Милоаблативная трансплантация пуповинной крови при гематологических злокачественных новообразованиях (MAC UCBT) (MAC UCBT)

Во время лечения рака костного мозга или лимфатической системы многие стволовые клетки повреждаются, и вам может потребоваться пересадка костного мозга или стволовых клеток для их замены.

Стволовые клетки также можно собирать из пуповины новорожденных. Многие люди во всем мире пожертвовали пуповины своих детей, которые надежно хранятся.

В одном пуповине обычно достаточно клеток для пересадки маленькому ребенку, но клеток может не хватить для ребенка старшего возраста или взрослого. Исследователи хотят выяснить, могут ли взрослые и дети безопасно получать стволовые клетки из более чем одной пуповины.

Перед трансплантацией у вас есть высокие дозы химиотерапии, иногда с лучевой терапией. Это интенсивное кондиционирование направлено на уничтожение всех клеток костного мозга и называется миелоаблативным кондиционированием.

Цель этого испытания — выяснить, безопасна ли трансплантация с использованием клеток пуповинной крови от неродственных доноров после миелоаблативного кондиционирования и помогает ли она людям, которым нужна трансплантация стволовых клеток, но у которых нет донора стволовых клеток.

Вы можете принять участие в этой пробной версии, если вы:

• Если вы страдаете лейкемией, лимфомой или другим заболеванием костного мозга, вам может помочь лечение интенсивным кондиционированием с последующей трансплантацией стволовых клеток.
• В вашей семье нет подходящего донора стволовых клеток, и ваши врачи не смогли найти подходящего неродственного донора
• Иметь удовлетворительные результаты анализов крови
• Возраст от 4 недель до 45 лет

Вы не можете принять участие в этой пробной версии, если вы:

• У вас есть член семьи, который мог бы пожертвовать вам стволовые клетки, или у вас есть подходящий неродственный донор.
• Можете пройти любое другое лечение, которое, по мнению ваших врачей, излечит ваше заболевание или позволит держать его под контролем в течение длительного времени.
• Вы уже прошли много лучевой терапии (об этом вам может сообщить лечащий врач)
• У вас уже была трансплантация костного мозга или стволовых клеток с использованием ваших собственных клеток
• У вас хронический миелоидный лейкоз в хронической фазе и он отвечает на иматиниб или находится в бластной фазе и не поддается лечению У вас острый лимфобластный лейкоз, который не поддается лечению или рецидивирует, и более 5% костного мозга поражено из незрелых клеток (бластов)
• У вас острый миелоидный лейкоз, который не отвечает на лечение или вернулся, и более 20% вашего костного мозга состоит из незрелых клеток (бластов)
• У вас вернулось заболевание, и вы проходите другой тип лечения (лечение спасения), но ваше заболевание не отвечает или ухудшается
• Имеют заболевание крови, называемое миелофиброзом.
• Имеют заболевание крови, называемое апластической анемией.
• У вас есть инфекция, которую нельзя контролировать с помощью лекарств.
• Наличие вируса ВИЧ или HTLV
• беременны или кормите грудью

Это испытание фазы 2 направлено на набор 60 человек. В нем примут участие как взрослые, так и дети. Все участники пройдут интенсивную подготовку перед трансплантацией стволовых клеток из пуповинной крови как минимум 1 неродственного донора.

Чтобы принять участие в этом испытании, исследователи должны быть уверены, что есть 2 партии клеток пуповинной крови, которые вам подходят. Они будут использовать клетки из 2 пуповины только в том случае, если есть опасения, что они не получат достаточно клеток из 1 пуповины.

Людям в возрасте от 2 до 45 лет (за исключением детей в возрасте до 16 лет с острым миелоидным лейкозом, ювенильным миеломоноцитарным лейкозом (ЮММЛ) или МДС) будет проводиться кондиционирование флударабином, циклофосфамидом и лучевая терапия всего тела (тотальное облучение тела). Все это занимает 9 дней. В последний день вам вводят стволовые клетки через капельницу в вену.

Детям в возрасте до 2 лет (и детям до 16 лет с острым миелоидным лейкозом, ЮММЛ или МДС) назначают бусульфан, циклофосфамид и мелфалан. У них нет лучевой терапии. Это кондиционирование занимает 10 дней. Вводят стволовые клетки через капельницу в вену на 11-й день.

Стволовые клетки попадают в ваш костный мозг, где они начинают производить новые клетки крови.

Перед тем, как начать лечение, вы встретитесь с командой, проводящей исследование, и пройдете несколько тестов. Тесты включают в себя:

• Физикальное обследование
• Анализы крови
• Рентгенограмма грудной клетки
• Функциональные тесты легких
• Трассировка сердца (ЭКГ)
• УЗИ сердца (эхокардиограмма) или сканирование MUGA
• Тест костного мозга Когда вы проходите курс лечения, вы будете находиться в больнице примерно от 4 до 6 недель. Поскольку вы подвергаетесь высокому риску заражения, вы будете находиться в своей комнате. Это называется быть в изоляции. Через месяц после трансплантации вам предстоит еще один анализ костного мозга.

Когда вы идете домой, вы должны вернуться в больницу для регулярных анализов крови. Для начала это будет 2-3 раза в неделю. Возможно, в какой-то момент вам придется вернуться в больницу на несколько дней.

После трансплантации вы будете посещать врачей и сдавать анализы крови Не реже одного раза в неделю в течение первых 3 месяцев Не реже одного раза в месяц до конца первого года Врачи-исследователи будут внимательно следить за вашим прогрессом в течение как минимум 2 лет.

Основным побочным эффектом лечения, которое вы получаете непосредственно перед трансплантацией, является снижение количества клеток крови, вызывающее повышенный риск инфекции, усталость и проблемы с дыханием.

У нас есть больше информации о флударабине, циклофосфамиде, бусульфане и мелфалане в нашем разделе противораковых препаратов.

После трансплантации пуповинной крови клеткам крови требуется больше времени, чтобы снова начать расти, чем после других видов трансплантации стволовых клеток. Даже когда ваш анализ крови нормализуется, вашей иммунной системе может потребоваться до 2 лет, чтобы полностью восстановиться.

К сожалению, это лечение может повлиять на вашу способность иметь детей (фертильность). Мужчинам, принимающим участие, будет предложено сохранить сперму (банк спермы) до начала лечения. Сохранить фертильность у женщин сложнее, и важно, чтобы женщины поговорили об этом со своими врачами до начала лечения.

После любого типа трансплантации костного мозга или стволовых клеток существует риск реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ). Это происходит, когда новые стволовые клетки атакуют ткани вашего тела. В основном это влияет на вашу кожу, кишечник и печень.

В редких случаях новые стволовые клетки не начинают работать. Это чаще встречается при трансплантации пуповинной крови, чем при других трансплантациях костного мозга. И даже если ваша трансплантация прошла успешно, существует риск, что ваша болезнь может вернуться. Из-за этих рисков ваши врачи будут очень внимательно следить за вами после трансплантации.