筋強直性ジストロフィー1型の成人におけるISIS-DMPKRxの複数回投与の安全性と忍容性の研究

包含基準:

1. -書面によるインフォームドコンセント（署名および日付）および現地の法律で必要とされる承認を与えている必要があり、すべての研究要件を順守することができます
2. 同意取得時の年齢が20～55歳の男女

3. 以下を満たします。

   1. 女性：妊娠していない、授乳していない、外科的に無菌である、閉経後、禁欲している、または出産の可能性のある性的関係に従事している場合、被験者はインフォームドコンセントに署名した時点から少なくとも14週間まで許容される避妊方法を使用している治験薬の最後の投与後。
   2. 男性：外科的に不妊、禁欲、または出産の可能性のある女性との性的関係に従事している場合、被験者はインフォームドコンセントフォームに署名した時点から、研究の最終投与後少なくとも14週間まで、許容される避妊方法を使用している必要があります薬。
4. BMI <35.0 kg/m2
5. DMPK CTGリピート長が100以上のDM1の遺伝子確認
6. 12歳以降のDM1症状の発症
7. -治験責任医師の意見では、少なくとも2秒の手を開く時間に相当する臨床的に明らかなミオトニー
8. -歩行可能（装具は許可され、杖と歩行器は許可されていません）で、スクリーニングで少なくとも25メートル歩くことができます

除外基準:

1. -病歴における臨床的に重大な異常（例：スクリーニングから6か月以内の以前の急性冠症候群、スクリーニングから3か月以内の大手術）または身体検査
2. -被験者を含めるのに不適切にする臨床検査値のスクリーニングにおける臨床的に重大な異常
3. -全身の抗ウイルス療法または抗菌療法を必要とする活動性感染症で、研究1日目までに完了することはありません
4. -このプロトコルで指定されているフォローアップを含む研究手順（例、筋生検）を遵守したくない、または遵守できない、または治験責任医師に完全に協力することを望まない
5. -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、C型肝炎、または慢性B型肝炎の既知の病歴または以前の陽性検査
6. -過去5年以内の活動性悪性腫瘍または病歴、ただし、皮膚の基底細胞または扁平上皮癌、正常に治療された子宮頸部の上皮内癌、または毛母腫を除く
7. -スクリーニングから1か月以内の別の治験薬、生物学的製剤、またはデバイスによる治療、または治験薬の5半減期のいずれか長い方; -オリゴヌクレオチド（siRNAを含む）による以前の治療歴
8. 薬物またはアルコール乱用の最近の履歴または現在の履歴
9. 出血傾向または進行中の経口抗凝固療法の病歴
10. 発達遅滞、知的障害、または重大な行動神経精神症状
11. -未治療の甲状腺機能障害（甲状腺ホルモン補充療法を受けている場合は、過去6か月間で適切かつ安定した補充が必要です）
12. 心臓の問題を治療するための埋め込み型デバイス (つまり、ペースメーカーまたは除細動器)
13. -臨床的に重大な心電図または心エコー図の異常、またはスクリーニング時の心機能障害の重大な症状
14. 発作性疾患がある
15. テストステロンで治療されている場合、安定した補充用量で（すなわち、性腺機能低下症のために）
16. -治験薬の初回投与前8週間以内のコルチコステロイドによる治療
17. -生検手順またはそのコンポーネントで使用される局所麻酔薬に対する過敏症の病歴
18. -スクリーニング前30日以内の抗ミオトニー薬による治療。 フェニトイン、カルバマゼピン、プロカインアミド、ジソピラミド、ニフェジピン、アセタゾラミド、クロミプラミン、イミプラミン、アミトリプチリン、タウリン、キニーネ、メキシレチンが含まれる場合がありますが、これらに限定されません。
19. 治験責任医師の意見では、被験者を含めるのに不適切にする、または被験者が研究に参加または完了するのを妨げる可能性のある状態を持っている