Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van Benefix bij patiënten met hemofilie B in gebruikelijke zorgomgevingen in China

23 maart 2017 bijgewerkt door: Pfizer

Een open-label, eenarmig, postautorisatie pragmatisch klinisch onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van Benefix (Nonacog Alfa, Recombinant Factor Ix) bij proefpersonen met hemofilie B in gebruikelijke zorgomgevingen in China

Het doel van dit onderzoek na goedkeuring is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van Benefix bij proefpersonen met hemofilie B in gebruikelijke zorgomgevingen in China.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van dit onderzoek na goedkeuring is om aanvullende informatie te verschaffen met betrekking tot het gebruik van BeneFIX bij Chinese proefpersonen met hemofilie B, met name over de veiligheid en werkzaamheid bij verschillende populaties van Chinese hemofilie B-patiënten, in het bijzonder bij pediatrische patiënten <6 jaar leeftijd, pediatrische patiënten van ≥6 tot ≤12 jaar, eerder onbehandelde patiënten (PUP's), proefpersonen die een profylaxebehandeling kregen na deelname aan het onderzoek en ernstige patiënten (FIX-activiteit <1%).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

70

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China, 100045
        • Hematology Department,Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Chongqing, China, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, China, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450003
        • Henan Provincial People's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital of Centre-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215006
        • Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Xuzhou, Jiangsu, China, 221006
        • Department of Hematology,The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 330006
        • Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China, 250014
        • Blood Center of Shandong Province
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200025
        • Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai JiaoTong University School of Medicine/Hematology Department
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, China, 030001
        • Shanxi Medical University Second Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610073
        • Chengdu Women's and Children's central hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650032
        • Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en/of vrouwelijke proefpersonen met hemofilie B.
  • Proefpersonen/ouders/wettelijke vertegenwoordigers moeten in staat zijn om te voldoen aan de onderzoeksprocedures (proces voor geïnformeerde toestemming/instemming, klinische bezoeken, rapportage van infusie- en bloedingsgegevens, rapportage van bijwerkingen, enz.)

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van een andere bloedingsstoornis naast hemofilie B. Proefpersonen met een voorgeschiedenis van of huidige factor IX-remmer. Voor laboratoriumgebaseerde beoordelingen, elke Bethesda-remmertiter groter dan het normale bereik van het laboratorium of ≥0,6 Bethesda-eenheid (BU)/ml.
  • Proefpersonen met een bekende overgevoeligheid voor de werkzame stof of voor één van de hulpstoffen van BeneFIX.
  • Proefpersonen met een bekende overgevoeligheid voor eierstokceleiwitten van de Chinese hamster.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Voordeel
Dit is een eenarmige studie. Proefpersonen zullen door de onderzoeker worden behandeld met Benefix volgens de gebruikelijke zorg in China en in overeenstemming met de China BeneFIX-bijsluiter.
Geneesmiddel: Voordeel

Proefpersonen zullen door de onderzoeker worden behandeld volgens de gebruikelijke zorg in China en in overeenstemming met de China BeneFIX-bijsluiter.

De duur van de behandeling is ongeveer 6 maanden (±7 dagen) of ongeveer 50 blootstellingsdagen (ED's) (±5 ED's) (zie protocoldefinitie op ED's), afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat een factor IX-remmer heeft ontwikkeld
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
De ontwikkeling van factor IX (FIX)-remmers werd gedefinieerd als elke Bethesda-remmertiter groter dan het normale bereik van het laboratorium of Bethesda-remmertiter >=0,6 Bethesda-eenheid (BE)/ml.
Tot 6 maanden
Aantal deelnemers met allergische reacties
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
FIX-productallergie werd gedefinieerd als een overgevoeligheidsreactie op een FIX-product met symptomen zoals netelroos, urticaria, beklemmend gevoel op de borst, piepende ademhaling, hypotensie en anafylaxie op basis van het oordeel van de onderzoeker.
Tot 6 maanden
Aantal deelnemers met trombotische gebeurtenissen
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
Trombotische gebeurtenis werd gedefinieerd als elke gebeurtenis die verband houdt met de vorming van een bloedstolsel, inclusief kathetergerelateerde trombi en trombotische complicaties.
Tot 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Tot 7 maanden (28 kalenderdagen na het einde van de studiebehandeling van 6 maanden of 50 blootstellingsdagen)
Een ongewenst voorval (AE) was een ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een product of medisch hulpmiddel toegediend kreeg, ongeacht de oorzakelijkheid met de behandeling of het gebruik. Een ernstige bijwerking (SAE) was elke ongewenste gebeurtenis bij elke dosis die de dood tot gevolg had; levensbedreigend was (onmiddellijke kans op overlijden); vereiste intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname; resulteerde in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid; resulteerde in een aangeboren afwijking/geboorteafwijking. Bijwerkingen omvatten zowel ernstige als niet-ernstige bijwerkingen. Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen waren bijwerkingen die aanvankelijk begonnen of in ernst toenamen na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Tot 7 maanden (28 kalenderdagen na het einde van de studiebehandeling van 6 maanden of 50 blootstellingsdagen)
Bloedingspercentages (ABR's) op jaarbasis bij deelnemers die een profylaxebehandeling met BeneFIX kregen tijdens hun profylaxeperiode
Tijdsspanne: Tot 6 maanden of 50 blootstellingsdagen, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed
Voor de profylaxeperiode werd het aantal bloedingen op jaarbasis (ABR) voor elke deelnemer afgeleid met de volgende formule: ABR = aantal bloedingen in de profylaxeperiode / (aantal dagen in de profylaxeperiode/365,25). Een profylaxeperiode werd gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste profylaxe-infusie tot en met 6 kalenderdagen na de dag van de laatste profylaxe-infusie, of de dag van het bezoek aan het einde van de studie, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed. Een onderbreking in de profylaxeperiode was elke periode van 28 dagen of langer waarin geen profylaxe-infusies werden gegeven. Om voor een profylaxeregime gekwalificeerd te zijn om ABR te laten berekenen, moest de som van de perioden >=14 dagen zijn.
Tot 6 maanden of 50 blootstellingsdagen, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed
Aantal spontane/niet-traumatische doorbraakbloedingen binnen 48 uur na een profylaxe dosis BeneFIX
Tijdsspanne: Tot 6 maanden of 50 blootstellingsdagen, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed
De profylaxe-infusietijd, de starttijd van de bloeding en het bloedingstype (etiologie) werden gebruikt om het aantal spontane, niet-traumatische doorbraakbloedingen te bepalen dat optrad <=48 uur na een profylaxe-infusie. Als er meer dan 1 bloedingslocatie was (bijv. enkel en gewricht) met identieke startdatum en -tijd van de bloeding, werd dit behandeld als 1 bloeding.
Tot 6 maanden of 50 blootstellingsdagen, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed
Bloedingspercentages (ABR's) op jaarbasis bij deelnemers die behandeling op aanvraag met BeneFIX krijgen tijdens hun periode op aanvraag
Tijdsspanne: Tot 6 maanden of 50 blootstellingsdagen, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed
Voor de on-demand-periode werd de jaarlijkse bloedingsfrequentie (ABR) voor elke deelnemer afgeleid met de volgende formule: ABR = aantal bloedingen in de on-demand-periode / (aantal dagen in de on-demand-periode/365,25). De on-demand-periode werd gedefinieerd als de volledige tijd van inschrijving in het onderzoek (dwz vanaf de datum van het inschrijvingsbezoek tot en met de dag vóór het definitieve/vroege beëindigingsbezoek), met uitzondering van de tijd in enige profylaxeperiode. De pauzes in de profylaxeperiode werden beschouwd als on-demand-perioden. Voor een on-demand regime dat gekwalificeerd is om ABR te laten berekenen, moest de som van de perioden >= 14 dagen zijn.
Tot 6 maanden of 50 blootstellingsdagen, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed
Aantal infusies resulteerde in de volgende respons op on-demand behandeling van bloedingen: uitstekend, goed, matig, geen respons
Tijdsspanne: Tot 6 maanden of 50 blootstellingsdagen, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed
De respons werd beoordeeld met behulp van de 4-punts On-Demand Hemostase Efficacy Rating Scale. Uitstekend betekent duidelijke pijnverlichting en/of verbetering van tekenen van bloeding beginnend binnen 8 uur na een infuus, waarbij geen extra infuus wordt toegediend; goed betekent duidelijke pijnverlichting en/of verbetering van tekenen van bloeding beginnend binnen 8 uur na een infusie, waarbij ten minste één extra infuus wordt toegediend om de bloedingsepisode volledig te verhelpen, of duidelijke pijnverlichting en/of verbetering van tekenen van bloeding beginnend daarna 8 uur na de infusie, zonder extra infusie; matig betekent waarschijnlijke of lichte verbetering vanaf 8 uur na de infusie, waarbij ten minste één extra infusie wordt toegediend om de bloedingsepisode volledig te verhelpen; geen respons betekent geen verbetering tussen infusies of gedurende het interval van 24 uur na een infusie, of de toestand verslechtert. Zowel eerste infusies als vervolginfusies waren inbegrepen.
Tot 6 maanden of 50 blootstellingsdagen, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed
Aantal BeneFIX-infusies om elke nieuwe bloeding te behandelen
Tijdsspanne: Tot 6 maanden of 50 blootstellingsdagen, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed
Het aantal BeneFIX-infusies dat werd toegediend om elke nieuwe bloeding te behandelen, werd berekend door de eerste behandeling op aanvraag en eventuele vervolgbehandelingen op aanvraag voor dezelfde bloeding op te tellen. Als er meer dan één bloedingslocatie was (bijv. enkel en gewricht) met identieke startdatum en -tijd van de bloeding, werd dit behandeld als één bloeding.
Tot 6 maanden of 50 blootstellingsdagen, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed
Gemiddelde infusiedosis en totaal factor IX-verbruik in on-demand-instelling
Tijdsspanne: Tot 6 maanden of 50 blootstellingsdagen, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed
De totale hoeveelheid (internationale eenheden [IE]) die voor elke BeneFIX-infusie werd toegediend, werd opgeteld om het totale factor IX-verbruik voor elke deelnemer te berekenen. De gemiddelde infusiedosis voor elke deelnemer werd berekend als zijn totale factor IX-consumptie (in IE) gedeeld door het aantal toegediende infusies.
Tot 6 maanden of 50 blootstellingsdagen, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed
Gemiddelde infusiedosis en totaal factor IX-verbruik in profylaxe-instelling
Tijdsspanne: Tot 6 maanden of 50 blootstellingsdagen, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed
De totale hoeveelheid (internationale eenheden [IE]) die voor elke BeneFIX-infusie werd toegediend, werd opgeteld om het totale factor IX-verbruik voor elke deelnemer te berekenen. De gemiddelde infusiedosis voor elke deelnemer werd berekend als zijn totale factor IX-consumptie (in IE) gedeeld door het aantal toegediende infusies.
Tot 6 maanden of 50 blootstellingsdagen, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed
Gemiddelde infusiedosis en totaal factor IX-verbruik in herstelinstelling
Tijdsspanne: Tot 6 maanden of 50 blootstellingsdagen, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed
De totale hoeveelheid (internationale eenheden [IE]) die voor elke BeneFIX-infusie werd toegediend, werd opgeteld om het totale factor IX-verbruik voor elke deelnemer te berekenen. De gemiddelde infusiedosis voor elke deelnemer werd berekend als zijn totale factor IX-consumptie (in IE) gedeeld door het aantal toegediende infusies.
Tot 6 maanden of 50 blootstellingsdagen, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed
Percentage infusies met minder dan verwachte therapeutische effecten (LETE's) in on-demand setting
Tijdsspanne: Tot 6 maanden of 50 blootstellingsdagen, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed
Minder dan verwacht therapeutisch effect (LETE) in de on-demand setting werd gedefinieerd als 2 opeenvolgende "geen respons"-beoordelingen geregistreerd na respectievelijk 2 opeenvolgende BeneFIX-medicijninfusies.
Tot 6 maanden of 50 blootstellingsdagen, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed
Percentage infusies met minder dan verwachte therapeutische effecten (LETE's) in profylaxesetting
Tijdsspanne: Tot 6 maanden of 50 blootstellingsdagen, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed
Minder dan verwacht therapeutisch effect (LETE) in de profylaxesetting werd gedefinieerd als het optreden van een spontane bloeding binnen 48 uur na een regelmatig geplande profylactische dosis BeneFIX (die niet werd gebruikt om een ​​bloeding te behandelen).
Tot 6 maanden of 50 blootstellingsdagen, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 december 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 januari 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

12 januari 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 mei 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 maart 2017

Laatst geverifieerd

1 maart 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • B1821052
  • 2016-000765-22 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie B

Klinische onderzoeken op Voordeel

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Serbia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren