Studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Eutropin i Prader-Willi syndrom

Inklusjonskriterier:

1. Pediatriske pasienter med PWS bekreftet ved metylering PCR genetisk testing
2. Prepubertale pediatriske pasienter (Tanner's Pubertal stadium I) ved screening
3. Pediatriske pasienter som aldri har blitt behandlet med hGH før screening, eller som hadde blitt behandlet med hGH i mindre enn 6 måneder hvis de hadde en behandlingshistorie, og hvis siste administrering ble gjort 6 måneder før screening
4. Pediatriske pasienter med normal skjoldbruskkjertelfunksjon ved screening (De med normal funksjon gjennom hormonbehandling var tillatt.)
5. Pediatriske pasienter hvis foreldre eller LAR har skrevet under på samtykkeerklæringen skriftlig etter å ha mottatt forklaringen om formålet, metoden, effektene osv. av den kliniske studien, og som også har skrevet under på samtykkeerklæringen dersom de er i stand til å lese og forstå skriving.

Ekskluderingskriterier:

1. Pediatriske pasienter som er ledsaget av andre årsaker til vekstretardasjon som følger bortsett fra PWS ved screening

   : Kronisk nyresvikt (inkludert tilfellet der nyretransplantasjon har vært gjennomgått), Silver-Russell syndrom, Turners syndrom, Seckel syndrom, Downs syndrom, Noonan syndrom, Cushings syndrom, medfødte infeksjoner, psykiatriske lidelser, kroniske sykdommer, etc.

2. Pediatriske pasienter med malignitet eller tidligere malignitet ved screening
3. Pediatriske pasienter med alvorlig luftveisforstyrrelse, eller søvnapné eller en historie med luftveisinfeksjoner med ukjent årsak ved screening. Imidlertid fikk de hvis tilstand ble bekreftet å være kvalifisert til å delta i den kliniske studien etter etterforskerens vurdering, tillatt å delta i studien.
4. Pediatriske pasienter med nedsatt fastende glukose, diabetes og diabetisk retinopati ved screening
5. Pediatriske pasienter hvis epifyser er lukket med en veksthastighet på ≤1 cm/år ved screening
6. Pediatriske pasienter som får et hvilket som helst legemiddel som kan ha en effekt på sekresjonen og virkningen av hGH (østrogen, androgen, anabole steroider, kortikosteroider, GnRH-analoger, tyroksin, aromatasehemmere, etc.) eller antikonvulsiva og ciklosporin ved screening, og har blitt administrert noen av dem i en lang periode innen 6 måneder før screening (Men de som har fått et tyroksinpreparat i ≥4 uker på en stabil dose [tillatt i tilfelle utforskeren fastslår at dosen er stabil selv om den kan endres basert på vekten til den pediatriske pasienten] fikk delta i den kliniske studien.)
7. Pediatriske pasienter som får et hvilket som helst legemiddel (f.eks. metylfenidat) for behandling av hyperaktivitetsforstyrrelser inkludert oppmerksomhetsunderskudd hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD) ved screening
8. Pediatriske pasienter som er overfølsomme overfor somatropin eller et hvilket som helst hjelpestoff i undersøkelsesproduktet (kresol eller glyserol) eller som har en relevant historie med overfølsomhet
9. Pediatriske pasienter som har deltatt i andre kliniske studier etter å ha deltatt i denne studien eller som hadde deltatt i andre kliniske studier innen 3 måneder før registreringen i denne kliniske studien
10. Pediatriske pasienter hvor denne kliniske studien anses å være vanskelig å gjennomføre av andre grunner etter utforskerens vurdering