Undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​Eutropin i Prader-Willi syndrom

Inklusionskriterier:

1. Pædiatriske patienter med PWS bekræftet ved methylering PCR genetisk testning
2. Præpubertale pædiatriske patienter (Tanner's Pubertal stadium I) ved screening
3. Pædiatriske patienter, der aldrig er blevet behandlet med hGH før screening, eller som var blevet behandlet med hGH i mindre end 6 måneder, hvis de havde en behandlingshistorie, og hvis sidste administration blev foretaget 6 måneder før screening
4. Pædiatriske patienter med normal skjoldbruskkirtelfunktion ved screening (dem med normal funktion gennem en hormonbehandling var tilladt.)
5. Pædiatriske patienter, hvis forældre eller LAR'er har underskrevet det informerede samtykke skriftligt efter at have modtaget forklaringen om formålet, metoden, virkningerne mv af den kliniske undersøgelse, og som også har underskrevet det informerede samtykke skriftligt, hvis de er i stand til at læse og forstå skrivning.

Ekskluderingskriterier:

1. Pædiatriske patienter, der ledsages af andre årsager til væksthæmning som følger bortset fra PWS ved screening

   : Kronisk nyresvigt (inklusive det tilfælde, hvor nyretransplantation er blevet gennemgået), Silver-Russell syndrom, Turners syndrom, Seckel syndrom, Downs syndrom, Noonan syndrom, Cushings syndrom, medfødte infektioner, psykiatriske lidelser, kroniske invaliderende sygdomme osv.

2. Pædiatriske patienter med malignitet eller tidligere malignitet ved screening
3. Pædiatriske patienter med alvorlig luftvejsforstyrrelse eller søvnapnø eller en historie med luftvejsinfektioner med en ukendt årsag ved screening. De, hvis tilstand var blevet bekræftet til at være berettiget til at deltage i den kliniske undersøgelse efter investigators vurdering, fik dog lov til at deltage i undersøgelsen.
4. Pædiatriske patienter med nedsat fastende glukose, diabetes og diabetisk retinopati ved screening
5. Pædiatriske patienter, hvis epifyser er lukkede med en væksthastighed på ≤1 cm/år ved screening
6. Pædiatriske patienter, som får et lægemiddel, der kan have en effekt på sekretionen og virkningerne af hGH (østrogen, androgen, anabolske steroider, kortikosteroider, GnRH-analoger, thyroxin, aromatasehæmmere osv.) eller antikonvulsiva og cyclosporin ved screening og har blevet administreret nogen af ​​dem i en længere periode inden for 6 måneder før screening (Men dem, der har fået et thyroxinpræparat i ≥4 uger i en stabil dosis [tilladt, hvis investigatoren fastslår, at dosis er stabil, selvom den kan ændres baseret på vægten af ​​den pædiatriske patient] fik lov til at deltage i den kliniske undersøgelse.)
7. Pædiatriske patienter, der får et lægemiddel (f. methylphenidat) til behandling af hyperaktivitetsforstyrrelser, herunder opmærksomhedsunderskud hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD) ved screening
8. Pædiatriske patienter, der er overfølsomme over for somatropin eller ethvert hjælpestof i forsøgsproduktet (cresol eller glycerol), eller som har en relevant overfølsomhedshistorie
9. Pædiatriske patienter, der har deltaget i andre kliniske undersøgelser efter at have deltaget i denne undersøgelse, eller som havde deltaget i andre kliniske undersøgelser inden for 3 måneder før optagelsen i denne kliniske undersøgelse
10. Pædiatriske patienter, hvor denne kliniske undersøgelse anses for at være vanskelig at udføre af andre årsager efter investigators vurdering