Bezpečnost a účinnost Benefixu u pacientů s hemofilií B v obvyklých podmínkách péče v Číně
23. března 2017 aktualizováno: Pfizer
Otevřená, jednoramenná, poregistrační pragmatická klinická studie o bezpečnosti a účinnosti Benefixu (Nonacog Alfa, Rekombinant Factor Ix) u subjektů s hemofilií B v obvyklých podmínkách péče v Číně
Účelem této studie po schválení je vyhodnotit bezpečnost a účinnost Benefixu u subjektů s hemofilií B v obvyklých podmínkách péče v Číně.
Přehled studie
Detailní popis
Účelem této studie po schválení je poskytnout doplňující informace týkající se použití BeneFIXu u čínských subjektů s hemofilií B, zejména o bezpečnosti a účinnosti v různých populacích čínských pacientů s hemofilií B, zejména u dětských pacientů mladších 6 let věk, pediatričtí pacienti ve věku ≥6 až ≤12 let, dříve neléčení pacienti (PUP), subjekty dostávající profylaxi po zařazení do studie a těžcí pacienti (aktivita FIX <1 %).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
70
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Beijing, Čína, 100045
- Hematology Department,Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
Chongqing, Čína, 400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Čína, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Čína, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Čína, 450003
- Henan Provincial People's Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Čína, 430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Čína, 410008
- Xiangya Hospital of Centre-South University
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Čína, 215006
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Xuzhou, Jiangsu, Čína, 221006
- Department of Hematology,The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Čína, 330006
- Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Čína, 250014
- Blood Center of Shandong Province
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Čína, 200025
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai JiaoTong University School of Medicine/Hematology Department
-
-
Shanxi
-
Taiyuan, Shanxi, Čína, 030001
- Shanxi Medical University Second Hospital
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Čína, 610073
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Čína, 300020
- Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Čína, 650032
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Mužské a/nebo ženské subjekty s hemofilií B.
- Subjekty/rodiče/zákonní zástupci musí být schopni dodržovat postupy studie (proces informovaného souhlasu/souhlasu, klinické návštěvy, hlášení údajů o infuzích a krvácení, hlášení nežádoucích příhod atd.)
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost jakékoli jiné krvácivé poruchy kromě hemofilie B. Subjekty s anamnézou nebo současným inhibitorem faktoru IX. Pro laboratorní hodnocení titr jakéhokoli inhibitoru Bethesda vyšší než je normální laboratorní rozsah nebo ≥0,6 jednotek Bethesda (BU)/ml.
- Osoby se známou přecitlivělostí na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku BeneFIXu.
- Subjekty se známou přecitlivělostí na buněčné proteiny vaječníků čínského křečka.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Benefix
Toto je jednoramenná studie.
Pacienti budou léčeni Benefixem zkoušejícím podle obvyklé péče v Číně a v souladu s příbalovým letákem China BeneFIX.
|
Se subjekty bude zkoušející zacházet podle obvyklé péče v Číně a v souladu s příbalovým letákem China BeneFIX. Délka léčby je přibližně 6 měsíců (±7 dní) nebo přibližně 50 dnů expozice (ED) (±5 ED) (viz definice protokolu o ED), podle toho, co nastane dříve. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků, kteří vyvinuli inhibitor faktoru IX
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Vývoj inhibitoru faktoru IX (FIX) byl definován jako jakýkoli titr inhibitoru Bethesda vyšší než je normální rozmezí laboratoře nebo titr inhibitoru Bethesda >=0,6 jednotek Bethesda (BU)/ml.
|
Až 6 měsíců
|
|
Počet účastníků s alergickými reakcemi
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Alergie na přípravek FIX byla definována jako reakce přecitlivělosti na přípravek FIX se symptomy, jako je kopřivka, kopřivka, tlak na hrudi, sípání, hypotenze a anafylaxe na základě úsudku zkoušejícího.
|
Až 6 měsíců
|
|
Počet účastníků s trombotickými událostmi
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Trombotická příhoda byla definována jako jakákoli příhoda spojená s tvorbou krevní sraženiny včetně trombů spojených s katétrem a trombotických komplikací.
|
Až 6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Až 7 měsíců (28 kalendářních dnů po ukončení 6měsíční nebo 50denní studijní léčby)
|
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán produkt nebo zdravotnický prostředek, bez ohledu na kauzalitu s léčbou nebo použitím.
Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla jakákoliv neobvyklá událost při jakékoli dávce, která vedla ke smrti; byl život ohrožující (bezprostřední riziko smrti); nutná hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; vyústila v přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost; vyústila ve vrozenou anomálii/vrozenou vadu.
NÚ zahrnovaly závažné i nezávažné NÚ.
Nežádoucí účinky vzniklé při léčbě byly ty s počátečním nástupem nebo se zvyšující se závažností po první dávce studovaného léku.
|
Až 7 měsíců (28 kalendářních dnů po ukončení 6měsíční nebo 50denní studijní léčby)
|
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR) u účastníků, kteří dostávají profylaxi BeneFIX během období profylaxe
Časové okno: Až 6 měsíců nebo 50 dnů expozice podle toho, co nastane dříve
|
Pro období profylaxe byla pro každého účastníka odvozena anualizovaná míra krvácení (ABR) podle následujícího vzorce: ABR = počet krvácení v období profylaxe / (počet dní v období profylaxe/365,25).
Období profylaxe bylo definováno jako čas od první profylaktické infuze do 6 kalendářních dnů po dni poslední profylaktické infuze nebo v den návštěvy na závěr studie, podle toho, co nastane dříve.
Přestávka v profylaktickém období byla jakákoliv doba 28 dnů nebo déle, ve které nebyly podávány žádné profylaktické infuze.
Aby byl režim profylaxe kvalifikovaný pro výpočet ABR, musel být součet jeho období >=14 dní.
|
Až 6 měsíců nebo 50 dnů expozice podle toho, co nastane dříve
|
|
Počet spontánních/netraumatických průlomových krvácení během 48 hodin po profylaktické dávce BeneFIXu
Časové okno: Až 6 měsíců nebo 50 dnů expozice podle toho, co nastane dříve
|
Doba profylaktické infuze, čas zahájení krvácení a typ krvácení (etiologie) byly použity ke stanovení počtu spontánních, netraumatických průlomových krvácení, ke kterým došlo <=48 hodin po profylaktické infuzi.
Pokud se vyskytlo více než 1 místo krvácení (např. kotník a kloub) se stejným datem a časem zahájení krvácení, bylo to považováno za 1 výskyt krvácení.
|
Až 6 měsíců nebo 50 dnů expozice podle toho, co nastane dříve
|
|
Anualized Bleeding Rate (ABR) u účastníků, kteří dostávají léčbu na vyžádání pomocí BeneFIX během svého období na vyžádání
Časové okno: Až 6 měsíců nebo 50 dnů expozice podle toho, co nastane dříve
|
Pro období na vyžádání byla roční míra krvácení (ABR) odvozena pro každého účastníka podle následujícího vzorce: ABR = počet krvácení v období na vyžádání / (počet dní v období na vyžádání/365,25).
Období na vyžádání bylo definováno jako celá doba zařazení do studie (tj. od data návštěvy zařazování do dne před návštěvou posledního/předčasného ukončení) kromě času v jakémkoli období profylaxe.
Přestávky v období profylaxe byly považovány za období na vyžádání.
Aby byl režim na vyžádání kvalifikován pro výpočet ABR, musel být součet jeho období >= 14 dní.
|
Až 6 měsíců nebo 50 dnů expozice podle toho, co nastane dříve
|
|
Počet infuzí, které vedly k následující reakci na léčbu krvácení na vyžádání: vynikající, dobrá, střední, žádná odezva
Časové okno: Až 6 měsíců nebo 50 dnů expozice podle toho, co nastane dříve
|
Odpověď byla hodnocena pomocí 4-bodové On-Demand hodnotící stupnice účinnosti hemostázy.
Vynikající znamená definitivní úlevu od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení počínaje do 8 hodin po infuzi, bez podání další infuze; dobrý znamená definitivní úlevu od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení počínaje do 8 hodin po infuzi, s alespoň jednou další infuzí podanou pro úplné vyřešení krvácivé epizody nebo definitivní úlevu od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení počínaje po 8 hodin po infuzi bez podání další infuze; střední znamená pravděpodobné nebo mírné zlepšení začínající po 8 hodinách po infuzi, s alespoň jednou další infuzí podanou k úplnému vyřešení krvácivé epizody; žádná odpověď znamená žádné zlepšení mezi infuzemi nebo během 24hodinového intervalu po infuzi nebo se stav zhorší.
Zahrnuty byly jak první infuze, tak následné infuze.
|
Až 6 měsíců nebo 50 dnů expozice podle toho, co nastane dříve
|
|
Počet infuzí BeneFIX k léčbě každého nového krvácení
Časové okno: Až 6 měsíců nebo 50 dnů expozice podle toho, co nastane dříve
|
Počet infuzí BeneFIX podaných k léčbě každého nového krvácení byl vypočten sečtením počáteční léčby na vyžádání a veškerých následných léčebných terapií na vyžádání pro stejné krvácení.
Pokud se vyskytlo více než jedno místo krvácení (např. kotník a kloub) se stejným datem a časem zahájení krvácení, bylo to považováno za jeden výskyt krvácení.
|
Až 6 měsíců nebo 50 dnů expozice podle toho, co nastane dříve
|
|
Průměrná infuzní dávka a celková spotřeba faktoru IX v nastavení na vyžádání
Časové okno: Až 6 měsíců nebo 50 dnů expozice podle toho, co nastane dříve
|
Celkové množství (mezinárodní jednotky [IU]) podané v infuzi pro každou infuzi BeneFIX bylo sečteno pro výpočet celkové spotřeby faktoru IX pro každého účastníka.
Průměrná infuzní dávka pro každého účastníka byla vypočtena jako jeho celková spotřeba faktoru IX (v IU) dělená počtem podaných infuzí.
|
Až 6 měsíců nebo 50 dnů expozice podle toho, co nastane dříve
|
|
Průměrná infuzní dávka a celková spotřeba faktoru IX v nastavení profylaxe
Časové okno: Až 6 měsíců nebo 50 dnů expozice podle toho, co nastane dříve
|
Celkové množství (mezinárodní jednotky [IU]) podané v infuzi pro každou infuzi BeneFIX bylo sečteno pro výpočet celkové spotřeby faktoru IX pro každého účastníka.
Průměrná infuzní dávka pro každého účastníka byla vypočtena jako jeho celková spotřeba faktoru IX (v IU) dělená počtem podaných infuzí.
|
Až 6 měsíců nebo 50 dnů expozice podle toho, co nastane dříve
|
|
Průměrná infuzní dávka a celková spotřeba faktoru IX v nastavení zotavení
Časové okno: Až 6 měsíců nebo 50 dnů expozice podle toho, co nastane dříve
|
Celkové množství (mezinárodní jednotky [IU]) podané v infuzi pro každou infuzi BeneFIX bylo sečteno pro výpočet celkové spotřeby faktoru IX pro každého účastníka.
Průměrná infuzní dávka pro každého účastníka byla vypočtena jako jeho celková spotřeba faktoru IX (v IU) dělená počtem podaných infuzí.
|
Až 6 měsíců nebo 50 dnů expozice podle toho, co nastane dříve
|
|
Procento infuzí s menšími než očekávanými terapeutickými účinky (LETE) v nastavení na vyžádání
Časové okno: Až 6 měsíců nebo 50 dnů expozice podle toho, co nastane dříve
|
Menší než očekávaný terapeutický účinek (LETE) v nastavení na vyžádání byl definován jako 2 po sobě jdoucí hodnocení „žádná odpověď“ zaznamenaná po 2 po sobě jdoucích infuzích léku BeneFIX.
|
Až 6 měsíců nebo 50 dnů expozice podle toho, co nastane dříve
|
|
Procento infuzí s menšími než očekávanými terapeutickými účinky (LETE) v nastavení profylaxe
Časové okno: Až 6 měsíců nebo 50 dnů expozice podle toho, co nastane dříve
|
Menší než očekávaný terapeutický účinek (LETE) v nastavení profylaxe byl definován jako výskyt jakéhokoli spontánního krvácení do 48 hodin po pravidelně plánované profylaktické dávce BeneFIXu (která nebyla použita k léčbě krvácení).
|
Až 6 měsíců nebo 50 dnů expozice podle toho, co nastane dříve
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. ledna 2015
Primární dokončení (Aktuální)
1. července 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. srpna 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. prosince 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. ledna 2015
První zveřejněno (Odhad)
12. ledna 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. května 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. března 2017
Naposledy ověřeno
1. března 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- B1821052
- 2016-000765-22 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .