Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Benefix u pacjentów z hemofilią B w zwykłych warunkach opieki w Chinach

23 marca 2017 zaktualizowane przez: Pfizer

Otwarte, jednoramienne, porejestracyjne pragmatyczne badanie kliniczne dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Benefix (Nonacog Alfa, rekombinowany czynnik Ix) u pacjentów z hemofilią B w zwykłych warunkach opieki w Chinach

Celem tego badania porejestracyjnego jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Benefix u pacjentów z hemofilią B w zwykłych warunkach opieki w Chinach.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania porejestracyjnego jest dostarczenie dodatkowych informacji dotyczących stosowania preparatu BeneFIX u pacjentów z hemofilią B w Chinach, w szczególności dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności w różnych populacjach pacjentów z hemofilią B w Chinach, w szczególności u pacjentów pediatrycznych w wieku poniżej 6 lat wiek, pacjenci pediatryczni w wieku ≥6 do ≤12 lat, pacjenci wcześniej nieleczeni (PUP), pacjenci otrzymujący leczenie profilaktyczne po włączeniu do badania oraz pacjenci w ciężkim stanie (aktywność FIX <1%).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

70

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100045
        • Hematology Department,Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Chongqing, Chiny, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Chiny, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Chiny, 450003
        • Henan Provincial People's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430030
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chiny, 410008
        • Xiangya Hospital of Centre-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chiny, 215006
        • Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Xuzhou, Jiangsu, Chiny, 221006
        • Department of Hematology,The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chiny, 330006
        • Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Chiny, 250014
        • Blood Center of Shandong Province
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chiny, 200025
        • Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai JiaoTong University School of Medicine/Hematology Department
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Chiny, 030001
        • Shanxi Medical University Second Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny, 610073
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chiny, 300020
        • Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chiny, 650032
        • Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i/lub kobiety z hemofilią B.
  • Uczestnicy/rodzice/przedstawiciele prawni muszą być w stanie przestrzegać procedur badania (proces świadomej zgody/zgody, wizyty kliniczne, zgłaszanie danych dotyczących infuzji i krwawień, zgłaszanie zdarzeń niepożądanych itp.)

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność jakiejkolwiek innej skazy krwotocznej poza hemofilią B. Pacjenci z przebytym lub obecnym inhibitorem czynnika IX. W przypadku ocen laboratoryjnych każde miano inhibitora Bethesda jest większe niż normalny zakres laboratoryjny lub ≥0,6 jednostek Bethesda (BU)/ml.
  • Osoby ze znaną nadwrażliwością na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą preparatu BeneFIX.
  • Osoby ze znaną nadwrażliwością na białka komórek jajnika chomika chińskiego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Benefiks
To jest badanie na jednym ramieniu. Pacjenci będą leczeni lekiem Benefix przez badacza zgodnie ze zwyczajową opieką w Chinach i zgodnie z ulotką dołączoną do opakowania leku BeneFIX dla Chin.
Lek: Benefiks

Osoby badane będą traktowane przez badacza zgodnie ze zwyczajową opieką w Chinach i zgodnie z ulotką dołączoną do opakowania chińskiego leku BeneFIX.

Czas trwania leczenia wynosi około 6 miesięcy (±7 dni) lub około 50 dni ekspozycji (ED) (±5 ED) (patrz definicja protokołu dotycząca ED), w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których rozwinął się inhibitor czynnika IX
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Rozwój inhibitora czynnika IX (FIX) zdefiniowano jako miano dowolnego inhibitora Bethesda większe niż normalny zakres laboratoryjny lub miano inhibitora Bethesda >=0,6 jednostek Bethesda (BU)/ml.
Do 6 miesięcy
Liczba uczestników z reakcjami alergicznymi
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Alergia na produkt FIX została zdefiniowana jako reakcja nadwrażliwości na produkt FIX z objawami takimi jak pokrzywka, pokrzywka, ucisk w klatce piersiowej, sapanie, niedociśnienie i anafilaksja na podstawie oceny badacza.
Do 6 miesięcy
Liczba uczestników ze zdarzeniami zakrzepowymi
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Zdarzenie zakrzepowe zdefiniowano jako każde zdarzenie związane z tworzeniem się skrzepu krwi, w tym zakrzepy związane z cewnikiem i powikłania zakrzepowe.
Do 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Do 7 miesięcy (28 dni kalendarzowych po zakończeniu 6-miesięcznego lub 50-dniowego badania)
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt lub wyrób medyczny, niezależnie od związku przyczynowego z leczeniem lub zastosowaniem. Poważnym zdarzeniem niepożądanym (SAE) było każde niepożądane zdarzenie przy dowolnej dawce, które spowodowało śmierć; zagrażał życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); wymagana hospitalizacja stacjonarna lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji; spowodował trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność; spowodowało wrodzoną anomalię/wadę wrodzoną. AE obejmowały zarówno poważne, jak i nie-poważne AE. Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem to te, które miały początkowy początek lub nasilały się po pierwszej dawce badanego leku.
Do 7 miesięcy (28 dni kalendarzowych po zakończeniu 6-miesięcznego lub 50-dniowego badania)
Roczne wskaźniki krwawień (ABR) u uczestników leczonych profilaktycznie preparatem BeneFIX w okresie profilaktyki
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy lub 50 dni ekspozycji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Dla okresu profilaktyki roczny wskaźnik krwawień (ABR) obliczono dla każdego uczestnika według następującego wzoru: ABR = liczba krwawień w okresie profilaktyki / (liczba dni w okresie profilaktyki/365,25). Okres profilaktyki zdefiniowano jako czas od pierwszego wlewu profilaktycznego do 6 dni kalendarzowych po dniu ostatniego wlewu profilaktycznego lub w dniu wizyty podsumowującej badanie, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej. Przerwą w okresie profilaktyki był dowolny okres trwający 28 dni lub dłużej, w którym nie podawano wlewów profilaktycznych. Aby schemat profilaktyczny został zakwalifikowany do wyliczenia ABR, suma jego okresów musiała wynosić >=14 dni.
Do 6 miesięcy lub 50 dni ekspozycji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Liczba samoistnych/nieurazowych krwawień międzymiesiączkowych w ciągu 48 godzin od profilaktycznej dawki szczepionki BeneFIX
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy lub 50 dni ekspozycji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Czas wlewu profilaktycznego, czas rozpoczęcia krwawienia i typ krwawienia (etiologia) wykorzystano do określenia liczby spontanicznych, nieurazowych krwawień międzymiesiączkowych, które wystąpiły <= 48 godzin po wlewie profilaktycznym. Jeśli wystąpiło więcej niż 1 miejsce krwawienia (np. kostka i staw) z identyczną datą i godziną rozpoczęcia krwawienia, było to traktowane jako 1 wystąpienie krwawienia.
Do 6 miesięcy lub 50 dni ekspozycji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Roczne wskaźniki krwawień (ABR) u uczestników leczonych na żądanie preparatem BeneFIX w okresie na żądanie
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy lub 50 dni ekspozycji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Dla okresu na żądanie roczny współczynnik krwawień (ABR) został obliczony dla każdego uczestnika według następującego wzoru: ABR = liczba krwawień w okresie na żądanie / (liczba dni w okresie na żądanie/365,25). Okres na żądanie zdefiniowano jako cały czas włączenia do badania (tj. od daty wizyty rejestracyjnej do dnia poprzedzającego wizytę końcową/wczesnego zakończenia), z wyjątkiem czasu w jakimkolwiek okresie profilaktycznym. Przerwy w okresie profilaktyki uznano za okresy na żądanie. Aby schemat doraźny został zakwalifikowany do wyliczenia ABR, suma jego okresów musiała wynosić >= 14 dni.
Do 6 miesięcy lub 50 dni ekspozycji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Liczba infuzji skutkujących następującą odpowiedzią na leczenie krwawień na żądanie: doskonała, dobra, umiarkowana, brak odpowiedzi
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy lub 50 dni ekspozycji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Odpowiedź oceniano za pomocą 4-punktowej skali oceny skuteczności hemostazy na żądanie. Znakomity oznacza wyraźną ulgę w bólu i/lub poprawę objawów krwawienia rozpoczynającą się w ciągu 8 godzin po infuzji, bez podawania dodatkowego wlewu; dobry oznacza zdecydowaną ulgę w bólu i/lub poprawę objawów krwawienia rozpoczynającą się w ciągu 8 godzin po infuzji, z podaniem co najmniej jednego dodatkowego wlewu w celu całkowitego ustąpienia epizodu krwawienia lub zdecydowaną ulgę w bólu i/lub poprawę objawów krwawienia rozpoczynającą się po 8 godzin po infuzji, bez podawania dodatkowej infuzji; umiarkowana oznacza prawdopodobną lub niewielką poprawę rozpoczynającą się po 8 godzinach od wlewu, z podaniem co najmniej jednego dodatkowego wlewu w celu całkowitego ustąpienia epizodu krwawienia; brak odpowiedzi oznacza brak poprawy między infuzjami lub w ciągu 24 godzin po infuzji lub pogorszenie stanu. Uwzględniono zarówno pierwsze wlewy, jak i kolejne wlewy.
Do 6 miesięcy lub 50 dni ekspozycji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Liczba infuzji leku BeneFIX potrzebnych do leczenia każdego nowego krwawienia
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy lub 50 dni ekspozycji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Liczbę infuzji leku BeneFIX podawanych w celu leczenia każdego nowego krwawienia obliczono, dodając wstępne leczenie na żądanie i wszelkie dalsze leczenie na żądanie w przypadku tego samego krwawienia. Jeśli wystąpiło więcej niż jedno miejsce krwawienia (np. kostka i staw) z identyczną datą i godziną rozpoczęcia krwawienia, było to traktowane jako jedno wystąpienie krwawienia.
Do 6 miesięcy lub 50 dni ekspozycji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Średnia dawka infuzyjna i całkowite zużycie czynnika IX w ustawieniach na żądanie
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy lub 50 dni ekspozycji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Całkowita ilość (jednostki międzynarodowe [j.m.]) podana w każdej infuzji leku BeneFIX została zsumowana w celu obliczenia całkowitego zużycia czynnika IX przez każdego uczestnika. Średnią dawkę infuzyjną dla każdego uczestnika obliczono jako całkowite zużycie czynnika IX (w IU) podzielone przez liczbę podanych infuzji.
Do 6 miesięcy lub 50 dni ekspozycji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Średnia dawka infuzyjna i całkowite zużycie czynnika IX w profilaktyce
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy lub 50 dni ekspozycji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Całkowita ilość (jednostki międzynarodowe [j.m.]) podana w każdej infuzji leku BeneFIX została zsumowana w celu obliczenia całkowitego zużycia czynnika IX przez każdego uczestnika. Średnią dawkę infuzyjną dla każdego uczestnika obliczono jako całkowite zużycie czynnika IX (w IU) podzielone przez liczbę podanych infuzji.
Do 6 miesięcy lub 50 dni ekspozycji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Średnia dawka infuzyjna i całkowite zużycie czynnika IX w warunkach rekonwalescencji
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy lub 50 dni ekspozycji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Całkowita ilość (jednostki międzynarodowe [j.m.]) podana w każdej infuzji leku BeneFIX została zsumowana w celu obliczenia całkowitego zużycia czynnika IX przez każdego uczestnika. Średnią dawkę infuzyjną dla każdego uczestnika obliczono jako całkowite zużycie czynnika IX (w IU) podzielone przez liczbę podanych infuzji.
Do 6 miesięcy lub 50 dni ekspozycji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Odsetek infuzji o mniejszych niż oczekiwane efektach terapeutycznych (LETE) w warunkach na żądanie
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy lub 50 dni ekspozycji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Mniej niż oczekiwano efekt terapeutyczny (LETE) w przypadku leczenia na żądanie zdefiniowano jako 2 kolejne oceny „brak odpowiedzi” odnotowane odpowiednio po 2 kolejnych infuzjach leku BeneFIX.
Do 6 miesięcy lub 50 dni ekspozycji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Odsetek infuzji o mniejszych niż oczekiwane efektach terapeutycznych (LETE) w ramach profilaktyki
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy lub 50 dni ekspozycji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Mniej niż oczekiwano efekt terapeutyczny (LETE) w profilaktyce zdefiniowano jako wystąpienie jakiegokolwiek samoistnego krwawienia w ciągu 48 godzin po regularnie zaplanowanej profilaktycznej dawce leku BeneFIX (której nie stosowano w leczeniu krwawienia).
Do 6 miesięcy lub 50 dni ekspozycji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 grudnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 stycznia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

12 stycznia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 maja 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 marca 2017

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • B1821052
  • 2016-000765-22 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj