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Seguridad, tolerabilidad y eficacia de CGF166 en pacientes con pérdida auditiva unilateral o bilateral de severa a profunda

7 de octubre de 2021 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un estudio de tres partes, multicéntrico, abierto, de dosis única para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de CGF166 intralaberíntico (IL) en pacientes con pérdida auditiva de severa a profunda

El objetivo del estudio fue evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la capacidad potencial de CGF166 administrado a través de la infusión de IL para mejorar la audición. CGF166 es un vector de adenovirus recombinante 5 (Ad5) que contiene un ADNc que codifica el factor de transcripción Atonal humano (Hath1).

Descripción general del estudio

Descripción detallada

Este estudio evaluó la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia potencial de CGF166 y los procedimientos de administración asociados en pacientes con pérdida auditiva unilateral o bilateral de severa a profunda. Los pacientes elegibles debían tener una pérdida auditiva no fluctuante documentada.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

22

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Novartis Investigative Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Novartis Investigative Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años a 71 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Para todas las Partes A, B y C del estudio,

Criterios de inclusión:

  1. Se debe obtener el consentimiento informado por escrito antes de realizar cualquier evaluación.
  2. Para todas las Partes A, B y C del estudio, pacientes masculinos o femeninos, de 18 a 75 años inclusive, con pérdida auditiva bilateral de severa a profunda o pérdida auditiva unilateral con función vestibular intacta en el oído no operado. Se requiere una pérdida auditiva de severa a profunda no fluctuante para el oído del estudio y se define como:

    • PTA dentro de 10 dB del PTA obtenido al menos 11 meses antes.
    • Reconocimiento de palabras dentro del 20% de la prueba anterior al menos 11 meses antes
  3. Oído candidato ("oído de estudio"): audición residual mínima basada en el promedio de tonos puros de umbrales de 0,5, 1, 2 y 4 kHz de ≤110 dB HL
  4. Oído candidato ("oído de estudio"): Umbrales audiométricos de tonos puros de ≥50 dB HL para cada frecuencia de octava comprobable de 0,125 y 0,250 kHz, ≥70 dB HL para cada frecuencia de octava comprobable de 0,5 a 8 kHz y puntajes de reconocimiento de frases ≤50 % en la proyección.

6. Pacientes con función vestibular intacta en al menos un oído (oído que no es del estudio) medido por potencial miogénico evocado vestibular (VEMP) 7. Capaz de comunicarse bien con el investigador, comprender y cumplir con los requisitos del estudio 8. Resonancia magnética dentro de los 6 meses o en la selección para confirmar la idoneidad para la cirugía del oído interno 9. Los pacientes deben pesar al menos 40 kg para participar en el estudio y deben tener un índice de masa corporal (IMC) <45 kg/m2. IMC = Peso corporal (kg) / [Altura (m)]2

Criterio de exclusión:

  1. Pacientes con pérdida auditiva causada por trastornos genéticos o del desarrollo, por ejemplo, aplasia de la cóclea
  2. Pacientes con pérdida auditiva conductiva existente o pérdida auditiva mixta según lo juzgado por el investigador principal luego de una revisión exhaustiva de todas las evaluaciones de la audiencia del juicio;
  3. Pacientes con antecedentes de implante coclear en el oído de estudio
  4. Pérdida auditiva debida a cualquier otra causa que no se esperaría que respondiera a la regeneración de las células ciliadas, por ejemplo, traumatismo mecánico o lesiones auditivas centrales o falta de un nervio auditivo
  5. Pacientes que requerirán medicamentos ototóxicos como terapia de rutina durante el transcurso del estudio, por ejemplo, pacientes con fibrosis quística
  6. Cualquier contraindicación a la cirugía o anestesia planeada según lo determine el cirujano o anestesiólogo
  7. Cirugía previa en el oído de estudio
  8. Cualquier antecedente otológico, como otitis crónica, colesteatoma, perforación de la membrana timpánica, que sugiera una mala candidatura para implante coclear o cirugía del oído interno o sugiera una posible interferencia con las pruebas de función auditiva o vestibular del estudio
  9. Mujeres embarazadas
  10. Signos vitales y/o ECG anormales que sugieran una posible contraindicación para la anestesia planificada del estudio
  11. Antecedentes de reacciones adversas graves a la anestesia
  12. La enfermedad de Meniere
  13. Antecedentes de radioterapia en la cabeza y el cuello.
  14. Participación en un ensayo clínico en los últimos 30 días
  15. Pacientes inmunocomprometidos, a juicio de los investigadores según el historial del paciente, el examen físico y el CBC

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: CGF166 dosis 20 uL
volumen de dosis única #1
CGF166 es un vector de adenovirus recombinante 5 (Ad5) que contiene el ADNc del factor de transcripción Atonal humano (Hath1) para la administración mediante infusión intralaberíntica
Experimental: CGF166 dosis 30 y 40 uL
dosis única volumen #2
CGF166 es un vector de adenovirus recombinante 5 (Ad5) que contiene el ADNc del factor de transcripción Atonal humano (Hath1) para la administración mediante infusión intralaberíntica
Experimental: CGF166 dosis 40 uL
volumen de dosis única #3
CGF166 es un vector de adenovirus recombinante 5 (Ad5) que contiene el ADNc del factor de transcripción Atonal humano (Hath1) para la administración mediante infusión intralaberíntica
Experimental: CGF166 dosis 60 uL
volumen de dosis única #4
CGF166 es un vector de adenovirus recombinante 5 (Ad5) que contiene el ADNc del factor de transcripción Atonal humano (Hath1) para la administración mediante infusión intralaberíntica
Experimental: CFG166 dosis 30 uL
Volumen de dosis única #5
CGF166 es un vector de adenovirus recombinante 5 (Ad5) que contiene el ADNc del factor de transcripción Atonal humano (Hath1) para la administración mediante infusión intralaberíntica

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: semana 52
Las tablas de EA se encuentran a continuación en la sección Eventos adversos de este informe.
semana 52
Número de eventos adversos
Periodo de tiempo: semana 52
Las tablas de EA se encuentran a continuación en la sección Eventos adversos de este informe.
semana 52
Resumen de la audiometría de tonos puros en el oído tratado en comparación con los valores previos al tratamiento
Periodo de tiempo: Días 29, 57, 85, 113, 141, 169, 358, 537, 600
Resumen de los umbrales de conducción aérea de la audiometría de tonos puros a una frecuencia de 0,125 KHz
Días 29, 57, 85, 113, 141, 169, 358, 537, 600
Resumen de los umbrales de conducción ósea de la audiometría de tonos puros en el oído tratado por tiempo y frecuencia
Periodo de tiempo: Días 29, 57, 85, 113, 141, 169, 358,537, EoS
Resumen de los umbrales de conducción ósea de la audiometría de tonos puros por tiempo y frecuencia 0,250 KHz
Días 29, 57, 85, 113, 141, 169, 358,537, EoS
Resumen del cambio desde el inicio en el umbral de conducción de aire de la audiometría de tonos puros del oído tratado por frecuencia para la última visita del estudio
Periodo de tiempo: Semana 52
El resumen del cambio desde el valor inicial en el umbral de conducción aérea de la audiometría de tonos puros por frecuencia para la última visita del estudio se presenta en la siguiente tabla.
Semana 52
Resumen del cambio desde el inicio en el umbral de conducción de aire de la audiometría de tonos puros del oído no tratado por frecuencia para la última visita del estudio
Periodo de tiempo: Semana 52
El resumen del cambio desde el valor inicial en el umbral de conducción aérea de la audiometría de tonos puros del oído no tratado por frecuencia para la última visita del estudio se presenta en la siguiente tabla.
Semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con cambios en las respuestas evocadas auditivas del tronco encefálico (BAER) en comparación con los valores previos al tratamiento
Periodo de tiempo: 24 meses
BAERs se evaluó con técnicas estándar para mejoras de umbral clínicamente significativas en comparación con los niveles de referencia.
24 meses
Número de participantes con respuesta en la función vestibular en el oído tratado en comparación con los valores previos al tratamiento
Periodo de tiempo: 24 meses
Respuesta en valoraciones vestibulares (Prueba de impulso cefálico (HIT), Potencial miogénico evocado vestibular (VEMP), Vertical visual subjetiva (SVV)) a CGF166.
24 meses
Número de participantes con cambios en las funciones auditivas (reconocimiento del habla) y funciones vestibulares antes y después de la infusión IL de CGF166 entre el oído del estudio y el oído contralateral
Periodo de tiempo: 24 meses
Mejora clínicamente significativa del reconocimiento del habla (palabra y/u oración) después del tratamiento. Las evaluaciones auditivas individuales fueron audiometría del habla, prueba de oración AzBio, prueba de consonante de núcleo consonante, reconocimiento de palabras, prueba de audición en ruido (HINT), evaluaciones de respuesta evocada auditiva del tronco cerebral (BAER), prueba de emisión otoacústica del producto de distorsión (DPOE) y audiometría de caja de zapatos. .
24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de junio de 2014

Finalización primaria (Actual)

9 de diciembre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

9 de diciembre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de mayo de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de mayo de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

7 de mayo de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de octubre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de octubre de 2021

Última verificación

1 de octubre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Indeciso

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.

La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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