Myloablative Nabelschnurbluttransplantation bei hämatologischen Malignomen (MAC UCBT) (MAC UCBT)

Während der Behandlung von Krebserkrankungen des Knochenmarks oder des Lymphsystems werden viele Stammzellen beschädigt und Sie benötigen möglicherweise eine Knochenmark- oder Stammzelltransplantation, um sie zu ersetzen.

Stammzellen können auch aus der Nabelschnur von Neugeborenen gewonnen werden. Viele Menschen auf der ganzen Welt haben die Nabelschnüre ihres Babys gespendet, die sicher aufbewahrt werden.

Normalerweise sind in einer Nabelschnur genügend Zellen vorhanden, um ein kleines Kind zu transplantieren, für ein älteres Kind oder einen Erwachsenen sind jedoch möglicherweise nicht genügend Zellen vorhanden. Forscher wollen herausfinden, ob Erwachsene und Kinder sicher Stammzellen aus mehr als einer Nabelschnur erhalten können.

Vor einer Transplantation erhalten Sie eine hochdosierte Chemotherapie, manchmal auch eine Strahlentherapie. Diese intensive Konditionierung zielt darauf ab, alle Zellen in Ihrem Knochenmark zu zerstören und wird myeloablative Konditionierung genannt.

Ziel dieser Studie ist es herauszufinden, ob eine Transplantation mit Nabelschnurblutzellen von nicht verwandten Spendern nach myeloablativer Konditionierung sicher ist und ob sie Menschen hilft, die eine Stammzelltransplantation benötigen, aber keinen Stammzellspender haben.

Möglicherweise können Sie an dieser Testversion teilnehmen, wenn Sie:

• Wenn Sie an Leukämie, einem Lymphom oder einer anderen Erkrankung des Knochenmarks leiden, kann Ihnen eine Behandlung mit intensiver Konditionierung und anschließender Stammzelltransplantation wahrscheinlich helfen
• Sie haben keinen geeigneten Stammzellspender in Ihrer Familie und Ihre Ärzte konnten keinen passenden, nicht verwandten Spender finden
• Zufriedenstellende Bluttestergebnisse haben
• Sind zwischen 4 Wochen und 45 Jahren alt

Sie können an dieser Testversion nicht teilnehmen, wenn Sie:

• Haben Sie ein Familienmitglied, das Ihnen Stammzellen spenden könnte, oder Sie haben einen passenden, unabhängigen Spender
• Sie können jede andere Behandlung erhalten, von der Ihr Arzt glaubt, dass sie Ihre Krankheit heilt oder sie für lange Zeit unter Kontrolle hält
• Hatten bereits viele Strahlentherapien (der Prüfarzt kann Sie hierzu beraten)
• Sie haben bereits eine Knochenmarks- oder Stammzelltransplantation mit Ihren eigenen Zellen durchgeführt
• an einer chronischen myeloischen Leukämie leiden, die sich in der chronischen Phase befindet und auf Imatinib anspricht, oder die sich in der Blastenphase befindet und nicht auf die Behandlung anspricht. an einer akuten lymphoblastischen Leukämie leiden, die nicht auf die Behandlung anspricht oder wieder aufgetreten ist und bei der mehr als 5 % Ihres Knochenmarks betroffen sind bestehend aus unreifen Zellen (Blasts)
• Sie haben eine akute myeloische Leukämie, die nicht auf die Behandlung anspricht oder wieder aufgetreten ist und bei der mehr als 20 % Ihres Knochenmarks aus unreifen Zellen (Blasten) besteht.
• Wenn eine Krankheit erneut aufgetreten ist und Sie sich einer anderen Behandlung (Salvage-Behandlung) unterziehen, Ihre Krankheit jedoch nicht anspricht oder sich verschlimmert
• Sie leiden an einer Bluterkrankung namens Myelofibrose
• Sie leiden an einer Blutkrankheit, die als aplastische Anämie bezeichnet wird
• Sie haben eine Infektion, die mit Medikamenten nicht bekämpft werden kann
• Entweder das HIV- oder das HTLV-Virus haben
• Sind schwanger oder stillen

Ziel dieser Phase-2-Studie ist die Rekrutierung von 60 Personen. Daran werden sowohl Erwachsene als auch Kinder teilnehmen. Jeder Teilnehmer wird vor der Transplantation von Stammzellen aus dem Nabelschnurblut von mindestens einem unabhängigen Spender intensiv konditioniert.

Um an dieser Studie teilnehmen zu können, müssen die Forscher sicherstellen, dass zwei Chargen Nabelschnurblutzellen für Sie geeignet sind. Sie verwenden nur dann Zellen aus zwei Nabelschnursträngen, wenn die Sorge besteht, dass sie nicht genügend Zellen aus einer Nabelschnur erhalten.

Personen im Alter zwischen 2 und 45 Jahren (mit Ausnahme von Kindern unter 16 Jahren, die an akuter myeloischer Leukämie, juveniler myelomonozytischer Leukämie (JMML) oder MDS leiden) erhalten eine Konditionierung mit Fludarabin, Cyclophosphamid und eine Strahlentherapie des gesamten Körpers (Ganzkörperbestrahlung). Dies dauert insgesamt 9 Tage. Am letzten Tag werden Ihnen die Stammzellen über einen Tropf in eine Vene verabreicht.

Kinder unter 2 Jahren (und Kinder bis 16 Jahre mit akuter myeloischer Leukämie, JMML oder MDS) erhalten eine Konditionierung mit Busulfan, Cyclophosphamid und Melphalan. Sie haben keine Strahlentherapie. Diese Konditionierung dauert insgesamt 10 Tage. Am 11. Tag werden ihnen die Stammzellen über einen Tropf in eine Vene verabreicht.

Die Stammzellen gelangen in Ihr Knochenmark, wo sie mit der Bildung neuer Blutzellen beginnen.

Sie werden das Studienteam sehen und einige Tests durchführen lassen, bevor Sie mit der Behandlung beginnen. Die Tests umfassen:

• Körperliche Untersuchung
• Bluttests
• Brust Röntgen
• Lungenfunktionstests
• Herzspur (EKG)
• Herzultraschall (Echokardiogramm) oder MUGA-Scan
• Knochenmarktest Wenn Sie Ihre Behandlung erhalten, werden Sie etwa 4 bis 6 Wochen im Krankenhaus bleiben. Da bei Ihnen ein hohes Infektionsrisiko besteht, werden Sie in Ihrem eigenen Zimmer untergebracht. Das nennt man Isolation. Einen Monat nach Ihrer Transplantation wird bei Ihnen ein weiterer Knochenmarktest durchgeführt.

Wenn Sie nach Hause gehen, müssen Sie für regelmäßige Blutuntersuchungen wieder ins Krankenhaus. Zu Beginn wird dies wahrscheinlich zwei- oder dreimal pro Woche der Fall sein. Möglicherweise müssen Sie irgendwann wieder für ein paar Tage ins Krankenhaus.

Nach einer Transplantation werden Sie in den ersten drei Monaten mindestens einmal pro Woche einen Arzt aufsuchen und Blutuntersuchungen durchführen lassen. Für den Rest des ersten Jahres mindestens einmal pro Monat. Die Studienärzte werden Ihre Fortschritte mindestens zwei Jahre lang genau verfolgen.

Die Hauptnebenwirkung der Behandlung, die Sie kurz vor der Transplantation haben, ist ein Rückgang der Anzahl der Blutzellen, was zu einem erhöhten Infektionsrisiko, Müdigkeit und Atemproblemen führt.

Weitere Informationen zu Fludarabin, Cyclophosphamid, Busulfan und Melphalan finden Sie in unserer Rubrik Krebsmedikamente.

Nach einer Nabelschnurbluttransplantation dauert es länger, bis die Blutzellen wieder wachsen, als nach anderen Arten der Stammzelltransplantation. Selbst wenn sich Ihr Blutbild wieder normalisiert, kann es bis zu zwei Jahre dauern, bis sich Ihr Immunsystem vollständig erholt hat.

Leider kann diese Behandlung Ihre Fähigkeit, Kinder zu bekommen (Ihre Fruchtbarkeit), beeinträchtigen. Den teilnehmenden Männern wird die Möglichkeit geboten, vor Beginn der Behandlung Sperma einzulagern (Spermabanking). Die Erhaltung der Fruchtbarkeit bei Frauen ist komplizierter und es ist wichtig, dass Frauen vor Beginn der Behandlung mit ihrem Arzt darüber sprechen.

Nach jeder Art von Knochenmarks- oder Stammzelltransplantation besteht das Risiko einer Graft-versus-Host-Krankheit (GVHD). Dies geschieht, wenn die neuen Stammzellen Ihr Körpergewebe angreifen. Es betrifft hauptsächlich Ihre Haut, Ihren Darm und Ihre Leber.

In seltenen Fällen gelingt es den neuen Stammzellen nicht, ihre Wirkung zu entfalten. Dies kommt bei Nabelschnurbluttransplantationen häufiger vor als bei anderen Knochenmarktransplantationen. Und selbst wenn Ihre Transplantation erfolgreich ist, besteht das Risiko, dass Ihre Krankheit erneut auftritt. Aufgrund dieser Risiken werden Sie von Ihren Ärzten nach der Transplantation sehr genau überwacht.