혈액 악성 종양의 골수파괴 제대혈 이식(MAC UCBT) (MAC UCBT)
골수파괴 컨디셔닝 요법을 사용한 혈액학적 질환 환자의 비혈연 기증자로부터 제대혈 이식
이 시험은 고용량 화학 요법 후 관련 없는 기증자의 제대혈을 사용하는 것을 검토하고 있습니다. 백혈병과 림프종을 포함한 골수 또는 림프계의 암 또는 골수이형성 증후군(MDS)이라는 혈액 장애가 있는 사람들을 위한 것입니다.
시험은 생후 4주 이상의 아기, 어린이 및 45세 이하의 성인을 대상으로 합니다.
연구 개요
상태
정황
상세 설명
골수나 림프계의 암을 치료하는 동안 많은 줄기세포가 손상되고 이를 대체하기 위해 골수나 줄기세포 이식이 필요할 수 있습니다.
줄기 세포는 신생아의 탯줄에서도 채취할 수 있습니다. 전 세계의 많은 사람들이 안전하게 보관된 아기의 탯줄을 기증했습니다.
일반적으로 하나의 탯줄에는 어린 아이를 이식하기에 충분한 세포가 있지만 나이가 많은 어린이나 성인에게는 세포가 충분하지 않을 수 있습니다. 연구자들은 성인과 어린이가 하나 이상의 탯줄에서 안전하게 줄기 세포를 얻을 수 있는지 확인하기를 원합니다.
이식하기 전에 고용량의 화학 요법, 때로는 방사선 요법을 받습니다. 이 집중적인 컨디셔닝은 골수의 모든 세포를 파괴하는 것을 목표로 하며 골수파괴 컨디셔닝이라고 합니다.
이 시험의 목적은 골수 절제술 후 비혈연 기증자의 제대혈 세포를 사용한 이식이 안전한지, 줄기 세포 이식이 필요하지만 줄기 세포 기증자가 없는 사람들에게 도움이 되는지 알아보는 것입니다.
다음과 같은 경우 이 평가판에 참가할 수 있습니다.
- 백혈병, 림프종 또는 골수의 다른 장애가 있고 줄기 세포 이식에 이어 집중적 인 조건화 치료가 도움이 될 것입니다.
- 가족 중에 적합한 줄기 세포 기증자가 없으며 의사가 일치하는 비혈연 기증자를 찾을 수 없습니다.
- 만족스러운 혈액 검사 결과
- 생후 4주에서 45세 사이
다음과 같은 경우 이 평가판에 들어갈 수 없습니다.
- 귀하에게 줄기 세포를 기증할 수 있는 가족 구성원이 있거나 귀하와 일치하는 비혈연 기증자가 있습니다
- 귀하의 의사가 귀하의 질병을 치료하거나 오랫동안 통제할 수 있다고 생각하는 다른 치료를 받을 수 있습니다.
- 이미 많은 방사선 치료를 받은 경우(임시 의사가 이에 대해 조언할 수 있음)
- 자신의 세포를 사용하여 이미 골수 또는 줄기 세포 이식을 받은 경우
- 만성기에 있고 이마티닙에 반응하는 만성 골수성 백혈병이 있거나 급성기에 있고 치료에 반응하지 않는 급성 림프구성 백혈병이 있거나 치료에 반응하지 않거나 재발했고 골수의 5% 이상이 미성숙 세포(모세포)로 구성
- 치료에 반응하지 않거나 재발한 급성 골수성 백혈병이 있고 골수의 20% 이상이 미성숙 세포(모세포)로 구성되어 있습니다.
- 재발한 질병이 있고 다른 유형의 치료(구제 치료)를 받고 있지만 질병이 반응하지 않거나 악화되고 있음
- 골수 섬유증이라는 혈액 장애가 있습니다.
- 재생 불량성 빈혈이라는 혈액 장애가 있습니다.
- 약물로 통제할 수 없는 감염이 있는 경우
- HIV 또는 HTLV 바이러스가 있음
- 임신 중이거나 모유 수유 중인 경우
2단계 시험은 60명을 모집하는 것을 목표로 합니다. 성인과 어린이 모두 포함됩니다. 참여하는 모든 사람은 최소 1명의 비혈연 기증자의 제대혈에서 줄기 세포를 이식하기 전에 집중적인 컨디셔닝을 받게 됩니다.
이 실험에 참여하기 위해 연구자들은 귀하에게 적합한 제대혈 세포가 2개 있는지 확인해야 합니다. 그들은 1개의 탯줄에서 충분한 세포를 얻지 못할 것이라는 우려가 있는 경우에만 2개의 코드에서 세포를 사용합니다.
2세에서 45세 사이의 사람들(급성 골수성 백혈병, 소아 골수성 백혈병(JMML) 또는 MDS가 있는 16세 미만의 어린이는 제외)은 플루다라빈, 시클로포스파미드 및 전신 방사선 요법(전신 방사선 조사)으로 조건화됩니다. 총 9일이 소요됩니다. 마지막 날에는 줄기 세포를 정맥에 주입합니다.
2세 미만의 어린이(및 급성 골수성 백혈병, JMML 또는 MDS가 있는 16세 이하 어린이)는 부설판, 시클로포스파마이드 및 멜팔란으로 조절됩니다. 그들은 방사선 요법이 없습니다. 이 컨디셔닝은 총 10일이 소요됩니다. 그들은 11일째 정맥에 점적을 통해 줄기 세포를 가지고 있습니다.
줄기 세포는 골수로 들어가 새로운 혈액 세포를 만들기 시작합니다.
치료를 시작하기 전에 임상시험팀을 만나 몇 가지 검사를 받게 됩니다. 테스트에는 다음이 포함됩니다.
- 신체 검사
- 혈액 검사
- 흉부 엑스레이
- 폐 기능 검사
- 심장 추적(ECG)
- 심장 초음파(심초음파) 또는 MUGA 스캔
- 골수 검사 치료를 받으면 약 4~6주 동안 병원에 입원하게 됩니다. 감염의 위험이 높기 때문에 자신의 방에 있게 됩니다. 이것을 격리 상태라고 합니다. 이식 후 한 달에 또 다른 골수 검사를 받습니다.
집에 가면 정기적인 혈액 검사를 위해 병원에 다시 가야 합니다. 처음에는 일주일에 2~3회가 될 것 같습니다. 어느 시점에서 며칠 동안 병원에 다시 가야 할 수도 있습니다.
이식 후에는 의사를 만나 혈액 검사를 받게 됩니다. 처음 3개월 동안 적어도 일주일에 한 번 첫해의 나머지 기간 동안 적어도 한 달에 한 번 시험 의사는 적어도 2년 동안 귀하의 진행 상황을 면밀히 관찰할 것입니다.
이식 직전에 받는 치료의 주요 부작용은 혈액 세포 수가 감소하여 감염, 피로 및 호흡 문제의 위험이 증가하는 것입니다.
항암제 섹션에서 플루다라빈, 시클로포스파미드, 부설판 및 멜팔란에 대한 자세한 정보를 확인할 수 있습니다.
다른 유형의 줄기 세포 이식 후보다 제대혈 이식 후 혈액 세포가 다시 자라기 시작하는 데 더 오래 걸립니다. 혈구 수가 정상으로 돌아오더라도 면역 체계가 완전히 회복되려면 최대 2년이 걸릴 수 있습니다.
불행하게도 이 치료는 자녀를 가질 수 있는 능력(임신 능력)에 영향을 미칠 수 있습니다. 참여하는 남성에게는 치료를 시작하기 전에 정자를 저장할 수 있는 옵션(정자 은행)이 제공됩니다. 여성의 생식력을 유지하는 것은 더 복잡하며 여성이 치료를 시작하기 전에 이에 대해 의사와 상의하는 것이 중요합니다.
모든 유형의 골수 또는 줄기 세포 이식 후 이식편대숙주병(GVHD)의 위험이 있습니다. 이것은 새로운 줄기 세포가 신체 조직을 공격할 때 발생합니다. 주로 피부, 내장 및 간에 영향을 미칩니다.
드물게 새로운 줄기 세포가 작동을 시작하지 못합니다. 이것은 다른 골수 이식보다 제대혈 이식에서 더 일반적입니다. 이식에 성공하더라도 질병이 재발할 위험이 있습니다. 이러한 위험 때문에 의사는 이식 후 귀하를 매우 면밀히 모니터링할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Birmingham, 영국, B15 2TH
- University Hospital Birmingham
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Bristol, 영국, BS2 8ED
- Bristol Haematology & Oncology Centre
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Cambridge, 영국, CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
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Leeds, 영국, LS9 7TF
- St James' University Hospital
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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London, 영국, EC1A 7BE
- St Bartholomew's Hospital
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Manchester, 영국, M20 4BX
- Christie Hospital NHS Foundation Trust
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Manchester, 영국, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary
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Nottingham, 영국, NG5 1PB
- Nottingham City Hospital
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Sheffield, 영국, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
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Sutton, 영국, SM2 5PT
- Royal Marsden Hospital
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Greater London
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London, Greater London, 영국, W1T 4TJ
- University College London Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 피험자는 45세 미만이고 생후 28일 이상이어야 합니다.
- 골수파괴 조건화를 이용한 조혈모세포 이식이 효과적일 가능성이 있다는 증거가 발표된 고위험, 진행성 또는 반응이 좋지 않은 혈액 질환 환자
- 개별 환자의 질병 상태가 치료를 달성하거나 무병 생존의 유의한 연장을 제공할 가능성이 있는 대체 요법이 없는 것과 같습니다.
- 좌심실 박출률 >45%
- 트랜스아미나제 및 빌리루빈 < 정상 범위 상한의 두 배
- 크레아티닌 청소율 > 60mls/min
- 동반이환 지수 0 또는 1
제외 기준:
- 적절하게 일치하는 형제자매 기증자 또는 10/10 관련 없는 자원 기증자가 허용 가능한 기간 내에 있는 환자.
- 임신 또는 모유 수유.
- HIV 또는 HTLV(I+II) 감염 또는 알려진 HIV 또는 HTLV 양성 혈청 검사의 증거
- 현재 활성 중증 감염, 특히 통제되지 않는 진균 감염 - 2-45세 환자에게 13-14.4Gy의 전신 방사선 조사(TBI)의 추가 선량의 안전한 투여를 배제하는 이전 방사선 조사
- 이전 자가 이식
- Imatinib 또는 난치성 돌풍 위기에 반응하는 첫 번째 만성 단계의 CML
- 형태학적 재발/지속성 질환의 급성 백혈병 환자(정상 세포 골수에서 > 5% 모세포로 정의됨)
- 재유도 화학요법에 반응하지 않는 재발/지속성 질환이 있는 급성 골수성 백혈병 환자(정상 세포 골수에서 >20% 모세포로 정의됨)
- 구제 요법에 불응성이거나 진행성인 악성 질환
- 골수 섬유증.
- 재생 불량성 빈혈
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 플루다라빈 + 시클로포스파미드 + TBI
2-45세의 환자(16세 미만의 AML, JMML 및 MDS 환자 제외)는 다음을 포함하는 골수 절제 요법을 사용하여 제대혈 이식을 받습니다. Fludarabine 25mg/m^2/day -8 to -6 (total 75mg/m^2) Cyclophosphamide 60mg/kg day -7 and -6 (total 120mg/kg) 전신 조사량 13 - 14.4Gy, 6-8 분할 |
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실험적: 부설판 + 시클로포스파마이드 + 멜팔란
2세 미만의 환자와 16세 미만의 AML, JMML 및 MDS 환자는 다음을 포함하는 골수 절제 조절 요법을 사용하여 제대혈 이식을 받게 됩니다. 부설판 3.2mg/kg/일을 -9일에서 -6일까지 1일 2회 또는 4회(총 12.8mg/kg). 시클로포스파미드 60mg/kg -4 및 -3일(총 120mg/kg) Melphalan 140mg/m^2 -2일 |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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이식 후 100일째 비재발 사망률
기간: 이식 후 100일
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이식 후 100일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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1년 전체 생존
기간: 이식 후 1년
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이식 후 1년
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기증자 이식편에 의해 확립된 혼합 키메라 현상의 시간 경과
기간: 이식 후 28일, 60일, 100일, 6개월, 1년
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이식 후 28일, 60일, 100일, 6개월, 1년
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호중구 감소증 및 혈구 감소증으로부터의 회복
기간: 이식 후 최대 1년
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이식 후 최대 1년
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급성 및 만성 GVHD의 발병률
기간: 이식 후 100일 및 1년
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이식 후 100일 및 1년
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재발률
기간: 이식 후 1년
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이식 후 1년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Rachael Hough, University College London Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- UCL/09/0128
- 2009-011818-21 (EudraCT 번호)
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