Bezpečnost, snášenlivost a účinnost CGF166 u pacientů s jednostrannou nebo oboustrannou těžkou až hlubokou ztrátou sluchu

Pro všechny části A, B a C studie,

Kritéria pro zařazení:

1. Před provedením jakéhokoli posouzení je nutné získat písemný informovaný souhlas.

2. Pro všechny části A, B a C studie, mužské nebo ženské pacienty ve věku 18 až 75 let včetně, s těžkou až hlubokou oboustrannou ztrátou sluchu nebo jednostrannou ztrátou sluchu s neporušenou vestibulární funkcí na neoperovaném uchu. U studovaného ucha je vyžadována nekolísavá těžká až hluboká ztráta sluchu a je definována jako:

   • PTA v rozmezí 10 dB od PTA získaného alespoň před 11 měsíci.
   • Rozpoznávání slov do 20 % předchozího testu alespoň 11 měsíců předtím
3. Kandidátské ucho („studijní ucho“): Minimální zbytkový sluch na základě čistého tónového průměru prahových hodnot 0,5, 1, 2 a 4 kHz ≤110 dB HL
4. Kandidátské ucho („studijní ucho“): Audiometrické prahy čistého tónu ≥50 dB HL pro každou testovatelnou oktávovou frekvenci 0,125 a 0,250 kHz, ≥70 dB HL pro každou testovatelnou oktávovou frekvenci od 0,5 do 8 kHz a skóre rozpoznávání vět ≤50 % při screeningu.

6. Pacienti s neporušenou vestibulární funkcí alespoň v jednom uchu (nestudované ucho) měřeno pomocí vestibulárního evokovaného myogenního potenciálu (VEMP) 7. Schopní dobře komunikovat se zkoušejícím, rozumět požadavkům studie a dodržovat je 8. MRI sken do 6 měsíců nebo při screeningu k potvrzení vhodnosti pro operaci vnitřního ucha 9. Pacienti musí vážit alespoň 40 kg, aby se mohli zúčastnit studie, a musí mít index tělesné hmotnosti (BMI) < 45 kg/m2. BMI = Tělesná hmotnost (kg) / [Výška (m)]2

Kritéria vyloučení:

1. Pacienti se ztrátou sluchu způsobenou genetickými/vývojovými poruchami, např. aplazie hlemýždě
2. Pacienti se stávající převodní ztrátou sluchu nebo smíšenou ztrátou sluchu podle posouzení hlavního zkoušejícího po důkladném přezkoumání všech zkušebních hodnocení sluchu;
3. Pacienti s anamnézou kochleárního implantátu ve studovaném uchu
4. Ztráta sluchu z jakékoli jiné příčiny, u které se neočekává, že bude reagovat na regeneraci vláskových buněk, například mechanické trauma nebo centrální sluchové léze nebo nedostatek sluchového nervu
5. Pacienti, kteří budou potřebovat ototoxická léčiva jako rutinní terapii v průběhu studie, například pacienti s cystickou fibrózou
6. Jakékoli kontraindikace plánovaného chirurgického zákroku nebo anestezie, které určí chirurg nebo anesteziolog
7. Předchozí operace ve studovaném uchu
8. Jakákoli otologická anamnéza, jako je chronická otitida, cholesteatom, perforace bubínku, která naznačuje špatnou kandidaturu na kochleární implantát nebo operaci vnitřního ucha nebo naznačuje potenciální interferenci se studijními testy sluchové nebo vestibulární funkce
9. Těhotná žena
10. Abnormální vitální funkce a/nebo EKG, které naznačují potenciální kontraindikaci plánované anestezie ve studii
11. Minulá závažná nežádoucí reakce na anestezii
12. Meniérová nemoc
13. Historie radiační terapie hlavy a krku
14. Účast na klinickém hodnocení během posledních 30 dnů
15. Imunokompromitovaní pacienti, jak bylo hodnoceno výzkumnými pracovníky na základě pacientovy anamnézy, fyzického vyšetření a CBC