Studie om de werkzaamheid en veiligheid van Eutropin bij het Prader-Willi-syndroom te beoordelen

Inclusiecriteria:

1. Pediatrische patiënten met PWS bevestigd door methylatie PCR genetische testen
2. Prepuberale pediatrische patiënten (Tanner's Pubertal stadium I) bij screening
3. Pediatrische patiënten die nog nooit met hGH zijn behandeld voorafgaand aan de screening, of die minder dan 6 maanden met hGH zijn behandeld als ze een voorgeschiedenis hadden, en van wie de laatste toediening 6 maanden voorafgaand aan de screening plaatsvond
4. Pediatrische patiënten met een normale schildklierfunctie bij screening (Degenen met een normale functie door een hormonale therapie waren toegestaan.)
5. Pediatrische patiënten van wie de ouders of LAR's het geïnformeerde toestemmingsformulier schriftelijk hebben ondertekend na ontvangst van de uitleg over het doel, de methode, de effecten enz. van de klinische studie, en die ook het geïnformeerde toestemmingsformulier schriftelijk hebben ondertekend als ze in staat zijn om te lezen en te begrijpen schrijven.

Uitsluitingscriteria:

1. Pediatrische patiënten die vergezeld gaan van andere oorzaken van groeiachterstand, behalve voor PWS bij screening

   : chronisch nierfalen (inclusief het geval waarbij niertransplantatie is ondergaan), syndroom van Silver-Russell, syndroom van Turner, syndroom van Seckel, syndroom van Down, syndroom van Noonan, syndroom van Cushing, aangeboren infecties, psychiatrische stoornissen, chronische slopende ziekten, enz.

2. Pediatrische patiënten met maligniteit of een voorgeschiedenis van maligniteit bij screening
3. Pediatrische patiënten met ernstige ademhalingsstoornissen of slaapapneu of een voorgeschiedenis van luchtweginfecties met een onbekende oorzaak bij screening. Degenen van wie de toestand was bevestigd om in aanmerking te komen voor deelname aan de klinische studie, op basis van het oordeel van de onderzoeker, mochten echter deelnemen aan de studie.
4. Pediatrische patiënten met verminderde nuchtere glucose, diabetes en diabetische retinopathie bij screening
5. Pediatrische patiënten bij wie de epifysen gesloten zijn met een groeisnelheid van ≤1 cm/jaar bij screening
6. Pediatrische patiënten die een geneesmiddel krijgen toegediend dat een effect kan hebben op de secretie en werking van hGH (oestrogeen, androgeen, anabole steroïden, corticosteroïden, GnRH-analogen, thyroxine, aromataseremmers, enz.) of anticonvulsiva en cyclosporine bij screening, en hebben gedurende een lange periode een van deze middelen hebben gekregen binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening (Degenen die gedurende ≥ 4 weken een thyroxinepreparaat hebben gekregen met een stabiele dosis [toegestaan ​​als de onderzoeker vaststelt dat de dosis stabiel is, ook al is veranderlijk op basis van het gewicht van de pediatrische patiënt] mochten deelnemen aan de klinische studie.)
7. Pediatrische patiënten die een geneesmiddel krijgen toegediend (bijv. methylfenidaat) voor de behandeling van hyperactiviteitsstoornissen waaronder aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit (ADHD) bij screening
8. Pediatrische patiënten die overgevoelig zijn voor somatropine of een van de hulpstoffen van het onderzoeksproduct (cresol of glycerol) of die een relevante voorgeschiedenis van overgevoeligheid hebben
9. Pediatrische patiënten die hebben deelgenomen aan enig ander klinisch onderzoek na inschrijving in dit onderzoek of die hebben deelgenomen aan enig ander klinisch onderzoek binnen 3 maanden voorafgaand aan deelname aan dit klinisch onderzoek
10. Pediatrische patiënten bij wie deze klinische studie om andere redenen als moeilijk wordt beschouwd, naar het oordeel van de onderzoeker