Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af Benefix hos patienter med hæmofili B i sædvanlige plejeindstillinger i Kina

23. marts 2017 opdateret af: Pfizer

Et åbent, enkeltarmet, pragmatisk klinisk forsøg efter godkendelse af Benefix (Nonacog Alfa, rekombinant faktor Ix) sikkerhed og virkning hos personer med hæmofili B i sædvanlige plejeindstillinger i Kina

Formålet med denne post-godkendelse undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Benefix hos forsøgspersoner med hæmofili B i sædvanlige plejemiljøer i Kina.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse efter godkendelse er at give supplerende information vedrørende brugen af ​​BeneFIX til kinesiske forsøgspersoner med hæmofili B, især om sikkerheden og effektiviteten i forskellige populationer af kinesisk hæmofili B-patienter, især hos pædiatriske patienter <6 år af alder, pædiatriske patienter ≥6 til ≤12 år, tidligere ubehandlede patienter (PUP'er), forsøgspersoner, der modtager profylaksebehandling efter optagelse i undersøgelsen, og alvorlige patienter (FIX-aktivitet <1%).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

70

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Hematology Department,Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Chongqing, Kina, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kina, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
        • Henan provincial people's hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410008
        • Xiangya Hospital of Centre-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
        • Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Xuzhou, Jiangsu, Kina, 221006
        • Department of Hematology,The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
        • Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina, 250014
        • Blood Center of Shandong Province
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200025
        • Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai JiaoTong University School of Medicine/Hematology Department
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Kina, 030001
        • Shanxi Medical University Second Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610073
        • Chengdu Women's and Children's central hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kina, 650032
        • Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og/eller kvindelige forsøgspersoner med hæmofili B.
  • Forsøgspersoner/forældre/juridiske repræsentanter skal være i stand til at overholde undersøgelsesprocedurer (informeret samtykke/samtykkeproces, kliniske besøg, rapportering af infusions- og blødningsdata, rapportering af uønskede hændelser osv.)

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af enhver anden blødningsforstyrrelse ud over hæmofili B. Personer med en tidligere historie med eller en nuværende faktor IX-hæmmer. For laboratoriebaserede vurderinger, enhver Bethesda-hæmmertiter, der er større end laboratoriets normale område eller ≥0,6 Bethesda-enhed (BU)/ml.
  • Personer med kendt overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne i BeneFIX.
  • Personer med en kendt overfølsomhed over for kinesisk hamster ovariecelleproteiner.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Benefix
Dette er en enkeltarmsundersøgelse. Forsøgspersoner vil blive behandlet med Benefix af investigator i henhold til sædvanlig pleje i Kina og i overensstemmelse med China BeneFIX indlægssedlen.
Medicin: Benefix

Forsøgspersoner vil blive behandlet af investigator i henhold til sædvanlig pleje i Kina og i overensstemmelse med China BeneFIX indlægssedlen.

Behandlingsvarigheden er ca. 6 måneder (±7 dage) eller ca. 50 eksponeringsdage (ED'er) (±5 ED'er) (se protokoldefinitionen for ED'er), alt efter hvad der indtræffer først.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der udviklede faktor IX-hæmmer
Tidsramme: Op til 6 måneder
Faktor IX (FIX)-hæmmerudvikling blev defineret som enhver Bethesda-hæmmertiter større end laboratoriets normale område eller Bethesda-hæmmertiter >=0,6 Bethesda-enhed (BU)/ml.
Op til 6 måneder
Antal deltagere med allergiske reaktioner
Tidsramme: Op til 6 måneder
FIX-produktallergi blev defineret som en overfølsomhedsreaktion på et FIX-produkt med symptomer som nældefeber, nældefeber, trykken for brystet, hvæsende vejrtrækning, hypotension og anafylaksi baseret på efterforskerens vurderinger.
Op til 6 måneder
Antal deltagere med trombotiske hændelser
Tidsramme: Op til 6 måneder
Trombotisk hændelse blev defineret som enhver hændelse forbundet med dannelse af en blodprop inklusive kateter-associerede tromber og trombotiske komplikationer.
Op til 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til 7 måneder (28 kalenderdage efter afslutningen af ​​6-måneders eller 50-eksponeringsdage undersøgelsesbehandling)
En uønsket hændelse (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager, der administrerede et produkt eller medicinsk udstyr, uanset årsagssammenhængen med behandlingen eller brugen. En alvorlig bivirkning (SAE) var enhver uønsket hændelse ved enhver dosis, der resulterede i døden; var livstruende (umiddelbar risiko for død); påkrævet hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet; resulterede i medfødt anomali/fødselsdefekt. AE'er omfattede både alvorlige og ikke-alvorlige AE'er. Behandlings-emergent AE'er var dem, der startede eller steg i sværhedsgrad efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
Op til 7 måneder (28 kalenderdage efter afslutningen af ​​6-måneders eller 50-eksponeringsdage undersøgelsesbehandling)
Annualiserede blødningsrater (ABR'er) hos deltagere, der modtager profylaksebehandling med BeneFIX i deres profylakseperiode
Tidsramme: Op til 6 måneder eller 50 eksponeringsdage, alt efter hvad der indtrådte først
For profylakseperiode blev den årlige blødningsrate (ABR) udledt for hver deltager ved hjælp af følgende formel: ABR = antal blødninger i profylakseperiode / (antal dage i profylakseperiode/365,25). En profylakseperiode blev defineret som tiden fra første profylakse-infusion til 6 kalenderdage efter dagen for sidste profylakse-infusion eller dagen for undersøgelsens konklusion, alt efter hvad der var tidligere. En pause i profylakseperioden var enhver periode på 28 dage eller længere, hvor der ikke blev givet profylakseinfusioner. For at et profylakseregime skulle være kvalificeret til at få beregnet ABR, skulle summen af ​​dets perioder være >=14 dage.
Op til 6 måneder eller 50 eksponeringsdage, alt efter hvad der indtrådte først
Antal spontane/ikke-traumatiske gennembrudsblødninger inden for 48 timer efter en profylakse-dosis af BeneFIX
Tidsramme: Op til 6 måneder eller 50 eksponeringsdage, alt efter hvad der indtrådte først
Profylakseinfusionstiden, blødningsstarttidspunktet og blødningstypen (ætiologi) blev brugt til at bestemme antallet af spontane, ikke-traumatiske gennembrudsblødninger, der opstod <=48 timer efter en profylakseinfusion. Hvis der var mere end 1 blødningssted (f.eks. ankel og led) med identisk blødningsstartdato og -tidspunkt, blev det behandlet som 1 blødningsforekomst.
Op til 6 måneder eller 50 eksponeringsdage, alt efter hvad der indtrådte først
Annualiserede blødningsrater (ABR'er) hos deltagere, der modtager on-demand-behandling med BeneFIX i løbet af deres on-demand-periode
Tidsramme: Op til 6 måneder eller 50 eksponeringsdage, alt efter hvad der indtrådte først
For on-demand-periode blev den annualiserede blødningshastighed (ABR) udledt for hver deltager ved hjælp af følgende formel: ABR = antal blødninger i on-demand-periode / (antal dage i on-demand-periode/365,25). On-demand-perioden blev defineret som hele tiden for tilmelding til undersøgelsen (dvs. fra datoen for tilmeldingsbesøget til dagen før det endelige/tidlige afslutningsbesøg) undtagen tid i enhver profylakseperiode. Pauserne i profylakseperioden blev betragtet som on-demand perioder. For at et on-demand-regime skulle være kvalificeret til at få beregnet ABR, skulle summen af ​​dets perioder være >= 14 dage.
Op til 6 måneder eller 50 eksponeringsdage, alt efter hvad der indtrådte først
Antal infusioner, der resulterede i følgende reaktion på on-demand-behandling af blødninger: fremragende, god, moderat, ingen respons
Tidsramme: Op til 6 måneder eller 50 eksponeringsdage, alt efter hvad der indtrådte først
Responsen blev vurderet ved hjælp af 4-punkts On-Demand Hemostasis Efficacy Rating Scale. Udmærket betyder klar smertelindring og/eller forbedring af tegn på blødning, der starter inden for 8 timer efter en infusion, uden yderligere infusion. god betyder sikker smertelindring og/eller bedring af tegn på blødning, der starter inden for 8 timer efter en infusion, med mindst én ekstra infusion administreret for fuldstændig løsning af blødningsepisoden, eller decideret smertelindring og/eller forbedring af tegn på blødning, der starter efter 8 timer efter infusionen, uden yderligere infusion administreret; moderat betyder sandsynlig eller let forbedring, der starter efter 8 timer efter infusionen, med mindst én yderligere infusion administreret for fuldstændig opløsning af blødningsepisoden; ingen respons betyder ingen forbedring mellem infusioner eller i løbet af 24 timers intervallet efter en infusion, eller tilstanden forværres. Både første infusioner og opfølgende infusioner var inkluderet.
Op til 6 måneder eller 50 eksponeringsdage, alt efter hvad der indtrådte først
Antal BeneFIX-infusioner til behandling af hver ny blødning
Tidsramme: Op til 6 måneder eller 50 eksponeringsdage, alt efter hvad der indtrådte først
Antallet af BeneFIX-infusioner, der blev administreret for at behandle hver ny blødning, blev beregnet ved at tilføje on-demand initial behandling og eventuelle on-demand opfølgningsbehandlinger for den samme blødning. Hvis der var mere end ét blødningssted (f.eks. ankel og led) med identisk startdato og -tidspunkt for blødning, blev det behandlet som én blødningsforekomst.
Op til 6 måneder eller 50 eksponeringsdage, alt efter hvad der indtrådte først
Gennemsnitlig infusionsdosis og samlet faktor IX-forbrug i on-demand-indstilling
Tidsramme: Op til 6 måneder eller 50 eksponeringsdage, alt efter hvad der indtrådte først
Den samlede mængde (internationale enheder [IU]) infunderet for hver BeneFIX-infusion blev summeret for at beregne det samlede faktor IX-forbrug for hver deltager. Den gennemsnitlige infusionsdosis for hver deltager blev beregnet som hans samlede faktor IX-forbrug (i IE) divideret med antallet af administrerede infusioner.
Op til 6 måneder eller 50 eksponeringsdage, alt efter hvad der indtrådte først
Gennemsnitlig infusionsdosis og total faktor IX-forbrug i profylakse
Tidsramme: Op til 6 måneder eller 50 eksponeringsdage, alt efter hvad der indtrådte først
Den samlede mængde (internationale enheder [IU]) infunderet for hver BeneFIX-infusion blev summeret for at beregne det samlede faktor IX-forbrug for hver deltager. Den gennemsnitlige infusionsdosis for hver deltager blev beregnet som hans samlede faktor IX-forbrug (i IE) divideret med antallet af administrerede infusioner.
Op til 6 måneder eller 50 eksponeringsdage, alt efter hvad der indtrådte først
Gennemsnitlig infusionsdosis og total faktor IX-forbrug i restitutionsindstilling
Tidsramme: Op til 6 måneder eller 50 eksponeringsdage, alt efter hvad der indtrådte først
Den samlede mængde (internationale enheder [IU]) infunderet for hver BeneFIX-infusion blev summeret for at beregne det samlede faktor IX-forbrug for hver deltager. Den gennemsnitlige infusionsdosis for hver deltager blev beregnet som hans samlede faktor IX-forbrug (i IE) divideret med antallet af administrerede infusioner.
Op til 6 måneder eller 50 eksponeringsdage, alt efter hvad der indtrådte først
Procentdel af infusioner med mindre end forventet terapeutisk effekt (LETE'er) i on-demand-indstilling
Tidsramme: Op til 6 måneder eller 50 eksponeringsdage, alt efter hvad der indtrådte først
Mindre end forventet terapeutisk effekt (LETE) i on-demand-indstillingen blev defineret som 2 på hinanden følgende "ingen respons"-vurderinger registreret efter henholdsvis 2 på hinanden følgende BeneFIX-lægemiddelinfusioner.
Op til 6 måneder eller 50 eksponeringsdage, alt efter hvad der indtrådte først
Procentdel af infusioner med mindre end forventet terapeutisk effekt (LETE'er) i profylakse
Tidsramme: Op til 6 måneder eller 50 eksponeringsdage, alt efter hvad der indtrådte først
Mindre end forventet terapeutisk effekt (LETE) i profylakseindstillingen blev defineret som forekomst af enhver spontan blødning inden for 48 timer efter en regelmæssig planlagt profylaktisk dosis af BeneFIX (som ikke blev brugt til at behandle en blødning).
Op til 6 måneder eller 50 eksponeringsdage, alt efter hvad der indtrådte først

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. december 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. januar 2015

Først opslået (Skøn)

12. januar 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. maj 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. marts 2017

Sidst verificeret

1. marts 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B1821052
  • 2016-000765-22 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med BÆMOFILI B

Kliniske forsøg med Benefix

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner