Transplante Miloablativo de Sangue de Cordão em Malignidades Hematológicas (MAC UCBT) (MAC UCBT)

Durante o tratamento de câncer da medula óssea ou do sistema linfático, muitas células-tronco são danificadas e você pode precisar de um transplante de medula óssea ou de células-tronco para substituí-las.

As células-tronco também podem ser coletadas do cordão umbilical de recém-nascidos. Muitas pessoas em todo o mundo doaram os cordões umbilicais de seus bebês, que são armazenados com segurança.

Geralmente, há células suficientes em um cordão para transplantar uma criança pequena, mas pode não haver células suficientes para uma criança mais velha ou um adulto. Os pesquisadores querem ver se adultos e crianças podem ter com segurança células-tronco de mais de um cordão umbilical.

Antes de um transplante, você recebe altas doses de quimioterapia, às vezes com radioterapia. Esse condicionamento intensivo visa destruir todas as células da medula óssea e é chamado de condicionamento mieloablativo.

O objetivo deste estudo é verificar se um transplante usando células do cordão umbilical de doadores não aparentados após o condicionamento mieloablativo é seguro e se ele ajuda as pessoas que precisam de um transplante de células-tronco, mas não têm um doador de células-tronco.

Você pode entrar neste teste se:

• Tem leucemia, linfoma ou outro distúrbio da medula óssea e o tratamento com condicionamento intensivo seguido de transplante de células-tronco provavelmente o ajudará
• Não tem um doador de células-tronco adequado em sua família e seus médicos não conseguiram encontrar um doador não aparentado compatível
• Ter resultados de exames de sangue satisfatórios
• Têm entre 4 semanas e 45 anos

Você não pode entrar neste teste se você:

• Tem um membro da família que poderia doar células-tronco para você, ou você tem um doador não aparentado compatível
• Pode fazer qualquer outro tratamento que seus médicos achem que vai curar sua doença ou mantê-la sob controle por um longo período de tempo
• Já fez muita radioterapia (o médico do estudo pode aconselhá-lo sobre isso)
• Já fez um transplante de medula óssea ou células-tronco usando suas próprias células
• Tem leucemia mielóide crônica que está em fase crônica e está respondendo ao imatinibe, ou está em fase blástica e não está respondendo ao tratamento Tem leucemia linfoblástica aguda que não está respondendo ao tratamento ou voltou e mais de 5% de sua medula óssea está formado por células imaturas (blastos)
• Tem leucemia mielóide aguda que não responde ao tratamento ou voltou e mais de 20% da sua medula óssea é composta por células imaturas (blastos)
• Tem uma doença que voltou e você está recebendo outro tipo de tratamento (tratamento de resgate), mas sua doença não está respondendo ou está piorando
• Tem uma doença sanguínea chamada mielofibrose
• Tem uma doença sanguínea chamada anemia aplástica
• Tem uma infecção que não pode ser controlada com medicamentos
• Tem o vírus HIV ou HTLV
• Está grávida ou amamentando

Este ensaio de fase 2 visa recrutar 60 pessoas. Incluirá adultos e crianças. Todos os participantes passarão por um condicionamento intensivo antes de fazer um transplante de células-tronco do sangue do cordão umbilical de pelo menos 1 doador não aparentado.

Para participar deste estudo, os pesquisadores precisam ter certeza de que existem 2 lotes de células sanguíneas do cordão umbilical que seriam adequados para você. Eles só usarão células de 2 cordões se houver alguma preocupação de que não obterão células suficientes de 1 cordão umbilical.

Pessoas com idade entre 2 e 45 anos (exceto crianças menores de 16 anos que têm leucemia mielóide aguda, leucemia mielomonocítica juvenil (JMML) ou MDS) farão condicionamento com fludarabina, ciclofosfamida e radioterapia em todo o corpo (irradiação total do corpo). Isso leva 9 dias todos juntos. No último dia, você tem as células-tronco por gotejamento em uma veia.

Crianças com menos de 2 anos de idade (e crianças até 16 anos com leucemia mielóide aguda, JMML ou MDS) terão condicionamento com bussulfano, ciclofosfamida e melfalano. Eles não têm radioterapia. Este condicionamento leva 10 dias todos juntos. Eles têm as células-tronco por meio de um gotejamento em uma veia no 11º dia.

As células-tronco chegam à medula óssea, onde começam a produzir novas células sanguíneas.

Você verá a equipe do estudo e fará alguns exames antes de iniciar o tratamento. Os testes incluem:

• Exame físico
• Exames de sangue
• Raio-x do tórax
• Testes de função pulmonar
• Rastreamento do coração (ECG)
• Ultrassonografia cardíaca (ecocardiograma) ou varredura MUGA
• Teste de medula óssea Quando você fizer o tratamento, ficará no hospital por cerca de 4 a 6 semanas. Como você corre um alto risco de infecção, ficará em seu próprio quarto. Isso se chama estar em isolamento. Você faz outro teste de medula óssea um mês após o transplante.

Quando você vai para casa, você tem que voltar ao hospital para exames de sangue regulares. É provável que seja 2 ou 3 vezes por semana, para começar. Você pode ter que voltar ao hospital por alguns dias em algum momento.

Após um transplante, você consultará os médicos e fará exames de sangue Pelo menos uma vez por semana durante os primeiros 3 meses Pelo menos uma vez por mês durante o restante do primeiro ano Os médicos do estudo acompanharão seu progresso de perto por pelo menos 2 anos.

O principal efeito colateral do tratamento que você tem pouco antes do transplante é uma queda no número de células sanguíneas, causando um aumento do risco de infecção, cansaço e problemas respiratórios.

Temos mais informações sobre fludarabina, ciclofosfamida, busulfan e melfalano em nossa seção de medicamentos contra o câncer.

Leva mais tempo para as células sanguíneas começarem a crescer novamente após um transplante de sangue do cordão umbilical do que após outros tipos de transplante de células-tronco. Mesmo quando sua contagem de sangue volta ao normal, seu sistema imunológico pode levar até 2 anos para se recuperar totalmente.

Infelizmente, este tratamento pode afetar sua capacidade de ter filhos (sua fertilidade). Aos homens participantes será oferecida a opção de armazenar esperma (banco de esperma) antes de iniciar o tratamento. Preservar a fertilidade para as mulheres é mais complicado e é importante que as mulheres conversem com seus médicos sobre isso antes de iniciar o tratamento.

Após qualquer tipo de transplante de medula óssea ou células-tronco, existe o risco de doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD). Isso acontece quando as novas células-tronco atacam o tecido do corpo. Afeta principalmente sua pele, intestino e fígado.

Raramente, as novas células-tronco não conseguem começar a funcionar. Isso é mais comum em transplantes de sangue do cordão umbilical do que em outros transplantes de medula óssea. E mesmo que seu transplante seja bem-sucedido, existe o risco de sua doença voltar. Devido a esses riscos, seus médicos irão acompanhá-lo de perto após o transplante.