중국의 일반 진료 환경에서 B형 혈우병 환자에 대한 베네픽스의 안전성 및 효능
2017년 3월 23일 업데이트: Pfizer
중국의 일반적인 치료 환경에서 B형 혈우병 피험자를 대상으로 베네픽스(Nonacog Alfa, 재조합 인자 Ix)의 안전성 및 효능에 대한 공개 라벨, 단일군, 승인 후 실용적인 임상 시험
이 승인 후 연구의 목적은 중국의 일반적인 치료 환경에서 B형 혈우병 피험자를 대상으로 베네픽스의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 승인 후 연구의 목적은 중국 B형 혈우병 피험자, 특히 다양한 중국 B형 혈우병 환자 집단, 특히 6세 미만의 소아 환자에 대한 안전성 및 효능에 대한 BeneFIX 사용과 관련된 보충 정보를 제공하는 것입니다. 연령, 6세 이상에서 12세 이하의 소아 환자, 이전에 치료를 받지 않은 환자(PUP), 연구 등록 후 예방 치료를 받고 있는 피험자 및 중증 환자(FIX 활성도 <1%).
연구 유형
중재적
등록 (실제)
70
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Beijing, 중국, 100045
- Hematology Department,Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
Chongqing, 중국, 400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, 중국, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, 중국, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, 중국, 450003
- Henan Provincial People's Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, 중국, 430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, 중국, 410008
- Xiangya Hospital of Centre-South University
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, 중국, 215006
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Xuzhou, Jiangsu, 중국, 221006
- Department of Hematology,The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, 중국, 330006
- Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, 중국, 250014
- Blood Center of Shandong Province
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, 중국, 200025
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai JiaoTong University School of Medicine/Hematology Department
-
-
Shanxi
-
Taiyuan, Shanxi, 중국, 030001
- Shanxi Medical University Second Hospital
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, 중국, 610073
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, 중국, 300020
- Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, 중국, 650032
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 혈우병 B를 가진 남성 및/또는 여성 피험자.
- 피험자/부모/법정 대리인은 연구 절차(정보에 입각한 동의/동의 과정, 임상 방문, 주입 및 출혈 데이터 보고, 부작용 보고 등)를 준수할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 혈우병 B 외에 다른 출혈 장애의 존재. 과거력이 있거나 현재 인자 IX 억제제가 있는 피험자. 실험실 기반 평가의 경우, 실험실의 정상 범위 또는 ≥0.6 Bethesda 단위(BU)/mL보다 큰 모든 Bethesda 억제제 역가.
- 활성 물질 또는 BeneFIX의 부형제에 대해 알려진 과민증이 있는 피험자.
- 차이니즈 햄스터 난소 세포 단백질에 대해 알려진 과민증이 있는 피험자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 베네픽스
이것은 단일 팔 연구입니다.
피험자는 중국의 일반적인 치료에 따라 중국 BeneFIX 패키지 삽입물에 따라 조사관이 Benefix로 치료할 것입니다.
|
피험자는 중국의 일반적인 치료에 따라 중국 BeneFIX 패키지 삽입물에 따라 조사관에 의해 치료될 것입니다. 치료 기간은 약 6개월(±7일) 또는 약 50 노출일(ED)(±5 ED)(ED에 대한 프로토콜 정의 참조) 중 먼저 도래하는 기간입니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
인자 IX 억제제를 개발한 참가자의 비율
기간: 최대 6개월
|
인자 IX(FIX) 억제제 발생은 실험실의 정상 범위보다 큰 모든 Bethesda 억제제 역가 또는 Bethesda 억제제 역가 >=0.6 Bethesda Unit(BU)/mL로 정의되었습니다.
|
최대 6개월
|
|
알레르기 반응이 있는 참가자 수
기간: 최대 6개월
|
FIX 제품 알레르기는 연구자의 판단에 따라 두드러기, 두드러기, 가슴 답답함, 천명, 저혈압 및 아나필락시스와 같은 증상을 동반하는 FIX 제품에 대한 과민 반응으로 정의하였다.
|
최대 6개월
|
|
혈전성 이벤트가 있는 참가자 수
기간: 최대 6개월
|
혈전성 사건은 카테터 관련 혈전 및 혈전성 합병증을 포함하여 혈전 형성과 관련된 모든 사건으로 정의되었습니다.
|
최대 6개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
치료 관련 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참여자 수
기간: 최대 7개월(6개월 또는 50일 노출 연구 치료 종료 후 28일)
|
유해 사례(AE)는 치료 또는 사용과의 인과 관계에 관계없이 제품 또는 의료 기기를 투여한 임상 조사 참여자에게서 발생하는 뜻밖의 의료 사건입니다.
심각한 유해 사례(SAE)는 사망을 초래한 임의의 용량에서 발생하는 모든 비정상적인 사건입니다. 생명을 위협하는 경우(즉각적인 사망 위험); 필요한 입원환자 입원 또는 기존 입원의 연장; 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래했습니다. 선천적 기형/선천적 결손을 초래했습니다.
AE에는 심각한 AE와 심각하지 않은 AE가 모두 포함되었습니다.
치료-응급 AE는 연구 약물의 첫 투여 후 초기 개시 또는 중증도 증가를 갖는 AE였다.
|
최대 7개월(6개월 또는 50일 노출 연구 치료 종료 후 28일)
|
|
예방 기간 동안 BeneFIX로 예방 치료를 받는 참가자의 연간 출혈률(ABR)
기간: 최대 6개월 또는 노출 50일 중 먼저 발생한 날짜
|
예방 기간의 경우, 다음 공식에 의해 각 참가자에 대한 연간 출혈률(ABR)을 도출했습니다: ABR = 예방 기간의 출혈 수/(예방 기간의 일수/365.25).
예방 기간은 첫 번째 예방 주입부터 마지막 예방 주입일 또는 연구 결론 방문일 중 더 이른 날로부터 6일까지의 시간으로 정의되었습니다.
예방 기간의 중단은 예방 주입이 제공되지 않은 28일 이상의 기간이었습니다.
예방 요법이 ABR을 계산할 자격이 있으려면 기간의 합이 14일 이상이어야 합니다.
|
최대 6개월 또는 노출 50일 중 먼저 발생한 날짜
|
|
BeneFIX의 예방 투여 후 48시간 이내에 발생하는 자발적/비외상성 돌발 출혈의 수
기간: 최대 6개월 또는 노출 50일 중 먼저 발생한 날짜
|
예방 주입 시간, 출혈 시작 시간 및 출혈 유형(병인)을 사용하여 예방 주입 후 <= 48시간 동안 발생한 자발적, 비외상성 돌발 출혈의 수를 결정했습니다.
출혈 시작 날짜와 시간이 동일한 출혈 위치(예: 발목 및 관절)가 1개 이상 있는 경우 출혈 발생 1회로 처리했습니다.
|
최대 6개월 또는 노출 50일 중 먼저 발생한 날짜
|
|
주문형 기간 동안 BeneFIX로 주문형 치료를 받는 참가자의 연간 출혈률(ABR)
기간: 최대 6개월 또는 노출 50일 중 먼저 발생한 날짜
|
온디맨드 기간의 경우, ABR = 온디맨드 기간의 출혈 수 / (온디맨드 기간의 일수/365.25) 공식에 따라 각 참가자에 대한 연간 출혈률(ABR)을 도출했습니다.
주문형 기간은 모든 예방 기간을 제외한 연구 등록의 전체 시간(즉, 등록 방문 날짜부터 최종/조기 종료 방문 전날까지)으로 정의되었습니다.
예방 기간의 중단은 주문형 기간으로 간주되었습니다.
온디맨드 요법이 ABR을 계산할 자격이 있으려면 해당 기간의 합계가 14일 이상이어야 합니다.
|
최대 6개월 또는 노출 50일 중 먼저 발생한 날짜
|
|
주문형 출혈 치료에 대해 다음과 같은 반응을 초래한 주입 횟수: 우수, 양호, 보통, 반응 없음
기간: 최대 6개월 또는 노출 50일 중 먼저 발생한 날짜
|
응답은 4점 주문형 지혈 효능 평가 척도를 사용하여 평가되었습니다.
탁월함은 추가 주입 없이 주입 후 8시간 이내에 시작되는 명확한 통증 완화 및/또는 출혈 징후의 개선을 의미합니다. 양호는 주입 후 8시간 이내에 시작되는 명확한 통증 완화 및/또는 출혈 징후의 개선을 의미하며, 출혈 에피소드의 완전한 해결을 위해 최소 1회 추가 주입을 시행하거나 주입 후 시작되는 명확한 통증 완화 및/또는 출혈 징후의 개선을 의미합니다. 추가 주입 없이 주입 후 8시간; 중등도는 주입 후 8시간 이후에 시작하여 출혈 에피소드의 완전한 해결을 위해 최소 1회 추가 주입을 시작하여 개연성이 있거나 약간의 개선을 의미합니다. 무반응은 주입 사이 또는 주입 후 24시간 간격 동안 개선이 없거나 상태가 악화됨을 의미합니다.
첫 번째 주입과 후속 주입이 모두 포함되었습니다.
|
최대 6개월 또는 노출 50일 중 먼저 발생한 날짜
|
|
각각의 새로운 출혈을 치료하기 위한 BeneFIX 주입 횟수
기간: 최대 6개월 또는 노출 50일 중 먼저 발생한 날짜
|
각각의 새로운 출혈을 치료하기 위해 투여된 BeneFIX 주입 횟수는 동일한 출혈에 대한 주문형 초기 치료 및 주문형 후속 치료를 추가하여 계산되었습니다.
출혈 시작 날짜와 시간이 동일한 출혈 위치(예: 발목 및 관절)가 둘 이상인 경우 출혈 발생 1회로 처리했습니다.
|
최대 6개월 또는 노출 50일 중 먼저 발생한 날짜
|
|
주문형 설정에서 평균 주입 용량 및 총 인자 IX 소비
기간: 최대 6개월 또는 노출 50일 중 먼저 발생한 날짜
|
각 BeneFIX 주입에 대해 주입된 총량(국제 단위[IU])을 합산하여 각 참가자의 총 인자 IX 소비량을 계산했습니다.
각 참가자의 평균 주입 용량은 총 인자 IX 소비량(IU)을 주입 횟수로 나누어 계산했습니다.
|
최대 6개월 또는 노출 50일 중 먼저 발생한 날짜
|
|
예방 설정에서 평균 주입 용량 및 총 인자 IX 소비
기간: 최대 6개월 또는 노출 50일 중 먼저 발생한 날짜
|
각 BeneFIX 주입에 대해 주입된 총량(국제 단위[IU])을 합산하여 각 참가자의 총 인자 IX 소비량을 계산했습니다.
각 참가자의 평균 주입 용량은 총 인자 IX 소비량(IU)을 주입 횟수로 나누어 계산했습니다.
|
최대 6개월 또는 노출 50일 중 먼저 발생한 날짜
|
|
회복 설정에서 평균 주입 용량 및 총 인자 IX 소비
기간: 최대 6개월 또는 노출 50일 중 먼저 발생한 날짜
|
각 BeneFIX 주입에 대해 주입된 총량(국제 단위[IU])을 합산하여 각 참가자의 총 인자 IX 소비량을 계산했습니다.
각 참가자의 평균 주입 용량은 총 인자 IX 소비량(IU)을 주입 횟수로 나누어 계산했습니다.
|
최대 6개월 또는 노출 50일 중 먼저 발생한 날짜
|
|
주문형 설정에서 예상보다 적은 치료 효과(LETE)가 있는 주입의 백분율
기간: 최대 6개월 또는 노출 50일 중 먼저 발생한 날짜
|
온디맨드 설정에서 예상 치료 효과 미만(LETE)은 각각 2회 연속 BeneFIX 약물 주입 후 기록된 2회 연속 "무반응" 등급으로 정의되었습니다.
|
최대 6개월 또는 노출 50일 중 먼저 발생한 날짜
|
|
예방 설정에서 예상보다 적은 치료 효과(LETE)가 있는 주입의 백분율
기간: 최대 6개월 또는 노출 50일 중 먼저 발생한 날짜
|
예방 설정에서 예상 치료 효과 미만(LETE)은 정기적으로 계획된 BeneFIX 예방 용량(출혈 치료에 사용되지 않음) 후 48시간 이내에 임의의 자발적 출혈 발생으로 정의되었습니다.
|
최대 6개월 또는 노출 50일 중 먼저 발생한 날짜
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 12월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 1월 7일
처음 게시됨 (추정)
2015년 1월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 5월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 3월 23일
마지막으로 확인됨
2017년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- B1821052
- 2016-000765-22 (EudraCT 번호)
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .