Trapianto di sangue cordonale miloablativo nelle neoplasie ematologiche (MAC UCBT) (MAC UCBT)

Durante il trattamento per i tumori del midollo osseo o del sistema linfatico, molte cellule staminali sono danneggiate e potrebbe essere necessario un trapianto di midollo osseo o di cellule staminali per sostituirle.

Le cellule staminali possono anche essere raccolte dal cordone ombelicale dei neonati. Molte persone in tutto il mondo hanno donato il cordone ombelicale del loro bambino che viene conservato in modo sicuro.

Di solito ci sono abbastanza cellule in un cordone per trapiantare un bambino piccolo, ma potrebbero non esserci abbastanza cellule per un bambino più grande o un adulto. I ricercatori vogliono vedere se adulti e bambini possono tranquillamente avere cellule staminali da più di 1 cordone ombelicale.

Prima di un trapianto, hai alte dosi di chemioterapia, a volte con radioterapia. Questo condizionamento intensivo mira a distruggere tutte le cellule del midollo osseo ed è chiamato condizionamento mieloablativo.

Lo scopo di questo studio è vedere se un trapianto che utilizza cellule del sangue del cordone ombelicale da donatori non imparentati dopo il condizionamento mieloablativo è sicuro e se aiuta le persone che necessitano di un trapianto di cellule staminali ma non hanno un donatore di cellule staminali.

Potresti essere in grado di partecipare a questa prova se:

• Hai la leucemia, il linfoma o un altro disturbo del midollo osseo e il trattamento con un condizionamento intensivo seguito da un trapianto di cellule staminali potrebbe aiutarti
• Non hai un donatore di cellule staminali adatto nella tua famiglia e i tuoi medici non sono stati in grado di trovare un donatore non imparentato compatibile
• Avere risultati soddisfacenti degli esami del sangue
• Hanno tra 4 settimane e 45 anni

Non puoi partecipare a questa prova se:

• Avere un membro della famiglia che potrebbe donare cellule staminali a te, o hai un donatore non imparentato compatibile
• Può avere qualsiasi altro trattamento che i medici ritengono possa curare la malattia o tenerla sotto controllo per lungo tempo
• Ha già fatto molte radioterapie (il medico di prova può consigliarla in merito)
• Hai già subito un trapianto di midollo osseo o di cellule staminali utilizzando le tue stesse cellule
• Soffre di leucemia mieloide cronica che è in fase cronica e risponde a imatinib, o è in fase blastica e non risponde al trattamento Soffre di leucemia linfoblastica acuta che non risponde al trattamento o si è ripresentata e più del 5% del midollo osseo è costituito da cellule immature (blasti)
• Soffre di leucemia mieloide acuta che non risponde al trattamento o si è ripresentata e più del 20% del midollo osseo è costituito da cellule immature (blasti)
• Ha una malattia che è ricomparsa e si sta sottoponendo a un altro tipo di trattamento (trattamento di salvataggio) ma la sua malattia non risponde o sta peggiorando
• Soffre di una malattia del sangue chiamata mielofibrosi
• Soffre di una malattia del sangue chiamata anemia aplastica
• Avere un'infezione che non può essere controllata con i farmaci
• Avere il virus HIV o HTLV
• Sono incinta o allattano

Questa sperimentazione di fase 2 mira a reclutare 60 persone. Comprenderà sia adulti che bambini. Tutti i partecipanti subiranno un condizionamento intensivo prima di sottoporsi a un trapianto di cellule staminali dal sangue del cordone ombelicale di almeno 1 donatore non imparentato.

Per prendere parte a questo studio, i ricercatori devono essere sicuri che ci siano 2 lotti di cellule del sangue cordonale adatte a te. Useranno solo cellule da 2 cordoni se c'è qualche preoccupazione che non otterranno abbastanza cellule da 1 cordone ombelicale.

Le persone di età compresa tra 2 e 45 anni (a parte i bambini di età inferiore ai 16 anni affetti da leucemia mieloide acuta, leucemia mielomonocitica giovanile (JMML) o MDS) saranno condizionati con fludarabina, ciclofosfamide e radioterapia a tutto il corpo (irradiazione corporea totale). Questo richiede 9 giorni tutti insieme. L'ultimo giorno, hai le cellule staminali attraverso una fleboclisi in una vena.

I bambini di età inferiore a 2 anni (e i bambini fino a 16 anni affetti da leucemia mieloide acuta, JMML o MDS) saranno sottoposti a condizionamento con busulfan, ciclofosfamide e melfalan. Non hanno la radioterapia. Questo condizionamento richiede 10 giorni tutti insieme. Hanno le cellule staminali attraverso una fleboclisi in una vena l'undicesimo giorno.

Le cellule staminali trovano la loro strada nel midollo osseo dove inizieranno a produrre nuove cellule del sangue.

Vedrai il team di prova e farai alcuni test prima di iniziare il trattamento. I test includono:

• Esame fisico
• Analisi del sangue
• Radiografia del torace
• Test di funzionalità polmonare
• Tracciato cardiaco (ECG)
• Ecografia cardiaca (ecocardiogramma) o scansione MUGA
• Test del midollo osseo Dopo il trattamento, rimarrai in ospedale per circa 4-6 settimane. Poiché sarai ad alto rischio di infezione, sarai nella tua stanza. Questo si chiama isolamento. Hai un altro esame del midollo osseo un mese dopo il trapianto.

Quando torni a casa, devi tornare in ospedale per regolari esami del sangue. È probabile che questo sia 2 o 3 volte a settimana per cominciare. Potrebbe essere necessario tornare in ospedale per alcuni giorni ad un certo punto.

Dopo un trapianto, vedrà i medici e farà esami del sangue Almeno una volta alla settimana per i primi 3 mesi Almeno una volta al mese per il resto del primo anno I medici dello studio seguiranno da vicino i suoi progressi per almeno 2 anni.

Il principale effetto collaterale del trattamento subito prima del trapianto è un calo del numero di cellule del sangue, che causa un aumento del rischio di infezione, stanchezza e problemi respiratori.

Abbiamo maggiori informazioni su fludarabina, ciclofosfamide, busulfan e melfalan nella nostra sezione sui farmaci antitumorali.

Ci vuole più tempo perché le cellule del sangue ricomincino a crescere dopo un trapianto di sangue cordonale rispetto ad altri tipi di trapianto di cellule staminali. Anche quando il tuo emocromo torna alla normalità, il tuo sistema immunitario può impiegare fino a 2 anni per riprendersi completamente.

Sfortunatamente, questo trattamento può influire sulla tua capacità di avere figli (la tua fertilità). Agli uomini partecipanti verrà offerta la possibilità di conservare lo sperma (banca dello sperma) prima di iniziare il trattamento. Preservare la fertilità per le donne è più complicato ed è importante che le donne ne parlino con i loro medici prima di iniziare il trattamento.

Dopo qualsiasi tipo di trapianto di midollo osseo o di cellule staminali, esiste il rischio di malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD). Questo accade quando le nuove cellule staminali attaccano il tessuto corporeo. Colpisce principalmente la pelle, l'intestino e il fegato.

Raramente, le nuove cellule staminali non iniziano a funzionare. Questo è più comune con i trapianti di sangue del cordone ombelicale che con altri trapianti di midollo osseo. E anche se il tuo trapianto ha successo, c'è il rischio che la tua malattia possa ripresentarsi. A causa di questi rischi, i tuoi medici ti monitoreranno molto attentamente dopo il trapianto.