Seguridad y eficacia de Benefix en pacientes con hemofilia B en entornos de atención habitual en China
23 de marzo de 2017 actualizado por: Pfizer
Un ensayo clínico pragmático posterior a la autorización, abierto, de un solo brazo sobre la seguridad y la eficacia de Benefix (Nonacog Alfa, factor Ix recombinante) en sujetos con hemofilia B en entornos de atención habituales en China
El propósito de este estudio posterior a la aprobación es evaluar la seguridad y eficacia de Benefix en sujetos con hemofilia B en entornos de atención habitual en China.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El propósito de este estudio posterior a la aprobación es proporcionar información complementaria relacionada con el uso de BeneFIX en sujetos chinos con hemofilia B, especialmente sobre la seguridad y eficacia en diferentes poblaciones de pacientes chinos con hemofilia B, en particular en pacientes pediátricos <6 años de edad. edad, pacientes pediátricos de ≥6 a ≤12 años de edad, pacientes no tratados previamente (PUP), sujetos que reciben tratamiento profiláctico después de la inscripción en el estudio y pacientes graves (actividad FIX <1%).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
70
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Beijing, Porcelana, 100045
- Hematology Department,Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Chongqing, Porcelana, 400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Guizhou
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Guiyang, Guizhou, Porcelana, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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Henan
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Zhengzhou, Henan, Porcelana, 450003
- Henan Provincial People's Hospital
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Porcelana, 430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
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Hunan
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Changsha, Hunan, Porcelana, 410008
- Xiangya Hospital of Centre-South University
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, Porcelana, 215006
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Xuzhou, Jiangsu, Porcelana, 221006
- Department of Hematology,The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, Porcelana, 330006
- Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
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Shandong
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Jinan, Shandong, Porcelana, 250014
- Blood Center of Shandong Province
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Porcelana, 200025
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai JiaoTong University School of Medicine/Hematology Department
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Shanxi
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Taiyuan, Shanxi, Porcelana, 030001
- Shanxi Medical University Second Hospital
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610073
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300020
- Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, Porcelana, 650032
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos y/o femeninos con hemofilia B.
- Los sujetos/padres/representantes legales deben ser capaces de cumplir con los procedimientos del estudio (proceso de consentimiento/asentimiento informado, visitas clínicas, notificación de datos de infusión y sangrado, notificación de eventos adversos, etc.)
Criterio de exclusión:
- Presencia de cualquier otro trastorno hemorrágico además de la hemofilia B. Sujetos con antecedentes o inhibidor actual del factor IX. Para evaluaciones basadas en laboratorio, cualquier título de inhibidor de Bethesda mayor que el rango normal del laboratorio o ≥0,6 unidades Bethesda (UB)/mL.
- Sujetos con hipersensibilidad conocida al principio activo o a alguno de los excipientes de BeneFIX.
- Sujetos con hipersensibilidad conocida a las proteínas de células de ovario de hámster chino.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Beneficio
Este es un estudio de un solo brazo.
El investigador tratará a los sujetos con Benefix de acuerdo con la atención habitual en China y de acuerdo con el prospecto de China BeneFIX.
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Los sujetos serán tratados por el investigador de acuerdo con la atención habitual en China y de acuerdo con el prospecto de China BeneFIX. La duración del tratamiento es de aproximadamente 6 meses (±7 días) o aproximadamente 50 días de exposición (ED) (±5 ED) (consulte la definición del protocolo sobre ED), lo que ocurra primero. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes que desarrollaron inhibidor del factor IX
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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El desarrollo del inhibidor del factor IX (FIX) se definió como cualquier título de inhibidor de Bethesda superior al rango normal del laboratorio o título de inhibidor de Bethesda >=0,6 unidades Bethesda (UB)/mL.
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Hasta 6 meses
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Número de participantes con reacciones alérgicas
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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La alergia al producto FIX se definió como una reacción de hipersensibilidad a un producto FIX con síntomas como urticaria, urticaria, opresión en el pecho, sibilancias, hipotensión y anafilaxia según el criterio del investigador.
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Hasta 6 meses
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Número de participantes con eventos trombóticos
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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El evento trombótico se definió como cualquier evento asociado con la formación de un coágulo de sangre, incluidos los trombos asociados al catéter y las complicaciones trombóticas.
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Hasta 6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Hasta 7 meses (28 días calendario después del final del tratamiento del estudio de 6 meses o 50 días de exposición)
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Un evento adverso (EA) fue cualquier evento médico adverso en un participante de una investigación clínica al que se le administró un producto o dispositivo médico, independientemente de la causalidad con el tratamiento o el uso.
Un evento adverso grave (SAE) fue cualquier evento adverso a cualquier dosis que resultó en la muerte; amenazaba la vida (riesgo inmediato de muerte); hospitalización requerida como paciente internado o prolongación de la hospitalización existente; resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa; resultó en una anomalía congénita/defecto de nacimiento.
Los EA incluyeron EA graves y no graves.
Los AA emergentes del tratamiento fueron aquellos con un inicio inicial o que aumentaron en severidad después de la primera dosis del fármaco del estudio.
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Hasta 7 meses (28 días calendario después del final del tratamiento del estudio de 6 meses o 50 días de exposición)
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Tasas de sangrado anualizadas (ABR) en participantes que reciben tratamiento de profilaxis con BeneFIX durante su período de profilaxis
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses o 50 días de exposición, lo que ocurra primero
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Para el período de profilaxis, la tasa de hemorragia anualizada (ABR) se derivó para cada participante mediante la siguiente fórmula: ABR = número de hemorragias en el período de profilaxis / (número de días en el período de profilaxis/365,25).
Un período de profilaxis se definió como el tiempo desde la primera infusión de profilaxis hasta los 6 días calendario posteriores al día de la última infusión de profilaxis, o el día de la visita de finalización del estudio, lo que ocurra primero.
Una interrupción en el período de profilaxis fue cualquier período de 28 días o más en el que no se administraron infusiones de profilaxis.
Para que un régimen de profilaxis haya sido calificado para calcular la ABR, la suma de sus períodos debe ser >=14 días.
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Hasta 6 meses o 50 días de exposición, lo que ocurra primero
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Número de hemorragias intercurrentes espontáneas/no traumáticas dentro de las 48 horas posteriores a una dosis profiláctica de BeneFIX
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses o 50 días de exposición, lo que ocurra primero
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El tiempo de infusión de profilaxis, el tiempo de inicio de la hemorragia y el tipo de hemorragia (etiología) se utilizaron para determinar el número de hemorragias intercurrentes no traumáticas espontáneas que ocurrieron <= 48 horas después de una infusión de profilaxis.
Si hubo más de 1 lugar de sangrado (p. ej., tobillo y articulación) con fecha y hora de inicio de sangrado idénticas, se trató como 1 evento de sangrado.
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Hasta 6 meses o 50 días de exposición, lo que ocurra primero
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Tasas de sangrado anualizadas (ABR) en participantes que reciben tratamiento a pedido con BeneFIX durante su período a pedido
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses o 50 días de exposición, lo que ocurra primero
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Para el período a demanda, la tasa de hemorragia anualizada (ABR) se derivó para cada participante mediante la siguiente fórmula: ABR = número de hemorragias en el período a demanda / (número de días en el período a demanda/365,25).
El período a demanda se definió como todo el tiempo de inscripción en el estudio (es decir, desde la fecha de la visita de inscripción hasta el día anterior a la visita de finalización anticipada o final), excepto el tiempo en cualquier período de profilaxis.
Las pausas en el período de profilaxis se consideraron períodos a demanda.
Para que un régimen a demanda haya sido calificado para calcular ABR, la suma de sus períodos debe ser >= 14 días.
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Hasta 6 meses o 50 días de exposición, lo que ocurra primero
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Número de infusiones que dieron como resultado la siguiente respuesta al tratamiento a demanda de hemorragias: excelente, bueno, moderado, sin respuesta
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses o 50 días de exposición, lo que ocurra primero
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La respuesta se evaluó mediante la escala de valoración de la eficacia de la hemostasia a petición de 4 puntos.
Excelente significa alivio definitivo del dolor y/o mejora de los signos de sangrado que comienza dentro de las 8 horas posteriores a una infusión, sin administrar una infusión adicional; bueno significa alivio definitivo del dolor y/o mejoría de los signos de sangrado que comienza dentro de las 8 horas posteriores a una infusión, con al menos una infusión adicional administrada para la resolución completa del episodio de sangrado, o alivio definitivo del dolor y/o mejoría de los signos de sangrado que comienza después de 8 horas después de la infusión, sin administrar ninguna infusión adicional; moderado significa una mejora probable o leve que comienza después de 8 horas después de la infusión, con al menos una infusión adicional administrada para la resolución completa del episodio hemorrágico; sin respuesta significa que no hay mejoría entre las infusiones o durante el intervalo de 24 horas después de una infusión, o que la condición empeora.
Se incluyeron tanto las primeras infusiones como las infusiones de seguimiento.
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Hasta 6 meses o 50 días de exposición, lo que ocurra primero
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Número de infusiones de BeneFIX para tratar cada nuevo sangrado
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses o 50 días de exposición, lo que ocurra primero
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El número de infusiones de BeneFIX administradas para tratar cada nueva hemorragia se calculó sumando el tratamiento inicial a demanda y cualquier tratamiento de seguimiento a demanda para la misma hemorragia.
Si hubo más de un lugar de sangrado (p. ej., tobillo y articulación) con fecha y hora de inicio de sangrado idénticas, se trató como un evento de sangrado.
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Hasta 6 meses o 50 días de exposición, lo que ocurra primero
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Dosis de infusión promedio y consumo total de factor IX en entornos bajo demanda
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses o 50 días de exposición, lo que ocurra primero
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La cantidad total (unidades internacionales [UI]) infundida para cada infusión de BeneFIX se sumó para calcular el consumo total de factor IX para cada participante.
La dosis de infusión promedio para cada participante se calculó como su consumo total de factor IX (en UI) dividido por el número de infusiones administradas.
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Hasta 6 meses o 50 días de exposición, lo que ocurra primero
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Dosis de infusión promedio y consumo total de factor IX en contexto de profilaxis
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses o 50 días de exposición, lo que ocurra primero
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La cantidad total (unidades internacionales [UI]) infundida para cada infusión de BeneFIX se sumó para calcular el consumo total de factor IX para cada participante.
La dosis de infusión promedio para cada participante se calculó como su consumo total de factor IX (en UI) dividido por el número de infusiones administradas.
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Hasta 6 meses o 50 días de exposición, lo que ocurra primero
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Dosis de infusión promedio y consumo total de factor IX en el entorno de recuperación
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses o 50 días de exposición, lo que ocurra primero
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La cantidad total (unidades internacionales [UI]) infundida para cada infusión de BeneFIX se sumó para calcular el consumo total de factor IX para cada participante.
La dosis de infusión promedio para cada participante se calculó como su consumo total de factor IX (en UI) dividido por el número de infusiones administradas.
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Hasta 6 meses o 50 días de exposición, lo que ocurra primero
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Porcentaje de infusiones con efectos terapéuticos inferiores a los esperados (LETEs) en entornos a demanda
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses o 50 días de exposición, lo que ocurra primero
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El efecto terapéutico inferior al esperado (LETE) en el entorno a demanda se definió como 2 calificaciones sucesivas de "sin respuesta" registradas después de 2 infusiones sucesivas del fármaco BeneFIX, respectivamente.
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Hasta 6 meses o 50 días de exposición, lo que ocurra primero
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Porcentaje de infusiones con efectos terapéuticos inferiores a los esperados (LETEs) en contexto de profilaxis
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses o 50 días de exposición, lo que ocurra primero
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El efecto terapéutico inferior al esperado (LETE) en el marco de la profilaxis se definió como la aparición de cualquier sangrado espontáneo dentro de las 48 horas posteriores a una dosis profiláctica programada regularmente de BeneFIX (que no se usó para tratar un sangrado).
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Hasta 6 meses o 50 días de exposición, lo que ocurra primero
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de enero de 2015
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2016
Finalización del estudio (Actual)
1 de agosto de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de diciembre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de enero de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
12 de enero de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de mayo de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de marzo de 2017
Última verificación
1 de marzo de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- B1821052
- 2016-000765-22 (Número EudraCT)
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