Myloablativ navlestrengsblodtransplantasjon ved hematologiske maligniteter (MAC UCBT) (MAC UCBT)

Under behandling for kreft i benmargen eller lymfesystemet blir mange av stamcellene skadet, og du kan trenge en benmarg- eller stamcelletransplantasjon for å erstatte dem.

Stamceller kan også samles fra navlestrengen til nyfødte babyer. Mange mennesker rundt om i verden har donert babyens navlestrenger som er oppbevart trygt.

Det er vanligvis nok celler i en ledning til å transplantere et lite barn, men det er kanskje ikke nok celler for et eldre barn eller voksen. Forskere ønsker å se om voksne og barn trygt kan ha stamceller fra mer enn 1 navlestreng.

Før en transplantasjon har du høye doser kjemoterapi, noen ganger med strålebehandling. Denne intensive kondisjoneringen tar sikte på å ødelegge alle cellene i beinmargen din, og kalles myeloablativ kondisjonering.

Målet med denne studien er å se om en transplantasjon med navlestrengsblodceller fra ubeslektede givere etter myeloablativ kondisjonering er trygg, og om det hjelper folk som trenger en stamcelletransplantasjon, men som ikke har en stamcelledonor.

Du kan kanskje delta i denne prøveperioden hvis du:

• Har leukemi, lymfom eller en annen lidelse i benmargen, og behandling med intensiv kondisjon etterfulgt av en stamcelletransplantasjon vil sannsynligvis hjelpe deg
• Har ikke en passende stamcelledonor i familien din, og legene dine har ikke klart å finne en matchet urelatert donor
• Ha tilfredsstillende blodprøveresultater
• Er mellom 4 uker og 45 år

Du kan ikke delta i denne prøveversjonen hvis du:

• Har et familiemedlem som kan donere stamceller til deg, eller du har en matchende urelatert donor
• Kan ha annen behandling som legene dine tror vil kurere sykdommen din eller holde den under kontroll i lang tid
• Har allerede hatt mye strålebehandling (prøvelegen kan gi deg råd om dette)
• Har allerede hatt en benmargs- eller stamcelletransplantasjon med egne celler
• Har kronisk myeloid leukemi som er i kronisk fase og reagerer på imatinib, eller er i blastfase og ikke reagerer på behandlingen Har akutt lymfatisk leukemi som ikke reagerer på behandlingen eller har kommet tilbake og mer enn 5 % av benmargen din er består av umodne celler (blaster)
• Har akutt myeloid leukemi som ikke reagerer på behandlingen eller som har kommet tilbake og mer enn 20 % av beinmargen din består av umodne celler (blaster)
• Har en sykdom som har kommet tilbake og du har en annen type behandling (bergingsbehandling), men sykdommen din reagerer ikke eller blir verre
• Har en blodsykdom som kalles myelofibrose
• Har en blodsykdom som kalles aplastisk anemi
• Har en infeksjon som ikke kan kontrolleres med medisiner
• Har enten HIV- eller HTLV-viruset
• Er gravid eller ammer

Denne fase 2-prøven har som mål å rekruttere 60 personer. Det vil omfatte både voksne og barn. Alle som deltar vil ha intensiv kondisjonering før en transplantasjon av stamceller fra navlestrengsblodet fra minst 1 ubeslektet donor.

For å delta i denne utprøvingen må forskerne være sikre på at det er 2 mange navlestrengsblodceller som passer for deg. De vil bare bruke celler fra 2 ledninger hvis det er en viss bekymring for at de ikke vil få nok celler fra 1 navlestreng.

Personer mellom 2 og 45 år (bortsett fra barn under 16 år som har akutt myeloid leukemi, juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML) eller MDS) vil ha kondisjonering med fludarabin, cyklofosfamid og strålebehandling til hele kroppen (total kroppsbestråling). Dette tar 9 dager til sammen. Den siste dagen har du stamcellene gjennom et drypp inn i en blodåre.

Barn under 2 år (og barn opp til 16 år som har akutt myeloid leukemi, JMML eller MDS) vil ha kondisjonering med busulfan, cyklofosfamid og melfalan. De har ikke strålebehandling. Denne kondisjoneringen tar 10 dager til sammen. De har stamcellene gjennom et drypp i en blodåre på den 11. dagen.

Stamcellene finner veien inn i benmargen din, hvor de vil begynne å lage nye blodceller.

Du vil se prøveteamet og ha noen tester før du starter behandlingen. Testene inkluderer:

• Fysisk undersøkelse
• Blodprøver
• Røntgen av brystet
• Lungefunksjonstester
• Hjertespor (EKG)
• Hjerte-ultralyd (ekkokardiogram) eller MUGA-skanning
• Benmargstest Når du har fått behandling, vil du være på sykehus i ca. 4 til 6 uker. Siden du har høy risiko for infeksjon, vil du være på ditt eget rom. Dette kalles å være i isolasjon. Du har en ny benmargstest en måned etter transplantasjonen.

Når du går hjem, må du tilbake til sykehuset for regelmessige blodprøver. Dette vil sannsynligvis være 2 eller 3 ganger i uken til å begynne med. Du må kanskje gå tilbake til sykehuset for noen dager på et tidspunkt.

Etter en transplantasjon vil du oppsøke legene og få tatt blodprøver Minst en gang i uken de første 3 månedene Minst en gang i måneden resten av det første året. Forsøkslegene vil følge din fremgang nøye i minst 2 år.

Den viktigste bivirkningen av behandlingen du har rett før transplantasjonen er et fall i antall blodceller, noe som gir økt risiko for infeksjon, tretthet og pusteproblemer.

Vi har mer informasjon om fludarabin, cyklofosfamid, busulfan og melfalan i vår kreftmedisinseksjon.

Det tar lengre tid før blodceller begynner å vokse igjen etter en transplantasjon av navlestrengsblod enn etter andre typer stamcelletransplantasjoner. Selv når blodtellingen din blir normal igjen, kan det ta opptil 2 år før immunforsvaret kommer seg helt tilbake.

Dessverre kan denne behandlingen påvirke din evne til å få barn (din fruktbarhet). Menn som deltar vil bli tilbudt muligheten til å lagre sæd (sperm banking) før behandlingen starter. Å bevare fruktbarheten for kvinner er mer komplisert og det er viktig at kvinner snakker med legene om dette før de starter behandlingen.

Etter enhver type benmargs- eller stamcelletransplantasjon er det en risiko for graft versus host disease (GVHD). Dette skjer når de nye stamcellene angriper kroppsvevet ditt. Det påvirker hovedsakelig huden, tarmen og leveren din.

En sjelden gang klarer ikke de nye stamcellene å begynne å virke. Dette er mer vanlig med navlestrengsblodtransplantasjoner enn ved andre benmargstransplantasjoner. Og selv om transplantasjonen din er vellykket, er det en risiko for at sykdommen din kan komme tilbake. På grunn av disse risikoene vil legene dine overvåke deg veldig nøye etter transplantasjonen.