Prader-Willi 증후군에서 유트로핀의 효능 및 안전성 평가를 위한 연구

포함 기준:

1. 메틸화 PCR 유전자 검사로 확인된 소아 PWS 환자
2. 스크리닝 시 사춘기 전 소아 환자(Tanner's Pubertal stage I)
3. 스크리닝 전 hGH 치료를 받은 적이 없거나, hGH 치료 이력이 있는 경우 6개월 미만으로 hGH 치료를 받았고, 스크리닝 전 6개월에 최종 투여한 소아 환자
4. 스크리닝 시 갑상선 기능이 정상인 소아 환자 (호르몬 요법을 통해 기능이 정상인 경우도 허용)
5. 부모 또는 LAR이 임상시험의 목적, 방법, 효과 등에 대한 설명을 듣고 서면으로 동의서에 서명하고, 읽고 이해할 수 있는 경우 동의서에 서면으로 서명한 소아 환자 글쓰기.

제외 기준:

1. 스크리닝 시 PWS를 제외하고 다음과 같은 성장지연의 다른 원인을 동반한 소아환자

   : 만성 신부전(신장 이식을 받은 경우 포함), 실버-러셀 증후군, 터너 증후군, 세켈 증후군, 다운 증후군, 누난 증후군, 쿠싱 증후군, 선천성 감염, 정신질환, 만성쇠약성 질환 등

2. 악성종양이 있거나 스크리닝 시 악성종양 병력이 있는 소아 환자
3. 중증의 호흡곤란, 수면무호흡증이 있거나 스크리닝 시 원인 불명의 호흡기 감염 병력이 있는 소아 환자. 다만, 조사자의 판단에 따라 임상시험 참여 자격이 있는 것으로 확인된 경우에는 연구 참여를 허용하였다.
4. 스크리닝 시 공복 혈당 장애, 당뇨병 및 당뇨병성 망막병증이 있는 소아 환자
5. 스크리닝 시 성장률이 ≤1cm/년으로 골단이 폐쇄된 소아 환자
6. 스크리닝 시 hGH의 분비 및 작용에 영향을 미칠 수 있는 약물(에스트로겐, 안드로겐, 아나볼릭 스테로이드, 코르티코스테로이드, GnRH 유사체, 티록신, 아로마타제 억제제 등) 또는 항경련제 및 사이클로스포린을 투여받고 있는 소아 환자로서, 스크리닝 전 6개월 이내에 이들 중 어느 하나를 장기간 투여한 자(단, 티록신 제제를 4주 이상 안정용량으로 투여한 자[투여했음에도 불구하고 용량이 안정하다고 조사관이 판단한 경우에 한함] 소아 환자의 체중에 따라 변경 가능]을 임상 연구에 참여하도록 허용했습니다.)
7. 약물을 투여 중인 소아 환자(예: 스크리닝 시 주의력결핍 과잉행동장애(ADHD)를 포함한 과잉행동장애 치료를 위한 메틸페니데이트
8. 소마트로핀 또는 연구용 제품의 부형제(크레졸 또는 글리세롤)에 과민하거나 관련된 과민증 병력이 있는 소아 환자
9. 본 임상시험 등록 후 다른 임상시험에 참여했거나 본 임상시험 등록 전 3개월 이내에 다른 임상시험에 참여한 소아 환자
10. 기타 본 임상시험의 실시가 곤란하다고 연구자의 판단에 의하여 소아환자