Estudo para avaliar a eficácia e segurança da eutropina na síndrome de Prader-Willi

Critério de inclusão:

1. Pacientes pediátricos com SPW confirmado por teste genético de PCR de metilação
2. Pacientes pediátricos pré-púberes (Pubertal de Tanner estágio I) na triagem
3. Pacientes pediátricos que nunca foram tratados com hGH antes da triagem, ou que foram tratados com hGH por menos de 6 meses se tivessem um histórico de tratamento e cuja última administração foi feita 6 meses antes da triagem
4. Pacientes pediátricos com função tireoidiana normal na triagem (aqueles com função normal por meio de terapia hormonal eram permitidos).
5. Pacientes pediátricos cujos pais ou LARs assinaram o termo de consentimento informado por escrito após receberem a explicação sobre o propósito, método, efeitos, etc. do estudo clínico, e que também assinaram o termo de consentimento informado por escrito se forem capazes de ler e compreender escrita.

Critério de exclusão:

1. Pacientes pediátricos acompanhados por outras causas de retardo de crescimento, exceto SPW na triagem

   : Insuficiência renal crônica (incluindo o caso em que foi submetido a transplante renal), síndrome de Silver-Russell, síndrome de Turner, síndrome de Seckel, síndrome de Down, síndrome de Noonan, síndrome de Cushing, infecções congênitas, distúrbios psiquiátricos, doenças crônicas debilitantes, etc.

2. Pacientes pediátricos com malignidade ou história de malignidade na triagem
3. Pacientes pediátricos com distúrbios respiratórios graves ou apnéia do sono ou história de infecções respiratórias de causa desconhecida na triagem. No entanto, aqueles cuja condição foi confirmada como elegível para participar do estudo clínico no julgamento do investigador foram autorizados a participar do estudo.
4. Pacientes pediátricos com glicemia de jejum alterada, diabetes e retinopatia diabética na triagem
5. Pacientes pediátricos cujas epífises estão fechadas com uma taxa de crescimento ≤1 cm/ano na triagem
6. Pacientes pediátricos que estão recebendo qualquer medicamento que possa afetar a secreção e as ações do hGH (estrogênio, androgênio, esteróides anabolizantes, corticosteróides, análogos de GnRH, tiroxina, inibidores de aromatase, etc.) foi administrado qualquer um deles por um longo período de tempo dentro de 6 meses antes da triagem (No entanto, aqueles que receberam uma preparação de tiroxina por ≥4 semanas em uma dose estável [permitido no caso de o investigador determinar que a dose é estável, embora é mutável com base no peso do paciente pediátrico] foram autorizados a participar do estudo clínico.)
7. Pacientes pediátricos que estão recebendo qualquer medicamento (por exemplo, metilfenidato) para tratamento de distúrbios de hiperatividade, incluindo transtorno de déficit de atenção e hiperatividade (TDAH) na triagem
8. Pacientes pediátricos com hipersensibilidade à somatropina ou a qualquer excipiente do produto sob investigação (cresol ou glicerol) ou com história relevante de hipersensibilidade
9. Pacientes pediátricos que participaram de qualquer outro estudo clínico após a inscrição neste estudo ou que participaram de qualquer outro estudo clínico dentro de 3 meses antes da inscrição neste estudo clínico
10. Pacientes pediátricos nos quais este estudo clínico é considerado difícil de ser conduzido por qualquer outro motivo a critério do investigador