Trasplante de sangre de cordón umbilical miloablativo en neoplasias malignas hematológicas (MAC UCBT) (MAC UCBT)

Durante el tratamiento de los cánceres de la médula ósea o del sistema linfático, muchas de las células madre se dañan y es posible que necesite un trasplante de médula ósea o de células madre para reemplazarlas.

Las células madre también se pueden recolectar del cordón umbilical de los recién nacidos. Muchas personas en todo el mundo han donado los cordones umbilicales de sus bebés, que se guardan de forma segura.

Por lo general, hay suficientes células en un cordón para trasplantar a un niño pequeño, pero es posible que no haya suficientes células para un niño mayor o un adulto. Los investigadores quieren ver si los adultos y los niños pueden tener células madre de más de un cordón umbilical de manera segura.

Antes de un trasplante, tiene altas dosis de quimioterapia, a veces con radioterapia. Este acondicionamiento intensivo tiene como objetivo destruir todas las células de la médula ósea y se denomina acondicionamiento mieloablativo.

El objetivo de este ensayo es ver si un trasplante que utiliza células de la sangre del cordón umbilical de donantes no emparentados después del condicionamiento mieloablativo es seguro y si ayuda a las personas que necesitan un trasplante de células madre pero no tienen un donante de células madre.

Es posible que pueda participar en esta prueba si:

• Tiene leucemia, linfoma u otro trastorno de la médula ósea y es probable que el tratamiento con acondicionamiento intensivo seguido de un trasplante de células madre lo ayude.
• No tiene un donante de células madre adecuado en su familia y sus médicos no han podido encontrar un donante no emparentado compatible.
• Tener resultados satisfactorios de análisis de sangre.
• Tienen entre 4 semanas y 45 años

No puede participar en esta prueba si:

• Tiene un familiar que podría donarle células madre o tiene un donante no emparentado compatible
• Puede recibir cualquier otro tratamiento que sus médicos consideren que curará su enfermedad o la mantendrá bajo control durante mucho tiempo.
• Ya ha recibido mucha radioterapia (el médico del ensayo puede aconsejarle al respecto)
• Ya ha tenido un trasplante de médula ósea o de células madre utilizando sus propias células.
• Tiene leucemia mieloide crónica que está en fase crónica y responde a imatinib, o está en fase blástica y no responde al tratamiento Tiene leucemia linfoblástica aguda que no responde al tratamiento o ha reaparecido y más del 5% de su médula ósea está formado por células inmaduras (blastos)
• Tiene leucemia mieloide aguda que no responde al tratamiento o ha reaparecido y más del 20 % de su médula ósea está compuesta por células inmaduras (blastos)
• Tiene una enfermedad que ha reaparecido y está recibiendo otro tipo de tratamiento (tratamiento de rescate) pero su enfermedad no responde o está empeorando
• Tiene un trastorno de la sangre llamado mielofibrosis.
• Tiene un trastorno de la sangre llamado anemia aplásica.
• Tiene una infección que no se puede controlar con medicamentos.
• Tiene el virus VIH o HTLV
• Está embarazada o amamantando

Este ensayo de fase 2 tiene como objetivo reclutar a 60 personas. Incluirá tanto a adultos como a niños. Todos los participantes tendrán un acondicionamiento intensivo antes de recibir un trasplante de células madre de la sangre del cordón umbilical de al menos 1 donante no emparentado.

Para participar en este ensayo, los investigadores deben asegurarse de que haya 2 lotes de células de la sangre del cordón umbilical que sean adecuadas para usted. Solo usarán células de 2 cordones si existe alguna preocupación de que no obtendrán suficientes células de 1 cordón umbilical.

Las personas de entre 2 y 45 años (aparte de los niños menores de 16 años que tengan leucemia mieloide aguda, leucemia mielomonocítica juvenil (JMML) o SMD) recibirán acondicionamiento con fludarabina, ciclofosfamida y radioterapia en todo el cuerpo (irradiación corporal total). Esto toma 9 días en total. El último día, tienes las células madre a través de un goteo en una vena.

Los niños menores de 2 años (y los niños de hasta 16 años que tengan leucemia mieloide aguda, LMMJ o SMD) recibirán acondicionamiento con busulfán, ciclofosfamida y melfalán. No tienen radioterapia. Este acondicionamiento lleva 10 días en total. Tienen las células madre a través de un goteo en una vena el día 11.

Las células madre encuentran su camino hacia la médula ósea donde comenzarán a producir nuevas células sanguíneas.

Verá al equipo del ensayo y le harán algunas pruebas antes de comenzar el tratamiento. Las pruebas incluyen:

• Examen físico
• Análisis de sangre
• Radiografía de pecho
• Pruebas de función pulmonar
• Traza del corazón (ECG)
• Ultrasonido cardíaco (ecocardiograma) o exploración MUGA
• Prueba de médula ósea Cuando reciba su tratamiento, estará en el hospital durante aproximadamente 4 a 6 semanas. Como correrá un alto riesgo de infección, estará en su propia habitación. A esto se le llama estar aislado. Tiene otra prueba de médula ósea un mes después de su trasplante.

Cuando vaya a casa, tiene que volver al hospital para hacerse análisis de sangre regulares. Es probable que esto sea 2 o 3 veces por semana para empezar. Es posible que tenga que volver al hospital durante unos días en algún momento.

Después de un trasplante, verá a los médicos y le harán análisis de sangre Al menos una vez a la semana durante los primeros 3 meses Al menos una vez al mes durante el resto del primer año Los médicos del ensayo seguirán de cerca su progreso durante al menos 2 años.

El principal efecto secundario del tratamiento que recibe justo antes del trasplante es una disminución del número de células sanguíneas, lo que provoca un mayor riesgo de infección, cansancio y problemas respiratorios.

Disponemos de más información sobre fludarabina, ciclofosfamida, busulfán y melfalán en nuestra sección de medicamentos contra el cáncer.

Las células sanguíneas tardan más en volver a crecer después de un trasplante de sangre del cordón umbilical que después de otros tipos de trasplante de células madre. Incluso cuando su hemograma vuelva a la normalidad, su sistema inmunitario puede tardar hasta 2 años en recuperarse por completo.

Lamentablemente, este tratamiento puede afectar su capacidad para tener hijos (su fertilidad). A los hombres que participen se les ofrecerá la opción de almacenar esperma (banco de esperma) antes de comenzar el tratamiento. Preservar la fertilidad de la mujer es más complicado y es importante que la mujer hable con su médico sobre esto antes de iniciar el tratamiento.

Después de cualquier tipo de trasplante de médula ósea o de células madre, existe el riesgo de enfermedad de injerto contra huésped (EICH). Esto sucede cuando las nuevas células madre atacan el tejido de su cuerpo. Afecta principalmente a la piel, el intestino y el hígado.

En raras ocasiones, las nuevas células madre no logran comenzar a funcionar. Esto es más común con los trasplantes de sangre del cordón umbilical que con otros trasplantes de médula ósea. E incluso si su trasplante es exitoso, existe el riesgo de que su enfermedad regrese. Debido a estos riesgos, sus médicos lo controlarán muy de cerca después de su trasplante.