Myloablacyjny przeszczep krwi pępowinowej w chorobach układu krwiotwórczego (MAC UCBT) (MAC UCBT)

Podczas leczenia raka szpiku kostnego lub układu limfatycznego wiele komórek macierzystych ulega uszkodzeniu i może być konieczne przeszczepienie szpiku kostnego lub komórek macierzystych w celu ich zastąpienia.

Komórki macierzyste można również pobrać z pępowiny noworodków. Wiele osób na całym świecie oddało pępowinę swojego dziecka, która jest bezpiecznie przechowywana.

Zwykle w jednym przewodzie jest wystarczająco dużo komórek, aby przeszczepić małe dziecko, ale może nie być wystarczającej liczby komórek dla starszego dziecka lub osoby dorosłej. Naukowcy chcą sprawdzić, czy dorośli i dzieci mogą bezpiecznie otrzymać komórki macierzyste z więcej niż jednej pępowiny.

Przed przeszczepem pacjent otrzymuje wysokie dawki chemioterapii, czasem z radioterapią. To intensywne kondycjonowanie ma na celu zniszczenie wszystkich komórek w szpiku kostnym i nazywa się kondycjonowaniem mieloablacyjnym.

Celem tego badania jest sprawdzenie, czy przeszczep przy użyciu komórek krwi pępowinowej od niespokrewnionych dawców po kondycjonowaniu mieloablacyjnym jest bezpieczny i czy pomaga ludziom, którzy potrzebują przeszczepu komórek macierzystych, ale nie mają dawcy komórek macierzystych.

Możesz wziąć udział w tej wersji próbnej, jeśli:

• Chorujesz na białaczkę, chłoniaka lub inne zaburzenie szpiku kostnego i leczenie intensywne kondycjonowaniem, po którym następuje przeszczep komórek macierzystych, prawdopodobnie pomoże
• Nie masz w rodzinie odpowiedniego dawcy komórek macierzystych, a Twoi lekarze nie byli w stanie znaleźć dopasowanego dawcy niespokrewnionego
• Mieć zadowalające wyniki badań krwi
• Mają od 4 tygodni do 45 lat

Nie możesz wziąć udziału w tej próbie, jeśli:

• Mieć członka rodziny, który mógłby przekazać ci komórki macierzyste, lub masz dopasowanego niespokrewnionego dawcę
• Możesz mieć inne leczenie, które według lekarzy wyleczy twoją chorobę lub utrzyma ją pod kontrolą przez długi czas
• Przeszedłeś już wiele radioterapii (lekarz prowadzący badanie może Cię o tym poinformować)
• Miałeś już przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych przy użyciu własnych komórek
• Jeśli pacjent ma przewlekłą białaczkę szpikową, która jest w fazie przewlekłej i reaguje na imatynib lub jest w fazie blastycznej i nie reaguje na leczenie. zbudowana z niedojrzałych komórek (blastów)
• Masz ostrą białaczkę szpikową, która nie reaguje na leczenie lub nawróciła, a ponad 20% szpiku kostnego składa się z niedojrzałych komórek (blastów)
• Masz chorobę, która nawróciła i stosujesz inny rodzaj leczenia (leczenie ratunkowe), ale Twoja choroba nie odpowiada lub się pogarsza
• Masz chorobę krwi zwaną zwłóknieniem szpiku
• Masz zaburzenie krwi zwane niedokrwistością aplastyczną
• Masz infekcję, której nie można kontrolować za pomocą leków
• Masz wirusa HIV lub HTLV
• Są w ciąży lub karmią piersią

Ta faza 2 próby ma na celu rekrutację 60 osób. Znajdą się w nim zarówno dorośli, jak i dzieci. Wszyscy biorący udział zostaną poddani intensywnemu przygotowaniu przed przeszczepem komórek macierzystych z krwi pępowinowej co najmniej 1 niespokrewnionego dawcy.

Aby wziąć udział w tym badaniu, naukowcy muszą mieć pewność, że dostępne są 2 serie komórek krwi pępowinowej, które będą dla Ciebie odpowiednie. Będą używać komórek z 2 pępowiny tylko wtedy, gdy istnieje obawa, że ​​nie otrzymają wystarczającej liczby komórek z 1 pępowiny.

Osoby w wieku od 2 do 45 lat (z wyjątkiem dzieci poniżej 16 roku życia, które chorują na ostrą białaczkę szpikową, młodzieńczą białaczkę mielomonocytową (JMML) lub MDS) zostaną poddane kondycjonowaniu fludarabiną, cyklofosfamidem i radioterapii całego ciała (naświetlanie całego ciała). To razem trwa 9 dni. Ostatniego dnia podaje się komórki macierzyste przez kroplówkę do żyły.

Dzieci w wieku poniżej 2 lat (oraz dzieci w wieku do 16 lat z ostrą białaczką szpikową, JMML lub MDS) otrzymają kondycjonowanie busulfanem, cyklofosfamidem i melfalanem. Nie mają radioterapii. To kondycjonowanie trwa łącznie 10 dni. Mają komórki macierzyste przez kroplówkę do żyły 11 dnia.

Komórki macierzyste trafiają do szpiku kostnego, gdzie zaczną wytwarzać nowe komórki krwi.

Zanim rozpoczniesz leczenie, zobaczysz zespół badawczy i wykonasz kilka badań. Testy obejmują:

• Badanie lekarskie
• Badania krwi
• Rentgen klatki piersiowej
• Testy funkcji płuc
• Zapis serca (EKG)
• USG serca (echokardiogram) lub skan MUGA
• Badanie szpiku kostnego Podczas leczenia będziesz przebywać w szpitalu przez około 4 do 6 tygodni. Ponieważ będziesz narażony na wysokie ryzyko infekcji, będziesz przebywał we własnym pokoju. To się nazywa bycie w izolacji. Masz kolejne badanie szpiku kostnego miesiąc po przeszczepie.

Po powrocie do domu musisz wrócić do szpitala na regularne badania krwi. Na początek będzie to 2-3 razy w tygodniu. Być może w pewnym momencie będziesz musiał wrócić do szpitala na kilka dni.

Po przeszczepie będziesz spotykać się z lekarzami i wykonywać badania krwi Co najmniej raz w tygodniu przez pierwsze 3 miesiące Co najmniej raz w miesiącu przez resztę pierwszego roku Lekarze badani będą uważnie śledzić Twoje postępy przez co najmniej 2 lata.

Głównym skutkiem ubocznym leczenia stosowanego tuż przed przeszczepem jest spadek liczby krwinek, powodujący zwiększone ryzyko infekcji, zmęczenie i problemy z oddychaniem.

Więcej informacji na temat fludarabiny, cyklofosfamidu, busulfanu i melfalanu znajduje się w naszej sekcji dotyczącej leków przeciwnowotworowych.

Ponowny wzrost komórek krwi po przeszczepie krwi pępowinowej trwa dłużej niż po innych typach przeszczepów komórek macierzystych. Nawet jeśli liczba krwinek wróci do normy, pełna regeneracja układu odpornościowego może zająć do 2 lat.

Niestety, to leczenie może mieć wpływ na zdolność posiadania dzieci (płodność). Mężczyźni biorący udział w badaniu otrzymają możliwość przechowywania nasienia (bank nasienia) przed rozpoczęciem leczenia. Zachowanie płodności u kobiet jest bardziej skomplikowane i ważne jest, aby kobiety rozmawiały o tym ze swoimi lekarzami przed rozpoczęciem leczenia.

Po każdym rodzaju przeszczepu szpiku kostnego lub komórek macierzystych istnieje ryzyko wystąpienia choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD). Dzieje się tak, gdy nowe komórki macierzyste atakują tkankę organizmu. Wpływa głównie na skórę, jelita i wątrobę.

Rzadko nowe komórki macierzyste nie zaczynają działać. Jest to bardziej powszechne w przypadku przeszczepów krwi pępowinowej niż w przypadku innych przeszczepów szpiku kostnego. Nawet jeśli przeszczep się powiedzie, istnieje ryzyko nawrotu choroby. Ze względu na te zagrożenia lekarze będą bardzo uważnie monitorować stan pacjenta po przeszczepie.