Myloablatieve navelstrengbloedtransplantatie bij hematologische maligniteiten (MAC UCBT) (MAC UCBT)

Tijdens de behandeling van kanker van het beenmerg of het lymfestelsel worden veel stamcellen beschadigd en heeft u mogelijk een beenmerg- of stamceltransplantatie nodig om ze te vervangen.

Stamcellen kunnen ook worden verzameld uit de navelstreng van pasgeboren baby's. Veel mensen over de hele wereld hebben de navelstrengen van hun baby gedoneerd, die veilig zijn opgeborgen.

Er zijn meestal genoeg cellen in één navelstreng om een ​​klein kind te transplanteren, maar er zijn mogelijk niet genoeg cellen voor een ouder kind of volwassene. Onderzoekers willen kijken of volwassenen en kinderen veilig stamcellen kunnen krijgen van meer dan 1 navelstreng.

Voor een transplantatie krijgt u hoge doses chemotherapie, soms met radiotherapie. Deze intensieve conditionering heeft tot doel alle cellen in uw beenmerg te vernietigen en wordt myeloablatieve conditionering genoemd.

Het doel van deze proef is om te zien of een transplantatie met navelstrengbloedcellen van niet-verwante donoren na myeloablatieve conditionering veilig is, en of het mensen helpt die een stamceltransplantatie nodig hebben maar geen stamceldonor hebben.

U kunt mogelijk deelnemen aan deze proef als u:

• leukemie, lymfoom of een andere aandoening van het beenmerg heeft en een behandeling met intensieve conditionering gevolgd door een stamceltransplantatie zal u waarschijnlijk helpen
• U heeft geen geschikte stamceldonor in uw familie en uw artsen hebben geen geschikte niet-verwante donor kunnen vinden
• Zorg voor bevredigende bloedtestresultaten
• Zijn tussen 4 weken en 45 jaar oud

U kunt niet deelnemen aan deze proef als u:

• Een familielid heeft dat stamcellen aan u kan doneren, of u heeft een gematchte, niet-verwante donor
• U kunt elke andere behandeling ondergaan waarvan uw arts denkt dat deze uw ziekte kan genezen of voor een lange tijd onder controle kan houden
• Al veel bestralingen gehad (de proefarts kan u hierover adviseren)
• U heeft al een beenmerg- of stamceltransplantatie gehad met uw eigen cellen
• U heeft chronische myeloïde leukemie die zich in de chronische fase bevindt en reageert op imatinib, of zich in de blastaire fase bevindt en niet reageert op de behandeling. U heeft acute lymfatische leukemie die niet reageert op de behandeling of is teruggekomen en meer dan 5% van uw beenmerg is aangetast. opgebouwd uit onrijpe cellen (blasten)
• U heeft acute myeloïde leukemie die niet reageert op de behandeling of is teruggekomen en meer dan 20% van uw beenmerg bestaat uit onrijpe cellen (blasten)
• U heeft een ziekte die is teruggekomen en u krijgt een ander type behandeling (salvage-behandeling) maar uw ziekte reageert niet of wordt erger
• U heeft een bloedaandoening die myelofibrose wordt genoemd
• U heeft een bloedaandoening die aplastische anemie wordt genoemd
• Een infectie hebben die niet met medicijnen onder controle kan worden gehouden
• Het HIV- of HTLV-virus hebben
• Zwanger bent of borstvoeding geeft

Deze fase 2-studie heeft tot doel 60 mensen te rekruteren. Het zal zowel volwassenen als kinderen omvatten. Iedereen die meedoet, krijgt een intensieve conditionering voordat hij een transplantatie krijgt van stamcellen uit het navelstrengbloed van minstens 1 niet-verwante donor.

Om aan dit onderzoek deel te nemen, moeten de onderzoekers er zeker van zijn dat er 2 partijen navelstrengbloedcellen zijn die voor u geschikt zijn. Ze zullen alleen cellen uit 2 navelstrengen gebruiken als er enige zorg is dat ze niet genoeg cellen uit 1 navelstreng zullen krijgen.

Mensen van 2 tot 45 jaar (met uitzondering van kinderen jonger dan 16 jaar die acute myeloïde leukemie, juveniele myelomonocytaire leukemie (JMML) of MDS hebben) krijgen conditionering met fludarabine, cyclofosfamide en radiotherapie van het hele lichaam (totale lichaamsbestraling). Dit duurt alles bij elkaar 9 dagen. Op de laatste dag krijgt u de stamcellen via een infuus in een ader.

Kinderen jonger dan 2 jaar (en kinderen tot 16 jaar met acute myeloïde leukemie, JMML of MDS) krijgen een conditionering met busulfan, cyclofosfamide en melfalan. Ze hebben geen radiotherapie. Deze conditionering duurt in totaal 10 dagen. Op de 11e dag krijgen ze de stamcellen via een infuus in een ader.

De stamcellen vinden hun weg naar je beenmerg waar ze nieuwe bloedcellen gaan maken.

U zult het proefteam zien en enkele tests ondergaan voordat u met de behandeling begint. De testen omvatten:

• Fysiek onderzoek
• Bloedtesten
• Röntgenfoto van de borst
• Longfunctietesten
• Hartspoor (ECG)
• Echografie van het hart (echocardiogram) of MUGA-scan
• Beenmergonderzoek Als u uw behandeling krijgt, blijft u ongeveer 4 tot 6 weken in het ziekenhuis. Omdat u een hoog infectierisico loopt, bent u op uw eigen kamer. Dit heet geïsoleerd zijn. Een maand na uw transplantatie krijgt u opnieuw een beenmergonderzoek.

Als u naar huis gaat, moet u terug naar het ziekenhuis voor regelmatig bloedonderzoek. In het begin zal dit waarschijnlijk 2 of 3 keer per week zijn. Het kan zijn dat u op een gegeven moment voor een paar dagen terug naar het ziekenhuis moet.

Na een transplantatie gaat u naar de dokter en krijgt u bloedonderzoek De eerste 3 maanden minimaal 1 keer per week De rest van het eerste jaar minimaal 1 keer per maand De onderzoeksartsen volgen uw vorderingen gedurende minimaal 2 jaar op de voet.

De belangrijkste bijwerking van de behandeling die u vlak voor de transplantatie krijgt, is een daling van het aantal bloedcellen, waardoor er een verhoogd risico op infectie, vermoeidheid en ademhalingsproblemen ontstaat.

We hebben meer informatie over fludarabine, cyclofosfamide, busulfan en melfalan in onze rubriek geneesmiddelen tegen kanker.

Na een transplantatie van navelstrengbloed duurt het langer voordat bloedcellen weer gaan groeien dan na andere vormen van stamceltransplantatie. Zelfs als uw bloedbeeld weer normaal wordt, kan het tot 2 jaar duren voordat uw immuunsysteem volledig hersteld is.

Helaas kan deze behandeling uw vermogen om kinderen te krijgen (uw vruchtbaarheid) beïnvloeden. Mannen die deelnemen krijgen de mogelijkheid om sperma op te slaan (spermabanking) voordat ze met de behandeling beginnen. Het behouden van de vruchtbaarheid van vrouwen is ingewikkelder en het is belangrijk dat vrouwen hierover met hun arts praten voordat ze met de behandeling beginnen.

Na elk type beenmerg- of stamceltransplantatie bestaat het risico op graft-versus-host-ziekte (GVHD). Dit gebeurt wanneer de nieuwe stamcellen uw lichaamsweefsel aanvallen. Het tast vooral je huid, darmen en lever aan.

Zelden beginnen de nieuwe stamcellen niet te werken. Dit komt vaker voor bij navelstrengbloedtransplantaties dan bij andere beenmergtransplantaties. En zelfs als uw transplantatie succesvol is, bestaat het risico dat uw ziekte terugkomt. Vanwege deze risico's zullen uw artsen u na uw transplantatie nauwlettend volgen.