小児患者におけるオリプダーゼ アルファの反復漸増用量の安全性、忍容性、PK、および有効性の評価 (ASCEND-Peds)

包含基準 :

• 参加者および/または参加者の親/法定後見人は、プロトコル関連の手順が実行される前に、書面によるインフォームドコンセント/同意を提供する必要があります。
• 参加者は
• 参加者は、末梢白血球、培養線維芽細胞、またはリンパ球で測定された酸性スフィンゴミエリナーゼの欠乏を記録していました。
• 参加者は、磁気共鳴画像法（MRI）によって測定された正常（MN）の5倍以上（> =）の脾臓容積を持っていました。部分脾臓摘出術を受けた参加者は、スクリーニングの1年以上前に手順が実行され、脾臓の残存量が5 MN以上である場合に許可されました。
• 参加者の身長は、-1 Z スコア以下でした。
• 出産の可能性のある女性参加者における陰性の血清妊娠検査。
• 出産の可能性のある女性の参加者と男性の参加者は、好みの通常のライフスタイルに沿って真の禁欲を実践するか、2つの許容される効果的な避妊方法を使用することをいとわない必要があります。

除外基準:

• 参加者は、研究登録前の30日以内に治験薬を受け取っていました。
• 参加者は、次の病状のいずれかを持っていました。
• 進行性の重篤な併発疾患。
• -活動性のB型肝炎またはC型肝炎の感染。
• ヒト免疫不全ウイルス (HIV) の感染。
• 肝硬変（臨床評価により決定）。
• 重大な心疾患（例、臨床的に重大な不整脈、中等度または重度の肺高血圧症または弁機能障害、または
• -過去5年以内に診断された悪性腫瘍（基底細胞癌を除く）。
• -すべての規定された評価とフォローアップ活動を含む、研究の遵守を著しく妨げる可能性のあるその他の酌量すべき状況。
• 参加者には、急性または急速に進行する神経学的異常がありました。
• 参加者は、SMPD1 遺伝子変異 R496L、L302P、および fs330、またはこれら 3 つの変異の任意の組み合わせについてホモ接合体でした。
• 参加者は総運動能力の遅れがありました。
• 参加者は主要な臓器移植を受けました（骨髄、肝臓など）。
• 参加者は、侵襲的な換気補助の使用を必要としました。
• 参加者は、覚醒中および 1 日 12 時間以上 (>) 非侵襲的換気補助の使用を必要としました。
• 研究者の意見では、参加者は研究の要件を順守できませんでした。
• 参加者は血小板数を持っていました
• 参加者は、アラニンアミノトランスフェラーゼまたはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ> 250 IU / Lまたは総ビリルビン> 1.5 mg / dLを持っていました。
• 参加者の国際正規化比率 (INR) は 1.5 を超えていました。
• 参加者は、治療期間中、オリプダーゼ アルファの各注入の前日から 3 日後まで、アルコールの摂取を望まない、または控えることができませんでした。 血中アルコール濃度の測定は必要ありませんでした。
• 参加者は、待機手術を含む入院のための研究中に予定されていました。
• 参加者は、オリプダーゼ アルファ活性を低下させる可能性のある薬剤（例、フルオキセチン、クロルプロマジン、三環系抗うつ薬 [例、イミプラミン、またはデシプラミン]）を必要としました。
• 参加者は授乳中でした。

上記の情報は、参加者が臨床試験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。