Myloablatiivinen napanuoraverensiirto hematologisissa pahanlaatuisissa kasvaimissa (MAC UCBT) (MAC UCBT)

Luuytimen tai imusolmukkeiden syövän hoidon aikana suuri osa kantasoluista vaurioituu, ja saatat tarvita luuytimen tai kantasolujen siirron niiden korvaamiseksi.

Kantasoluja voidaan kerätä myös vastasyntyneen napanuorasta. Monet ihmiset ympäri maailmaa ovat lahjoittaneet vauvansa napanuorat, joita säilytetään turvallisesti.

Yhdessä johdossa on yleensä tarpeeksi soluja pienen lapsen siirtämiseen, mutta soluja ei välttämättä ole tarpeeksi vanhemmalle lapselle tai aikuiselle. Tutkijat haluavat nähdä, voivatko aikuiset ja lapset saada turvallisesti kantasoluja useammasta kuin yhdestä napanuorasta.

Ennen elinsiirtoa saat suuria annoksia kemoterapiaa, joskus sädehoitoa. Tämän intensiivisen käsittelyn tarkoituksena on tuhota kaikki luuytimesi solut, ja sitä kutsutaan myeloablatiiviseksi ehdollistamiseksi.

Tämän kokeen tarkoituksena on selvittää, onko elinsiirto, jossa käytetään etuyhteydettömien luovuttajien napanuoraverisoluja myeloablatiivisen ehdottelun jälkeen, turvallinen ja auttaako se ihmisiä, jotka tarvitsevat kantasolusiirtoa, mutta joilla ei ole kantasoluluovuttajaa.

Voit ehkä osallistua tähän kokeilujaksoon, jos:

• jos sinulla on leukemia, lymfooma tai jokin muu luuydinhäiriö ja hoito intensiivisellä hoidolla, jota seuraa kantasolusiirto, todennäköisesti auttaa sinua
• Suvussasi ei ole sopivaa kantasoluluovuttajaa, eivätkä lääkärisi ole löytäneet vastaavaa läheistä luovuttajaa
• Sinulla on tyydyttävät verikoetulokset
• Ovat 4 viikon ja 45 vuoden välillä

Et voi osallistua tähän kokeilujaksoon, jos:

• Sinulla on perheenjäsen, joka voisi lahjoittaa sinulle kantasoluja, tai sinulla on vastaava luovuttaja
• Voi saada mitä tahansa muuta hoitoa, jonka lääkärisi uskovat parantavan sairautesi tai pitävän sen hallinnassa pitkään
• Olet jo saanut paljon sädehoitoa (koelääkäri voi neuvoa sinua tästä)
• Sinulle on jo tehty luuydin- tai kantasolusiirto käyttämällä omia solujasi
• sinulla on krooninen myelooinen leukemia, joka on kroonisessa vaiheessa ja reagoi imatinibihoitoon, tai blastivaiheessa, mutta ei reagoi hoitoon. Sinulla on akuutti lymfoblastinen leukemia, joka ei reagoi hoitoon tai on palannut ja yli 5 % luuytimestäsi on muodostuu epäkypsistä soluista (blastit)
• sinulla on akuutti myelooinen leukemia, joka ei reagoi hoitoon tai on palannut ja yli 20 % luuytimestäsi koostuu epäkypsistä soluista (blasteista)
• sinulla on sairaus, joka on uusiutunut ja saat muunlaista hoitoa (pelastushoitoa), mutta sairautesi ei reagoi tai pahenee
• Sinulla on verisairaus nimeltä myelofibroosi
• Sinulla on verisairaus, jota kutsutaan aplastiseksi anemiaksi
• Sinulla on tulehdus, jota ei voida hallita lääkkeillä
• Sinulla on joko HIV tai HTLV-virus
• Ovat raskaana tai imetät

Tämän vaiheen 2 kokeen tavoitteena on rekrytoida 60 henkilöä. Mukana tulee sekä aikuisia että lapsia. Kaikille osallistujille tehdään intensiivinen kuntoutus ennen vähintään yhden riippumattoman luovuttajan napanuoraverestä peräisin olevien kantasolujen siirtoa.

Osallistuakseen tähän tutkimukseen tutkijoiden on oltava varmoja, että sinulla on 2 erää napanuoraveren soluja, jotka sopivat sinulle. He käyttävät soluja vain kahdesta napanuorasta, jos on huolissaan siitä, että he eivät saa tarpeeksi soluja yhdestä napanuorasta.

2–45-vuotiaat (lukuun ottamatta alle 16-vuotiaita lapsia, joilla on akuutti myelooinen leukemia, juveniili myelomonosyyttinen leukemia (JMML) tai MDS) hoidetaan fludarabiinilla, syklofosfamidilla ja koko kehon sädehoidolla (koko kehon säteilytys). Tämä kestää yhteensä 9 päivää. Viimeisenä päivänä kantasolut tiputetaan laskimoon.

Alle 2-vuotiaat lapset (ja alle 16-vuotiaat lapset, joilla on akuutti myelooinen leukemia, JMML tai MDS) hoidetaan busulfaanilla, syklofosfamidilla ja melfalaanilla. Heillä ei ole sädehoitoa. Tämä hoito kestää yhteensä 10 päivää. Heillä on kantasolut tiputuksen kautta laskimoon 11. päivänä.

Kantasolut löytävät tiensä luuytimeen, jossa ne alkavat tuottaa uusia verisoluja.

Näet koeryhmän ja saat testejä ennen hoidon aloittamista. Testit sisältävät:

• Lääkärintarkastus
• Verikokeet
• Rintakehän röntgen
• Keuhkojen toimintakokeet
• Sydämen jälki (EKG)
• Sydämen ultraääni (kaikukardiogrammi) tai MUGA-skannaus
• Luuydintutkimus Kun saat hoidon, olet sairaalassa noin 4–6 viikkoa. Koska sinulla on suuri tartuntariski, olet omassa huoneessasi. Tätä kutsutaan eristyksissä olemiseksi. Sinulle tehdään toinen luuydintesti kuukauden kuluttua siirrosta.

Kun menet kotiin, sinun on mentävä takaisin sairaalaan säännöllisiin verikokeisiin. Tämä on todennäköisesti aluksi 2 tai 3 kertaa viikossa. Saatat joutua jossain vaiheessa palaamaan sairaalaan muutamaksi päiväksi.

Elinsiirron jälkeen käyt lääkäreiden luona ja otat verikokeita Vähintään kerran viikossa ensimmäisten 3 kuukauden ajan Vähintään kerran kuukaudessa ensimmäisen vuoden ajan. Koelääkärit seuraavat tiiviisti etenemistäsi vähintään 2 vuoden ajan.

Juuri ennen elinsiirtoa saamasi hoidon tärkein sivuvaikutus on verisolujen määrän lasku, mikä lisää infektioriskiä, ​​väsymystä ja hengitysvaikeuksia.

Meillä on lisätietoa fludarabiinista, syklofosfamidista, busulfaanista ja melfalaanista syöpälääkkeitä koskevassa osiossa.

Verisolujen kasvun alkaminen uudelleen napanuoraveren siirron jälkeen kestää kauemmin kuin muun tyyppisen kantasolusiirron jälkeen. Vaikka verenkuvasi palautuisi normaaliksi, immuunijärjestelmäsi voi kestää jopa 2 vuotta toipua täysin.

Valitettavasti tämä hoito voi vaikuttaa kykyysi saada lapsia (hedelmällisyytesi). Osallistuville miehille tarjotaan mahdollisuus säilyttää spermaa (sperm banking) ennen hoidon aloittamista. Naisten hedelmällisyyden säilyttäminen on monimutkaisempaa ja on tärkeää, että naiset keskustelevat asiasta lääkärinsä kanssa ennen hoidon aloittamista.

Minkä tahansa tyyppisen luuytimen tai kantasolusiirron jälkeen on olemassa graft versus host -taudin (GVHD) riski. Tämä tapahtuu, kun uudet kantasolut hyökkäävät kehosi kudoksiin. Se vaikuttaa pääasiassa ihoon, suolistoon ja maksaan.

Harvoin uudet kantasolut eivät käynnisty. Tämä on yleisempää napanuoraverensiirroissa kuin muissa luuydinsiirroissa. Ja vaikka siirtosi onnistuisi, on olemassa riski, että sairautesi palaa. Näiden riskien vuoksi lääkärisi seuraavat sinua erittäin tarkasti elinsiirron jälkeen.