Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de Eutropin en el síndrome de Prader-Willi

Criterios de inclusión:

1. Pacientes pediátricos con PWS confirmado por prueba genética de PCR de metilación
2. Pacientes pediátricos prepuberales (etapa I de la pubertad de Tanner) en la selección
3. Pacientes pediátricos que nunca hayan sido tratados con hGH antes de la selección, o que hayan sido tratados con hGH durante menos de 6 meses si tenían antecedentes de tratamiento, y cuya última administración se realizó 6 meses antes de la selección
4. Pacientes pediátricos con función tiroidea normal en la selección (se permitieron aquellos con función normal a través de una terapia hormonal).
5. Pacientes pediátricos cuyos padres o LAR firmaron el formulario de consentimiento informado por escrito después de recibir la explicación sobre el propósito, método, efectos, etc. del estudio clínico, y que también firmaron el formulario de consentimiento informado por escrito si son capaces de leer y comprender escribiendo.

Criterio de exclusión:

1. Pacientes pediátricos que están acompañados por otras causas de retraso del crecimiento de la siguiente manera, excepto PWS en la selección

   : Insuficiencia renal crónica (incluido el caso en que se haya realizado un trasplante renal), síndrome de Silver-Russell, síndrome de Turner, síndrome de Seckel, síndrome de Down, síndrome de Noonan, síndrome de Cushing, infecciones congénitas, trastornos psiquiátricos, enfermedades crónicas debilitantes, etc.

2. Pacientes pediátricos con malignidad o antecedentes de malignidad en la selección
3. Pacientes pediátricos con trastornos respiratorios graves, apnea del sueño o antecedentes de infecciones respiratorias de causa desconocida en el momento de la selección. Sin embargo, aquellos cuya condición había sido confirmada como elegible para participar en el estudio clínico a juicio del investigador podían participar en el estudio.
4. Pacientes pediátricos con alteración de la glucosa en ayunas, diabetes y retinopatía diabética en la selección
5. Pacientes pediátricos cuyas epífisis están cerradas con una tasa de crecimiento de ≤1 cm/año en la selección
6. Pacientes pediátricos a los que se les esté administrando cualquier fármaco que pueda tener un efecto sobre la secreción y acciones de la hGH (estrógenos, andrógenos, esteroides anabólicos, corticosteroides, análogos de GnRH, tiroxina, inhibidores de la aromatasa, etc.) o anticonvulsivantes y ciclosporina en el cribado, y tengan alguno de ellos durante un período prolongado dentro de los 6 meses anteriores a la selección (sin embargo, aquellos a quienes se les administró una preparación de tiroxina durante ≥4 semanas en una dosis estable [permitida en caso de que el investigador determine que la dosis es estable a pesar de que se puede modificar según el peso del paciente pediátrico] se les permitió participar en el estudio clínico).
7. Pacientes pediátricos a los que se les esté administrando algún fármaco (p. metilfenidato) para el tratamiento de los trastornos de hiperactividad, incluido el trastorno por déficit de atención con hiperactividad (TDAH) en la selección
8. Pacientes pediátricos hipersensibles a la somatropina o a cualquier excipiente del producto en investigación (cresol o glicerol) o que tengan antecedentes relevantes de hipersensibilidad
9. Pacientes pediátricos que hayan participado en cualquier otro estudio clínico después de inscribirse en este estudio o que hayan participado en cualquier otro estudio clínico dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción en este estudio clínico
10. Pacientes pediátricos en los que se considere difícil realizar este estudio clínico por cualquier otra razón a juicio del investigador.