Benefixin turvallisuus ja teho hemofilia B -potilailla tavanomaisissa hoitoympäristöissä Kiinassa
torstai 23. maaliskuuta 2017 päivittänyt: Pfizer
Avoin, yksihaarainen, luvan myöntämisen jälkeinen pragmaattinen kliininen tutkimus Benefixin (Nonakog Alfa, rekombinanttitekijä Ix) turvallisuudesta ja tehokkuudesta potilailla, joilla on hemofilia B tavanomaisissa hoitotilanteissa Kiinassa
Tämän hyväksynnän jälkeisen tutkimuksen tarkoituksena on arvioida Benefixin turvallisuutta ja tehoa hemofilia B -potilailla tavallisissa hoitoympäristöissä Kiinassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän hyväksynnän jälkeisen tutkimuksen tarkoituksena on antaa lisätietoa BeneFIXin käytöstä kiinalaisilla hemofilia B -potilailla, erityisesti turvallisuudesta ja tehosta kiinalaisten hemofilia B -potilaiden eri populaatioissa, erityisesti alle 6-vuotiailla lapsipotilailla. ikä, lapsipotilaat ≥6–≤12-vuotiaat, aiemmin hoitamattomat potilaat (PUP-potilaat), tutkimukseen ilmoittautumisen jälkeen profylaksihoitoa saaneet potilaat ja vaikeat potilaat (FIX-aktiivisuus <1 %).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
70
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Beijing, Kiina, 100045
- Hematology Department,Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
Chongqing, Kiina, 400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Kiina, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kiina, 450003
- Henan Provincial People's Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kiina, 430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kiina, 410008
- Xiangya Hospital of Centre-South University
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kiina, 215006
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Xuzhou, Jiangsu, Kiina, 221006
- Department of Hematology,The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kiina, 330006
- Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Kiina, 250014
- Blood Center of Shandong Province
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kiina, 200025
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai JiaoTong University School of Medicine/Hematology Department
-
-
Shanxi
-
Taiyuan, Shanxi, Kiina, 030001
- Shanxi Medical University Second Hospital
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kiina, 610073
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kiina, 300020
- Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kiina, 650032
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- ja/tai naispuoliset koehenkilöt, joilla on hemofilia B.
- Tutkittavien/vanhempien/laillisten edustajien on kyettävä noudattamaan tutkimusmenettelyjä (tietoinen suostumus/hyväksyntäprosessi, kliiniset käynnit, infuusio- ja verenvuototietojen ilmoittaminen, haittatapahtumien ilmoittaminen jne.)
Poissulkemiskriteerit:
- Minkä tahansa muun verenvuotohäiriön esiintyminen hemofilia B:n lisäksi. Potilaat, joilla on aiemmin tai on tällä hetkellä tekijä IX:n estäjä. Laboratorioperusteisissa arvioinneissa mikä tahansa Bethesda-estäjän tiitteri on suurempi kuin laboratorion normaalialue tai ≥0,6 Bethesda-yksikköä (BU)/ml.
- Potilaat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä vaikuttavalle aineelle tai jollekin BeneFIXin apuaineelle.
- Koehenkilöt, joiden tiedetään olevan yliherkkiä kiinanhamsterin munasarjasolujen proteiineille.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Benefix
Tämä on yhden käden tutkimus.
Tutkija hoitaa koehenkilöitä Benefixillä Kiinassa tavanomaisen huolenpidon mukaisesti ja Kiinan BeneFIX-pakkausselosteen mukaisesti.
|
Tutkija hoitaa koehenkilöitä Kiinassa tavanomaisen huolenpidon mukaisesti ja Kiinan BeneFIX-pakkausselosteen mukaisesti. Hoidon kesto on noin 6 kuukautta (±7 päivää) tai noin 50 altistuspäivää (±5 EDs) (katso ED:n protokollan määritelmä) sen mukaan, kumpi täyttyy ensin. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kehittävät tekijä IX:n estäjän
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Tekijä IX:n (FIX) inhibiittorin kehittyminen määriteltiin mille tahansa Bethesda-inhibiittoritiitteriksi, joka oli suurempi kuin laboratorion normaalialue tai Bethesda-inhibiittoritiitteri > = 0,6 Bethesda-yksikköä (BU)/ml.
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
Allergisia reaktioita saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
FIX-tuoteallergia määriteltiin yliherkkyysreaktioksi FIX-tuotteelle, jonka oireita ovat nokkosihottuma, nokkosihottuma, puristava tunne rinnassa, hengityksen vinkuminen, hypotensio ja anafylaksia tutkijan arvioiden perusteella.
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
Tromboottisia tapahtumia sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Tromboottiseksi tapahtumaksi määriteltiin mikä tahansa tapahtuma, joka liittyy veritulpan muodostumiseen, mukaan lukien katetriin liittyvät trombit ja tromboottiset komplikaatiot.
|
Jopa 6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Jopa 7 kuukautta (28 kalenteripäivää 6 kuukauden tai 50 altistuspäivän tutkimushoidon päättymisen jälkeen)
|
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujan aikana, kun hän antoi tuotetta tai lääkinnällistä laitetta, riippumatta syy-yhteydestä hoitoon tai käyttöön.
Vakava haittatapahtuma (SAE) oli mikä tahansa ei-toivottu tapahtuma millä tahansa annoksella, joka johti kuolemaan; oli hengenvaarallinen (välitön kuolemanvaara); vaadittu sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon jatkaminen; johtanut jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen; johti synnynnäiseen epämuodostukseen/sikiövaurioon.
AE sisälsi sekä vakavia että ei-vakavia haittavaikutuksia.
Hoidon yhteydessä ilmenneet haittavaikutukset olivat niitä, jotka alkoivat aluksi tai lisääntyivät vaikeusasteeltaan ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
|
Jopa 7 kuukautta (28 kalenteripäivää 6 kuukauden tai 50 altistuspäivän tutkimushoidon päättymisen jälkeen)
|
|
Vuosittaiset verenvuotoluvut (ABR:t) osallistujilla, jotka saavat ennaltaehkäisevää hoitoa BeneFIXillä ennaltaehkäisyjaksonsa aikana
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta tai 50 altistuspäivää sen mukaan, kumpi tapahtui ensin
|
Ennaltaehkäisyjakson vuotuinen vuotonopeus (ABR) johdettiin kullekin osallistujalle seuraavalla kaavalla: ABR = verenvuotojen lukumäärä profylaksijaksolla / (päivien lukumäärä ennaltaehkäisyjaksossa/365,25).
Ennaltaehkäisyjakso määriteltiin ajaksi ensimmäisestä ennaltaehkäisy-infuusiosta 6 kalenteripäivään viimeisen ennaltaehkäisevän infuusion päivästä tai tutkimuksen päättäjäkäyntipäivänä sen mukaan, kumpi oli aikaisempi.
Ennaltaehkäisyjakson tauko oli mikä tahansa 28 päivän tai pidempi jakso, jonka aikana ei annettu profylaktisia infuusioita.
Jotta ennaltaehkäisyohjelma olisi pätevä ABR:n laskemiseen, sen ajanjaksojen summan piti olla >=14 päivää.
|
Enintään 6 kuukautta tai 50 altistuspäivää sen mukaan, kumpi tapahtui ensin
|
|
Spontaanien/ei-traumaattisten läpimurtoverenvuotojen määrä 48 tunnin sisällä BeneFIXin ennaltaehkäisyannoksesta
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta tai 50 altistuspäivää sen mukaan, kumpi tapahtui ensin
|
Ennaltaehkäisevää infuusioaikaa, verenvuodon alkamisaikaa ja verenvuodon tyyppiä (etiologiaa) käytettiin määrittämään sellaisten spontaanien, ei-traumaattisten läpilyöntivuotojen lukumäärä, jotka ilmenivät <=48 tuntia profylaktisen infuusion jälkeen.
Jos vuotokohta oli useampi kuin yksi (esim. nilkka ja nivel), joilla oli sama vuodon alkamispäivä ja -aika, sitä käsiteltiin yhtenä vuotokohtana.
|
Enintään 6 kuukautta tai 50 altistuspäivää sen mukaan, kumpi tapahtui ensin
|
|
Vuosittaiset verenvuotoluvut (ABR:t) osallistujilla, jotka saavat tilaushoitoa BeneFIXillä tilausjakson aikana
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta tai 50 altistuspäivää sen mukaan, kumpi tapahtui ensin
|
On-demand-jakson vuotuinen vuotonopeus (ABR) johdettiin kullekin osallistujalle seuraavalla kaavalla: ABR = vuotojen määrä on-demand-jaksolla / (päivien lukumäärä on-demand-jaksolla/365,25).
On-demand-jakso määriteltiin koko tutkimukseen ilmoittautumisen ajaksi (eli ilmoittautumiskäynnin päivämäärästä lopullista/varhaista lopettamista edeltävään päivään) lukuun ottamatta aikaa minkä tahansa ennaltaehkäisyjakson aikana.
Ennaltaehkäisyjakson taukoja pidettiin on-demand-jaksoina.
Jotta on-demand-hoito olisi pätevä ABR:n laskemiseen, sen ajanjaksojen summan piti olla >= 14 päivää.
|
Enintään 6 kuukautta tai 50 altistuspäivää sen mukaan, kumpi tapahtui ensin
|
|
Infuusioiden määrä, jotka johtivat seuraavaan reaktioon vuotojen tarpeenmukaiseen hoitoon: Erinomainen, hyvä, kohtalainen, ei vastetta
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta tai 50 altistuspäivää sen mukaan, kumpi tapahtui ensin
|
Vaste arvioitiin käyttämällä 4-pisteistä on-Demand Hemostasis Efficacy Rating Scale -luokitusasteikkoa.
Erinomainen tarkoittaa selvää kivun lievitystä ja/tai verenvuodon oireiden paranemista, joka alkaa 8 tunnin sisällä infuusion jälkeen ilman lisäinfuusiota; hyvä tarkoittaa selvää kivun lievitystä ja/tai verenvuodon oireiden paranemista, joka alkaa 8 tunnin sisällä infuusion jälkeen, ja vähintään yksi lisäinfuusio annetaan verenvuotojakson täydelliseen häviämiseen tai selvää kivun lievitystä ja/tai verenvuodon oireiden paranemista alkaen 8 tuntia infuusion jälkeen ilman lisäinfuusiota; kohtalainen tarkoittaa todennäköistä tai lievää paranemista, joka alkaa 8 tunnin kuluttua infuusion antamisesta, ja vähintään yksi lisäinfuusio annetaan verenvuotojakson täydelliseksi häviämiseksi; vasteen puuttuminen tarkoittaa, että infuusioiden välillä tai infuusion jälkeisen 24 tunnin aikana ei tapahdu parannusta tai tila huononee.
Sekä ensimmäiset infuusiot että jatkoinfuusiot sisältyivät.
|
Enintään 6 kuukautta tai 50 altistuspäivää sen mukaan, kumpi tapahtui ensin
|
|
Jokaisen uuden verenvuodon hoitoon tarvittavien BeneFIX-infuusioiden määrä
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta tai 50 altistuspäivää sen mukaan, kumpi tapahtui ensin
|
Jokaisen uuden verenvuodon hoitoon annettujen BeneFIX-infuusioiden määrä laskettiin lisäämällä tarvittaessa aloitushoito ja saman verenvuodon mahdolliset on-demand-seurantahoidot.
Jos verenvuotokohtaa oli useampi kuin yksi (esim. nilkka ja nivel), joilla oli sama vuodon alkamispäivämäärä ja -aika, se käsiteltiin yhtenä vuototapauksena.
|
Enintään 6 kuukautta tai 50 altistuspäivää sen mukaan, kumpi tapahtui ensin
|
|
Keskimääräinen infuusioannos ja tekijä IX:n kokonaiskulutus on-demand-asetuksissa
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta tai 50 altistuspäivää sen mukaan, kumpi tapahtui ensin
|
Jokaisen BeneFIX-infuusion infusoitu kokonaismäärä (kansainväliset yksiköt [IU]) laskettiin yhteen tekijä IX:n kokonaiskulutuksen laskemiseksi kunkin osallistujan osalta.
Kunkin osallistujan keskimääräinen infuusioannos laskettiin hänen kokonaistekijä IX -kulutuksensa (IU:na) jaettuna annettujen infuusioiden lukumäärällä.
|
Enintään 6 kuukautta tai 50 altistuspäivää sen mukaan, kumpi tapahtui ensin
|
|
Keskimääräinen infuusioannos ja tekijä IX:n kokonaiskulutus ennaltaehkäisyasetuksissa
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta tai 50 altistuspäivää sen mukaan, kumpi tapahtui ensin
|
Jokaisen BeneFIX-infuusion infusoitu kokonaismäärä (kansainväliset yksiköt [IU]) laskettiin yhteen tekijä IX:n kokonaiskulutuksen laskemiseksi kunkin osallistujan osalta.
Kunkin osallistujan keskimääräinen infuusioannos laskettiin hänen kokonaistekijä IX -kulutuksensa (IU:na) jaettuna annettujen infuusioiden lukumäärällä.
|
Enintään 6 kuukautta tai 50 altistuspäivää sen mukaan, kumpi tapahtui ensin
|
|
Keskimääräinen infuusioannos ja tekijä IX:n kokonaiskulutus palautumisasetuksissa
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta tai 50 altistuspäivää sen mukaan, kumpi tapahtui ensin
|
Jokaisen BeneFIX-infuusion infusoitu kokonaismäärä (kansainväliset yksiköt [IU]) laskettiin yhteen tekijä IX:n kokonaiskulutuksen laskemiseksi kunkin osallistujan osalta.
Kunkin osallistujan keskimääräinen infuusioannos laskettiin hänen kokonaistekijä IX -kulutuksensa (IU:na) jaettuna annettujen infuusioiden lukumäärällä.
|
Enintään 6 kuukautta tai 50 altistuspäivää sen mukaan, kumpi tapahtui ensin
|
|
Niiden infuusioiden prosenttiosuus, joilla on odotettua vähemmän terapeuttisia vaikutuksia (LETE) on-demand-asetuksissa
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta tai 50 altistuspäivää sen mukaan, kumpi tapahtui ensin
|
Odotettua pienempi terapeuttinen vaikutus (LETE) on-demand-asetuksissa määriteltiin kahdeksi peräkkäiseksi "ei vastetta" -arvosanaksi, jotka kirjattiin kahden peräkkäisen BeneFIX-lääkeinfuusion jälkeen.
|
Enintään 6 kuukautta tai 50 altistuspäivää sen mukaan, kumpi tapahtui ensin
|
|
Niiden infuusioiden prosenttiosuus, joilla on odotettua vähemmän terapeuttisia vaikutuksia (LETE) ennaltaehkäisyasetuksissa
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta tai 50 altistuspäivää sen mukaan, kumpi tapahtui ensin
|
Odotettua heikompi terapeuttinen vaikutus (LETE) ennaltaehkäisyssä määriteltiin spontaanin verenvuodon ilmaantumiseksi 48 tunnin sisällä säännöllisen ennaltaehkäisevän BeneFIX-annoksen jälkeen (jota ei käytetty verenvuodon hoitoon).
|
Enintään 6 kuukautta tai 50 altistuspäivää sen mukaan, kumpi tapahtui ensin
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 1. tammikuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. heinäkuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. elokuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 16. joulukuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 7. tammikuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 12. tammikuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 4. toukokuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. maaliskuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- B1821052
- 2016-000765-22 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .