Segurança e Eficácia do Benefix em Pacientes com Hemofilia B em Unidades de Cuidados Habituais na China
23 de março de 2017 atualizado por: Pfizer
Um ensaio clínico pragmático pós-autorização, de braço único e aberto sobre a segurança e a eficácia do Benefix (Nonacog Alfa, Fator Ix recombinante) em indivíduos com hemofilia B em ambientes de cuidados habituais na China
O objetivo deste estudo pós-aprovação é avaliar a segurança e a eficácia do Benefix em indivíduos com hemofilia B em ambientes de cuidados habituais na China.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O objetivo deste estudo pós-aprovação é fornecer informações suplementares relacionadas ao uso de BeneFIX em indivíduos chineses com hemofilia B, especialmente sobre a segurança e eficácia em diferentes populações de pacientes chineses com hemofilia B, em particular em pacientes pediátricos <6 anos de idade idade, pacientes pediátricos ≥6 a ≤12 anos de idade, pacientes previamente não tratados (PUPs), indivíduos que receberam tratamento profilático após a inclusão no estudo e pacientes graves (atividade FIX <1%).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
70
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Beijing, China, 100045
- Hematology Department,Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
Chongqing, China, 400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, China, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, China, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, China, 450003
- Henan Provincial People's Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, China, 430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, China, 410008
- Xiangya Hospital of Centre-South University
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, China, 215006
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Xuzhou, Jiangsu, China, 221006
- Department of Hematology,The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, China, 330006
- Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, China, 250014
- Blood Center of Shandong Province
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, China, 200025
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai JiaoTong University School of Medicine/Hematology Department
-
-
Shanxi
-
Taiyuan, Shanxi, China, 030001
- Shanxi Medical University Second Hospital
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, China, 610073
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, China, 300020
- Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, China, 650032
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos do sexo masculino e/ou feminino com hemofilia B.
- Os participantes/pais/representantes legais devem ser capazes de cumprir os procedimentos do estudo (consentimento informado/processo de consentimento, visitas clínicas, relatórios de dados de infusão e sangramento, relatórios de eventos adversos, etc.)
Critério de exclusão:
- Presença de qualquer outro distúrbio hemorrágico além da hemofilia B. Indivíduos com história anterior ou inibidor atual do fator IX. Para avaliações laboratoriais, qualquer título de inibidor de Bethesda maior que a faixa normal do laboratório ou ≥0,6 Unidade Bethesda (BU)/mL.
- Indivíduos com hipersensibilidade conhecida à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes de BeneFIX.
- Indivíduos com hipersensibilidade conhecida a proteínas de células de ovário de hamster chinês.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Benefix
Este é um estudo de braço único.
Os indivíduos serão tratados com Benefix pelo investigador de acordo com os cuidados habituais na China e de acordo com o Folheto Informativo da China BeneFIX.
|
Os participantes serão tratados pelo investigador de acordo com os cuidados habituais na China e de acordo com o Folheto Informativo do BeneFIX China. A duração do tratamento é de aproximadamente 6 meses (±7 dias) ou aproximadamente 50 dias de exposição (EDs) (±5 EDs) (consulte a definição do protocolo sobre EDs), o que ocorrer primeiro. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Porcentagem de participantes que desenvolveram inibidor do fator IX
Prazo: Até 6 meses
|
O desenvolvimento de inibidor do fator IX (FIX) foi definido como qualquer título de inibidor de Bethesda maior do que a faixa normal do laboratório ou título de inibidor de Bethesda >=0,6 Unidade Bethesda (BU)/mL.
|
Até 6 meses
|
|
Número de participantes com reações alérgicas
Prazo: Até 6 meses
|
Alergia ao produto FIX foi definida como uma reação de hipersensibilidade a um produto FIX com sintomas como urticária, urticária, aperto no peito, respiração ofegante, hipotensão e anafilaxia com base no julgamento do investigador.
|
Até 6 meses
|
|
Número de participantes com eventos trombóticos
Prazo: Até 6 meses
|
Evento trombótico foi definido como qualquer evento associado à formação de um coágulo sanguíneo, incluindo trombos associados a cateter e complicações trombóticas.
|
Até 6 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Até 7 meses (28 dias corridos após o final do tratamento de estudo de 6 meses ou 50 dias de exposição)
|
Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de investigação clínica que administrou um produto ou dispositivo médico, independentemente da causalidade com o tratamento ou uso.
Um evento adverso grave (SAE) foi qualquer ocorrência indesejável em qualquer dose que resultou em morte; apresentava risco de vida (risco imediato de morte); internação hospitalar necessária ou prolongamento da internação existente; resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa; resultou em anomalia congênita/defeito congênito.
Os EAs incluíram EAs graves e não graves.
Os EAs emergentes do tratamento foram aqueles com início inicial ou aumento de gravidade após a primeira dose do medicamento do estudo.
|
Até 7 meses (28 dias corridos após o final do tratamento de estudo de 6 meses ou 50 dias de exposição)
|
|
Taxas de sangramento anualizadas (ABRs) em participantes que receberam tratamento profilático com BeneFIX durante o período de profilaxia
Prazo: Até 6 meses ou 50 dias de exposição, o que ocorrer primeiro
|
Para o período de profilaxia, a taxa de sangramento anualizada (ABR) foi derivada para cada participante pela seguinte fórmula: ABR = número de sangramentos no período de profilaxia / (número de dias no período de profilaxia/365,25).
Um período de profilaxia foi definido como o tempo desde a primeira infusão de profilaxia até 6 dias corridos após o dia da última infusão de profilaxia ou o dia da visita de conclusão do estudo, o que ocorrer primeiro.
Uma interrupção no período de profilaxia foi qualquer período de 28 dias ou mais em que nenhuma infusão de profilaxia foi administrada.
Para que um regime de profilaxia fosse qualificado para ter o PEATE calculado, a soma de seus períodos precisava ser >=14 dias.
|
Até 6 meses ou 50 dias de exposição, o que ocorrer primeiro
|
|
Número de sangramentos espontâneos/não traumáticos dentro de 48 horas após uma dose profilática de BeneFIX
Prazo: Até 6 meses ou 50 dias de exposição, o que ocorrer primeiro
|
O tempo de infusão da profilaxia, o tempo de início da hemorragia e o tipo de hemorragia (etiologia) foram utilizados para determinar o número de hemorragias espontâneas não traumáticas que ocorreram <= 48 horas após uma infusão de profilaxia.
Se houvesse mais de 1 local de sangramento (por exemplo, tornozelo e articulação) com data e hora de início de sangramento idênticas, era tratado como 1 ocorrência de sangramento.
|
Até 6 meses ou 50 dias de exposição, o que ocorrer primeiro
|
|
Taxas de sangramento anualizadas (ABRs) em participantes recebendo tratamento sob demanda com BeneFIX durante o período sob demanda
Prazo: Até 6 meses ou 50 dias de exposição, o que ocorrer primeiro
|
Para o período sob demanda, a taxa de sangramento anualizada (ABR) foi derivada para cada participante pela seguinte fórmula: ABR = número de sangramentos no período sob demanda / (número de dias no período sob demanda/365,25).
O período sob demanda foi definido como o tempo total de inscrição no estudo (ou seja, a partir da data da visita de inscrição até o dia anterior à visita Final/Término Antecipado), exceto o tempo em qualquer período de profilaxia.
As pausas no período de profilaxia foram consideradas períodos de demanda.
Para que um regime sob demanda fosse qualificado para o cálculo do PEATE, a soma de seus períodos precisava ser >= 14 dias.
|
Até 6 meses ou 50 dias de exposição, o que ocorrer primeiro
|
|
Número de infusões resultou na seguinte resposta ao tratamento sob demanda de sangramentos: excelente, bom, moderado, sem resposta
Prazo: Até 6 meses ou 50 dias de exposição, o que ocorrer primeiro
|
A resposta foi avaliada usando a Escala de Classificação de Eficácia da Hemostasia Sob Demanda de 4 pontos.
Excelente significa alívio definitivo da dor e/ou melhora nos sinais de sangramento começando dentro de 8 horas após uma infusão, sem infusão adicional administrada; bom significa alívio definitivo da dor e/ou melhora dos sinais de sangramento começando dentro de 8 horas após uma infusão, com pelo menos uma infusão adicional administrada para resolução completa do episódio hemorrágico, ou alívio definitivo da dor e/ou melhora dos sinais de sangramento começando após 8 horas após a infusão, sem infusão adicional administrada; moderada significa melhora provável ou leve a partir de 8 horas após a infusão, com pelo menos uma infusão adicional administrada para resolução completa do episódio hemorrágico; nenhuma resposta significa nenhuma melhora entre as infusões ou durante o intervalo de 24 horas após uma infusão, ou a condição piora.
Ambas as primeiras infusões e infusões de acompanhamento foram incluídas.
|
Até 6 meses ou 50 dias de exposição, o que ocorrer primeiro
|
|
Número de infusões de BeneFIX para tratar cada novo sangramento
Prazo: Até 6 meses ou 50 dias de exposição, o que ocorrer primeiro
|
O número de infusões de BeneFIX administradas para tratar cada novo sangramento foi calculado adicionando o tratamento inicial sob demanda e quaisquer tratamentos de acompanhamento sob demanda para o mesmo sangramento.
Se houvesse mais de um local de sangramento (por exemplo, tornozelo e articulação) com data e hora de início de sangramento idênticas, era tratado como uma ocorrência de sangramento.
|
Até 6 meses ou 50 dias de exposição, o que ocorrer primeiro
|
|
Dose Média de Infusão e Consumo Total de Fator IX em Configuração Sob Demanda
Prazo: Até 6 meses ou 50 dias de exposição, o que ocorrer primeiro
|
A quantidade total (unidades internacionais [UI]) infundida para cada infusão de BeneFIX foi somada para calcular o consumo total de fator IX para cada participante.
A dose média de infusão para cada participante foi calculada como seu consumo total de fator IX (em UI) dividido pelo número de infusões administradas.
|
Até 6 meses ou 50 dias de exposição, o que ocorrer primeiro
|
|
Dose Média de Infusão e Consumo Total de Fator IX no Ambiente de Profilaxia
Prazo: Até 6 meses ou 50 dias de exposição, o que ocorrer primeiro
|
A quantidade total (unidades internacionais [UI]) infundida para cada infusão de BeneFIX foi somada para calcular o consumo total de fator IX para cada participante.
A dose média de infusão para cada participante foi calculada como seu consumo total de fator IX (em UI) dividido pelo número de infusões administradas.
|
Até 6 meses ou 50 dias de exposição, o que ocorrer primeiro
|
|
Dose Média de Infusão e Consumo Total de Fator IX no Ambiente de Recuperação
Prazo: Até 6 meses ou 50 dias de exposição, o que ocorrer primeiro
|
A quantidade total (unidades internacionais [UI]) infundida para cada infusão de BeneFIX foi somada para calcular o consumo total de fator IX para cada participante.
A dose média de infusão para cada participante foi calculada como seu consumo total de fator IX (em UI) dividido pelo número de infusões administradas.
|
Até 6 meses ou 50 dias de exposição, o que ocorrer primeiro
|
|
Porcentagem de infusões com efeitos terapêuticos menores do que o esperado (LETEs) em ambiente sob demanda
Prazo: Até 6 meses ou 50 dias de exposição, o que ocorrer primeiro
|
O efeito terapêutico menor do que o esperado (LETE) no cenário sob demanda foi definido como 2 avaliações sucessivas de "sem resposta" registradas após 2 infusões sucessivas do medicamento BeneFIX, respectivamente.
|
Até 6 meses ou 50 dias de exposição, o que ocorrer primeiro
|
|
Porcentagem de infusões com efeitos terapêuticos menores do que o esperado (LETEs) no ambiente de profilaxia
Prazo: Até 6 meses ou 50 dias de exposição, o que ocorrer primeiro
|
O efeito terapêutico menor do que o esperado (LETE) no contexto da profilaxia foi definido como a ocorrência de qualquer sangramento espontâneo dentro de 48 horas após uma dose profilática regular de BeneFIX (que não foi usada para tratar um sangramento).
|
Até 6 meses ou 50 dias de exposição, o que ocorrer primeiro
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de janeiro de 2015
Conclusão Primária (Real)
1 de julho de 2016
Conclusão do estudo (Real)
1 de agosto de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de dezembro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de janeiro de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
12 de janeiro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de maio de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de março de 2017
Última verificação
1 de março de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- B1821052
- 2016-000765-22 (Número EudraCT)
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .