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Sicherheit und Wirksamkeit von Benefix bei Patienten mit Hämophilie B in üblichen Pflegeeinrichtungen in China

23. März 2017 aktualisiert von: Pfizer

Eine offene, einarmige, pragmatische klinische Studie nach der Zulassung zur Sicherheit und Wirksamkeit von Benefix (Nonacog Alfa, rekombinanter Faktor Ix) bei Patienten mit Hämophilie B in üblichen Pflegeeinrichtungen in China

Der Zweck dieser Post-Zulassungsstudie besteht darin, die Sicherheit und Wirksamkeit von Benefix bei Patienten mit Hämophilie B in üblichen Pflegeeinrichtungen in China zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck dieser Post-Zulassungsstudie besteht darin, ergänzende Informationen zur Verwendung von BeneFIX bei chinesischen Patienten mit Hämophilie B bereitzustellen, insbesondere zur Sicherheit und Wirksamkeit bei verschiedenen Populationen chinesischer Hämophilie-B-Patienten, insbesondere bei pädiatrischen Patienten <6 Jahren Alter, pädiatrische Patienten ≥6 bis ≤12 Jahre, zuvor unbehandelte Patienten (PUPs), Probanden, die nach der Aufnahme in die Studie eine Prophylaxebehandlung erhalten, und schwere Patienten (FIX-Aktivität <1 %).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

70

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Beijing, China, 100045
        • Hematology Department,Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Chongqing, China, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, China, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450003
        • Henan Provincial People's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital of Centre-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215006
        • Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Xuzhou, Jiangsu, China, 221006
        • Department of Hematology,The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 330006
        • Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China, 250014
        • Blood Center of Shandong Province
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200025
        • Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai JiaoTong University School of Medicine/Hematology Department
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, China, 030001
        • Shanxi Medical University Second Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610073
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650032
        • Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und/oder weibliche Probanden mit Hämophilie B.
  • Probanden/Eltern/gesetzliche Vertreter müssen in der Lage sein, die Studienverfahren einzuhalten (Prozess der Einwilligung nach Aufklärung, klinische Besuche, Meldung von Infusions- und Blutungsdaten, Meldung unerwünschter Ereignisse usw.).

Ausschlusskriterien:

  • Vorliegen einer anderen Blutungsstörung zusätzlich zur Hämophilie B. Personen mit einer Vorgeschichte oder einem aktuellen Faktor-IX-Hemmer. Für laborbasierte Bewertungen gilt: Jeder Bethesda-Inhibitor-Titer, der über dem normalen Laborbereich oder ≥ 0,6 Bethesda-Einheiten (BU)/ml liegt.
  • Personen mit bekannter Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile von BeneFIX.
  • Personen mit bekannter Überempfindlichkeit gegen die Proteine ​​der Eierstockzellen des Chinesischen Hamsters.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Benefix
Dies ist eine einarmige Studie. Die Probanden werden vom Prüfer gemäß der in China üblichen Sorgfalt und in Übereinstimmung mit der China BeneFIX-Packungsbeilage mit Benefix behandelt.
Arzneimittel: Benefix

Die Probanden werden vom Prüfer gemäß der in China üblichen Sorgfalt und in Übereinstimmung mit der China BeneFIX-Packungsbeilage behandelt.

Die Behandlungsdauer beträgt etwa 6 Monate (±7 Tage) oder etwa 50 Expositionstage (EDs) (±5 EDs) (siehe Protokolldefinition zu EDs), je nachdem, was zuerst eintritt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die einen Faktor-IX-Inhibitor entwickelten
Zeitfenster: Bis zu 6 Monaten
Die Entwicklung von Faktor IX (FIX)-Inhibitoren wurde definiert als jeder Bethesda-Inhibitor-Titer, der über dem normalen Laborbereich lag, oder als Bethesda-Inhibitor-Titer >=0,6 Bethesda-Einheiten (BU)/ml.
Bis zu 6 Monaten
Anzahl der Teilnehmer mit allergischen Reaktionen
Zeitfenster: Bis zu 6 Monaten
Eine FIX-Produktallergie wurde nach Einschätzung des Prüfarztes als eine Überempfindlichkeitsreaktion auf ein FIX-Produkt mit Symptomen wie Nesselsucht, Urtikaria, Engegefühl in der Brust, pfeifende Atmung, Hypotonie und Anaphylaxie definiert.
Bis zu 6 Monaten
Anzahl der Teilnehmer mit thrombotischen Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 6 Monaten
Als thrombotisches Ereignis wurde jedes Ereignis definiert, das mit der Bildung eines Blutgerinnsels verbunden ist, einschließlich katheterassoziierter Thromben und thrombotischer Komplikationen.
Bis zu 6 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis zu 7 Monate (28 Kalendertage nach Ende der 6-monatigen oder 50-tägigen Studienbehandlung)
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, der ein Produkt oder Medizinprodukt verabreichte, unabhängig von der Kausalität mit der Behandlung oder Verwendung. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) war jedes unerwünschte Ereignis bei jeder Dosis, das zum Tod führte; war lebensbedrohlich (unmittelbare Todesgefahr); erforderlicher stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes; zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit geführt hat; führte zu einer angeborenen Anomalie/einem Geburtsfehler. Zu den Nebenwirkungen zählten sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende Nebenwirkungen. Bei den behandlungsbedingten Nebenwirkungen handelte es sich um solche, die nach der ersten Dosis des Studienmedikaments erstmals auftraten oder an Schwere zunahmen.
Bis zu 7 Monate (28 Kalendertage nach Ende der 6-monatigen oder 50-tägigen Studienbehandlung)
Annualisierte Blutungsraten (ABRs) bei Teilnehmern, die während ihrer Prophylaxeperiode eine Prophylaxebehandlung mit BeneFIX erhalten
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate oder 50 Expositionstage, je nachdem, was zuerst eintrat
Für den Prophylaxezeitraum wurde die jährliche Blutungsrate (ABR) für jeden Teilnehmer anhand der folgenden Formel abgeleitet: ABR = Anzahl der Blutungen im Prophylaxezeitraum / (Anzahl der Tage im Prophylaxezeitraum/365,25). Ein Prophylaxezeitraum wurde als Zeit von der ersten Prophylaxe-Infusion bis 6 Kalendertage nach dem Tag der letzten Prophylaxe-Infusion oder dem Tag des Studienabschlussbesuchs definiert, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher lag. Eine Unterbrechung der Prophylaxeperiode war jeder Zeitraum von 28 Tagen oder länger, in dem keine Prophylaxeinfusionen verabreicht wurden. Damit ein Prophylaxeplan für die Berechnung der ABR geeignet war, musste die Summe seiner Perioden >= 14 Tage betragen.
Bis zu 6 Monate oder 50 Expositionstage, je nachdem, was zuerst eintrat
Anzahl der spontanen/nichttraumatischen Durchbruchblutungen innerhalb von 48 Stunden nach einer Prophylaxedosis von BeneFIX
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate oder 50 Expositionstage, je nachdem, was zuerst eintrat
Die Prophylaxe-Infusionszeit, die Blutungsbeginnzeit und die Blutungsart (Ätiologie) wurden verwendet, um die Anzahl spontaner, nichttraumatischer Durchbruchblutungen zu bestimmen, die <= 48 Stunden nach einer Prophylaxe-Infusion auftraten. Wenn es mehr als eine Blutungsstelle (z. B. Knöchel und Gelenk) mit identischem Blutungsbeginndatum und -uhrzeit gab, wurde dies als 1 Blutungsereignis behandelt.
Bis zu 6 Monate oder 50 Expositionstage, je nachdem, was zuerst eintrat
Annualisierte Blutungsraten (ABRs) bei Teilnehmern, die während ihres Bedarfszeitraums eine Bedarfsbehandlung mit BeneFIX erhalten
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate oder 50 Expositionstage, je nachdem, was zuerst eintrat
Für den Bedarfszeitraum wurde die jährliche Blutungsrate (ABR) für jeden Teilnehmer anhand der folgenden Formel abgeleitet: ABR = Anzahl der Blutungen im Bedarfszeitraum / (Anzahl der Tage im Bedarfszeitraum/365,25). Der On-Demand-Zeitraum wurde als die gesamte Zeit der Aufnahme in die Studie definiert (dh vom Datum des Aufnahmebesuchs bis zum Tag vor dem endgültigen/vorzeitigen Abschlussbesuch), mit Ausnahme der Zeit in einem etwaigen Prophylaxezeitraum. Die Pausen in der Prophylaxezeit galten als Bedarfszeiten. Damit eine Bedarfskur für die Berechnung der ABR qualifiziert war, musste die Summe ihrer Perioden >= 14 Tage betragen.
Bis zu 6 Monate oder 50 Expositionstage, je nachdem, was zuerst eintrat
Die Anzahl der Infusionen führte zu folgender Reaktion auf die Bedarfsbehandlung von Blutungen: Ausgezeichnet, gut, mäßig, keine Reaktion
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate oder 50 Expositionstage, je nachdem, was zuerst eintrat
Das Ansprechen wurde anhand einer 4-Punkte-Bewertungsskala für die Wirksamkeit der Hämostase bei Bedarf bewertet. „Ausgezeichnet“ bedeutet eine deutliche Schmerzlinderung und/oder Verbesserung der Blutungszeichen innerhalb von 8 Stunden nach einer Infusion, ohne dass eine zusätzliche Infusion verabreicht wird. „gut“ bedeutet eine deutliche Schmerzlinderung und/oder eine Verbesserung der Blutungszeichen innerhalb von 8 Stunden nach einer Infusion, wobei mindestens eine weitere Infusion verabreicht werden muss, um die Blutungsepisode vollständig abzuklingen, oder eine deutliche Schmerzlinderung und/oder eine Verbesserung der Blutungszeichen, die danach einsetzt 8 Stunden nach der Infusion, ohne dass eine weitere Infusion verabreicht wird; mäßig bedeutet eine wahrscheinliche oder leichte Besserung, die 8 Stunden nach der Infusion einsetzt, wobei mindestens eine weitere Infusion verabreicht werden muss, um die Blutungsepisode vollständig abzuklingen; Keine Reaktion bedeutet keine Besserung zwischen den Infusionen oder während des 24-Stunden-Intervalls nach einer Infusion oder eine Verschlechterung des Zustands. Es wurden sowohl Erstinfusionen als auch Folgeinfusionen einbezogen.
Bis zu 6 Monate oder 50 Expositionstage, je nachdem, was zuerst eintrat
Anzahl der BeneFIX-Infusionen zur Behandlung jeder neuen Blutung
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate oder 50 Expositionstage, je nachdem, was zuerst eintrat
Die Anzahl der zur Behandlung jeder neuen Blutung verabreichten BeneFIX-Infusionen wurde durch Addition der bedarfsgerechten Erstbehandlung und etwaiger bedarfsgerechter Folgebehandlungen für dieselbe Blutung berechnet. Wenn es mehr als eine Blutungsstelle (z. B. Knöchel und Gelenk) mit identischem Blutungsbeginndatum und -uhrzeit gab, wurde dies als ein einziges Blutungsereignis behandelt.
Bis zu 6 Monate oder 50 Expositionstage, je nachdem, was zuerst eintrat
Durchschnittliche Infusionsdosis und Gesamtverbrauch von Faktor IX in der On-Demand-Einstellung
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate oder 50 Expositionstage, je nachdem, was zuerst eintrat
Die Gesamtmenge (internationale Einheiten [IE]), die für jede BeneFIX-Infusion infundiert wurde, wurde summiert, um den gesamten Faktor-IX-Verbrauch für jeden Teilnehmer zu berechnen. Die durchschnittliche Infusionsdosis für jeden Teilnehmer wurde als sein Gesamtverbrauch an Faktor IX (in IE) dividiert durch die Anzahl der verabreichten Infusionen berechnet.
Bis zu 6 Monate oder 50 Expositionstage, je nachdem, was zuerst eintrat
Durchschnittliche Infusionsdosis und Gesamtverbrauch von Faktor IX im Prophylaxe-Setting
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate oder 50 Expositionstage, je nachdem, was zuerst eintrat
Die Gesamtmenge (internationale Einheiten [IE]), die für jede BeneFIX-Infusion infundiert wurde, wurde summiert, um den gesamten Faktor-IX-Verbrauch für jeden Teilnehmer zu berechnen. Die durchschnittliche Infusionsdosis für jeden Teilnehmer wurde als sein Gesamtverbrauch an Faktor IX (in IE) dividiert durch die Anzahl der verabreichten Infusionen berechnet.
Bis zu 6 Monate oder 50 Expositionstage, je nachdem, was zuerst eintrat
Durchschnittliche Infusionsdosis und Gesamtverbrauch von Faktor IX im Erholungsmodus
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate oder 50 Expositionstage, je nachdem, was zuerst eintrat
Die Gesamtmenge (internationale Einheiten [IE]), die für jede BeneFIX-Infusion infundiert wurde, wurde summiert, um den gesamten Faktor-IX-Verbrauch für jeden Teilnehmer zu berechnen. Die durchschnittliche Infusionsdosis für jeden Teilnehmer wurde als sein Gesamtverbrauch an Faktor IX (in IE) dividiert durch die Anzahl der verabreichten Infusionen berechnet.
Bis zu 6 Monate oder 50 Expositionstage, je nachdem, was zuerst eintrat
Prozentsatz der Infusionen mit weniger als erwarteten therapeutischen Wirkungen (LETEs) in der On-Demand-Einstellung
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate oder 50 Expositionstage, je nachdem, was zuerst eintrat
Eine geringere als erwartete therapeutische Wirkung (LETE) in der On-Demand-Einstellung wurde definiert als zwei aufeinanderfolgende „keine Reaktion“-Bewertungen, die jeweils nach zwei aufeinanderfolgenden BeneFIX-Arzneimittelinfusionen aufgezeichnet wurden.
Bis zu 6 Monate oder 50 Expositionstage, je nachdem, was zuerst eintrat
Prozentsatz der Infusionen mit weniger als erwarteten therapeutischen Wirkungen (LETEs) in der Prophylaxe
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate oder 50 Expositionstage, je nachdem, was zuerst eintrat
Eine geringere als erwartete therapeutische Wirkung (LETE) im Rahmen der Prophylaxe wurde als Auftreten einer spontanen Blutung innerhalb von 48 Stunden nach einer regelmäßig geplanten prophylaktischen Dosis von BeneFIX (die nicht zur Behandlung einer Blutung verwendet wurde) definiert.
Bis zu 6 Monate oder 50 Expositionstage, je nachdem, was zuerst eintrat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Dezember 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Januar 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

12. Januar 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Mai 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. März 2017

Zuletzt verifiziert

1. März 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • B1821052
  • 2016-000765-22 (EudraCT-Nummer)

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