. 연구에 참여하려면 환자의 체중이 최소 40kg 이상이어야 하며 체질량 지수(BMI) < 45kg/m2여야 합니다. BMI = 체중(kg) / [신장(m)]2
제외 기준:
- 달팽이관 무형성증과 같은 유전적/발달적 장애로 인한 청력 손실이 있는 환자
- 모든 시험 청력 평가를 철저히 검토한 후 수석 조사관이 판단한 기존 전음성 난청 또는 혼합성 난청이 있는 환자
- 연구 귀에 인공와우 이식 이력이 있는 환자
- 유모 세포 재생에 반응하지 않을 것으로 예상되는 다른 원인으로 인한 청력 손실, 예를 들어 기계적 외상, 중추 청각 병변 또는 청각 신경 부족
- 예를 들어 낭포성 섬유증 환자와 같이 연구 과정 동안 일상적인 요법으로 이독성 약물이 필요한 환자
- 외과의사 또는 마취 전문의가 결정한 계획된 수술 또는 마취에 대한 금기 사항
- 연구 귀의 이전 수술
- 인공와우 이식 또는 내이 수술에 적합하지 않음을 시사하거나 연구 청각 또는 전정 기능 검사에 대한 잠재적 간섭을 시사하는 만성 이염, 진주종, 고막 천공과 같은 모든 이과 병력
- 임산부
- 계획된 연구 마취에 대한 잠재적 금기 사항을 시사하는 비정상적인 활력 징후 및/또는 ECG
- 마취에 대한 과거의 심각한 부작용
- 메니에르병
- 머리와 목에 방사선 치료의 역사
- 최근 30일 이내 임상시험 참여자
- 환자 병력, 신체 검사 및 CBC를 기반으로 조사관이 판단한 면역 저하 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: CGF166 용량 20uL
단일 용량 볼륨 #1
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CGF166은 미로 내 주입을 통한 투여를 위한 인간 Atonal 전사 인자(Hath1) cDNA를 포함하는 재조합 아데노바이러스 5(Ad5) 벡터입니다.
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실험적: CGF166 용량 30 및 40 uL
단일 용량 볼륨 #2
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CGF166은 미로 내 주입을 통한 투여를 위한 인간 Atonal 전사 인자(Hath1) cDNA를 포함하는 재조합 아데노바이러스 5(Ad5) 벡터입니다.
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실험적: CGF166 용량 40uL
단일 용량 볼륨 #3
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CGF166은 미로 내 주입을 통한 투여를 위한 인간 Atonal 전사 인자(Hath1) cDNA를 포함하는 재조합 아데노바이러스 5(Ad5) 벡터입니다.
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실험적: CGF166 용량 60uL
단일 용량 볼륨 #4
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CGF166은 미로 내 주입을 통한 투여를 위한 인간 Atonal 전사 인자(Hath1) cDNA를 포함하는 재조합 아데노바이러스 5(Ad5) 벡터입니다.
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실험적: CFG166 용량 30uL
단일 용량 볼륨 #5
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CGF166은 미로 내 주입을 통한 투여를 위한 인간 Atonal 전사 인자(Hath1) cDNA를 포함하는 재조합 아데노바이러스 5(Ad5) 벡터입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용이 있는 참가자 수
기간: 52주차
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AE 표는 이 보고서의 부작용 섹션 아래에 있습니다.
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52주차
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부작용의 수
기간: 52주차
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AE 표는 이 보고서의 부작용 섹션 아래에 있습니다.
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52주차
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치료 전 값과 비교한 치료된 귀의 순음 청력검사 요약
기간: 29일, 57일, 85일, 113일, 141일, 169일, 358일, 537일, 600일
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주파수 0.125KHz에서 순음 청력 측정 공기 전도 역치 요약
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29일, 57일, 85일, 113일, 141일, 169일, 358일, 537일, 600일
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요약 순음 청력검사 시간 및 주파수에 따른 치료된 귀의 골전도 역치
기간: 29일, 57일, 85일, 113일, 141일, 169일, 358,537일, EoS
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시간별, 주파수별 순음청력도 골전도 역치 요약 0.250KHz
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29일, 57일, 85일, 113일, 141일, 169일, 358,537일, EoS
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마지막 연구 방문에 대한 빈도별 치료된 귀의 순음 청력 측정 공기 전도 역치의 기준선으로부터의 변화 요약
기간: 52주차
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마지막 연구 방문에 대한 빈도별 순음 청력 측정 기도 역치의 기준선으로부터의 변화 요약이 아래 표에 제시되어 있습니다.
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52주차
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마지막 연구 방문에 대한 빈도별 비치료 귀 순음 청력 측정 공기 전도 역치의 기준선으로부터의 변화 요약
기간: 52주차
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마지막 연구 방문에 대한 빈도에 의한 치료되지 않은 귀의 순음 청력 측정 기도 역치의 기준선으로부터의 변화 요약이 아래 표에 제시되어 있습니다.
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52주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전처리 값과 비교하여 뇌간 청각 유발 반응(BAER)의 변화가 있는 참가자 수
기간: 24개월
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BAER은 기준선 수준과 비교하여 임상적으로 유의미한 역치 개선에 대해 표준 기술로 평가되었습니다.
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24개월
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전처리 값과 비교하여 치료된 귀에서 전정 기능에 반응을 보인 참가자 수
기간: 24개월
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CGF166에 대한 전정 평가(두부 임펄스 테스트(HIT), 전정 유발 근육 전위(VEMP), 주관적 시각적 수직(SVV))에서의 반응.
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24개월
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연구 귀와 반대쪽 귀 사이에 CGF166 IL 주입 전후 청각 기능(음성 인식) 및 전정 기능의 변화가 있는 참가자 수
기간: 24개월
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치료 후 임상적으로 유의미한 음성 인식 개선(단어 및/또는 문장).
개별 청각 평가는 어음 청력 검사, AzBio 문장 검사, 자음 핵 자음 검사, 단어 인식, HINT(Hearing-in-Noise Test), BAER(Brainstem 청각 유발 반응 평가), DPOE(Distortion product otoacoustic emission test) 및 신발 상자 청력 검사였습니다. .
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 6월 23일
기본 완료 (실제)
2019년 12월 9일
연구 완료 (실제)
2019년 12월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 5월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 5월 6일
처음 게시됨 (추정)
2014년 5월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 10월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 10월 7일
마지막으로 확인됨
2021년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- CCGF166X2201
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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