Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Eutropin nella sindrome di Prader-Willi

Criterio di inclusione:

1. Pazienti pediatrici con PWS confermati dal test genetico PCR di metilazione
2. Pazienti pediatrici in età prepuberale (stadio puberale I di Tanner) allo screening
3. Pazienti pediatrici che non sono mai stati trattati con hGH prima dello screening o che sono stati trattati con hGH per meno di 6 mesi se avevano una storia di trattamento e la cui ultima somministrazione è stata effettuata 6 mesi prima dello screening
4. Pazienti pediatrici con funzionalità tiroidea normale allo screening (quelli con funzionalità normale attraverso una terapia ormonale erano ammessi).
5. Pazienti pediatrici i cui genitori o LAR hanno firmato il modulo di consenso informato per iscritto dopo aver ricevuto la spiegazione circa lo scopo, il metodo, gli effetti, ecc. dello studio clinico e che hanno anche firmato il modulo di consenso informato per iscritto se sono in grado di leggere e comprendere scrivere.

Criteri di esclusione:

1. Pazienti pediatrici che sono accompagnati da altre cause di ritardo della crescita come segue ad eccezione della PWS allo screening

   : Insufficienza renale cronica (compreso il caso in cui si è stati sottoposti a trapianto renale), sindrome di Silver-Russell, sindrome di Turner, sindrome di Seckel, sindrome di Down, sindrome di Noonan, sindrome di Cushing, infezioni congenite, disturbi psichiatrici, malattie croniche debilitanti, ecc.

2. Pazienti pediatrici con tumore maligno o una storia di tumore maligno allo screening
3. Pazienti pediatrici con gravi disturbi respiratori o apnea notturna o anamnesi di infezioni respiratorie con causa sconosciuta allo screening. Tuttavia, coloro le cui condizioni erano state confermate idonee a partecipare allo studio clinico a giudizio dello sperimentatore sono state autorizzate a partecipare allo studio.
4. Pazienti pediatrici con ridotta glicemia a digiuno, diabete e retinopatia diabetica allo screening
5. Pazienti pediatrici le cui epifisi sono chiuse con un tasso di crescita di ≤1 cm/anno allo screening
6. Pazienti pediatrici a cui vengono somministrati farmaci che possono avere un effetto sulla secrezione e sulle azioni di hGH (estrogeni, androgeni, steroidi anabolizzanti, corticosteroidi, analoghi del GnRH, tiroxina, inibitori dell'aromatasi, ecc.) o anticonvulsivanti e ciclosporina allo screening, e hanno stato somministrato uno di essi per un lungo periodo di tempo nei 6 mesi precedenti lo screening (Tuttavia, coloro a cui è stata somministrata una preparazione di tiroxina per ≥4 settimane con una dose stabile [consentita nel caso in cui lo sperimentatore determini che la dose è stabile anche se è modificabile in base al peso del paziente pediatrico] sono stati autorizzati a partecipare allo studio clinico.)
7. Pazienti pediatrici a cui viene somministrato qualsiasi farmaco (ad es. metilfenidato) per il trattamento dei disturbi da iperattività incluso il disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD) allo screening
8. Pazienti pediatrici che sono ipersensibili alla somatropina o a qualsiasi eccipiente del prodotto sperimentale (cresolo o glicerolo) o che hanno una storia rilevante di ipersensibilità
9. Pazienti pediatrici che hanno partecipato a qualsiasi altro studio clinico dopo l'arruolamento in questo studio o che hanno partecipato a qualsiasi altro studio clinico entro 3 mesi prima dell'arruolamento in questo studio clinico
10. Pazienti pediatrici in cui questo studio clinico è considerato difficile da condurre per qualsiasi altro motivo a giudizio dello sperimentatore