Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo eutropiny w zespole Pradera-Williego

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjenci pediatryczni z PWS potwierdzonym badaniem genetycznym metylacji PCR
2. Pacjenci pediatryczni przed okresem dojrzewania (stadium dojrzewania Tannera I) podczas badań przesiewowych
3. Pacjenci pediatryczni, którzy nigdy nie byli leczeni hGH przed badaniem przesiewowym lub byli leczeni hGH przez mniej niż 6 miesięcy, jeśli byli leczeni w przeszłości i których ostatnie podanie miało miejsce 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
4. Pacjenci pediatryczni z prawidłową czynnością tarczycy podczas badania przesiewowego (Dopuszczalne były osoby z prawidłową czynnością tarczycy po terapii hormonalnej).
5. Pacjenci pediatryczni, których rodzice lub LAR podpisali formularz świadomej zgody na piśmie po otrzymaniu wyjaśnienia dotyczącego celu, metody, efektów itp. badania klinicznego i którzy również podpisali formularz świadomej zgody na piśmie, jeśli są w stanie czytać i rozumieć pismo.

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjenci pediatryczni, którym towarzyszą inne przyczyny opóźnienia wzrostu, z wyjątkiem PWS podczas badań przesiewowych

   : Przewlekła niewydolność nerek (w tym przypadek, w którym wykonano przeszczep nerki), zespół Silvera-Russella, zespół Turnera, zespół Seckela, zespół Downa, zespół Noonana, zespół Cushinga, infekcje wrodzone, zaburzenia psychiczne, przewlekłe choroby wyniszczające itp.

2. Pacjenci pediatryczni z nowotworem złośliwym lub nowotworem złośliwym w wywiadzie podczas badań przesiewowych
3. Pacjenci pediatryczni z ciężkimi zaburzeniami oddychania lub bezdechem sennym lub infekcjami dróg oddechowych o nieznanej przyczynie w wywiadzie przesiewowym. Jednak ci, których stan został potwierdzony jako kwalifikujący się do udziału w badaniu klinicznym na podstawie oceny badacza, zostali dopuszczeni do udziału w badaniu.
4. Pacjenci pediatryczni z nieprawidłowym stężeniem glukozy na czczo, cukrzycą i retinopatią cukrzycową podczas badań przesiewowych
5. Pacjenci pediatryczni z zamkniętymi nasadami kości przy tempie wzrostu ≤1 cm/rok podczas badania przesiewowego
6. Pacjenci pediatryczni, którym podczas badań przesiewowych podaje się jakiekolwiek leki, które mogą mieć wpływ na wydzielanie i działanie hGH (estrogeny, androgeny, sterydy anaboliczne, kortykosteroidy, analogi GnRH, tyroksyna, inhibitory aromatazy itp.) lub leki przeciwdrgawkowe i cyklosporyny, u których którymkolwiek z nich podawano przez dłuższy czas w ciągu 6 miesięcy przed skriningiem (Jednak osoby, którym podawano preparat tyroksyny przez ≥4 tygodnie w stabilnej dawce [dopuszczalne, jeśli badacz ustali, że dawka jest stabilna, mimo że jest zmienna w zależności od wagi pacjenta pediatrycznego] zostały dopuszczone do udziału w badaniu klinicznym.)
7. Pacjenci pediatryczni, którym podaje się jakikolwiek lek (np. metylofenidat) do leczenia zaburzeń nadpobudliwości ruchowej, w tym zespołu nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD) podczas badań przesiewowych
8. Pacjenci pediatryczni z nadwrażliwością na somatropinę lub którąkolwiek substancję pomocniczą badanego produktu (krezol lub glicerol) lub z nadwrażliwością w wywiadzie
9. Pacjenci pediatryczni, którzy brali udział w jakichkolwiek innych badaniach klinicznych po włączeniu do tego badania lub którzy brali udział w innych badaniach klinicznych w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do tego badania klinicznego
10. Pacjenci pediatryczni, u których przeprowadzenie tego badania klinicznego jest trudne z jakichkolwiek innych powodów według oceny badacza