Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность препарата Бенефикс у пациентов с гемофилией В в условиях обычной медицинской помощи в Китае

23 марта 2017 г. обновлено: Pfizer

Открытое одногрупповое пострегистрационное прагматическое клиническое исследование безопасности и эффективности Benefix (нонаког альфа, рекомбинантный фактор Ix) у пациентов с гемофилией B в условиях обычной медицинской помощи в Китае

Целью этого пострегистрационного исследования является оценка безопасности и эффективности Бенефикса у пациентов с гемофилией В в условиях обычной медицинской помощи в Китае.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Целью этого пострегистрационного исследования является предоставление дополнительной информации, касающейся использования BeneFIX у китайских пациентов с гемофилией B, особенно о безопасности и эффективности в различных популяциях китайских пациентов с гемофилией B, в частности у детей младше 6 лет. возраст, педиатрические пациенты в возрасте от ≥6 до ≤12 лет, пациенты, ранее не получавшие лечения (ПНП), субъекты, получающие профилактическое лечение после включения в исследование, и тяжелые пациенты (активность FIX <1%).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

70

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
      • Beijing, Китай, 100045
        • Hematology Department,Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Chongqing, Китай, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Китай, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Китай, 450003
        • Henan Provincial People's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Китай, 430030
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Китай, 410008
        • Xiangya Hospital of Centre-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Китай, 215006
        • Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Xuzhou, Jiangsu, Китай, 221006
        • Department of Hematology,The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Китай, 330006
        • Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Китай, 250014
        • Blood Center of Shandong Province
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Китай, 200025
        • Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai JiaoTong University School of Medicine/Hematology Department
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Китай, 030001
        • Shanxi Medical University Second Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Китай, 610073
        • Chengdu Women's and Children's central hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Китай, 300020
        • Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Китай, 650032
        • Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты мужского и/или женского пола с гемофилией B.
  • Субъекты/родители/законные представители должны быть в состоянии соблюдать процедуры исследования (процесс информированного согласия/согласия, визиты в клинику, отчеты о данных инфузии и кровотечения, отчеты о нежелательных явлениях и т. д.)

Критерий исключения:

  • Наличие любого другого нарушения свертываемости крови в дополнение к гемофилии B. Субъекты с ингибитором фактора IX в анамнезе или в настоящее время. Для лабораторных оценок любой титр ингибитора Bethesda выше нормального лабораторного диапазона или ≥0,6 единиц Bethesda (BU)/мл.
  • Субъекты с известной гиперчувствительностью к действующему веществу или к любому из вспомогательных веществ BeneFIX.
  • Субъекты с известной гиперчувствительностью к клеточным белкам яичника китайского хомячка.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Бенефикс
Это исследование одной руки. Субъекты будут лечиться с помощью Benefix исследователем в соответствии с обычным уходом в Китае и в соответствии с инструкцией по применению BeneFIX для Китая.
Лекарство: Бенефикс

Субъекты будут лечиться исследователем в соответствии с обычным уходом в Китае и в соответствии с вкладышем в пакет China BeneFIX.

Продолжительность лечения составляет примерно 6 месяцев (±7 дней) или примерно 50 дней воздействия (ЭД) (±5 ЭД) (см. определение протокола по ЭД), в зависимости от того, что наступит раньше.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, которые разработали ингибитор фактора IX
Временное ограничение: До 6 месяцев
Развитие ингибитора фактора IX (FIX) определяли как любой титр ингибитора Bethesda, превышающий лабораторный нормальный диапазон, или титр ингибитора Bethesda >=0,6 единиц Bethesda (BU)/мл.
До 6 месяцев
Количество участников с аллергическими реакциями
Временное ограничение: До 6 месяцев
Аллергия на продукт FIX определялась как реакция гиперчувствительности на продукт FIX с такими симптомами, как крапивница, крапивница, стеснение в груди, свистящее дыхание, гипотензия и анафилаксия, на основании суждений исследователя.
До 6 месяцев
Количество участников с тромботическими событиями
Временное ограничение: До 6 месяцев
Тромботическое событие определяли как любое событие, связанное с образованием тромба, включая катетер-ассоциированные тромбы и тромботические осложнения.
До 6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE), и серьезными нежелательными явлениями (SAE)
Временное ограничение: До 7 месяцев (28 календарных дней после окончания 6-месячного или 50-дневного курса лечения)
Нежелательным явлением (НЯ) считалось любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, которому вводили продукт или медицинское устройство, независимо от причинно-следственной связи с лечением или использованием. Серьезным нежелательным явлением (СНЯ) считалось любое неблагоприятное явление при любой дозе, которое привело к смерти; был опасен для жизни (непосредственный риск смерти); необходима стационарная госпитализация или продление имеющейся госпитализации; привело к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности; привели к врожденной аномалии/врожденному дефекту. НЯ включали как серьезные, так и несерьезные НЯ. НЯ, возникшие во время лечения, были теми, которые возникли в начале или усилились после приема первой дозы исследуемого препарата.
До 7 месяцев (28 календарных дней после окончания 6-месячного или 50-дневного курса лечения)
Годовая частота кровотечений (СКК) у участников, получающих профилактическое лечение с помощью BeneFIX в течение периода их профилактики
Временное ограничение: До 6 месяцев или 50 дней воздействия, в зависимости от того, что наступит раньше
Для профилактического периода годовая частота кровотечений (ККК) была рассчитана для каждого участника по следующей формуле: ККК = количество кровотечений в профилактическом периоде / (количество дней в профилактическом периоде/365,25). Профилактический период определяли как время от первой профилактической инфузии до 6 календарных дней после дня последней профилактической инфузии или дня визита для заключения исследования, в зависимости от того, что наступило раньше. Перерывом в профилактическом периоде считался любой период продолжительностью 28 дней или более, в течение которого не проводились профилактические инфузии. Чтобы схема профилактики была квалифицирована для расчета ABR, сумма ее периодов должна составлять >=14 дней.
До 6 месяцев или 50 дней воздействия, в зависимости от того, что наступит раньше
Количество спонтанных/нетравматических прорывных кровотечений в течение 48 часов после введения профилактической дозы BeneFIX
Временное ограничение: До 6 месяцев или 50 дней воздействия, в зависимости от того, что наступит раньше
Время профилактической инфузии, время начала кровотечения и тип кровотечения (этиология) использовались для определения количества спонтанных нетравматических прорывных кровотечений, которые произошли <=48 часов после профилактической инфузии. Если имелось более 1 места кровотечения (например, лодыжки и суставы) с одинаковой датой и временем начала кровотечения, это рассматривалось как 1 случай кровотечения.
До 6 месяцев или 50 дней воздействия, в зависимости от того, что наступит раньше
Годовая частота кровотечений (ABR) у участников, получающих лечение по требованию с помощью BeneFIX в течение периода их лечения по требованию
Временное ограничение: До 6 месяцев или 50 дней воздействия, в зависимости от того, что наступит раньше
Для периода «по требованию» годовая частота кровотечений (ABR) была получена для каждого участника по следующей формуле: ABR = количество кровотечений в периоде по требованию / (количество дней в периоде по требованию / 365,25). Период «по требованию» определялся как все время включения в исследование (т. е. с даты визита для включения в исследование до дня, предшествующего визиту окончательного/раннего прекращения), за исключением времени в любом профилактическом периоде. Перерывы в профилактическом периоде считались периодами по потребности. Чтобы схема лечения по требованию была квалифицирована для расчета ABR, сумма ее периодов должна составлять >= 14 дней.
До 6 месяцев или 50 дней воздействия, в зависимости от того, что наступит раньше
Количество инфузий, приведших к следующему ответу на лечение кровотечений по требованию: отличное, хорошее, умеренное, отсутствие ответа
Временное ограничение: До 6 месяцев или 50 дней воздействия, в зависимости от того, что наступит раньше
Ответ оценивали с использованием 4-балльной шкалы оценки эффективности гемостаза по требованию. Отлично означает значительное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения, начинающееся в течение 8 часов после инфузии, без введения дополнительной инфузии; хорошее означает выраженное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения, начавшееся в течение 8 часов после инфузии, с по крайней мере одной дополнительной инфузией, проводимой для полного разрешения эпизода кровотечения, или определенное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения, начавшееся после через 8 часов после инфузии без введения дополнительной инфузии; умеренное означает вероятное или незначительное улучшение, начинающееся через 8 часов после инфузии, по крайней мере с одной дополнительной инфузией для полного разрешения эпизода кровотечения; отсутствие ответа означает отсутствие улучшения между инфузиями или в течение 24-часового интервала после инфузии или ухудшение состояния. Были включены как первые инфузии, так и последующие инфузии.
До 6 месяцев или 50 дней воздействия, в зависимости от того, что наступит раньше
Количество инфузий BeneFIX для лечения каждого нового кровотечения
Временное ограничение: До 6 месяцев или 50 дней воздействия, в зависимости от того, что наступит раньше
Количество инфузий BeneFIX, введенных для лечения каждого нового кровотечения, рассчитывали путем сложения начального лечения по требованию и любых последующих процедур по требованию для одного и того же кровотечения. Если имелось более одного места кровотечения (например, лодыжки и суставы) с одинаковой датой и временем начала кровотечения, это рассматривалось как одно кровотечение.
До 6 месяцев или 50 дней воздействия, в зависимости от того, что наступит раньше
Средняя доза инфузии и общее потребление фактора IX в режиме «по требованию»
Временное ограничение: До 6 месяцев или 50 дней воздействия, в зависимости от того, что наступит раньше
Общее количество (международные единицы [МЕ]), введенное для каждой инфузии BeneFIX, суммировалось для расчета общего потребления фактора IX для каждого участника. Среднюю дозу инфузии для каждого участника рассчитывали как общее потребление им фактора IX (в МЕ), деленное на количество введенных инфузий.
До 6 месяцев или 50 дней воздействия, в зависимости от того, что наступит раньше
Средняя доза инфузии и общее потребление фактора IX в профилактических условиях
Временное ограничение: До 6 месяцев или 50 дней воздействия, в зависимости от того, что наступит раньше
Общее количество (международные единицы [МЕ]), введенное для каждой инфузии BeneFIX, суммировалось для расчета общего потребления фактора IX для каждого участника. Среднюю дозу инфузии для каждого участника рассчитывали как общее потребление им фактора IX (в МЕ), деленное на количество введенных инфузий.
До 6 месяцев или 50 дней воздействия, в зависимости от того, что наступит раньше
Средняя доза инфузии и общее потребление фактора IX в условиях восстановления
Временное ограничение: До 6 месяцев или 50 дней воздействия, в зависимости от того, что наступит раньше
Общее количество (международные единицы [МЕ]), введенное для каждой инфузии BeneFIX, суммировалось для расчета общего потребления фактора IX для каждого участника. Среднюю дозу инфузии для каждого участника рассчитывали как общее потребление им фактора IX (в МЕ), деленное на количество введенных инфузий.
До 6 месяцев или 50 дней воздействия, в зависимости от того, что наступит раньше
Процент инфузий с меньшим, чем ожидалось, терапевтическим эффектом (LETE) в условиях «по требованию»
Временное ограничение: До 6 месяцев или 50 дней воздействия, в зависимости от того, что наступит раньше
Меньший ожидаемого терапевтический эффект (LETE) в условиях «по требованию» определяли как 2 последовательные оценки «отсутствия ответа», зарегистрированные после 2 последовательных инфузий препарата BeneFIX, соответственно.
До 6 месяцев или 50 дней воздействия, в зависимости от того, что наступит раньше
Процент инфузий с меньшим, чем ожидалось, терапевтическим эффектом (LETE) в условиях профилактики
Временное ограничение: До 6 месяцев или 50 дней воздействия, в зависимости от того, что наступит раньше
Терапевтический эффект ниже ожидаемого (LETE) в условиях профилактики определяли как возникновение любого спонтанного кровотечения в течение 48 часов после регулярного профилактического введения дозы BeneFIX (которая не использовалась для лечения кровотечения).
До 6 месяцев или 50 дней воздействия, в зависимости от того, что наступит раньше

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 января 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июля 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 августа 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 декабря 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 января 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

12 января 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 мая 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 марта 2017 г.

Последняя проверка

1 марта 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • B1821052
  • 2016-000765-22 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ГЕМОФИЛИЯ В

Клинические исследования Бенефикс

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Lithuania

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться