Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti Eutropinu u Prader-Williho syndromu

Kritéria pro zařazení:

1. Pediatričtí pacienti s PWS potvrzeným metylačním PCR genetickým vyšetřením
2. Prepubertální dětští pacienti (Tannerovo Pubertální stadium I) při screeningu
3. Pediatričtí pacienti, kteří nikdy nebyli léčeni hGH před screeningem nebo kteří byli léčeni hGH po dobu kratší než 6 měsíců, pokud měli léčebnou anamnézu, a jejichž poslední podání bylo provedeno 6 měsíců před screeningem
4. Pediatričtí pacienti s normální funkcí štítné žlázy při screeningu (Ti s normální funkcí prostřednictvím hormonální terapie byli přípustní.)
5. Pediatričtí pacienti, jejichž rodiče nebo LAR písemně podepsali formulář informovaného souhlasu poté, co obdrželi vysvětlení o účelu, metodě, účincích atd. klinické studie, a kteří také písemně podepsali formulář informovaného souhlasu, pokud jsou schopni číst a rozumět psaní.

Kritéria vyloučení:

1. Pediatričtí pacienti, kteří jsou doprovázeni dalšími příčinami zpomalení růstu, s výjimkou PWS při screeningu

   : Chronické selhání ledvin (včetně případu, kdy byla provedena transplantace ledvin), Silver-Russellův syndrom, Turnerův syndrom, Seckelův syndrom, Downův syndrom, Noonanův syndrom, Cushingův syndrom, vrozené infekce, psychiatrické poruchy, chronická invalidizující onemocnění atd.

2. Pediatričtí pacienti s malignitou nebo malignitou v anamnéze při screeningu
3. Pediatričtí pacienti se závažnými respiračními poruchami nebo spánkovou apnoe nebo s anamnézou respiračních infekcí s neznámou příčinou při screeningu. Nicméně těm, jejichž stav byl potvrzen jako způsobilý k účasti v klinické studii na základě posouzení zkoušejícího, bylo umožněno se studie zúčastnit.
4. Pediatričtí pacienti s poruchou glykémie nalačno, diabetem a diabetickou retinopatií při screeningu
5. Pediatričtí pacienti, jejichž epifýzy jsou při screeningu uzavřené s rychlostí růstu ≤ 1 cm/rok
6. Pediatričtí pacienti, kterým je podáván jakýkoli lék, který může mít vliv na sekreci a působení hGH (estrogen, androgen, anabolické steroidy, kortikosteroidy, analogy GnRH, tyroxin, inhibitory aromatázy atd.) nebo antikonvulziva a cyklosporin při screeningu a mají jim byl podáván kterýkoli z nich po dlouhou dobu během 6 měsíců před screeningem (Nicméně ti, kterým byl podáván tyroxinový přípravek po dobu ≥ 4 týdnů ve stabilní dávce [přípustné v případě, že zkoušející určí, že dávka je stabilní, i když je proměnná na základě hmotnosti dětského pacienta] bylo umožněno účastnit se klinické studie.)
7. Pediatričtí pacienti, kterým je podáván jakýkoli lék (např. methylfenidát) pro léčbu poruch hyperaktivity včetně poruchy pozornosti s hyperaktivitou (ADHD) při screeningu
8. Pediatričtí pacienti, kteří jsou přecitlivělí na somatropin nebo kteroukoli pomocnou látku hodnoceného přípravku (kresol nebo glycerol) nebo kteří mají v anamnéze relevantní hypersenzitivitu
9. Pediatričtí pacienti, kteří se účastnili jakýchkoli jiných klinických studií po zařazení do této studie nebo kteří se účastnili jakýchkoli jiných klinických studií během 3 měsíců před zařazením do této klinické studie
10. Pediatričtí pacienti, u kterých se tato klinická studie považuje za obtížně proveditelnou z jakýchkoli jiných důvodů na základě posouzení zkoušejícího