Myloablativní transplantace pupečníkové krve u hematologických malignit (MAC UCBT) (MAC UCBT)

Během léčby rakoviny kostní dřeně nebo lymfatického systému je mnoho kmenových buněk poškozeno a možná budete potřebovat transplantaci kostní dřeně nebo kmenových buněk, abyste je nahradili.

Kmenové buňky lze také odebírat z pupeční šňůry novorozenců. Mnoho lidí po celém světě darovalo pupeční šňůry svého dítěte, které jsou bezpečně uloženy.

Obvykle je v jednom provazci dostatek buněk pro transplantaci malého dítěte, ale pro starší dítě nebo dospělého nemusí být dostatek buněk. Vědci chtějí zjistit, zda dospělí a děti mohou bezpečně mít kmenové buňky z více než 1 pupeční šňůry.

Před transplantací máte vysoké dávky chemoterapie, někdy i radioterapie. Toto intenzivní kondicionování má za cíl zničit všechny buňky ve vaší kostní dřeni a nazývá se myeloablativní kondicionování.

Cílem této studie je zjistit, zda je transplantace s použitím buněk pupečníkové krve od nepříbuzných dárců po myeloablativním kondicionování bezpečná a zda pomáhá lidem, kteří potřebují transplantaci kmenových buněk, ale nemají dárce kmenových buněk.

Do této zkušební verze se možná budete moci přihlásit, pokud:

• Máte leukémii, lymfom nebo jinou poruchu kostní dřeně a léčba intenzivní kondicionací s následnou transplantací kmenových buněk vám pravděpodobně pomůže
• Nemáte v rodině vhodného dárce kmenových buněk a vaši lékaři nebyli schopni najít vhodného nepříbuzného dárce
• Mít uspokojivé výsledky krevních testů
• Jsou ve věku od 4 týdnů do 45 let

Do této zkušební verze se nemůžete přihlásit, pokud:

• Mít člena rodiny, který by vám mohl darovat kmenové buňky, nebo máte shodného nepříbuzného dárce
• Můžete mít jakoukoli jinou léčbu, o které si vaši lékaři myslí, že vaši nemoc vyléčí nebo ji udrží pod kontrolou po dlouhou dobu
• Už jste podstoupil(a) mnoho radioterapie (zkušební lékař vám s tím může poradit)
• Už jste podstoupili transplantaci kostní dřeně nebo kmenových buněk pomocí vlastních buněk
• Máte chronickou myeloidní leukémii, která je v chronické fázi a odpovídá na imatinib, nebo je v blastické fázi a nereaguje na léčbu Máte akutní lymfoblastickou leukémii, která nereaguje na léčbu nebo se vrátila a více než 5 % vaší kostní dřeně je tvořené nezralými buňkami (blasty)
• Máte akutní myeloidní leukémii, která nereaguje na léčbu nebo se vrátila a více než 20 % vaší kostní dřeně je tvořeno nezralými buňkami (blasty)
• Máte onemocnění, které se vrátilo a máte jiný typ léčby (záchranná léčba), ale vaše onemocnění nereaguje nebo se zhoršuje
• Máte krevní poruchu zvanou myelofibróza
• Trpíte poruchou krve zvanou aplastická anémie
• Máte infekci, kterou nelze kontrolovat léky
• Máte buď HIV nebo HTLV virus
• Jste těhotná nebo kojíte

Cílem této fáze 2 zkoušky je získat 60 lidí. Bude zahrnovat dospělé i děti. Každý, kdo se zúčastní, bude před transplantací kmenových buněk z pupečníkové krve alespoň 1 nepříbuzného dárce absolvovat intenzivní kondici.

Aby se výzkumníci mohli zúčastnit této studie, musí si být jisti, že existují 2 šarže buněk pupečníkové krve, které by pro vás byly vhodné. Buňky ze 2 šňůr použijí pouze v případě obav, že nedostanou dostatek buněk z 1 pupeční šňůry.

Lidé ve věku od 2 do 45 let (kromě dětí mladších 16 let, které mají akutní myeloidní leukémii, juvenilní myelomonocytární leukémii (JMML) nebo MDS) podstoupí kondicionování fludarabinem, cyklofosfamidem a radioterapií celého těla (celkové ozáření těla). Dohromady to trvá 9 dní. Poslední den máte kmenové buňky kapáním do žíly.

Děti do 2 let (a děti do 16 let, které mají akutní myeloidní leukémii, JMML nebo MDS) budou mít kondicionování busulfanem, cyklofosfamidem a melfalanem. Nemají radioterapii. Tato úprava trvá dohromady 10 dní. Kmenové buňky mají kapačkou do žíly 11. den.

Kmenové buňky si najdou cestu do vaší kostní dřeně, kde začnou vytvářet nové krvinky.

Před zahájením léčby uvidíte zkušební tým a podstoupíte několik testů. Testy zahrnují:

• Vyšetření
• Krevní testy
• Rentgen hrudníku
• Funkční testy plic
• Srdeční stopa (EKG)
• Ultrazvuk srdce (echokardiogram) nebo sken MUGA
• Test kostní dřeně Když absolvujete léčbu, budete v nemocnici asi 4 až 6 týdnů. Protože budete vystaveni vysokému riziku infekce, budete ve svém vlastním pokoji. Tomu se říká být v izolaci. Měsíc po transplantaci vás čeká další vyšetření kostní dřeně.

Když se vrátíte domů, musíte se vrátit do nemocnice na pravidelné krevní testy. Pro začátek to bude pravděpodobně 2 až 3krát týdně. Možná se budete muset vrátit na několik dní do nemocnice.

Po transplantaci budete navštěvovat lékaře a provádět krevní testy Alespoň jednou týdně po dobu prvních 3 měsíců Alespoň jednou měsíčně po zbytek prvního roku Zkušební lékaři budou pozorně sledovat váš pokrok po dobu nejméně 2 let.

Hlavním vedlejším účinkem léčby, kterou máte těsně před transplantací, je pokles počtu krvinek, což způsobuje zvýšené riziko infekce, únavu a problémy s dýcháním.

Více informací o fludarabinu, cyklofosfamidu, busulfanu a melfalanu máme v naší sekci léků proti rakovině.

Krvinkám po transplantaci pupečníkové krve trvá déle, než začnou znovu růst, než po jiných typech transplantace kmenových buněk. I když se váš krevní obraz vrátí do normálu, vašemu imunitnímu systému může trvat až 2 roky, než se plně zotaví.

Bohužel tato léčba může ovlivnit vaši schopnost mít děti (vaši plodnost). Zúčastněným mužům bude před zahájením léčby nabídnuta možnost uskladnění spermií (spermbanking). Zachování plodnosti u žen je složitější a je důležité, aby si o tom ženy před zahájením léčby promluvily se svými lékaři.

Po jakémkoli typu transplantace kostní dřeně nebo kmenových buněk existuje riziko reakce štěpu proti hostiteli (GVHD). To se stane, když nové kmenové buňky napadnou vaši tělesnou tkáň. Postihuje především vaši kůži, střeva a játra.

Zřídka se stává, že nové kmenové buňky nezačnou fungovat. To je častější u transplantací pupečníkové krve než u jiných transplantací kostní dřeně. A i když je vaše transplantace úspěšná, existuje riziko, že se vaše nemoc může vrátit. Kvůli těmto rizikům vás budou lékaři po transplantaci velmi pečlivě sledovat.