Sikkerhet og effekt av Benefix hos pasienter med hemofili B i vanlige omsorgsinnstillinger i Kina
23. mars 2017 oppdatert av: Pfizer
En åpen, enkeltarmet, pragmatisk klinisk studie etter godkjenning av sikkerheten og effekten av Benefix (Nonacog Alfa, rekombinant faktor Ix) hos pasienter med hemofili B i vanlige pleieinnstillinger i Kina
Hensikten med denne studien etter godkjenning er å evaluere sikkerheten og effekten av Benefix hos personer med hemofili B i vanlige omsorgsmiljøer i Kina.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Formålet med denne studien etter godkjenning er å gi tilleggsinformasjon knyttet til bruken av BeneFIX hos kinesiske personer med hemofili B, spesielt om sikkerhet og effekt i forskjellige populasjoner av kinesiske hemofili B-pasienter, spesielt hos pediatriske pasienter <6 år med alder, pediatriske pasienter ≥6 til ≤12 år, tidligere ubehandlede pasienter (PUPs), forsøkspersoner som får profylaksebehandling etter innrullering i studien, og alvorlige pasienter (FIX-aktivitet <1 %).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
70
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina, 100045
- Hematology Department,Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
Chongqing, Kina, 400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Kina, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
- Henan Provincial People's Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kina, 410008
- Xiangya Hospital of Centre-South University
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Xuzhou, Jiangsu, Kina, 221006
- Department of Hematology,The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
- Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Kina, 250014
- Blood Center of Shandong Province
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kina, 200025
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai JiaoTong University School of Medicine/Hematology Department
-
-
Shanxi
-
Taiyuan, Shanxi, Kina, 030001
- Shanxi Medical University Second Hospital
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina, 610073
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
- Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kina, 650032
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og/eller kvinnelige forsøkspersoner med hemofili B.
- Forsøkspersoner/foreldre/juridiske representanter må være i stand til å overholde studieprosedyrer (informert samtykke/samtykkeprosess, kliniske besøk, rapportering av infusjons- og blødningsdata, rapportering av uønskede hendelser osv.)
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse av annen blødningsforstyrrelse i tillegg til hemofili B. Personer med tidligere eller nåværende faktor IX-hemmer. For laboratoriebaserte vurderinger, enhver Bethesda-hemmertiter høyere enn laboratoriets normalområde eller ≥0,6 Bethesda-enhet (BU)/ml.
- Personer med kjent overfølsomhet overfor virkestoffet eller overfor noen av hjelpestoffene i BeneFIX.
- Personer med kjent overfølsomhet overfor eggstokkcelleproteiner fra kinesisk hamster.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Benefix
Dette er en enarmsstudie.
Pasienter vil bli behandlet med Benefix av etterforskeren i henhold til vanlig behandling i Kina og i samsvar med China BeneFIX pakningsvedlegg.
|
Forsøkspersonene vil bli behandlet av etterforskeren i henhold til vanlig behandling i Kina og i samsvar med China BeneFIX pakningsvedlegget. Behandlingsvarigheten er ca. 6 måneder (±7 dager) eller ca. 50 eksponeringsdager (EDs) (±5 EDs) (se protokolldefinisjonen på EDs) avhengig av hva som inntreffer først. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakere som utviklet faktor IX-hemmer
Tidsramme: Inntil 6 måneder
|
Faktor IX (FIX)-hemmerutvikling ble definert som enhver Bethesda-hemmertiter høyere enn laboratoriets normalområde eller Bethesda-hemmertiter >=0,6 Bethesda-enhet (BU)/ml.
|
Inntil 6 måneder
|
|
Antall deltakere med allergiske reaksjoner
Tidsramme: Inntil 6 måneder
|
FIX-produktallergi ble definert som en overfølsomhetsreaksjon på et FIX-produkt med symptomer som elveblest, urticaria, tetthet i brystet, hvesing, hypotensjon og anafylaksi basert på etterforskerens vurderinger.
|
Inntil 6 måneder
|
|
Antall deltakere med trombotiske hendelser
Tidsramme: Inntil 6 måneder
|
Trombotisk hendelse ble definert som enhver hendelse assosiert med dannelse av en blodpropp inkludert kateterassosierte tromber og trombotiske komplikasjoner.
|
Inntil 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Opptil 7 måneder (28 kalenderdager etter slutten av 6-måneders eller 50-eksponeringsdagers studiebehandling)
|
En uønsket hendelse (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelse deltaker administrerte et produkt eller medisinsk utstyr, uavhengig av årsakssammenhengen med behandlingen eller bruken.
En alvorlig bivirkning (SAE) var enhver uheldig hendelse ved enhver dose som resulterte i død; var livstruende (umiddelbar risiko for død); nødvendig sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; resulterte i medfødt anomali/fødselsdefekt.
Bivirkninger inkluderte både alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger.
Behandlingsfremkallende bivirkninger var de som startet eller økte i alvorlighetsgrad etter den første dosen av studiemedikamentet.
|
Opptil 7 måneder (28 kalenderdager etter slutten av 6-måneders eller 50-eksponeringsdagers studiebehandling)
|
|
Annualiserte blødningsrater (ABR) hos deltakere som mottar profylaksebehandling med BeneFIX i løpet av deres profylakseperiode
Tidsramme: Opptil 6 måneder eller 50 eksponeringsdager avhengig av hva som inntraff først
|
For profylakseperioden ble årlig blødningsfrekvens (ABR) utledet for hver deltaker ved følgende formel: ABR = antall blødninger i profylakseperiode / (antall dager i profylakseperiode/365,25).
En profylakseperiode ble definert som tiden fra første profylakseinfusjon til 6 kalenderdager etter dagen for siste profylakseinfusjon, eller dagen for studieavslutningsbesøket, avhengig av hva som var tidligere.
En pause i profylakseperioden var enhver periode på 28 dager eller lenger der det ikke ble gitt profylakseinfusjoner.
For at et profylakseregime skal ha vært kvalifisert til å få beregnet ABR, måtte summen av menstruasjonene være >=14 dager.
|
Opptil 6 måneder eller 50 eksponeringsdager avhengig av hva som inntraff først
|
|
Antall spontane/ikke-traumatiske gjennombruddsblødninger innen 48 timer etter en profylaksedose av BeneFIX
Tidsramme: Opptil 6 måneder eller 50 eksponeringsdager avhengig av hva som inntraff først
|
Profylakseinfusjonstid, blødningsstarttid og blødningstype (etiologi) ble brukt for å bestemme antall spontane, ikke-traumatiske gjennombruddsblødninger som oppstod <=48 timer etter en profylakseinfusjon.
Hvis det var mer enn 1 blødningssted (f.eks. ankel og ledd) med identisk startdato og -klokkeslett, ble det behandlet som 1 blødningsforekomst.
|
Opptil 6 måneder eller 50 eksponeringsdager avhengig av hva som inntraff først
|
|
Annualiserte blødningsrater (ABR) hos deltakere som mottar behandling på forespørsel med BeneFIX i løpet av deres behovsperiode
Tidsramme: Opptil 6 måneder eller 50 eksponeringsdager avhengig av hva som inntraff først
|
For etterspørselsperiode ble den årlige blødningsraten (ABR) utledet for hver deltaker ved hjelp av følgende formel: ABR = antall blødninger i etterspørselsperiode / (antall dager i etterspørselsperiode/365,25).
Etterspørselsperioden ble definert som hele tiden for påmelding til studien (dvs. fra datoen for påmeldingsbesøket til og med dagen før det endelige/tidlig avsluttende besøket) bortsett fra tiden i enhver profylakseperiode.
Pausene i profylakseperioden ble ansett som behovsperioder.
For at et on-demand-regime skal ha blitt kvalifisert til å få beregnet ABR, måtte summen av periodene være >= 14 dager.
|
Opptil 6 måneder eller 50 eksponeringsdager avhengig av hva som inntraff først
|
|
Antall infusjoner resulterte i følgende respons på behovsbehandling av blødninger: utmerket, god, moderat, ingen respons
Tidsramme: Opptil 6 måneder eller 50 eksponeringsdager avhengig av hva som inntraff først
|
Responsen ble vurdert ved å bruke 4-punkts On-Demand Hemostasis Efficacy Rating Scale.
Utmerket betyr klar smertelindring og/eller bedring av tegn på blødning som starter innen 8 timer etter en infusjon, uten ytterligere infusjon administrert; god betyr definitiv smertelindring og/eller bedring av tegn på blødning som starter innen 8 timer etter en infusjon, med minst én ekstra infusjon administrert for fullstendig oppløsning av blødningsepisoden, eller klar smertelindring og/eller bedring av tegn på blødning som starter etter 8 timer etter infusjonen, uten ytterligere infusjon administrert; moderat betyr sannsynlig eller liten bedring som starter etter 8 timer etter infusjonen, med minst én ekstra infusjon administrert for fullstendig oppløsning av blødningsepisoden; ingen respons betyr ingen bedring mellom infusjoner eller i løpet av 24 timers intervallet etter en infusjon, eller tilstanden forverres.
Både første infusjoner og oppfølgingsinfusjoner ble inkludert.
|
Opptil 6 måneder eller 50 eksponeringsdager avhengig av hva som inntraff først
|
|
Antall BeneFIX-infusjoner for å behandle hver ny blødning
Tidsramme: Opptil 6 måneder eller 50 eksponeringsdager avhengig av hva som inntraff først
|
Antallet BeneFIX-infusjoner administrert for å behandle hver ny blødning ble beregnet ved å legge til on-demand initial behandling og eventuelle on-demand oppfølgingsbehandlinger for samme blødning.
Hvis det var mer enn ett blødningssted (f.eks. ankel og ledd) med identisk startdato og -klokkeslett, ble det behandlet som én blødningsforekomst.
|
Opptil 6 måneder eller 50 eksponeringsdager avhengig av hva som inntraff først
|
|
Gjennomsnittlig infusjonsdose og totalt faktor IX-forbruk i etterspørselsinnstilling
Tidsramme: Opptil 6 måneder eller 50 eksponeringsdager avhengig av hva som inntraff først
|
Den totale mengden (internasjonale enheter [IE]) infundert for hver BeneFIX-infusjon ble summert for å beregne det totale faktor IX-forbruket for hver deltaker.
Den gjennomsnittlige infusjonsdosen for hver deltaker ble beregnet som hans totale faktor IX-forbruk (i IE) delt på antall administrerte infusjoner.
|
Opptil 6 måneder eller 50 eksponeringsdager avhengig av hva som inntraff først
|
|
Gjennomsnittlig infusjonsdose og totalt faktor IX-forbruk i profylakse
Tidsramme: Opptil 6 måneder eller 50 eksponeringsdager avhengig av hva som inntraff først
|
Den totale mengden (internasjonale enheter [IE]) infundert for hver BeneFIX-infusjon ble summert for å beregne det totale faktor IX-forbruket for hver deltaker.
Den gjennomsnittlige infusjonsdosen for hver deltaker ble beregnet som hans totale faktor IX-forbruk (i IE) delt på antall administrerte infusjoner.
|
Opptil 6 måneder eller 50 eksponeringsdager avhengig av hva som inntraff først
|
|
Gjennomsnittlig infusjonsdose og totalt faktor IX-forbruk i restitusjonsinnstilling
Tidsramme: Opptil 6 måneder eller 50 eksponeringsdager avhengig av hva som inntraff først
|
Den totale mengden (internasjonale enheter [IE]) infundert for hver BeneFIX-infusjon ble summert for å beregne det totale faktor IX-forbruket for hver deltaker.
Den gjennomsnittlige infusjonsdosen for hver deltaker ble beregnet som hans totale faktor IX-forbruk (i IE) delt på antall administrerte infusjoner.
|
Opptil 6 måneder eller 50 eksponeringsdager avhengig av hva som inntraff først
|
|
Prosentandel av infusjoner med mindre enn forventet terapeutisk effekt (LETEs) i On-demand-innstilling
Tidsramme: Opptil 6 måneder eller 50 eksponeringsdager avhengig av hva som inntraff først
|
Mindre enn forventet terapeutisk effekt (LETE) i on-demand-innstillingen ble definert som 2 påfølgende "ingen respons"-vurderinger registrert etter henholdsvis 2 påfølgende BeneFIX medikamentinfusjoner.
|
Opptil 6 måneder eller 50 eksponeringsdager avhengig av hva som inntraff først
|
|
Prosentandel av infusjoner med mindre enn forventet terapeutisk effekt (LETE) i profylakse
Tidsramme: Opptil 6 måneder eller 50 eksponeringsdager avhengig av hva som inntraff først
|
Mindre enn forventet terapeutisk effekt (LETE) i profylakseinnstillingen ble definert som forekomst av spontan blødning innen 48 timer etter en regelmessig planlagt profylaktisk dose av BeneFIX (som ikke ble brukt til å behandle en blødning).
|
Opptil 6 måneder eller 50 eksponeringsdager avhengig av hva som inntraff først
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. januar 2015
Primær fullføring (Faktiske)
1. juli 2016
Studiet fullført (Faktiske)
1. august 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. desember 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. januar 2015
Først lagt ut (Anslag)
12. januar 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
4. mai 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. mars 2017
Sist bekreftet
1. mars 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- B1821052
- 2016-000765-22 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .