소아 환자에서 Olipudase Alfa 반복 증량 투여의 안전성, 내약성, 약동학 및 효능 평가 (ASCEND-Peds)
2022년 3월 15일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
고령 소아 환자에서 Olipudase Alfa의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 탐색적 효능을 평가하기 위한 1/2상, 다기관, 공개 라벨, 용량 상승 연구
주요 목표:
64주 동안 2주마다 소아 참가자에게 정맥 주사로 투여된 olipudase alfa의 안전성과 내약성을 평가합니다.
보조 목표:
약동학 프로필을 특성화하고 64주 동안 2주마다 소아 참가자에게 정맥 내 투여된 olipudase alfa의 약력학 및 탐색적 효능을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
참가자당 최대 연구 기간은 약 18개월이었다(선별 기간: 최대 60일, 치료 기간: 64주, 치료 후 기간: 최대 37일, 참가자가 장기 연장 치료 시험에 등록한 경우 해당되지 않음).
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Mainz, 독일, 55131
- Investigational Site Number 276001
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Investigational Site Number 840001
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Porto Alegre, 브라질, 90035 003
- Investigational Site Number 076001
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Manchester, 영국, M13 9WL
- Investigational Site Number 826001
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Udine, 이탈리아, 33100
- Investigational Site Number 380001
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Bron Cedex, 프랑스, 69677
- Investigational Site Number 250002
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
17년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준 :
- 참가자 및/또는 참가자의 부모/법적 보호자는 프로토콜 관련 절차를 수행하기 전에 서면 동의서를 제공해야 합니다.
- 참가자는
- 참가자는 말초 백혈구, 배양된 섬유아세포 또는 림프구에서 측정된 산성 스핑고미엘리나제 결핍을 기록했습니다.
- 참가자는 자기 공명 영상(MRI)으로 측정한 정상(MN)의 5배 이상(>=) 비장 부피를 가졌습니다. 부분 비장 절제술을 받은 참가자는 스크리닝 전 1년 이상 절차를 수행하고 잔여 비장 부피가 5MN 이상인 경우 허용되었습니다.
- 참가자의 키는 -1 Z 점수 이하였습니다.
- 가임 여성 참가자의 음성 혈청 임신 검사.
- 가임기 여성 참가자와 남성 참가자는 자신이 선호하고 일상적인 생활 방식에 따라 진정한 금욕을 실천하거나 허용 가능한 2가지 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다.
제외 기준:
- 참가자는 연구 등록 전 30일 이내에 조사 약물을 받았습니다.
- 참가자는 다음과 같은 건강 상태를 가졌습니다.
- 활동적이고 심각한 병발성 질병입니다.
- 활동성 B형 간염 또는 C형 간염 감염.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염.
- 간경화(임상 평가에 의해 결정됨).
- 심각한 심장 질환(예: 임상적으로 심각한 부정맥, 중등도 또는 중증의 폐고혈압 또는 판막 기능 장애, 또는
- 지난 5년 이내에 진단된 악성 종양(기저 세포 암종 제외).
- 모든 규정된 평가 및 후속 활동을 포함하여 연구 준수를 크게 방해할 수 있는 기타 참작할 수 있는 상황.
- 참가자는 급성 또는 빠르게 진행하는 신경학적 이상이 있었습니다.
- 참가자는 SMPD1 유전자 돌연변이 R496L, L302P 및 fs330 또는 이 3가지 돌연변이의 조합에 대해 동형 접합체였습니다.
- 참가자는 총 운동 능력이 지연되었습니다.
- 참가자는 주요 장기 이식(예: 골수, 간)을 받았습니다.
- 참가자는 침습적 환기 지원을 사용해야 했습니다.
- 참가자는 깨어 있는 동안 하루 12시간 이상(>) 비침습적 인공호흡기를 사용해야 했습니다.
- 조사관 의견의 참가자는 연구의 요구 사항을 준수할 수 없었습니다.
- 참가자는 혈소판 수를 가졌습니다.
- 참가자는 알라닌 아미노전이효소 또는 아스파르테이트 아미노전이효소 >250 IU/L 또는 총 빌리루빈 >1.5 mg/dL을 가졌습니다.
- 참가자는 국제 정규화 비율(INR) >1.5를 가졌습니다.
- 참가자는 치료 기간 동안 olipudase alfa의 각 주입 후 3일 동안 전날부터 알코올 섭취를 거부하거나 금할 수 없었습니다. 혈중 알코올 농도 측정은 필요하지 않았습니다.
- 참가자는 선택 수술을 포함한 입원 환자 입원을 위해 연구 중에 일정이 잡혔습니다.
- 참가자는 olipudase alfa 활성을 감소시킬 수 있는 약물(예: 플루옥세틴, 클로르프로마진, 삼환계 항우울제[예: 이미프라민 또는 데시프라민])을 필요로 했습니다.
- 참가자는 모유 수유 중이었습니다.
위의 정보는 참가자의 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 올리푸다제 알파
참가자들은 64주 동안 2주에 한 번씩(Q2W) olipudase alfa를 정맥 주사(IV) 주입 받았습니다.
각 참가자는 킬로그램당 0.03, 0.1, 0.3, 0.3, 0.6, 0.6, 1.0, 2.0, 3.0밀리그램(mg/kg)의 패러다임에 따라 용량 증량을 거쳤습니다.
삼(3) mg/kg은 목표 유지 용량이었고, 이는 64 치료주의 남은 기간 동안 유지되었습니다.
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제형: 수액용 농축액용 분말 투여 경로: 정맥내 주입
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 기준선에서 연구 종료까지(64주)
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TEAE는 치료 중 기간(연구 의약품[IMP] 시작부터 연구 종료까지의 시간)(즉, 최대 64주) 동안 발생하거나 악화된 부작용(AE)으로 정의되었습니다.
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기준선에서 연구 종료까지(64주)
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주입 관련 반응(IAR)이 있는 참가자 수
기간: 주입 시작 후 최대 24시간 이내(치료 기간 동안, 즉 기준선에서 최대 64주까지)
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IAR은 주입 동안 또는 주입 시작 후 최대 24시간 이내에 발생한 AE로 정의되었으며 조사자 또는 후원자에 의해 연구 치료와 관련되거나 관련 가능성이 있는 것으로 간주되었습니다.
프로토콜 정의 IAR: 조사자가 IAR로 식별한 모든 AE.
주입 시작 후 24시간 이상(>=)에 발생하는 사건은 조사자 또는 후원자의 재량에 따라 IAR로 판단되었을 수 있습니다.
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주입 시작 후 최대 24시간 이내(치료 기간 동안, 즉 기준선에서 최대 64주까지)
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신체 검사에 변화가 있는 참여자 수
기간: 기준선, 52주차(마지막 완료 평가)
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정상 평가(기준선)에서 비정상 평가(52주차)로의 변경이 보고되었습니다.
신체 검사에는 다음과 같은 관찰/측정이 포함되었습니다: 피부, 머리, 눈, 귀, 코 및 목의 검사; 림프절; 심장, 폐, 복부; 사지와 관절.
신체 검사의 이상 여부는 조사관의 판단에 따랐다.
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기준선, 52주차(마지막 완료 평가)
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신경학적 검사에 변화가 있는 참여자 수
기간: 기준선, 52주차(마지막 평가)
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정상 평가(기준선)에서 비정상 평가(52주차)로의 변경이 보고되었습니다.
신경학적 검사 포함: 협응 검사, 뇌신경 검사, 추체외로 기능, 안저검사, 보행 및 협응 검사, 운동 검사, 긴장도 말초 신경계, 반사 검사, 감각 검사, 근력 검사, 정신 상태.
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기준선, 52주차(마지막 평가)
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연구 종료 시 비정상적인 간 기능 실험실 값이 있는 참가자 수
기간: 연구 종료 시(64주차)
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ALT(alanine aminotransferase), AST(aspartate aminotransferase), 총 빌리루빈 및 알칼리 포스파타제의 비정상적인 값이 보고되었습니다.
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연구 종료 시(64주차)
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잠재적으로 임상적으로 중요한 생명 징후 이상이 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 연구 종료까지(64주)
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기준선에서 연구 종료까지(64주)
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잠재적으로 임상적으로 중요한 심전도(ECG) 이상이 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 연구 종료까지(64주)
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잠재적으로 임상적으로 중요한 ECG 이상에 대한 기준:
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기준선에서 연구 종료까지(64주)
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안전성 바이오마커 수준의 기준선으로부터의 변화: 64주차에 고감도 C 반응성 단백질(hsCRP)
기간: 기준선, 64주차(주입 전)
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기준선, 64주차(주입 전)
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안전성 바이오마커의 기준선으로부터의 변화: 64주차의 세라마이드 수치
기간: 기준선, 64주차(주입 전)
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기준선, 64주차(주입 전)
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안전성 바이오마커의 기준선으로부터의 변화: 64주차의 철분
기간: 기준선, 64주차(주입 전)
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기준선, 64주차(주입 전)
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안전성 바이오마커의 기준선에서 변경: 64주차의 심장 트로포닌 I 및 페리틴
기간: 기준선, 64주차(주입 전)
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기준선, 64주차(주입 전)
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안전성 바이오마커의 기준선에서 변경: 24주차에 인터루킨(IL)-6 및 IL-8
기간: 기준선, 24주차(주입 전, 마지막 평가)
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기준선, 24주차(주입 전, 마지막 평가)
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안전성 바이오마커의 기준선으로부터의 변화: 64주차의 칼시토닌
기간: 기준선, 64주차(주입 전)
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기준선, 64주차(주입 전)
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도플러 심초음파: 52주차에 좌심실 박출률의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선, 52주차(마지막 평가)
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기준선, 52주차(마지막 평가)
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치료 응급 항체가 있는 참가자 수: 치료 유도/치료 촉진 항약물 항체 및 중화 항체(NAb)
기간: 기준선에서 64주차까지
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면역원성 평가를 위한 혈청 샘플을 분석하여 ADA를 검출했습니다.
ADA 반응은 다음과 같이 분류되었습니다: 치료 응급 항체, 즉 치료 유도/치료 촉진 반응.
ADA 상태가 기준선 이후 언제든지 양성이고 기준선에서 음성이거나 누락된 참가자는 치료 유도 ADA를 갖는 것으로 간주되었습니다.
ADA 상태가 기준선(기존 ADA)에서 양성이었고 기준선 이후 언제든지 ADA 역가 수준이 기준선보다 상당히 높았던 참가자는 치료 부스팅 ADA를 받은 것으로 간주됩니다.
ADA 검정에서 양성 샘플은 NAb 검정에서 촉매 활성의 양성 NAb 억제 및 세포 흡수의 양성 NAb 억제로서 추가로 분석되었습니다.
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기준선에서 64주차까지
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52주 간 초음파 도플러에 이상이 있는 참여자 수
기간: 52주차(마지막 평가)
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문맥 고혈압의 증거는 간 초음파 도플러의 문맥 방향으로 평가되었습니다.
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52주차(마지막 평가)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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약동학(PK) 매개변수: 주입 종료 시 올리푸다제 알파의 혈장 농도(Ceoi)
기간: 최초 3.0mg/kg 용량의 주입 종료 시점 및 52주차 시점
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Ceoi는 주입 종료 시 혈장 농도(EOI)로 정의되었습니다.
주입 종료 후 0-30분에 아동 및 유아/소아 연령 그룹에 대해 수집된 데이터를 주입 종료 시점으로 간주했습니다.
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최초 3.0mg/kg 용량의 주입 종료 시점 및 52주차 시점
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약동학 매개변수: Olipudase Alfa의 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 청소년: 주입 전, EOI, 2시간, 6시간, 24시간, 48시간 및 72시간(처음 3.0mg/kg 용량) 또는 EOI 후 96시간(52주차)에; 소아 및 유아/유아: 주입 전, 최초 3.0 mg/kg 용량 및 52주차에서 EOI 후 0-30분, 2-4시간, 6-12시간, 24-36시간 및 84-96시간
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Cmax: 관찰된 최대 혈장 농도.
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청소년: 주입 전, EOI, 2시간, 6시간, 24시간, 48시간 및 72시간(처음 3.0mg/kg 용량) 또는 EOI 후 96시간(52주차)에; 소아 및 유아/유아: 주입 전, 최초 3.0 mg/kg 용량 및 52주차에서 EOI 후 0-30분, 2-4시간, 6-12시간, 24-36시간 및 84-96시간
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약동학 파라미터: Olipudase Alfa의 AUC0-last, AUC(0-tau)
기간: 청소년: 주입 전, EOI, 2시간, 6시간, 24시간, 48시간 및 72시간(처음 3.0mg/kg 용량) 또는 EOI 후 96시간(52주차)에; 소아 및 유아/유아: 주입 전, 최초 3.0 mg/kg 용량 및 52주차에서 EOI 후 0-30분, 2-4시간, 6-12시간, 24-36시간 및 84-96시간
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AUClast: 시간 0부터 마지막으로 측정된 농도 시간까지 사다리꼴 방법을 사용하여 계산된 혈장 농도 대 시간 곡선 아래의 면적. AUC(0-tau): 시간 "0"부터 투약 간격이 2주인 투약 간격의 끝(tau)까지의 시간 곡선에 대한 약물 농도의 플롯 아래 면적. |
청소년: 주입 전, EOI, 2시간, 6시간, 24시간, 48시간 및 72시간(처음 3.0mg/kg 용량) 또는 EOI 후 96시간(52주차)에; 소아 및 유아/유아: 주입 전, 최초 3.0 mg/kg 용량 및 52주차에서 EOI 후 0-30분, 2-4시간, 6-12시간, 24-36시간 및 84-96시간
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약동학 매개변수: Olipudase Alfa의 말단 반감기
기간: 청소년: 주입 전, EOI, 2시간, 6시간, 24시간, 48시간 및 72시간(처음 3.0mg/kg 용량) 또는 EOI 후 96시간(52주차)에; 소아 및 유아/유아: 주입 전, 최초 3.0 mg/kg 용량 및 52주차에서 EOI 후 0-30분, 2-4시간, 6-12시간, 24-36시간 및 84-96시간
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반감기는 약물의 혈장 농도가 절반으로 감소하는 데 측정된 시간입니다.
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청소년: 주입 전, EOI, 2시간, 6시간, 24시간, 48시간 및 72시간(처음 3.0mg/kg 용량) 또는 EOI 후 96시간(52주차)에; 소아 및 유아/유아: 주입 전, 최초 3.0 mg/kg 용량 및 52주차에서 EOI 후 0-30분, 2-4시간, 6-12시간, 24-36시간 및 84-96시간
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약동학 매개변수: Olipudase Alfa의 총 신체 청소율(CL)
기간: 청소년: 주입 전, EOI, 2시간, 6시간, 24시간, 48시간 및 72시간(처음 3.0mg/kg 용량) 또는 EOI 후 96시간(52주차)에; 소아 및 유아/유아: 주입 전, 최초 3.0 mg/kg 용량 및 52주차에서 EOI 후 0-30분, 2-4시간, 6-12시간, 24-36시간 및 84-96시간
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약물 청소율은 약물 물질이 혈액에서 제거되는 속도를 정량적으로 측정한 것입니다.
아래 방정식을 사용하여 계산된 혈장에서 약물의 전체 신체 청소율: CL = 첫 번째 투여 후 투여량 / AUC.
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청소년: 주입 전, EOI, 2시간, 6시간, 24시간, 48시간 및 72시간(처음 3.0mg/kg 용량) 또는 EOI 후 96시간(52주차)에; 소아 및 유아/유아: 주입 전, 최초 3.0 mg/kg 용량 및 52주차에서 EOI 후 0-30분, 2-4시간, 6-12시간, 24-36시간 및 84-96시간
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약동학 매개변수: 올림푸다아제 알파의 정상 상태(Vss)에서의 분포 용적
기간: 청소년: 주입 전, EOI, 2시간, 6시간, 24시간, 48시간 및 72시간(처음 3.0mg/kg 용량) 또는 EOI 후 96시간(52주차)에; 소아 및 유아/유아: 주입 전, 최초 3.0 mg/kg 용량 및 52주차에서 EOI 후 0-30분, 2-4시간, 6-12시간, 24-36시간 및 84-96시간
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분포 용적은 약물의 원하는 혈장 농도를 생성하기 위해 약물의 총량이 균일하게 분포되어야 하는 이론적 부피로 정의됩니다.
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청소년: 주입 전, EOI, 2시간, 6시간, 24시간, 48시간 및 72시간(처음 3.0mg/kg 용량) 또는 EOI 후 96시간(52주차)에; 소아 및 유아/유아: 주입 전, 최초 3.0 mg/kg 용량 및 52주차에서 EOI 후 0-30분, 2-4시간, 6-12시간, 24-36시간 및 84-96시간
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약동학 매개변수: Olipudase Alfa의 Cmax(Tmax)에 도달하는 시간
기간: 청소년: 주입 전, EOI, 2시간, 6시간, 24시간, 48시간 및 72시간(처음 3.0mg/kg 용량) 또는 EOI 후 96시간(52주차)에; 소아 및 유아/유아: 주입 전, 최초 3.0 mg/kg 용량 및 52주차에서 EOI 후 0-30분, 2-4시간, 6-12시간, 24-36시간 및 84-96시간
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tmax: 관찰된 최대 혈장 농도에 도달하는 시간.
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청소년: 주입 전, EOI, 2시간, 6시간, 24시간, 48시간 및 72시간(처음 3.0mg/kg 용량) 또는 EOI 후 96시간(52주차)에; 소아 및 유아/유아: 주입 전, 최초 3.0 mg/kg 용량 및 52주차에서 EOI 후 0-30분, 2-4시간, 6-12시간, 24-36시간 및 84-96시간
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52주차에 비장 부피 및 간 부피의 기준선 대비 변화율
기간: 기준선, 52주차(마지막 평가)
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비장과 간 부피는 복부 자기 공명 영상(MRI)으로 평가했습니다.
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기준선, 52주차(마지막 평가)
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두 폐에 대해 52주차에 고해상도 컴퓨터 단층 촬영(HRCT)을 사용하여 측정한 간질성 폐 질환 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 52주차(마지막 평가)
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가능한 침윤성 폐 질환의 정도를 정량화하기 위해 HRCT를 사용한 흉부의 폐 영상을 얻었다.
폐 영역은 중앙 판독기에 의해 평가되었고 0 =정상, 1 =경증, 2=중간 및 3 =중증의 척도 범위에서 간질성 폐 질환의 정도에 대해 주관적으로 점수를 매겼으며, 여기서 점수가 높을수록 중증도가 높음을 나타냅니다.
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기준선, 52주차(마지막 평가)
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52주차에 신장 Z-점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 52주차(마지막 평가)
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참가자의 키에 대한 Z 점수를 평가했습니다.
Height Z-Score, 즉 연령 대비 신장 Z Score는 표준 표본에서 구한 해당 연령 및 성별 아동의 키 중앙값과 아동의 실제 키의 표준편차 수입니다.
높이 Z 점수 0은 중앙값과 같으며 정상으로 간주됩니다.
음수는 중앙값보다 낮은 값을 나타내고 양수는 중앙값보다 높은 값을 나타냅니다.
분석을 위해 평균 Z-점수를 계산하고 기준선에서 평균 키 Z-점수의 증가는 성장 개선을 나타냅니다.
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기준선, 52주차(마지막 평가)
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52주차에 일산화탄소(DLco)의 예상 헤모글로빈 조정 확산 용량 백분율의 기준선으로부터의 백분율 변화
기간: 기준선, 52주차(마지막 평가)
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퍼센트 예측된 헤모글로빈-조정된 DLco는 다음과 같이 계산되었습니다: 100*mL CO/min/mmHg 단위의 조정된 DLco/예측된 DLco 여기서, 조정된 DLco = 관찰된 DLco(mL CO/min/mmHg)를 헤모글로빈-조정된 계수로 나눈 값입니다.
계획된 분석에 따라 폐 기능 검사(PFT)는 >=5세 참가자에 대해서만 수행되었으므로 "연령 코호트: 유아/유아" 참가자에 대한 데이터는 수집되지 않았습니다.
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기준선, 52주차(마지막 평가)
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52주차 참가자의 실제 연령과 골연령 차이의 기준선에서의 변화
기간: 기준선, 52주차(마지막 평가)
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참가자의 뼈 나이를 평가하기 위해 참가자의 왼손, 손가락 및 손목에 손 X-ray를 시행했습니다.
각 방문(기준선 및 52주차)에서 해당 방문에서의 뼈 나이와 실제 나이의 차이를 계산했습니다.
월별 나이 차이는 월별 뼈 나이에서 특정 시점에서 평가 시점(월별)의 실제 나이를 뺀 값으로 계산되었습니다.
이 결과에서는 실제 연령과 뼈 연령(개월 단위) 간의 차이에서 52주차 기준선으로부터의 변화를 측정합니다.
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기준선, 52주차(마지막 평가)
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주기 인체측정법의 기준선에서 변경: 52주차의 최대 작업량
기간: 기준선, 52주차(마지막 평가)
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심폐 상태는 통제된 조건에서 사람의 작업 결과를 측정하기 위해 에르고미터로 사용되는 고정식 1륜 사이클을 사용하여 평가되었습니다.
참가자들은 더 이상 진행할 수 없을 때까지 증가하는 작업량 수준에서 자전거를 타도록 요청받았습니다.
참가자가 중지하고 진행할 수 없는 작업량을 최대 작업량(단위: 와트)으로 간주했습니다.
계획된 분석에 따라 이 평가는 다음과 같은 참가자에게 수행되지 않았습니다.
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기준선, 52주차(마지막 평가)
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참가자의 진행 상황에 대한 의사의 전반적인 평가: 52주차에 관찰된 점수
기간: 52주차(마지막 평가)
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의사가 평가한 참가자의 현재 임상 상태(기준치와 비교하여 52주차 임상 상태 참조)는 다음 7개 범주 중 1개를 표시하여 평가했습니다. • 중등도 악화, 또는 • 현저한 악화.
이 7개 범주는 다음과 같이 점수로 변환되었습니다: 3 = 일상 활동의 현저한 개선, 2 = 일상 활동의 약간의 개선, 1 = 일상 활동의 경미한 개선, 0 = 변화 없음, -1 = 일상 활동의 경미한 악화, -2 = 일상 활동의 중등도 악화, -3 = 기준선과 비교하여 일상 활동의 개선을 나타내는 점수가 높은 일상 활동의 현저한 악화.
이 결과 측정에서, 52주차에 관찰된 참가자의 임상 상태 점수가 보고됩니다.
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52주차(마지막 평가)
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52주차 효능 바이오마커 수준의 기준선 대비 변화율
기간: 기준선, 52주차
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효능 바이오마커에는 키토트리오시다제, 케모카인 리간드 18(CCL18), 안지오텐신 전환 효소(ACE)가 포함되었습니다.
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기준선, 52주차
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52주차에 지질 프로필의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 52주차
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지질 프로필 매개변수에는 저밀도 지단백질(LDL)-콜레스테롤, 고밀도 지단백질(HDL)-콜레스테롤 및 트리글리세리드가 포함됩니다.
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기준선, 52주차
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52주차에 뼈 바이오마커의 기준선 대비 변화율
기간: 기준선, 52주차
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뼈 바이오마커에는 뼈 특이 알칼리 포스파타제, C-Telopeptide가 포함됩니다.
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기준선, 52주차
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건강 결과 설문지의 기준선에서 변경: 52주차의 소아 삶의 질(PedsQL) 일반 핵심 총 척도 점수
기간: 기준선, 52주차(마지막 평가)
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PedsQL에는 5~18세 참가자를 위한 아동 자기 보고서(CS-R)와 2~18세 참가자의 부모 보고서(PR)가 포함됩니다.
CS-R: 23개 항목 PedsQL Generic Core Scales 보고서에는 신체적(P), 감정적(E), 사회적(S) 및 학교 기능(SF)의 4가지 척도가 포함됩니다.
PR: 21개 항목 PedsQL Generic Core Scales 보고서에는 P, E, S 및 SF 척도가 포함됩니다.
각 항목은 5점 등급 척도(0=전혀 없음 ~ 4=거의 항상)를 사용했습니다.
항목은 역으로 점수가 매겨지고 0(거의 항상) -100(전혀 없음) 척도로 선형 변환됩니다.
더 높은 점수는 더 나은 건강 관련 삶의 질(HRQoL)을 나타냅니다.
P, E, S 및 SF 요약 점수는 각 기능 항목의 평균으로 계산됩니다.
심리사회적 건강 요약 점수는 13개 또는 15개 항목(E, S 및 SF)의 평균으로 계산됩니다.
일반 핵심 총 척도 점수는 모든 21개 또는 23개 항목(P, E, S 및 SF)의 평균으로 계산됩니다.
모든 요약/총 점수는 특정 항목의 평균이며 모두 0에서 100 사이의 값 범위를 가지며 점수가 높을수록 HRQoL이 좋습니다.
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기준선, 52주차(마지막 평가)
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약력학적 바이오마커의 기준선 대비 백분율 변화: 52주차 혈장 스핑고미엘린 및 리소-스핑고미엘린 수치
기간: 기준선, 52주차(주입 전)
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스핑고미엘린 및 리소-스핑고미엘린 수준은 혈장에서 평가되었습니다.
리소-스핑고미엘린은 스핑고미엘린의 대사산물입니다.
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기준선, 52주차(주입 전)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2019년 12월 9일
연구 완료 (실제)
2019년 12월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 11월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 11월 12일
처음 게시됨 (추정)
2014년 11월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 3월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 3월 15일
마지막으로 확인됨
2022년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DFI13803
- U1111-1160-6469 (기타 식별자: UTN)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
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