Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Eutropin beim Prader-Willi-Syndrom

Einschlusskriterien:

1. Pädiatrische Patienten mit PWS, bestätigt durch Methylierungs-PCR-Gentests
2. Präpubertäre pädiatrische Patienten (Tanners Pubertätsstadium I) beim Screening
3. Pädiatrische Patienten, die vor dem Screening noch nie mit hGH behandelt wurden oder die weniger als 6 Monate mit hGH behandelt wurden, wenn sie eine Behandlungsanamnese hatten, und deren letzte Verabreichung 6 Monate vor dem Screening erfolgte
4. Pädiatrische Patienten mit normaler Schilddrüsenfunktion beim Screening (Patienten mit normaler Funktion durch eine Hormontherapie waren zulässig.)
5. Pädiatrische Patienten, deren Eltern oder LARs nach Erhalt der Aufklärung über Zweck, Methode, Wirkungen etc. der klinischen Studie die Einverständniserklärung schriftlich unterschrieben haben und die ebenfalls die Einverständniserklärung schriftlich unterschrieben haben, sofern sie lese- und verständlich sind Schreiben.

Ausschlusskriterien:

1. Pädiatrische Patienten, die von anderen Ursachen für eine Wachstumsverzögerung begleitet werden, wie folgt, mit Ausnahme von PWS beim Screening

   : Chronisches Nierenversagen (einschließlich der Fälle, in denen sich einer Nierentransplantation unterzogen wurde), Silver-Russell-Syndrom, Turner-Syndrom, Seckel-Syndrom, Down-Syndrom, Noonan-Syndrom, Cushing-Syndrom, angeborene Infektionen, psychiatrische Störungen, chronische schwächende Krankheiten usw.

2. Pädiatrische Patienten mit malignen Erkrankungen oder Malignitäten in der Vorgeschichte beim Screening
3. Pädiatrische Patienten mit schweren Atemstörungen oder Schlafapnoe oder einer Vorgeschichte von Atemwegsinfektionen mit unbekannter Ursache beim Screening. Diejenigen, deren Zustand nach Ermessen des Prüfarztes als geeignet zur Teilnahme an der klinischen Studie bestätigt worden war, durften jedoch an der Studie teilnehmen.
4. Pädiatrische Patienten mit eingeschränktem Nüchternblutzucker, Diabetes und diabetischer Retinopathie beim Screening
5. Pädiatrische Patienten, deren Epiphysen beim Screening mit einer Wachstumsrate von ≤ 1 cm/Jahr geschlossen sind
6. Pädiatrische Patienten, denen beim Screening Medikamente verabreicht werden, die eine Auswirkung auf die Sekretion und Wirkung von hGH haben können (Östrogen, Androgene, anabole Steroide, Kortikosteroide, GnRH-Analoga, Thyroxin, Aromatasehemmer usw.) oder Antikonvulsiva und Cyclosporin haben einem von ihnen über einen längeren Zeitraum innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening verabreicht wurde (jedoch diejenigen, denen ein Thyroxinpräparat für ≥ 4 Wochen in einer stabilen Dosis verabreicht wurde [zulässig, falls der Prüfarzt feststellt, dass die Dosis stabil ist, obwohl sie es ist ist je nach Gewicht des pädiatrischen Patienten veränderlich] durften an der klinischen Studie teilnehmen.)
7. Pädiatrische Patienten, denen Medikamente verabreicht werden (z. Methylphenidat) zur Behandlung von Hyperaktivitätsstörungen einschließlich Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (ADHS) beim Screening
8. Pädiatrische Patienten, die überempfindlich gegen Somatropin oder einen der sonstigen Bestandteile des Prüfpräparats (Cresol oder Glycerol) sind oder bei denen eine relevante Vorgeschichte von Überempfindlichkeit aufgetreten ist
9. Pädiatrische Patienten, die nach der Einschreibung in diese Studie an anderen klinischen Studien teilgenommen haben oder die innerhalb von 3 Monaten vor der Einschreibung in diese klinische Studie an anderen klinischen Studien teilgenommen haben
10. Pädiatrische Patienten, bei denen die Durchführung dieser klinischen Studie nach Ermessen des Prüfarztes aus anderen Gründen als schwierig erachtet wird