Myloablativ navlestrengsblodtransplantation ved hæmatologiske maligniteter (MAC UCBT) (MAC UCBT)

Under behandling for kræft i knoglemarven eller lymfesystemet bliver mange af stamcellerne beskadiget, og du skal muligvis have en knoglemarvs- eller stamcelletransplantation for at erstatte dem.

Stamceller kan også opsamles fra navlestrengen hos nyfødte babyer. Mange mennesker rundt om i verden har doneret deres babys navlestrenge, som er opbevaret sikkert.

Der er normalt nok celler i en ledning til at transplantere et lille barn, men der er muligvis ikke nok celler til et ældre barn eller voksen. Forskere vil se, om voksne og børn sikkert kan have stamceller fra mere end 1 navlestreng.

Før en transplantation får du høje doser kemoterapi, nogle gange med strålebehandling. Denne intensive konditionering har til formål at ødelægge alle celler i din knoglemarv og kaldes myeloablativ konditionering.

Formålet med dette forsøg er at se, om en transplantation med navlestrengsblodceller fra ubeslægtede donorer efter myeloablativ konditionering er sikker, og om det hjælper mennesker, der har brug for en stamcelletransplantation, men som ikke har en stamcelledonor.

Du kan muligvis deltage i denne prøveperiode, hvis du:

• Har leukæmi, lymfom eller en anden lidelse i knoglemarven, og behandling med intensiv konditionering efterfulgt af en stamcelletransplantation vil sandsynligvis hjælpe dig
• Har du ikke en passende stamcelledonor i din familie, og dine læger har ikke været i stand til at finde en matchet ikke-beslægtet donor
• Få tilfredsstillende blodprøveresultater
• Er mellem 4 uger og 45 år

Du kan ikke deltage i denne prøveperiode, hvis du:

• Har et familiemedlem, der kunne donere stamceller til dig, eller du har en matchende ikke-beslægtet donor
• Kan have enhver anden behandling, som dine læger tror vil helbrede din sygdom eller holde den under kontrol i lang tid
• Har allerede haft meget strålebehandling (forsøgslægen kan rådgive dig om dette)
• Har allerede fået en knoglemarvs- eller stamcelletransplantation med dine egne celler
• Har kronisk myeloid leukæmi, der er i kronisk fase og reagerer på imatinib, eller er i blastfase og ikke reagerer på behandlingen Har akut lymfatisk leukæmi, der ikke reagerer på behandlingen eller er kommet tilbage, og mere end 5 % af din knoglemarv er består af umodne celler (blaster)
• Har akut myeloid leukæmi, der ikke reagerer på behandlingen eller er kommet tilbage, og mere end 20 % af din knoglemarv består af umodne celler (blaster)
• Har en sygdom, der er vendt tilbage, og du får en anden type behandling (redningsbehandling), men din sygdom reagerer ikke eller bliver værre
• Har en blodsygdom kaldet myelofibrose
• Har en blodsygdom kaldet aplastisk anæmi
• Har en infektion, der ikke kan kontrolleres med medicin
• Har enten HIV- eller HTLV-virus
• Er gravid eller ammer

Dette fase 2 forsøg har til formål at rekruttere 60 personer. Det vil omfatte både voksne og børn. Alle, der deltager, vil have intensiv konditionering, før de får en transplantation af stamceller fra navlestrengsblodet fra mindst 1 ikke-beslægtet donor.

For at deltage i dette forsøg skal forskerne være sikre på, at der er 2 masser af navlestrengsblodceller, der ville være egnede til dig. De vil kun bruge celler fra 2 strenge, hvis der er nogen bekymring for, at de ikke får nok celler fra 1 navlestreng.

Personer mellem 2 og 45 år (bortset fra børn under 16 år, som har akut myeloid leukæmi, juvenil myelomonocytisk leukæmi (JMML) eller MDS) vil få konditionering med fludarabin, cyclophosphamid og strålebehandling til hele kroppen (total kropsbestråling). Det tager 9 dage tilsammen. Den sidste dag har du stamcellerne gennem et drop i en vene.

Børn under 2 år (og børn op til 16 år, der har akut myeloid leukæmi, JMML eller MDS) vil få konditionering med busulfan, cyclophosphamid og melphalan. De har ikke strålebehandling. Denne konditionering tager 10 dage tilsammen. De har stamcellerne gennem et drop i en vene på den 11. dag.

Stamcellerne finder vej ind i din knoglemarv, hvor de vil begynde at lave nye blodlegemer.

Du vil se forsøgsteamet og få nogle tests, før du starter behandlingen. Testene omfatter:

• Fysisk undersøgelse
• Blodprøver
• Røntgen af ​​thorax
• Lungefunktionstest
• Hjertespor (EKG)
• Hjerte ultralyd (ekkokardiogram) eller MUGA scanning
• Knoglemarvstest Når du har din behandling, vil du være på hospitalet i omkring 4 til 6 uger. Da du vil have en høj risiko for infektion, vil du være på dit eget værelse. Dette kaldes at være i isolation. Du skal have endnu en knoglemarvstest en måned efter din transplantation.

Når du går hjem, skal du tilbage til hospitalet til regelmæssige blodprøver. Dette vil sandsynligvis være 2 eller 3 gange om ugen til at begynde med. Du skal muligvis tilbage på hospitalet i et par dage på et tidspunkt.

Efter en transplantation vil du se lægerne og få taget blodprøver. Mindst en gang om ugen i de første 3 måneder. Mindst en gang om måneden i resten af ​​det første år. Forsøgslægerne vil følge din udvikling tæt i mindst 2 år.

Den væsentligste bivirkning af den behandling, du har lige før transplantationen, er et fald i antallet af blodlegemer, hvilket medfører øget risiko for infektion, træthed og vejrtrækningsbesvær.

Vi har mere information om fludarabin, cyclophosphamid, busulfan og melphalan i vores kræftmedicinsektion.

Det tager længere tid for blodceller at begynde at vokse igen efter en transplantation af navlestrengsblod end efter andre typer stamcelletransplantationer. Selv når dit blodtal bliver normalt igen, kan dit immunsystem tage op til 2 år at komme sig helt.

Desværre kan denne behandling påvirke din evne til at få børn (din fertilitet). Mænd, der deltager, vil blive tilbudt muligheden for at opbevare sæd (sperm banking), inden behandlingen påbegyndes. At bevare fertiliteten for kvinder er mere kompliceret, og det er vigtigt, at kvinder taler med deres læger om dette, før de starter behandlingen.

Efter enhver form for knoglemarvs- eller stamcelletransplantation er der risiko for graft versus host disease (GVHD). Dette sker, når de nye stamceller angriber dit kropsvæv. Det påvirker hovedsageligt din hud, tarm og lever.

Det er sjældent, at de nye stamceller ikke begynder at virke. Dette er mere almindeligt med navlestrengsblodtransplantationer end ved andre knoglemarvstransplantationer. Og selvom din transplantation lykkes, er der en risiko for, at din sygdom kan komme tilbage. På grund af disse risici vil dine læger overvåge dig meget nøje efter din transplantation.