Sikkerhet, tolerabilitet og effekt for CGF166 hos pasienter med ensidig eller bilateralt alvorlig til dyptgående hørselstap

For alle deler A, B og C av studien,

Inklusjonskriterier:

1. Skriftlig informert samtykke må innhentes før noen vurdering utføres.

2. For alle delene A, B og C av studien, mannlige eller kvinnelige pasienter, 18 til 75 år, inklusive, med alvorlig til dyptgående bilateralt hørselstap eller unilateralt hørselstap med intakt vestibulær funksjon i det ikke-operative øret. Ikke-fluktuerende alvorlig til dyp hørselstap er nødvendig for studieøret og er definert som:

   • PTA innenfor 10 dB fra PTA oppnådd minst 11 måneder tidligere.
   • Ordgjenkjenning innen 20 % av forrige test minst 11 måneder tidligere
3. Kandidatøre ("studieøre"): Minimal gjenværende hørsel basert på gjennomsnittlig ren tone på 0,5, 1, 2 og 4 kHz terskler på ≤110 dB HL
4. Kandidatøre ("studieøre"): Audiometriske terskler for ren tone på ≥50 dB HL for hver testbar oktavfrekvens på 0,125 og 0,250 kHz, ≥70 dB HL for hver testbar oktavfrekvens fra 0,5 til 8 kHz poengsum ≤50 % setningsgjenkjenning ved visning.

6. Pasienter med intakt vestibulær funksjon i minst ett øre (ikke-studieøre) målt ved vestibulært fremkalt myogent potensial (VEMP) 7. Kunne kommunisere godt med etterforskeren, forstå og etterkomme kravene i studien 8. MR-skanning innen 6 måneder eller ved screening for å bekrefte egnethet for indre ørekirurgi 9. Pasienter må veie minst 40 kg for å delta i studien, og må ha en kroppsmasseindeks (BMI) <45 kg/m2. BMI = Kroppsvekt (kg) / [Høyde (m)]2

Ekskluderingskriterier:

1. Pasienter med hørselstap forårsaket av genetiske/utviklingsforstyrrelser, for eksempel cochlea aplasia
2. Pasienter med eksisterende konduktivt hørselstap eller blandet hørselstap som bedømt av hovedetterforskeren etter en grundig gjennomgang av alle prøvens hørselsvurderinger;
3. Pasienter med en historie med cochleaimplantat i studieøret
4. Hørselstap på grunn av andre årsaker som ikke forventes å reagere på hårcelle-regenerering, for eksempel mekanisk traume eller sentrale auditive lesjoner eller mangel på en hørselsnerve
5. Pasienter som vil trenge ototoksiske legemidler som rutinebehandling i løpet av studien, for eksempel pasienter med cystisk fibrose
6. Enhver kontraindikasjon for den planlagte operasjonen eller anestesi som bestemt av kirurgen eller anestesilegen
7. Tidligere operasjon i studieøret
8. Enhver otologisk historie, slik som kronisk otitt, kolesteatom, perforering av trommehinnen, som tyder på dårlig kandidatur for cochleaimplantat eller indre ørekirurgi eller antyder potensiell interferens med studiets auditive eller vestibulære funksjonstester
9. Gravide kvinner
10. Unormale vitale tegn og/eller EKG som antyder potensiell kontraindikasjon for planlagt studieanestesi
11. Tidligere alvorlig bivirkning på anestesi
12. Menières sykdom
13. Historie om strålebehandling til hode og nakke
14. Deltakelse i en klinisk studie i løpet av de siste 30 dagene
15. Immunkompromitterte pasienter, som bedømt av etterforskerne basert på pasienthistorie, fysisk undersøkelse og CBC