제1형 성인 근긴장성 이영양증 환자에서 ISIS-DMPKRx 다회 투여에 대한 안전성 및 내약성 연구
2022년 12월 1일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
근긴장성 이영양증 유형 1 성인 환자에게 피하 투여된 ISIS 598769의 다중 상승 용량의 안전성, 내약성 및 용량 범위 결과를 평가하기 위한 1/2a상 맹검, 위약 대조 연구
이 연구는 DM1을 가진 성인 환자에게 피하 투여되는 ISIS-DMPKRx의 다중 점증 용량의 안전성, 내약성 및 약동학을 테스트할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 성인 DM1 환자를 대상으로 ISIS-DMPK Rx에 대한 1/2a상 다기관 맹검 위약 대조 연구입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
48
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford University Medical Center
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66103
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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New York
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43221
- The Ohio State University
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Houston Methodist
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
20년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 서면 동의서(서명 및 날짜 포함) 및 현지 법률에서 요구하는 승인을 제공해야 하며 모든 연구 요구 사항을 준수할 수 있어야 합니다.
- 사전동의 당시 20세 이상 55세 이하의 남성 또는 여성
다음을 만족하십시오.
- 여성: 비임신 및 비수유, 외과적 불임, 폐경 후, 금욕, 또는 가임 가능성이 있는 성관계에 종사하는 경우 피험자는 사전 동의서에 서명한 시점부터 최소 14주까지 허용 가능한 피임 방법을 사용하고 있습니다. 연구 약물의 마지막 투여 후.
- 남성: 외과적으로 불임이거나, 금욕적이거나, 가임 여성과 성관계를 가진 경우, 피험자는 피험자 동의서에 서명한 시점부터 연구의 마지막 투여 후 최소 14주까지 허용 가능한 피임 방법을 사용해야 합니다. 의약품.
- BMI <35.0kg/m2
- DMPK CTG 반복 길이 ≥ 100인 DM1의 유전적 확인
- 12세 이후 DM1 증상의 시작
- 연구자의 의견에 따라 최소 2초의 손을 펴는 시간과 동등한 임상적으로 명백한 근긴장증
- 걸을 수 있고(보조기 사용 가능, 지팡이 및 보행기 사용 불가) 검사 시 최소 25m 걸을 수 있는 자
제외 기준:
- 병력(예: 스크리닝 6개월 이내의 이전 급성 관상동맥 증후군, 스크리닝 3개월 이내 대수술) 또는 신체 검사에서 임상적으로 유의한 이상
- 피험자를 포함하기에 부적합하게 만드는 스크리닝 실험실 값에서 임상적으로 유의미한 이상
- 연구 1일 이전에 완료되지 않을 전신 항바이러스 또는 항미생물 요법을 필요로 하는 활동성 감염
- 본 프로토콜에 명시된 후속 조치를 포함하는 연구 절차(예: 근육 생검)를 준수할 의사가 없거나 준수할 수 없거나 연구자와 전적으로 협력하기를 꺼리는 경우
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV), C형 간염 또는 만성 B형 간염에 대한 알려진 병력 또는 이전 양성 검사
- 피부의 기저 또는 편평 세포 암종, 성공적으로 치료된 자궁경부의 상피내암종 또는 모낭종을 제외한 활동성 악성 종양 또는 지난 5년 이내의 병력
- 스크리닝 후 1개월 이내 또는 시험용 제제의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 연구 약물, 생물학적 제제 또는 장치로 치료; 올리고뉴클레오타이드(siRNA 포함)를 사용한 이전 치료 이력
- 약물 또는 알코올 남용의 최근 병력 또는 현재
- 출혈 경향 또는 진행 중인 경구용 항응고 병력
- 발달 지연, 지적 장애 또는 중요한 행동 신경 정신병 증상
- 치료받지 않은 갑상선 기능 장애(갑상선 호르몬 대체 요법을 받는 경우 이전 6개월 동안 적절하고 안정적인 대체 요법이 필요함)
- 심장 문제 치료를 위한 이식 장치(예: 심박 조율기 또는 제세동기)
- 임상적으로 유의미한 비정상 ECG 또는 심초음파 또는 스크리닝 시 심장 기능 장애의 유의미한 증상
- 발작 장애가 있다
- 안정적인 대체 용량으로 테스토스테론으로 치료 중인 경우(즉, 성선기능저하증의 경우)
- 연구 약물의 첫 투여 전 8주 이내에 코르티코스테로이드로 치료
- 생검 절차 또는 그 구성 요소에 사용되는 국소 마취제에 대한 과민증의 병력
- 스크리닝 전 30일 이내에 항근긴장 약물 치료. Phenytoin, Carbamazepine, Procainamide, Disopyramide, Nifedipine, Acetazolamide, Clomipramine, Imipramine, Amytriptiline, Taurine, Quinine, Mexiletine이 포함될 수 있지만 이에 국한되지는 않습니다.
- 연구자의 의견에 따라 피험자가 포함하기에 부적합하거나 피험자가 연구에 참여하거나 완료하는 데 방해가 될 수 있는 조건이 있어야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: IONIS-DMPKRx
IONIS DMPKRx는 용량 수준 1, 2, 3, 4 및 5에 대해 6주 동안 피하 투여됩니다. IONIS DMPKRx는 용량 수준 4 또는 5로 12주에 걸쳐 피하 투여됩니다. |
의약품
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
위약은 6주에 걸쳐 피하 투여됩니다.
위약은 12주에 걸쳐 피하 투여됩니다.
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위약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성(부작용이 발생한 참가자 수)
기간: 참가자는 연구 기간 동안 추적됩니다. 예상 24 - 32주
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부작용이 있는 참가자 수
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참가자는 연구 기간 동안 추적됩니다. 예상 24 - 32주
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내약성(부작용이 있는 참가자 수)
기간: 참가자는 연구 기간 동안 추적됩니다. 예상 24-32주
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부작용이 있는 참가자 수
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참가자는 연구 기간 동안 추적됩니다. 예상 24-32주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈장 약동학(Cmax, Tmax)
기간: 투여 후 0.5, 1, 1.5, 2, 4, 6, 8, 12 및 24시간에 혈장.
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투여 후 0.5, 1, 1.5, 2, 4, 6, 8, 12 및 24시간에 혈장.
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소변 약동학(소변으로 배출되는 약물의 양)
기간: 투여 후 0~24시간
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소변으로 배설되는 약물의 양
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투여 후 0~24시간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 12월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 12월 8일
처음 게시됨 (추정)
2014년 12월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2022년 12월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 12월 1일
마지막으로 확인됨
2022년 12월 1일
추가 정보
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